Gentherapie
Gentherapie: Einbringen vom genetischen Material in disfunktionierende Zellen um den
Fehler zu korrigieren.
Neben den genetischen Krankheiten, Gentherapie kann auch für die Heilung von
erworbenen Krankheiten, zB. Krebs oder Infektionskrankheiten verwendet werden.
Amniozentese Chordozentese
Lösung:
(1) Gentherapie
(2) Preimplantationsdiagnostik
(3) Intrauterin Diagnostik
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Keimbahn-Gentherapie – Retrovirusvektor
Eltern mit genetischer Krankheit
Therapeutisches Gen
Behandelte Kultur
Zygote mit mutantem Gen
Baby mit genetischer Krankheit
Gesundes
Baby
Zellkultur
Embryo mit genetischer Krankheit
Entkernte
Eizelle
Genetisch modifizierte Zelle von der Kultur
Genetisch verbesserte
Eizelle
Virusvektor
Genetisch verbesserter
Embryo
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in vivo Gentransfer
Genetisch modifizierte Zellen - Gentransfer mit Viren oder anderen
Mitteln
Stammzelltherapie:
1.Genetisch unmodifizierte Stammzellen
2. genetisch modifizierte Stammzellen (ex vivo
Gentherapie)
ex vivo Gentransfer
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Somatische Gentherapie
Therapeutisches Gen Therapeutisches Gen ES-Zellen
Adulte Stammzellen
In vitro differenzierte Zellen
Retrovirus
Genetisch modifizierte Zellen
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Somatische Gentherapie
Direkter (in vivo)
Gentransfer
Auf Zellen basierende (ex vivo)
Gentransfer
Ein Beispiel: ADA
SCID (severe combined immunodeficiency disease): funktionsunfähige B- und T-Lymphozyten
Eine Art der Krankheit wird durch die Mutation des ADA (Adenosin-Deaminase)
Gens verursacht
Früher: Knochenmarktransplantation (Knochenmark von Verwandten)
Gentherapie: Einführung des ADA-Gens in Lymphozyten mit
Retrovirusvektor
David, der „Bubble”-Junge
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Zystische Fibrose 10
CFTR: ABC-Transporter Chloridkanal
CFTR Gen
Adenovirus
Chromosom 7.
Zellkern
Nasenschleimhautzelle
CFTR Gen
Lunge CFTR: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator
Photopigment-Gentherapie für Rot-Grün-Farbenblindheit
Einführung des L-Opsin Gens in die Retina mit Adeno-
assoziiertem Virus als Vektor
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AAV-2 – GAD Gen → subthalamischer Kern
AAV-2 : Adeno-assoziierter Virus (Typ 2)
GAD: Glutamat-Dehydrogenase (nimmt teil in GABA Synthese)
Nucleus
subthalamicus
Fremdes Gen rekombinanter AAV
AAV Inokulation AAV schleust das Gen in
die Zelle ein Rezeptorprotein
sekretieres Protein
Gentherapie der
Parkinsonschen Krankheit
Michael Kaplitt
Das erste Opfer der
Gentherapie: Jesse Gelsinger
- Defekt der Ornithin Transcarbamylase (wichtig im Ammonium
Stoffwechsel) (X-Chromosom gekoppelte Krankheit)
Er ist nach einer adenoviralen Gentherapie durch eine
Immunreaktion gestorben
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