Miembro de:

SOCIALIZACIÓN RECOMENDACIONES

PROTOCOLO CLÍNICO PARA EL TRATAMIENTO CON

PROFILAXIS DE PERSONAS CON HEMOFILIA A SEVERA SIN

INHIBIDORES

Guidelines International

Network (GIN)International Network of Agencies

for Health Technology Assessment

Health Technology Assessment

InternationalRed de Evaluación de Tecnologías

Sanitarias

Objetivos

Objetivo General

• Desarrollar un protocolo clínico que aborde el tratamiento farmacológico con profilaxis primaria y

secundaria en pacientes con diagnóstico de Hemofilia A severa sin inhibidores, buscando reducir la

variabilidad en la práctica clínica y mejorar los resultados en salud en los pacientes.

Objetivos Específicos

• Establecer los criterios para administrar profilaxis primaria y secundaria en pacientes con diagnóstico de

hemofilia A severa sin inhibidores, y de esta manera disminuir la variabilidad en la práctica clínica actual.

• Mejorar los resultados en salud relacionados con la administración de la profilaxis primaria y secundaria,

en pacientes con hemofilia A sin inhibidores.

¿Qué es el IETS?

» IETS Promocional

Miembros del IETS

» Invima

» Instituto Nacional de Salud INS » Ministerio de Salud

» Colciencias

» Asociación Colombiana de

Sociedades Científicas

» Asociación Colombiana de

Facultades de Medicina

Contribuir al desarrollo de mejores políticas públicas

y prácticas asistenciales en salud, mediante la

producción de información basada en evidencia, a

través de la evaluación de tecnologías en salud y

guías de práctica clínica, con rigor técnico,

independencia y participación.

En 2016, el IETS será reconocido por la sociedad colombiana, las

instituciones del Estado colombiano y la comunidad científica y

académica, como el principal referente y ente articulador de los

procesos de evaluación de tecnologías en salud y Guías de Práctica

Clínica.

Así mismo, el IETS se posicionará como líder en la región, por

propender por el uso de la evidencia para brindar información, que

facilite la toma de decisiones en salud, de una manera técnicamente

rigurosa, independiente y participativa.

Misión

Visión

Misión y visión

¿Qué hace el IETS?

Evaluación de Tecnologías en Salud

Evaluación de

MedicamentoDispositivo Procedimiento

Efectividad

Seguridad

Implicaciones

sociales,

económicas y

éticas» Recomendar aquellas tecnologías que debieran

financiarse con recursos públicos.

Guías de Práctica Clínica (GPC)

» Compilación de recomendaciones

para asistir a los profesionales de la

salud y a los pacientes, en la toma

de decisiones respecto al cuidado

de la salud más apropiado en

circunstancias clínicas específicas.

» Se basan en la combinación de la

mejor evidencia disponible con

aspectos de la experiencia clínica y

las preferencias de los pacientes.

¿Qué hace el IETS?

Guías de Práctica Clínica

MARCO CONTRACTUAL

» Ministerio de Salud y Protección Social Se da inicio el 1 de noviembre de 2014 y finaliza el 23 de diciembre

de 2014.

» Objeto del contrato: Aunar esfuerzos para la elaboración de un protocolo clínico para el tratamiento de

personas con Hemofilia A severa sin inhibidores.

» Propuesta técnica y metodológica entregada al MSPS bajo la cual se suscribió el contrato.

» Preguntas concertadas con el Ente Gestor de acuerdo a priorización e identificación de necesidades por parte

del mismo.

PREGUNTAS CONCERTADAS Y ALCANCE

» Determinar los criterios y el esquema de tratamiento en profilaxis primaria y secundaria en pacientes con

diagnóstico de Hemofilia A severa sin inhibidores.

» ¿Cuál es la efectividad y seguridad de la profilaxis primaria y secundaria en personas con diagnóstico de

hemofilia A severa sin inhibidores?

» ¿Cuál es el mejor esquema de tratamiento farmacológico en profilaxis primaria y secundaria para estas

personas, desde la perspectiva de seguridad y efectividad?

METODOLOGIA DE DESARROLLO

•Se realizará por parte de los expertos metodológicos del IETS. Se realiza una selección pareada, con referenciación en ednote de acuerdo a un protocolo establecido a priori.

Búsqueda, seleccion y calificación de la evidencia

•Se realizará una jornada de trabajo para presentar los resultados de la búsqueda, selección y calificación de la evidencia, para realizar posteriormente la síntesis preliminar de la misma

Presentación de la evidencia a los expertos del grupo

desarrollador **•Se presentará a los expertos la sintesis preliminar de la evidencia

•Se realizará la formulación de recomendaciones.

Consenso de expertos

» Un protocolo clínico es un documento que describe las etapas, fases, pautas y/o formatos necesarios para desarrollar actividades o

tareas específicas relacionadas con un tema de salud, que responden a puntos críticos o no claros en la atención de pacientes

Proceso de participación

Política de trasparencia del IETS

METODOLOGIA DE DESARROLLO

» Grupo desarrollador:

» Metodólogos:

» Javier Orlando Contreras

» Ángela Viviana Pérez

» Temáticos:

» Claudia Casas. Md. Internista, Hematóloga

» Adriana Linares. Md. Hematóloga pediatra

» Representante de pacientes

» Sergio Robledo

» Fuerza de apoyo

» Diana Rivera

» Ena Fernández

» Paola Avellaneda

» Lorena Cañón

» Laura Prieto

» Expertos invitados

» Agustín Contreras. Md. Oncohematólogo pediatra

» María Helena Solano. Md. Hematóloga

» Angie Ubaque. Enfermera

» Jimena Delgado. Enfermera

» Claudia Sossa. Md. Hematóloga

» Jesús Ardila. Md. Oncohematólogo pediatra

Hemofilia A Congénita Severa sin inhibidores Profilaxis Vs tratamiento a demanda

Referenci

a (No. de

estudios/

N)

Evaluación de la calidad

Resumen de los hallazgos

Calidad de la

evidencia

Importanci

a del

desenlace

No. de eventos/No. de

pacientes (%)Efecto

Diseño Limitaciones InconsistenciaEvidencia

indirectaImprecisión

Otras

consideraciones

Tasa de sangrado

[IC 95%]

Desenlace: Frecuencia de sangrados

Iorio

2/9

Ensayos

clínicosNo claras No No Si

I2 99%

*

*

*

*

0.30

[0.12 a 0.76]

⊕⊕

Baja

Crítico

Desenlace: Sangrado articular

Iorio

2/9

Ensayos

clínicosNo claras No No Si

I2 98%*

*

*

*

0.22

[0.08 a 0.63]

⊕⊕

Baja

Crítico

Desenlace: Eventos adversos Infecciones

Iorio

2/9

Ensayos

clínicosNo claras No No

Si

I2 75%*

*

*

*

0.14

[-0.14 a 0.42]

⊕⊕

Baja

Critico

Desenlace: Eventos adversos Inhibidores

Iorio

2/9

Ensayos

clínicosNo claras No No

No

I2 0%*

*

*

*

0.06

[-0.03 a 0.15]

⊕⊕⊕

Moderada

Crítico

Calidad global Baja

IC: intervalo de confianza.

⊕⊕⊕⊕ Alta: es poco probable que otras investigaciones cambien nuestra confianza en el cálculo aproximado del efecto.

⊕⊕⊕ Moderada: es posible que otras investigaciones tengan un impacto importante en nuestra confianza en el cálculo aproximado del efecto y

que puedan cambiar el cálculo.

⊕⊕ Baja: es muy probable que otras investigaciones tengan un impacto importante en nuestra confianza en el cálculo aproximado del efecto y es

probable que cambien el cálculo.

⊕ Muy baja: no estamos muy seguros sobre el cálculo aproximado.

* No es claro la secuencia de aleatorización (Manco 2007), Otros sesgos (Gringerri 2011)

** No hay datos absolutos

CALIFICACIÓN DE LA EVIDENCIA

• Calidad de la evidencia

• Limitaciones del estudio

Diseño

• Coherencia de los resultados

• Carácter indirecto

• Imprecisión

• Sesgo de publicación

Calid

ad

glo

bal d

e la e

vid

en

cia

y f

uerz

a d

e la r

eco

men

dació

n

Co

nfi

an

za e

n lo

s re

sult

ad

os

Evento en salud

• Se recomienda la profilaxis para pacientes con diagnóstico de Hemofilia A severa o moderada con patrón

de sangrado severo, porque reduce la frecuencia y los sangrados articulares espontáneos, ya que el

objetivo de la terapia es preservar la función musculo esquelética o evitar el deterioro.

Calidad de la evidencia: Baja ⊕⊕Fuerza de la recomendación: fuerte a favor

• Se recomienda que los niños con hemofilia severa o moderada con patrón de sangrado severo, reciban

profilaxis con factor VIII, con el objetivo de prevenir hemartrosis y otros episodios de sangrado.

Calidad de la evidencia: Baja ⊕⊕Fuerza de la recomendación: fuerte a favor

RECOMENDACIONES

• Se recomienda iniciar profilaxis primaria y secundaria de acuerdo a las siguientes definiciones:

• Profilaxis primaria: Tratamiento regular y continuo que se inicia en ausencia de enfermedad

articular osteocondral documentada, a través de, examen físico o imágenes diagnósticas, y que

comienza antes del segundo sangrado de articulaciones y antes de los tres años de edad.

• Profilaxis secundaria:

La profilaxis secundaria debe efectuarse cuando los pacientes no cumplan con los requisitos

para la profilaxis primaria.

Tratamiento regular y continuo que comienza después de dos episodios de sangrado de

articulaciones blanco y antes del inicio de enfermedad articular documentada por examen

físico e imágenes diagnósticas.

Tratamiento regular y continuo que inicia después del comienzo de enfermedad articular

documentada por examen físico e imágenes diagnósticas.

Profilaxis intermitente: tratamiento para prevenir sangrados por periodos que no exceden

las 45 semanas en el año.

Profilaxis a corto plazo: tratamiento durante 4 a 8 semanas que se usa en los pacientes con

hemorragias reiteradas, particularmente en las articulaciones diana, y su objetivo es

interrumpir el ciclo hemorrágico.

RECOMENDACIONES

Calidad de la evidencia: Consenso de expertos

Fuerza de la recomendación: fuerte a favor

• Se sugieren los siguientes esquemas para profilaxis :

• Concentrado de factor VIII 15 a 40 UI/kg por dosis administrada, 3 veces por semana.

• Para menores de 3 años como esquema de profilaxis primaria, se sugiere el protocolo

canadiense: inicia la infusión 1 vez a la semana 50 UI/kg, y se modifica de acuerdo al

comportamiento clínico del sangrado.

No hay evidencia concluyente que demuestre mayor efectividad de un esquema versus otro.

Calidad de la evidencia: Baja ⊕⊕Fuerza de la recomendación: Débil a favor

• Se sugiere no suspender la profilaxis primaria y secundaria cuando lleguen a la adultez, ya que pueden

ocurrir hemartrosis, otras hemorragias y disminución de la calidad de vida si se descontinua esta.

En pacientes adultos con compromiso severo de la función osteo muscular, que no hayan accedido o

adherido de manera temprana al esquema profiláctico, el tratamiento se deberá continuar a demanda

cada vez que se presente un nuevo episodio de sangrado.

RECOMENDACIONES

Calidad de la evidencia: Consenso de expertos

Fuerza de la recomendación: débil a favor

PUNTOS DE BUENA PRACTICA CLÍNICA

Siempre se deberá valorar de manera integral la respuesta al tratamiento, evaluación de la función

músculo esquelética, frecuencia y sitios de sangrado y calidad de vida, teniendo en cuenta las

actividades y ocupaciones de la persona con diagnóstico de hemofilia A congénita.

Motivar al paciente a continuar con la profilaxis al llegar a la edad adulta.

Motivar y educar al paciente para el auto cuidado en relación a las conductas de riesgo.

Brindar al paciente y su familia educación acerca de los factores de riesgo que pueden producir eventos

de sangrado.

Motivar al equipo de salud a realizar seguimiento a los eventos de sangrado que presenten los

pacientes.

Gracias por su atención