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Tavola Rotonda
“Organizzare la ricerca accademica”
Convegno Annuale GOIRC 2020
«Cosa cambia nella ricerca clinica con la nuova normativa.
Dai requisiti dei centri di ricerca ai problemi etici»
Firenze, 7-8 Febbraio 2020
Gualberto Gussoni, MD, PhD
Direttore Scientifico FADOI - Società Scientifica di Medicina Interna
Componente Healthcare Professional Working Party European Medicines Agency (EMA)
Employment No conflict of interest to disclose
Research support No conflict of interest to disclose
Scientific advisory board No conflict of interest to disclose
Consultancy No conflict of interest to disclose
Speakers bureau No conflict of interest to disclose
Major stockholder No conflict of interest to disclose
Patents No conflict of interest to disclose
Honoraria No conflict of interest to disclose
Travel support No conflict of interest to disclose
Other No conflict of interest to disclose
Disclosure
• Società Scientifica Italiana di Medicina Interna Ospedaliera nata nel 1996
• Struttura federativa che riunisce, coordina e promuove le attività di 19
Associazioni Regionali di Medicina Interna Ospedaliera
• Mission → sviluppare progetti di ricerca clinica e iniziative di formazione,
promuovere la disciplina della Medicina Interna e il suo ruolo nel SSN
• Più di 500 ospedali italiani rappresentati nella Società, e circa 3.000 Soci
certificati
• Nel 2009 viene istituita Fondazione FADOI, che è formalmente il Promotore di
ricerca e Provider ECM
• Ha promosso e sostiene l’attività di ANIMO, Associazione che riunisce gli
Infermieri che lavorano in Medicina Interna
Assistenza Ricerca Clinica
❖ L’Assistenza fornisce impulso e indirizzi alla Ricerca
❖ La Ricerca propone conoscenze e strategie da utilizzare in ambito
assistenziale
❖ Partecipare a progetti di Ricerca favorisce l’acquisizione di un
metodo, la crescita culturale e un miglioramento dell’Assistenza
Un loop virtuoso
Per fare Ricerca di Qualità servono cultura,
organizzazione e motivazione in queste tre componenti
CENTRO STUDI
FADOI nasce nel 2007
IL NETWORK DEI CENTRI
▪ Bisogna sapere da dove si parte e avere consapevolezza dei
propri limiti
Per fare Ricerca di Qualità
La Medicina Interna Ospedaliera
I Centri di Ricerca Clinica
Scarsa disponibilità di tempo del Personale
Insufficiente formazione per la metodologia della Ricerca
Carenze infrastrutturali (personale di supporto / tecnologia)
Difficoltà organizzative / amministrative
Reale interesse per la Ricerca → a cosa mi serve?
Il Network FADOI - Valutazione di Qualità
ALTO MEDIO BASSO TOT. centri
144 112 96 352
41.2% 31.8% 25%
ALTO: Lavoro puntuale, preciso, completo
MEDIO: Lavoro di buon livello, maggiore necessità di controllo/sollecito
BASSO: Lavoro incompleto e discontinuo
▪ Bisogna sapere da dove si parte e avere consapevolezza dei
propri limiti
▪ Alzare progressivamente l’asticella
Per fare Ricerca di Qualità
2009
Studio osservazionale
2013
Studio osservazionale
collaborativo
2016
Un «piccolo»
studio di intervento
2014
Studio osservazionale before & after intervento formativo
Confirmed
proximal DVT
R
Apixaban Apixaban
10 mg bid 5 mg bid
LMWH 200 IU/kg LMWH 150 IU/kg
30-day
observation
period
Day 1 Day 7 Day 30 6 months
Confirmed
PE
Promotore e coordinamento
Fondazione FADOI, in collaborazione con
Università di Perugia
N. Pazienti arruolati
1170
Setting
140 Centri in 10 Paesi EU + Israele + USA
CRO
EXOM Group - Italia
Grant di ricerca e farmaci
BMS & Pfizer
OBIETTIVO
Valutare gli effetti di un DOAC (Apixaban) in confronto al trattamento standard (EBPM) per il trattamento del
tromboembolismo venoso (TEV) in pazienti con neoplasia. Apixaban è indicato per il trattamento del TEV ma il
SPC indica che “Efficacy and safety ….in patients with active cancer have not been established”
2020 - Lo studio CARAVAGGIO
▪ Bisogna sapere da dove si parte e avere consapevolezza dei
propri limiti
▪ Alzare progressivamente l’asticella
▪ Pur con la massima attenzione agli aspetti economici e con gli standard (attuali? futuri?) di studi Investigator-Initiated,
fare ricerca costa, e la Qualità si paga
Per fare Ricerca di Qualità
Vi ringrazio per l’attenzione
Convegno Annuale GOIRC 2020
«Cosa cambia nella ricerca clinica con la nuova normativa.
Dai requisiti dei centri di ricerca ai problemi etici»
Firenze, 7-8 Febbraio 2020
Gualberto
▪ Proposte degli Associati (es. con un Bando per Soci medici e infermieri,
nel 2018 FADOI ha finanziato 3 progetti per complessivi 450.000 Euro)
▪ Proposte da Opinion Leaders
▪ Interazione con Responsabili Ricerca o MKTG dell’Industria
▪ Studio delle pipeline delle Aziende
▪ Scouting Bandi di ricerca istituzionali o privati
Come nascono i progetti di ricerca FADOI
Argomenti degli studi promossi da FADOI (2008-2018)
❖ Prevalenza / incidenza e diagnosi delle malattie, e predittori
❖ Gestione delle patologie / appropriatezza dei trattamenti → Registri / HTA
❖ Studi controllati (randomizzati) per migliorare la pratica clinica
- Formazione come intervento
- Telemedicina
- Farmaci
Le “domande di ricerca” per gli studi FADOI
Arruolamento nello studio CARAVAGGIO
Anche se siamo un Promotore no profit…..
❖ Biostatistica
❖ Quality Assurance
❖ Farmacovigilanza
❖ Data Protection Officer
Centro Studi FADOI
Collaborazioni strutturate
❖ Direttore Scientifico
❖ 5 Project Manager (2 con certificazione CRA)
❖ 1 IT Manager
❖ 3 Assistenti di Segreteria (start-up - convenzioni, gestione operativa….)
❖ Stagisti provenienti da Master Universitari
Struttura di coordinamento
• Identificazione degli ambiti progettuali
• Definizione del Protocollo di studio e documenti correlati (inclusa CRF elettronica
su piattaforma database validata da Politecnico di Milano)
• Ottenimento delle autorizzazioni etico-amministrative
• Contrattualistica (Supplier / CROs / Vendors)
• Organizzazione Investigators’ Meetings
• Project Management
• Monitoraggio on-site (per studi di piccole dimensioni)
• Data management e analisi statistica
• Medical writing (internal report + Abstract + Full paper)
• Presentazioni congressuali
Attività di Centro Studi FADOI
▪ Hanno contribuito a circa il 25% degli studi FADOI
▪ Le attività svolte sono riconducibili prevalentemente al monitoraggio
on-site, in un minor numero di casi start-up / data management /
analisi statistica
▪ Per questioni economiche ci siamo rivolti fino ad ora solo a CROs
italiane di medie-piccole dimensioni
Outsourcing – CROs
- Selezione attraverso screening fra le Società note, questionario di
feasibility, se necessario audit di sistema, e presentazione di quotazione per
le attività richieste
- Durante lo studio → verifica modulata a seconda delle attività, revisione
tempestiva dei report di monitoraggio, incontri o teleconferences per
aggiornamento, audit
Oversight sulle attività di Ricerca
Contract Research Organizations
Ricerca no profit e «GCP light»
Le GCP sono uguali per tutti, ciò che può eventualmente cambiare è
la FREQUENZA e la MODALITA’ degli interventi
MONITORAGGIO
ON-SITE VISITREMOTE VISIT
SITE CONTACT
Ongoing data surveillance allows us to optimize and adapt monitoring throughout the trial, re-assessing risk and applying the right action at the right time
Use the right type of monitoring at the right time (on-site, remote, centralized), monitoring sites, data, patients and events that require more attention and focus
In-depth risk assessment where a team of experts evaluates the scientific and operational risk of each protocol
Anche per noi, Risk Based Monitoring
▪ Compagnie di Assicurazione
▪ Centri (pubblici) per la gestione di Farmacovigilanza
▪ Laboratori centralizzati
▪ Aziende per il packaging del farmaco sperimentale
▪ Corrieri specializzati
▪ Aziende produttrici di test biochimici / microbiologici /
▪ Servizi di traduzione / interpretariato
▪ Software House per produzione corsi FAD (GCP)
▪ Banche dati per aggiornamento bibliografico
▪ Alberghi / Agenzie viaggio per Investigators’ Meetings
▪ Spin-off Politecnico Milano per piattaforma e-CRF
I Vendors
Alcune criticità «quotidiane»
Difficoltà nel formalizzare gli accordi
per la concessione del contributo
ma non solo ….
Numero e tempistica
milestonesReportistica
dati raccolti
Utilizzo
dei risultati
Modalità di accordo fra Promotore no profit e Industria
Valorizzazione risultati
ricerca no profit a fini
industriali
G. Gussoni et al.
Documento propositivo per la
Ricerca no profit 2016
Modalità di accordo fra Promotore no profit e Industria
G. Gussoni et al. Documento propositivo per la Ricerca no profit 2016
Alcune criticità «quotidiane»
Nello specifico delle nostre attività, le eterogeneità con le quali più
frequentemente dobbiamo confrontarci sono
▪ Percorso autorizzativo degli studi osservazionali che non riguardano farmaco specifico
(notifica / autorizzazione / Parere Unico)
▪ Studi osservazionali con «procedure diagnostiche aggiuntive»
▪ L’atteggiamento nei confronti di uno studio no profit che si avvale di un contributo da
parte dell’Industria
38.5%
17.3%19.1%
25.1%
0
10%
20%
30%
40%
No evidence
Level 1A
Level 1B
Level 2A
Un’altra premessa –
“Clinical research moves from an unmet clinical need”
G. Agnelli - It J Med 2010
One-day assessment of medical actions in a Department of Internal Medicine
Courtesy A.P. Maggioni – Centro Studi ANMCO
Costo in Euro per paziente per anno
Costi assicurazione per sperimentazione clinicaImpatto degli interventi normativi
Da applicare a tutti i
Centri di ricerca
Da applicare a
14% dei Centri
Da applicare a
87% dei Centri
❖ La previsione di spesa per il SSN scende dal 6.7% al 6.3% del PIL dal 2017 al 2020
❖ Nel periodo 2000-2016 la voce di spesa del SSN che ha subito la maggiore contrazione è
quella del Personale (dal 39.8% al 31.0%)
❖ L’Italia investe in Ricerca & Sviluppo (totale) circa 1.4% del PIL (la media UE è del 2% → il
delta corrisponde a circa 10 Miliardi di Euro)
❖ L’investimento in R&D per la “Protezione e promozione della Salute umana” è circa il 9.5%
del totale, la stessa percentuale investita per “Esplorazione e utilizzazione dello spazio”
❖ Nel Programma europeo FP7 l’Italia ha contribuito per il 13.9% del fondo, e ha ricevuto il
9.4% dei finanziamenti distribuiti (disavanzo oltre 2 Miliardi di Euro)
❖ Nel Programma Horizon 2020 (dati preliminari settore Health) il 10.7% delle domande
proviene dall’Italia, ma i beneficiari italiani sono 8.2% e l’Italia ha acquisito il 6.8% dei
finanziamenti (disavanzo finale atteso almeno 3-4 Miliardi di Euro)
Qualche numero di contesto
• Non abbiamo verifiche da Aziende essendo no profit – non ancora avute da AIFA
Oversight sulle attività di Ricerca
RBM : 8 steps approach
1. identify potential risks
2. quantify risks
3. assure the data availability and reporting
4. determine tolerance levels for risk
5. monitor for occurrence
6. understand root cause of errors
7. develop remediation based on root cause analysis
8. monitor for correction of behavior