ThS. BS. Viên Hoàng Long

Viện tim mạch quốc gia Việt Nam

Các bước để nhận định một kết quả nghiên cứu

• Việc tiếp cận, cập nhật các thông tin về

chẩn đoán, điều trị là vấn đề mỗi bác sĩ

phải đối mặt.

Statistics are like bikinis. What they reveal is suggestive, but what they conceal is vital

7 bước đánh giá một nghiên cứu y học

• 1. Mục tiêu nghiên cứu

• 2. Thiết kế nghiên cứu

• 3. Cỡ mẫu

• 4. Cách thức lựa chọn bệnh nhân

• 5. Sự phân chia nhóm điều trị và nhóm chứng

• 6. Phân tích kết quả, thuật toán

• 7. Kết luận, hiệu quả

1. Mục tiêu nghiên cứu

• Mục tiêu nghiên cứu có rõ ràng ? Có trọng tâm không?

• Từ mục tiêu nghiên cứu -> kiểm tra các thuật toán thống kê có phù hợp hay không?

• Mục tiêu nghiên cứu -> định nghĩa biến cố nghiên cứu. Biến cố nghiên cứu có được định nghĩa cụ thể và rõ ràng hay không?

1. Mục tiêu nghiên cứu

• Mục tiêu nghiên cứu tốt ==> Câu hỏi nghiên cứu tốt.

• Câu hỏi nghiên cứu tốt: PICO – P: Patients or Population (bệnh nhân hoặc

quần thể)

– I: Intervention (can thiệp, điều trị)

– C: Comparition or Control (so sánh hoặc nhóm chứng)

– O: Outcome (kết quả)

2. Thiết kế nghiên cứu

– Thiết kế nghiên cứu có phù hợp với câu hỏi

nghiên cứu không?

– Mỗi loại thiết kế nghiên cứu sẽ chỉ trả lời cho

một câu hỏi nghiên cứu.

– Thiết kế nghiên cứu: Nghiên cứu quan sát mô tả (NC chùm bệnh, NC cắt ngang), Nghiên cứu quan sát phân tích (NC bệnh chứng,

NC thuần tập), Nghiên cứu can thiệp.

2. Thiết kế nghiên cứu Nghiên cứu khoa học Y

học

Nghiên cứu quan sát

Quan sát mô tả

NC ca bệnh,

chùm bệnh

NC cắt ngang

Quan sát phân tích

Bệnh chứng

Thuần tập

Nghiên cứu can thiệp

2. Thiết kế nghiên cứu

• Thiết kế nghiên cứu:

– Nghiên cứu quan sát mô tả: Hình thành

giả thiết mối quan hệ của các yếu tố khác nhau.

– Nghiên cứu quan sát phân tích: Đánh giá

mối quan hệ Nhân - Quả.

– Nghiên cứu can thiệp: góp phần Chứng minh giả thiết là đúng hay sai.

Độ mạnh của các thiết kế nghiên cứu lâm sàng

3. Cỡ mẫu nghiên cứu

– Cỡ mẫu nghiên cứu có đủ lớn ➠ xuất hiện biến cố ➠ chứng minh sự khác biệt hay không?

– Cỡ mẫu nhỏ: thường áp dụng cho nghiên cứu bệnh chứng.

– Cỡ mấu lớn: áp dụng cho nghiên cứu thuần tập hoặc nghiên cứu can thiệp.

– Cỡ mẫu lớn giúp tránh sai số ngẫu nhiên, sai số hệ thống và nhiễu.

3. Cỡ mẫu nghiên cứu

• Cỡ mẫu phụ thuộc vào thiết kế nghiên cứu,

sự khác biệt của các phương pháp điều trị,

phơi nhiễm, giá trị p...

• Tính cỡ mẫu có thể dựa vào Phần mềm

tính cỡ mẫu hoặc tính trực tiếp trên các

trang web thống kê.

4. Lựa chọn bệnh nhân

– Đối tượng nghiên cứu có cụ thể, rõ ràng (tuổi, giới, địa dư, trung tâm nghiên cứu...) không?

– Tiêu chuẩn lựa chọn BN, tiêu chuẩn loại trừ BN khỏi nghiên cứu có rõ ràng không?

– BN có được lựa chọn ngẫu nhiên không? Sự lựa chọn có được làm mù không ? (thường áp dụng cho NC thử nghiệm lâm sàng).

4. Lựa chọn bệnh nhân

– Lựa chọn bệnh nhân ngẫu nhiên giúp tránh sai số lựa chọn và cân bằng yếu tố nhiễu:

Sai số lựa chọn đề cập đến sự khác biệt giữa các nhóm so sánh do lựa chọn hoặc phân bổ bệnh nhân vào các nhóm không ngẫu nhiên.

Có tồn tại nhiễu không? Yếu tố nhiễu: là yếu tố không được nghiên cứu nhưng lại ảnh hưởng đến kết quả nghiên cứu (tuổi, dinh dưỡng, chủng tộc, tình trạng kinh tế xã hội...)

4. Lựa chọn bệnh nhân

• Bệnh nhân có được làm mù không?

• Tác dụng làm mù: khách quan trong đánh giá, theo dõi...

• Các phương pháp làm mù: – Mù đơn: bệnh nhân bị làm mù

– Mù đôi: bệnh nhân và người nghiên cứu bị làm mù

– Mù ba: bệnh nhân, người nghiên cứu, người xử lý số liệu được làm mù.

5. Nhóm điều trị và nhóm chứng

• Trước khi điều trị: có tương đồng nhau

không? Các nhóm tương đồng trước

nghiên cứu giúp đánh giá sự khác biệt

sau quá trình điều trị.

• Trong quá trình theo dõi điều trị: bệnh

nhân có được theo dõi như nhau

không?

5. Nhóm điều trị và nhóm chứng

• Bệnh nhân có được theo dõi tới khi kết

thúc nghiên cứu không?

• Các lý do bệnh nhân rút khỏi nghiên

cứu?

• Tỷ lệ bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu là

bao nhiêu phần trăm? Nếu < 20% ==>

nghiên cứu hợp lệ.

6. Phân tích kết quả

– Biến cố nghiên cứu có được định nghĩa rõ ràng không?

– Cách đo lường/cách xác định biến cố có hợp lý không?

– Có tồn tại sai số hoặc nhiễm không?

– Các nhóm nghiên cứu có hoàn thành đủ thời gian theo

dõi không?

– Đối với NC can thiệp: BN làm mù? Tác dụng của placebo?

Thiết kế protocol ? Số lượng BN bỏ nghiên cứu?

6. Phân tích kết quả

• So sánh kết quả của các nhóm nghiên cứu:

– Kết quả của nghiên cứu có được sử dụng test hiệu chỉnh để loại bỏ sai chệch không?

– Có sử dụng các test thống kê phù hợp đánh giá sự khác biệt giữa các nhóm không?

– Có tính RR (trong nghiên cứu tiến cứu), OR (trong nghiên cứu hồi cứu) không?

– Có làm Hồi quy logistic không?

6. Phân tích kết quả

– Tất cả BN vào nghiên cứu có được tính toán thống kê tại thời điểm kết thúc nghiên cứu không?

– Phương pháp phân tích số liệu:

Intention - to - treat: phân tích toàn bộ mẫu

Per protocol: phân tích chỉ những người tuân thủ điều trị P

Phương pháp phân tích Intention - to - treat hiệu quả hơn do: tránh sai số, ước lượng chính xác hơn và đúng với thực tế lâm sàng.

Thống kê mô tả

• Tần số

• Tỷ lệ phần trăm

Biến định tính

• Trung bình (mean)

• Trung vị (median)

• Mode

• Độ lệch chuẩn (standard deviation)

• Phương sai (Variance)

Biến định lượng

Thống kê suy luận

Thể hiện kết quả nghiên cứu

7. Kết luận

• Đánh giá về kết luận

– Có thành lập được mối quan hệ Nhân - Quả không?

– Kết luận của nghiên cứu có mang lại lợi ích trên thực hành lâm sàng không?

7. Kết luận

• Đánh giá về hiệu quả điều trị:

– RRR (Relative Risk Reduction): Giảm nguy cơ tương đối: mức giảm % biến cố ở nhóm điều trị so với nhóm chứng.

– ARR (Absolute Risk Reduction): Giảm nguy cơ tuyệt đối: Sự khác biệt về con số tuyệt đối của tỉ lệ biến cố giữa nhóm điều trị và nhóm chứng.

– NNT: Number Needed to Treat: Số bệnh nhân cần điều trị: Số bệnh nhân cần điều trị để tránh khỏi việc xảy ra một biến cố xấu.

Tính ứng dụng

• Khả năng ứng dụng của nghiên cứu:

– Cho đối tượng bệnh nhân nào?

– Cải thiện % tử vong, biến cố hay triệu chứng?

– Tiết kiệm chi phí?

– Cân bằng lợi ích và nguy cơ?

4 bước tìm lời giải dựa trên bằng chứng

(evidence-based answer)

• Bước 1. Tìm kiếm trên các website có đánh giá một cách hệ thống VD:

– Cochrane:www.cochrane.org/cochrane/revabstr/mainindex.htm

– Bandolier: www.jr2.ox.ac.uk/bandolier

– Clinical Evidence: www.clinicalevidence.com

– TRIP + : www.tripdatabase.com

* “Making Evidence-Based Medicine Doable in Everyday Practice,” Family Practice Management, February 2004, page 51

4 bước tìm lời giải dựa trên bằng chứng

(evidence-based answer)

• Bước 2. Nếu không tìm thấy thông tin cần

thiết sau bước 1, tiến hành tìm kiếm các

nghiên cứu meta – analyses và systematic

review trên PubMed:

• www.nlm.nih.gov/bsd/pubmed_tutorial/m1001.html

4 bước tìm lời giải dựa trên bằng chứng

(evidence-based answer)

• Bước 3. Nếu sau khi không tìm được các nghiên cứu meta – analysis và systematic review, chúng ta đi tìm các nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên (randomized controlled trial – RCT)

• RCT là tiêu chuẩn vàng trong các nghiên cứu về y học.

• Các nghiên cứu cohort, báo cáo ca lâm sàng và các thiết kế nghiên cứu đơn giản khác không đủ mạnh để giúp chúng ta đưa ra quyết định cho bệnh nhân.

4 bước tìm lời giải dựa trên bằng chứng

(evidence-based answer)

• Bước 4. Sau khi đã tìm được bài báo,

nghiên cứu mà chúng ta cần, để tiến hành

đánh giá nghiên cứu đó, chúng ta sử dụng

PP - ICONS

PP – ICONS là gì

PP - ICONS

• P: Problem: Vấn đề cần tìm hiểu • P: Patient or population: nhóm bệnh nhân, quần

thể, địa dư • I: Intervention: phương pháp giúp chẩn đoán

hoặc một phương thức điều trị. • C: Comparison: so sánh với một phương pháp

chẩn đoán khác hoặc phương thức điều trị khác. • O: Outcome: • N: Number of subjects: Số lượng bệnh nhân • S: Statistics

I: Intervention

• Intervention được hiểu là một phương pháp giúp chẩn đoán hoặc một phương thức điều trị.

• Phải chắc chắn rằng nghiên cứu đó có cùng phương pháp chẩn đoán hoặc phương thức điều trị giống với chúng ta

O: Outcome

• Kết quả và tiên lượng

• Chia làm 2 loại:

• Disease-oriented evidence (DOEs): VD: HA, đường máu, mỡ máu…

• Patient-oriented evidence that matters (POEMs): tỷ lệ mắc bệnh, tỷ lệ tử vong, giá thành…

• DOEs đôi khi rất hấp dẫn, nhưng quan trọng hơn cả là POEMs

Kết luận

1.Có 7 bước cơ bản giúp đọc, hiểu sâu một nghiên cứu lâm sàng: Mục tiêu nghiên cứu; Thiết kế nghiên cứu; Cỡ mẫu; Lựa chọn bệnh nhân: ngẫu nhiên, làm mù? So sánh hai nhóm điều trị; Phân tích kết quả phù hợp không? Kết luận ?

2.Quan trọng: Ứng dụng như thế nào? BN được hưởng lợi ích gì không ?