Transformative Therapies from Bench to BedsideCorporate PresentationMarch 2014

Slide 2

Forward Looking Statements

This presentation contains forward‐looking statements and information that are based on the beliefs of the management of Capricor Therapeutics, Inc. (Capricor) as well as assumptions made by and information currently available to Capricor. All statements other than statements of historical fact included in this presentation are forward‐looking statements, including but not limited to statements identified by the words “anticipates,” “believes,” “estimates,” and “expects” and similar expressions. These statements reflect Capricor’s current views with respect to future events, based on what we believe are reasonable assumptions; however, the statements are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions. There are a number of important factors that could cause actual results or events to differ materially from those indicated by such forward‐looking statements. More information about these and other risks that may impact our business are set forth in the  Form 10‐K of Nile Therapeutics, Inc. (Nile) for the year ended December 31, 2012, as filed with the Securities and Exchange Commission on June 21, 2013, in Nile’s Quarterly Report on Form 10‐Q for the quarter ended June 30, 2013, as filed with the Securities and Exchange Commission on August 14, 2013, in Nile’s  Definitive Proxy Statement on Schedule 14A, as filed with the Securities and Exchange Commission on October 10, 2013, in Nile’s Quarterly Report on Form 10‐Q for the quarter ended September 30, 2013, as filed with the Securities and Exchange Commission on November 14, 2013, and in Form 8‐K/A, as filed with the Securities and Exchange Commission on January 24, 2014.  Should one or more of these risks or uncertainties materialize, or should underlying assumptions prove incorrect, actual results may vary materially from those in the forward‐looking statements. Further, Capricor’s management does not  intend to update these forward‐looking statements and information after the date of this presentation.

Slide 3

Capricor Investment HighlightsCAPR is a publicly‐traded, biotech company focused on developing novel therapeutics to prevent and 

treat heart disease Strategically positioned to treat heart failure

o 2005: Capricor, Inc. was founded to develop autologous cardiac derived cell therapy 

o November 2013: Capricor Therapeutics was created through merger of Capricor, Inc. with Nile Therapeutics, Inc.

Capricor, Inc.  ‐ capitalized through private and public fundingo Equity investments of $12M 

o Grants of $7M

o CIRM Loan of $19.8M 

o Janssen collaboration income of $12.5M

o Total of $39.5M of non‐dilutive capital Developmental pipeline with CAP‐1002 in an ongoing clinical trial

o Cardiosphere‐derived cells (CDCs): CAP‐1001 and CAP‐1002

o Cenderitide and CU‐NP

o Regenerative medicine product in pre‐clinical development

Exclusive licenses with top academic and research institutions 

Slide 4

Source of Cash Amount CommittedTiming of Funding Use of Cash

NIH SBIR Grant $945K Yes Complete R&D

NIH Grant $3M Yes Complete Phase I Portion of ALLSTAR

CIRM  Loan Award

$19.8M Yes Ongoing Phase II Portion of ALLSTAR

NIH SBIR Grant $3M Yes 2014 CDC Clinical Trial

Janssen  $12.5M Yes Obtained New Product Development and Manufacturing 

TOTAL: $39.5M of Non‐Dilutive Capital

Capricor: Capital Efficient and Operationally Leveraged

Slide 5

Main Product Candidates CAP‐1002

o Capricor’s lead product candidateo Allogeneic, off‐the‐shelf CDC producto ALLSTAR Phase I/II Trial

o Evaluated in ALLSTAR Phase I trial, completeo Currently enrolling patients in ALLSTAR Phase II trial, ongoing

o Entered into collaboration and exclusive license option with Janssen Biotech, Inc.o DYNAMIC (CSMC sponsored )Phase I trial evaluating CDCs, likely CAP‐1002

Cenderitideo Belongs to class of drugs called natriuretic peptideso Designed by Mayo Clinic scientists to be only dual NP receptor agonist, differentiated 

MOAo Potential to be superior HF treatment solution by offering several therapeutic benefitso Being developed as an outpatient therapy for patients to be taken for 90 days following 

admission for ADHF, the "post‐acute" period

Slide 6

Janssen Deal HighlightsIn December 2013, Capricor entered into collaboration and exclusive license option with Janssen Biotech, Inc. 

Capricor received an upfront payment of $12.5M

Capricor and Janssen to collaborate on elements of cell manufacturing

Janssen has option to enter into exclusive license agreement for CAP‐1002 up to 60 days after receipt of six month ALLSTAR Phase II data o If exercises option, Capricor to receive an upfront license fee and additional 

milestone payments which may total up to $325M

Double‐digit royalty to be paid on commercial sales of licensed products

Important validation of lead product, CAP‐1002, and underlying science

Supports the continued development of CAP‐1002 

Slide 7

Capricor Therapeutics Pipeline

IND Received Enrollment  Enrollment 

Complete

Data Analysis and Publication

ALLSTAR – Phase I(14 patients, funded in part by NIH)

CADUCEUS – Phase I (CSMC and JHU sponsored)

DYNAMIC – Phase I(CSMC sponsored)

ALLSTAR – Phase II(300 patients, funded in part by CIRM)

Cenderitide

Slide 8

CADUCEUS: Phase I Trial of CAP‐1001

Study Overview Prospective, randomized Phase I trial   Evaluated autologous CDCs, CAP‐1001 Patients with reduced ejection fraction 

(EF) following MIo 25 patients total (17 CDCs; 8 SOC)

Delivery: Standard interventional catheters to infarct‐related artery

Sponsored by Cedars‐Sinai and JHU Results published in the Lancet 

(Makkar, 2012)

Study Results Potential for therapeutic regeneration 

in cardiac tissueo Reduced scar size and increased healthy 

heart muscleo Significant reduction in infarct size (IS)

Proof‐of‐concept study demonstrating CDC therapy reduced scar size and increased healthy heart muscle

Slide 9

The CADUCEUS Study: CDCs and Infarct Size

Both groups (CDC and CTRL) started with IS of 24%

Patients treated with CDCs saw a reduction of IS to 12.5%

This moved patients from a highrisk group to a low risk group.

CTRL patients saw no change in IS, which puts them at great risk for adverse events

CDCs

Wu, E. et al. Heart 94, 730‐736 (2008).

Slide 10

Limitations of Autologous TherapyRestrictions of effective autologous stem cells transplantation, in which cells are removed, stored, and returned to same patient

Timing constraints o 3‐5 weeks to obtain and then develop CDCs

Higher Expense

Significant Risko Harvesting procedureo Manufacturing failure

Suboptimal QA/QC

Inter‐patient variability in cell potency

Slide 11

Advantages of Allogeneic CDCs

Donor Heart

Modified from Smith et al., Circulation 2007

Several advantages to allogeneic stem cell transplantation in which patient receives cells from a healthy donated heart Donors pre‐screened by organ procurement organizations Semi‐automated explant creation Large master cell banks created from each donor Batch production of cryopreserved doses FDA approved for Phase II clinical trial use

Explant Culture Cardiosphere Formation CDC Expansion Patient

Dose

CAP‐1002

Slide 12

ALLSTAR: Phase I/II Trial of CAP‐1002

Study Overview  Evaluating safety and efficacy of off‐the‐

shelf allogeneic CDCs, CAP‐1002 Ejection Fraction (EF): EF ≤ 45% and IS ≥ 

15% (MRI) Dual cohort (early and late post MI)

o Phase I: Open‐label cohort o Phase II: Double‐blinded, randomized, 

placebo‐controlled (currently enrolling)

U.S. multi‐site trial: 30‐40 sites projected   Delivery: Intracoronary artery

ALLogeneic heart STem cells to Achieve myocardial Regeneration

Study Highlights  Phase I: (n=14) 1 month safety 

endpoint o Enrollment completeo Cleared to proceed to Phase II

Phase II: (n=300) 6‐month efficacy data, est. 2016

o LV Structure and Remodeling o LV global functiono Pt. Symptomatic Statuso Biomarkers

Slide 13

ALLSTAR: Trial Design

DSMB Review

Safety Cohort (N=14)

CAP -1002 (N=87)

Placebo (N=43)

CAP -1002 (N=87)

Placebo (N=43)

CAP -1002 (N=7)

CAP -1002 (N=7)

Phase 1 Phase 2

Randomized Cohort (N=260)

CAP -1002 (N=9)

CAP -1002 (N=5)

FDA Approved

* Funded by NIH ARRA RC3 * Funded by CIRM DT2

Slide 14

ALLSTAR: Phase I Primary Endpoint

ALLSTAR Phase I met the primary safety endpoint 

1°Safety Endpoint: 1 month post‐infusion o NO Acute Myocarditis attributable to CAP‐1002o NO Death due to VT/VFo NO Sudden Deatho NO Major Adverse Cardiac Events (MACE)

NIH DSMB approved advancement to Phase II

Slide 15

ALLSTAR: Phase I Immunology

Antibody response monitoring (DSA) revealed low level antibodies (MFI <5000) o 4 subjects with pre‐existing DSAs: 1 resolved, 3 persistedo 4 subjects with de novo DSAs: 2 resolved, 2 pending 

follow up

No clinical sequelae seen (acute myocarditis, LV dysfunction)

Cellular response monitoring (ELISPOT) revealed no de novo responses

* All data reflect follow up thru Jan 2014

Slide 16

ALLSTAR: Phase II Endpoints

1°Safety Endpoint: 1 month post‐infusion o Acute Myocarditis attributable to CAP‐1002o Death due to VT/VFo Sudden Deatho MACE

1°Efficacy Endpoint: 12 months post‐infusiono Relative improvement of Infarct Sizeo Strata will be evaluated separately o Power >80% to detect a 15% difference between 

CAP‐1002 and placebo

Slide 17

DYNAMIC: Phase Ia Trial of CDCs

Study Overview IND Sponsor: Cedars‐Sinai Medical Center (E. Marbán)

Patient criteriao Ischemic or non‐ischemic DCM with LVEF ≤ 35%o NYHA Class III or ambulatory Class IV heart failureo Hospitalization for heart failure within 12 months

Delivery: Non‐occlusive intracoronary infusion in 2‐3 vesselso Phase Ia: open‐label (N=14, single center): safety

Dilated cardiomYopathy iNtervention with Allogeneic MyocardIally‐regenerative Cells

Slide 18

Well Positioned for Success in Cell Therapy

CDCs’ Unique Mechanism of 

Action

CDCs demonstrated a reduction in infarct size and cardiac regeneration in the POC CADUCEUS trial

Ease of Use Allogeneic cells allow for an “off‐the‐shelf” product

Stable Supply Chain

Donor hearts provide a sustainable source of tissue from which CDCs can be derived

Scalable Manufacturing

One heart can provide thousands of doses, with a targeted gross margin of over 90%

Novel Technology IP portfolio

Experienced Leadership World renown scientific and management teams

Slide 19

Senior Management & Board of Directors

Senior Management

Chief Executive Officer     Linda Marbán, Ph.D.

EVP & General Counsel         Karen Krasney, J.D.

VP of Medical Affairs             Andrew Hamer, M.D.

VP of Research & Development Rachel Smith, Ph.D.

VP of Finance                                    AJ Bergmann, M.B.A.

Board of Directors

Executive Chairman              Frank Litvack, M.D.

Linda Marbán, Ph.D.

Dave Musket

Earl M. (Duke) Collier, Jr.

George W. Dunbar, Jr.

Louis Manzo

Louis J. Grasmick

Joshua Kazam 

Gregory Schafer