Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji
Dr Agnieszka Byszek , Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC
European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC)
• Prywatna organizacja non-profit założona w 1962• Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób nowotworowych • Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych
Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych Rozwój nowych technologii medycznych Definiowanie nowych standardów leczenia Duże akademickie badania Skupianie się na nowotworach rzadkich Zapewnienie jakości Badania translacyjne i biobankowanie
Henri Tagnon, Co-founder of EORTCHenri Tagnon, Co-founder of EORTC
EORTC dzisiaj• Niezależna pan-Europejska infrastruktura badań nad nowotworami
łącząca badania kliniczne & badania translacyjne
• Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby pacjentów
• +/- 2,000 współpracujących lekarzy(klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....)
• 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up
• +/-30 badań z otwartą rekrutacją
• 10-15 nowych badań na rok
KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE
• SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE
Brain Tumor Breast Cancer Children’s Leukemia Lung Cancer Leukemia Lymphoma
Melanoma Soft Tissue and Bone Sarcoma Gastro-Intestinal Tract Cancer Genito-Urinary Tract Cancer Gynecological Cancer Head and Neck Cancer
INNE GRUPY/KOMITETY
Infectious Diseases Quality of Life Radiation Oncology
Elderly Cutaneous Lymphoma
EORTC Headquarters
5
• Wysoko wyspecjalizowana infrastruktura badań klinicznych• Zespół: ~180 osób• Regularnie audytowana• Rozwój nowych metodologii• Programy partnerskie• Organizacja szkoleń• 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji
Praktyka i badania medyczne zależą od siebie
badania podstawowe
badania kliniczne
nauczanie
praktyka medyczna
badania translacyjne
Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka
EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS
7
Polska 2000-2013
9
10
EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego”
• COI 19/112 chorych
• Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009
EORTC - Fenomenalna siła w chorobach rzadkich
• Soft Tissue Sarcoma• Glivec
• Melanoma• Largest adjuvant trials in shortest time frame
• Brain Tumors• Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM
• Haemato-oncology• Leukemia - trials / unique database• Lymphoma - trials / unique database• Children Leukemia - trials / unique database
• Head and Neck Cancer• Larynx preservation
11
Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych 2005-2013 (source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014)
• W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC)
• Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologiido oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynnikówpredykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów
• Badania kliniczne są niezbędnedo rozwoju medycyny, szczególnie w onkologiirównież w rzadkich nowotworach
Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne
•Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów
•W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych
•W Polsce ? < 1% ?• Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia • Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych• Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż
13
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce
• Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce• Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami –
często niewielki grant i lek Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny
moment jego wykorzystania • np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią• wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii
Badania bez żadnego finansowania Badają rzadkie choroby Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia
14
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne•nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych:
• identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji • brak możliwości implementowania niektórych procedur (np.
dokumenty leków zarejestrowanych w UE) • bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez
uwzględnienia różnic ryzyka
•długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL•konieczność składania dokumentacji w języku polskim •niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych )
15
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Problemy związane z finansowaniem badań
•Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care
16
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
• Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy)
• Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce
Finansowanie badań akademickich
NCBiRGranty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych???
17
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Problemy związane z kontraktowaniem
•Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie•Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ•Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba)•Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego
18
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
• Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej
• Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej
• Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe
• Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania
19
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce
• Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich ośrodków, prawników
• Kontrakty dwujęzyczne:Szablon tłumaczony przysięgleIndywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała
20
Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich
• Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii
• W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu)
• System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek)
• Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta
21
Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC
22
• Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej
• Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC• Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach
EORTC• Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami
polskimi i EORTC• Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych
onkologów poprzez działania w strukturach EORTC
• Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa
• EORTC:
Dziękuję za uwagę
Top Related