Vzácná onemocnění
description
Transcript of Vzácná onemocnění
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ
Ing. Jaromír Gajdáček, Ph.D., MBAprezident Svazu zdravotních pojišťoven ČR
generální ředitel Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra ČR
Praha, 11. 4. 2012
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)
2
= onemocnění s mimořádně nízkou prevalencí
• v EU se onemocnění považuje za vzácné, postihuje-li nejvýše 5 z 10 tis. osob• jedná se cca o 5 – 8 tis. druhů nemocí a stále jsou
rozpoznávány další• ve většině případů jde o genetická onemocnění, řadí
se sem ale také vzácné druhy rakovin, autoimunit, vrozených malformací, některá onemocnění toxická a infekční• mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již
v raném dětství, třetina se nedožije ani pěti let
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)
výzkum je omezený a navíc „roztroušen“ po mnoha zemích EU
nedostatek specifických informací i zdravotních opatření
problém : pozdní diagnostika
její dostupnost, stejně jako dostupnost léčby, se v jednotlivých státech liší 3
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)upraveno v nařízení Evropského parlamentu a Rady ES č. 141/2011 ze dne 16. prosince 1999
• kritéria pro označení přípravku pro VO• definice pobídek (výhradní právo na trhu, udělování
registrace atd.)• podpora výzkumu, vývoje a uvádění na trh
4
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)na okraji zájmu farmaceutického průmyslu• nedostatek podpory počátečních fází klinického vývoje• vysoké náklady na vývoj léků spolu s velmi malým
počtem pacientů
nízká odhadovaná návratnost investic
stále existuje mnoho onemocnění bez možností léčby 5
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)• vysoce nákladná léčba – cca 0,01 % pojištěnců
v ČR s vysoce závažnými onemocněními čerpá cca 2 % ročních nákladů na léky• v roce 2000 14 designovaných léčiv
v roce 2005 342 a v roce 2011 867• nadto jsou v rámci specifických léčebných
programů dostupná i léčiva neregistrovaná a umožňuje se krátkodobá úhrada VILPů (= vysoce inovativních léčivých přípravků) 6
NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ
72007 2008 2009 2010 2011
0
5,000,000
10,000,000
15,000,000
20,000,000
25,000,000
30,000,000
35,000,000
0
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
Počet RČ Náklady
mil. Kč RČ
NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ
8CEREZYME REPLAGAL MYOZYME ELAPRASE AMMONAPS ZAVESCA
0
1000000
2000000
3000000
4000000
5000000
6000000
7000000
Průměrné náklady Orphans na 1 RČ v roce 2011mil. Kč
MOŽNOSTI SYSTÉMU V.Z.P.
• v současném finančním stavu systému v.z.p. nelze bohužel dosáhnout toho, aby všem pacientům s VO byly poskytnuty bezplatně příslušné léčivé přípravky• jakékoliv výraznější posuny v otázkách vyšší míry
úhrady léčby VO jsou realizovatelné jedině se zásadní změnou systému v.z.p. nebo v případě značného navýšení stavu financí v tomto systému
9
KUMULOVANÝ NÁRŮST PŘÍJMŮ A NÁKLADŮ V SYSTÉMU V.Z.P
101998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010
100%
110%
120%
130%
140%
150%
160%
170%
180%
190%
200%
Náklady Příjmy
113 mld
109 mld
216 mld
213 mld
QALY
• existuje mnoho definic• jedna z nich říká, že se jedná o komplexní
ukazatel efektivnosti, který bere v úvahu kvalitativní a kvantitativní hodnocení života - do jaké výše je ještě racionální zvyšovat náklady na léčbu• prahová úhrada 1 QALY dle WHO = teoreticky
trojnásobek HDP na obyvatele
11
Quality-adjusted life year
QALY
Je však česká veřejnost, včetně veřejnosti odborné, připravena stanovit nějaký nepřekročitelný
limit pro QALY ?
12
DĚKUJI ZA POZORNOST
WWW.211.CZWWW.ZPMVCR.CZ
WWW.ZDRAVIJAKOVASEN.CZ