独立行政法人医薬品医療機器総合機構

平成２６年３月１４日

医薬品医療機器総合機構の第３期中期計画の概要

資 料１－２

昭和54年

(1979年)

厚生省内局（国）

平成17年

(2005年)

平成16年

(2004年)

平成9年

(1997年)

平成7年

(1995年)

平成6年

(1994年)

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 設立

研究開発振興業務を

独立行政法人医薬基盤研究所に移管

治験指導業務及び適合性調査業務を開始

国立医薬品食品衛生研究所

医薬品医療機器審査センター 設置

設医薬品副作用被害救済基金

設立

承認審査業務を開始

組織の変遷

安全対策業務

医薬品副作用被害救済・研究振興調査機構 に改組

医療機器 タ医療機器センターへ

業務移管

昭和62年

(1987年)

医薬品副作用被害救済・研究振興基金 に改組

研究振興業務を開始

医療機器の

同一性調査

ＰＭＤＡについて

スモン、サリドマイドといった医薬品による悲惨な薬害の発生を契機

1

ＰＭＤＡの３大業務

治験相談・申請前相談・薬事戦略相談

医薬品・医療機器の有効性・安全性・品質の審査・調査

承認申請資料の信頼性調査GLP, GCP, GMP/QMSの適合性調査

有効性・安全性・品質の審査

情報の提供・消費者くすり相談

医薬品・医療機器等の安全対策

安全性情報の一元的収集（データベース）

安全性情報の科学的評価分析、調査検討

医薬品等の副作用・感染による健康被害の救済

医療費、障害年金、遺族一時金等を支給

特定Ｃ型肝炎感染被害者に給付金を支給

スモン患者、ＨＩＶ感染者等に健康管理手当等を支給

ＰＭＤＡについて

2

す。

わたしたちは、以下の行動理念のもと、医薬品、医療機器等の審査及び安全対策、並びに健康被害救済の三業務を公正に遂行し、国民の健康・安全の向上に積極的に貢献します。

¶ 国民の命と健康を守るという絶対的な使命感に基づき、医療の進

歩を目指して、判断の遅滞なく、高い透明性の下で業務を遂行します。

¶ より有効で、より安全な医薬品・医療機器をより早く医療現場に届けることにより、患者にとっての希望の架け橋となるよう努めます。

¶ 新の専門知識と叡智をもった人材を育みながら、その力を結集して、有効性、安全性について科学的視点で的確な判断を行います。

¶ 国際調和を推進し、積極的に世界に向かって期待される役割を果たします。

¶ 過去の多くの教訓を生かし、社会に信頼される事業運営を行います。

PMDAの理念（平成20年9月）ＰＭＤＡについて

3

日本再興戦略（平成２５年６月１４日閣議決定）や健康・医療戦略（平成２５年６月１４日内閣官房長官・厚生労働大臣・総務大臣等申合せ）、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和３５年法律第１４５号）。以下「医薬品医療機器等法」という。）、再生医療等の安全性の確保等に関する法律（平成２５年法律第８５号。以下「再生医療等安全性確保法」という。）等を踏まえ、世界に先駆けて革新的医薬品、医療機器、再生医療等製品等の実用化を促進するため、市販後の製品の品質確保や保健衛生上の危害の発生及び拡大の防止といった安全対策も図りつつ、更なる審査の迅速化と質の向上を図る。

第３期中期計画策定に向けた基本方針

全体関係

4

（１）効率的かつ機動的な業務運営

全体関係

第１ 法人全体の業務運営の改善に関する事項及び国民に対して提供するサ

ービスその他の業務の質の向上に関する事項に係る目標を達成するため

にとるべき措置

第３期中期計画

透明かつ的確な業務運営、業務プロセスの標準化、システム 適化等を

推進する。

（２）業務運営の適正化

①一般管理費（管理部門）における経費節減

不断の業務改善及び効率的運営に努めることにより、運営費交付金を充

当する一般管理費（人件費を除く。）については、

・平成２６年度と比べて１５％以上の額を節減する。

5

②効率的な事業運営に向けた事業費の節減

電子化の推進等の業務の効率化を図ることにより、運営費交付金を充当

する事業費（人件費、事業創設等に伴い発生する単年度経費を除く。）につ

いては、

・平成２６年度と比べて５％以上の額を節減する。

○真に役立つ国民目線での情報提供・情報発信に努める。

○第３期中期目標期間の中間時点を目途に、各業務部門の業務実績を把

握した上で、部門ごとに現状の業務プロセスや実施体制における課題を可

能な限り定量的に分析・検証し、必要な見直しを行う。

○機構の役割にふさわしい財政基盤について、検討を行い、必要な措置を

講ずる。

全体関係

6

健康被害救済業務

第２ 部門毎の業務運営の改善に関する事項及び国民に対して提供するサービスその他の業務の質の向上に関する事項に係る目標を達成するためにとるべき措置

～機構の使命である審査・安全・救済のセイフティ・トライアングルの推進に全力を傾注する～

１ 健康被害救済給付業務

国民が健康被害を受けた「イザというとき」に医師や薬剤師に相談するこ

とで確実に制度の利用に結びつけるとともに、引き続き、迅速な請求事案の

処理など適切な運用を行う。

（１）救済制度に関する広報及び情報提供の拡充

副作用等による健康被害が生じた際、医療関係者から制度の存在を患者

に正しく伝えてもらえるよう、医療機関における従業者に対する研修の機会

を活用するなど積極的に広報活動を行う。

7

一般国民

医療関係者

ポスターリーフレット小冊子、Ｑ＆Ａ

テレビＣＭ

ホ ー ム ペ ー ジ

PMDAメディナビ

フリーダイヤル

通 年 広 報

集 中 広 報

新聞（全国紙）

雑誌

ＷＥＢ広告●バナー●リスティング

医療関係新聞・雑誌

専門誌<記事>

ラジオ特番

研修会、説明会学会等

周 知

理解促進

受診・相談

救済制度の案内・説明（周知から）

診断書・投薬証明書等作成、その他必要な協力（利用へ）

請求 ＰＭＤＡ

誰よりも知ってほしい。伝えてほしい。

広報活動の概要

健康被害救済業務

8

健康被害救済業務

（２）請求事案処理の迅速化の推進

受理・調査体制の強化、診断書記載要領等の更なる拡充等により、請求

から支給・不支給決定までの事務処理期間については、請求件数の増が

見込まれる中においても数値目標（６ヶ月以内６０％以上）を維持する。

【副作用被害救済の実績】

※「処理中件数」とは、各年度末時点の数値。※※「達成率」とは、当該年度中に決定されたもののうち、８ヶ月以内、６ヶ月以内に処理できたものの割合。 9

年 度 平成21年度 平成22年度 平成23年度 平成24年度 平成25年度（4～2月）

請 求 件 数 1,052件 1,018件 1,075件 1,280件 1,252件決 定 件 数 990件 1,021件 1,103件 1,216件 1,108件

支給件数 861件 897件 959件 997件 897件

不支給件数 127件 122件 143件 215件 210件取下げ件数 2件 2件 1件 4件 1件

処 理 中 件 数 ※ 746件 743件 715件 779件 923件８ ヶ 月 以 内

処 理 件 数 733件 765件 809件 923件 943件達 成 率 ※※ 74.0％ 74.9％ 73.3％ 75.9％ 85.1％

６ ヶ 月 以 内処 理 件 数 360件 434件 534件 553件 691件

達 成 率 ※※ 36.4％ 42.5％ 48.4％ 45.5％ 62.4％

処理期間（中央値） 6.8月 6.4月 6.1月 6.2月 5.8月

年度別支給件数及び支給額の推移

0

200

400

600

800

1000

1200

1400

S55 S57 S59 S61 S63 H2 H4 H6 H8 H10 H12 H14 H16 H18 H20 H22 H24

（年度）

件数

0

200

400

600

800

1000

1200

1400

1600

1800

2000

2200

金額（百万円）

支給決定 不支給決定 取下げ

支給額 請求件数

請求件数の増加

健康被害救済業務

10

２ 審査等業務

日本再興戦略や健康・医療戦略、薬事法等の一部を改正する法律（平成

２５年法律第８４号）による改正後の医薬品医療機器等法、再生医療等安

全性確保法等を踏まえ、医薬品、医療機器、再生医療等製品等それぞれ

の特性に応じた取り組みを通じ、審査を迅速化し、審査ラグ「０」の実現を目

指すとともに、審査の質の向上等を図る。このため、自己財源も活用し、必

要な体制強化を図る。

（１）医薬品・医療機器等に対するアクセスの迅速化

ア 的確かつ迅速な審査の実施

○審査ラグ「０」の実現を目指すとともに科学委員会の活用や研修等の充

実を図ること等により、審査の質の向上のため体制強化を図る。

○新医薬品の再審査について、的確かつ迅速な審査を実施する。また、再

評価についても、適切に対応することとする。

審査等業務

【新医薬品】

11

イ 新しい審査方式の導入等

○事前評価相談については、計画的に相談体制の強化を行

い、平成３０年度までに、医療上の必要性の高い優れた医薬

品等について、希望のあった全ての相談に対応することとす

る。

○平成２８年度以降に申請される新医薬品については、臨床

試験データの電子的提出が可能となるように、機構内の体制

を構築する。

機構自らが臨床試験データ等を活用した解析を行い、審査

・相談の質の高度化を図る。

審査等業務

12

品質

臨床Ｐ１ 臨床Ｐ２ 臨床Ｐ３ 申請準備

承認審査の実質的前倒しー事前評価の充実ー

非臨床（毒性，薬理，ＡＤＭＥ）

終製剤の安定性

シーズの創出

開発申請

承認審査

事前評価による審査の実質的な

前倒し

（原薬，製剤の規格，安定性など）

全ての結果が揃うまで待つことなく、

得られた試験結果から順次評価

がん原性試験

申請企業の対応もスムーズに

審査等業務

13

2013年1月から、臨床試験データの解析結

果を相談・審査に活用

欧州（ＥＭＡ）

2013年7月に、臨床試験データの提出を要求するとともに、データベース化に向けた５カ年計画を公表

中国（ＣＦＤＡ）

欧米と同等の電子申請データを活用した次世代審査体制の構築

医薬品開発の効率化を目指して

約10年前から、電子申請データの解析結果の活用を推進

2009年から、開発前期データの解析結果に基づき開発後期の試験デザインを助言

米国（ＦＤＡ）

欧米をはじめ、中国でも電子申請を活用した審査体制が構築されつつある

＜諸外国の活用状況＞日本も、欧米と同等の電子申請データを活用した審査体制を構築することが急務

まずは…電子申請データを受入れるた

めの仕組み構築が必要

システム開発や関係各署との協調も必要

体制強化が必要

そのため

には

将来的なメリット申請者とのやりとりの減少によ

り、審査期間を短縮

集積されたデータに基づく助言・ガイドラン作成等により、開発の効率化が実現

審査等業務

14

ウ 医薬品に係る審査ラグ「０」実現等を目指すための目標設定

○平成１６年４月１日以降に申請され、各年度に承認された医

薬品の、申請から承認までの標準的な総審査期間について、

段階的にタイル値を引き上げ、平成３０年度までに８０％タイ

ル値で優先品目９ヶ月、通常品目１２ヶ月を達成することを目

指す。

○新医薬品の再審査については、平成２６年度以降に再審査

申請され、各年度に再審査結果通知が発出された品目につ

いて、段階的にその審査期間を短縮し、平成３０年度までに

総審査期間を５０％タイル値（中央値）で１８ヶ月を目指す。

再評価については、申請内容に応じて、個々に適切な審査

期間の目安を設定の上、遅滞なく評価・確認を行う。

審査等業務

15

◎新医薬品の審査期間（中央値）

＜目標＞

【平成２４年度】

（月） （ （件数）

品目 総審査期間 行政側期間 申請者側期間

新医薬品（優先品目） 9ヶ月 6ヶ月 3ヶ月

新医薬品（通常品目） 12ヶ月 9ヶ月 3ヶ月

審査等業務

16（参考）平成25年度上半期の承認件数： 新医薬品69件（優先16、通常53）

医薬品・医療機器の審査ラグ「０」の実現審査ラグ「０」の実現を目指すためには、現在の中央値による比較を更に進めて、申請品目を広くカバーできる８０％タイル値を目指すことが必要。

革新性が高いなど、難易度の高い品目についての審査ラグが解消される患者にとっても、企業にとっても、承認時期の予見性が高まる

患者にとっての真の審査ラグ解消へ

総審査期間の目標値： 中央値から８０％タイル値へ

審査期間 （≒難易度）

80パーセンタイル値50パーセンタイル値（中央値）

短 長

：50パーセントタイル値の対象品目数

：80パーセントタイル値の対象品目数

審査等業務

17

○新医薬品（優先品目）の審査期間

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ６０％ ９ヶ月

平成２７年度 ６０％ ９ヶ月

平成２８年度 ７０％ ９ヶ月

平成２９年度 ７０％ ９ヶ月

平成３０年度 ８０％ ９ヶ月

○新医薬品（通常品目）の審査期間

新医薬品に係る新たな数値目標

審査等業務

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ６０％ １２ヶ月

平成２７年度 ７０％ １２ヶ月

平成２８年度 ７０％ １２ヶ月

平成２９年度 ８０％ １２ヶ月

平成３０年度 ８０％ １２ヶ月

18

エ 国際共同治験の推進

○国際共同治験の実施を推進するため、試験デザインなどに関するガイダ

ンスに基づいて、国際共同治験に係る治験相談の申し込みに適切に対応

する。

オ 治験相談等の円滑な実施

○事前評価相談、薬事戦略相談、簡易相談等のメニューについて、関係業

界との意見交換の実施や相談内容の分析により、相談者のニーズを反映

して相談枠を新設・改変し、治験相談等の充実を図る。

審査等業務

19

【国際共同治験に係る相談件数の推移※】 【国際共同治験に係る治験計画届件数の推移】

※医薬品事前評価相談、ファーマコゲノミクス・バイオマーカー相談及び優先審査品目該当性相談を除く。

※平成25年度12月末の国際共同治験に係る相談件数は、集計時に相談記録が確定した件数。

件数 割合（％） 割合（％）件数

審査等業務

20

99 102 98 108

76

29.5  28.4 

23.8 

29.9  34.7 

0.0

10.0

20.0

30.0

40.0

0

20

40

60

80

100

120

21年度 22年度 23年度 24年度 25年度

12月末時点

国際共同治験に係る治験相談件数

治験相談全体数に占める国際共同治験に係る治験相談件数の割合（％）

1528 23 28 18

98

106

98

102 118

20.2

21.2

17.623.4 22.4 

0

5

10

15

20

25

30

0

20

40

60

80

100

120

140

160

21年度 22年度 23年度 24年度 25年度

12月末時点

ｎ回治験計画届件数のうち国際共同治験関係

初回治験計画届件数のうち国際共同治験関係

治験計画届出件数全数（初回＋ｎ回）に占める国際共同治験に係る届出

の割合(%)

治験相談の実施状況について

【新医薬品の対面助言の実施状況】

【医療機器の対面助言の実施状況】

審査等業務

21

平成20年度 平成21年度 平成22年度 平成23年度 平成24年度 平成25年度（4～12月）

対面助言実施件数 315 370 390 447 387 279

取下げ件数 23 23 44 30 20 23

実施・取下げ合計 338 393 434 477 407 302

平成20年度 平成21年度 平成22年度 平成23年度 平成24年度 平成25年度（4～12月）

対面助言実施件数 74 104 105 136 165 115

取下げ件数 2 1 1 4 3 6

実施・取下げ合計 76 105 106 140 168 121

ア 的確かつ迅速な審査の実施

○ジェネリック医薬品等チームについて適切な増員・配置を実施し、専門の

部を設置することにより、審査の迅速化・透明化を図る。

イ 審査期間短縮に向けた目標設定（中央値）

①新規ジェネリック医薬品について平成３０年度までに行政側審査期間で

１０ヶ月を目指す。

②一部変更ジェネリック医薬品等（通常品目）について段階的にその審査

期間を短縮し、平成３０年度までに総審査期間１０ヶ月を目指す。

③一部変更ジェネリック医薬品等（②以外品目）について平成３０年度まで

に試験法変更などは総審査期間６ヶ月を目指し、迅速審査は総審査期間

３ヶ月を目指す。

審査等業務

【ジェネリック医薬品（後発医薬品）等】

22

①ジェネリック医薬品の新規申請の審査期間品 目 行政側期間

新規ジェネリック医薬品 １０ヶ月

②ジェネリック医薬品等の一部変更申請（通常品目）の審査期間

ジェネリック医薬品等に係る新たな数値目標

審査等業務

年 度 総審査期間

平成２６年度 １５ヶ月

平成２７年度 １４ヶ月

平成２８年度 １３ヶ月

平成２９年度 １２ヶ月

平成３０年度 １０ヶ月

③ジェネリック医薬品等の一部変更申請（②以外の品目）の審査期間品 目 総審査期間

一変申請（試験法変更など）品目

６ヶ月

一変申請（迅速審査）品目

３ヶ月

平成３０年度までに５０％タイル値（中央値）で目標を達成する。

平成３０年度までに５０％タイル値（中央値）で目標を達成する。

平成３０年度までに５０％タイル値（中央値）で目標を達成する。 23

ア 的確かつ迅速な審査の実施

①要指導・一般用医薬品の体制強化等

・薬事法及び薬剤師法の一部を改正する法律（平成２５年法律第１０３号）

による要指導医薬品制度の新設などに対応した審査体制を整備し、業務

に見合った人員を確保する。

②医薬部外品の体制強化等

・新規性の高い品目や審査の迅速化や、より安全性を重視した審査など、

業務に見合った人員を確保する。

イ 審査期間短縮に向けた目標設定（中央値）

①要指導・一般用医薬品について平成３０年度までに行政側期間７ヶ月を

目指す。

②医薬部外品について平成３０年度までに行政側期間５．５ヶ月を目指す。

審査等業務

【要指導・一般用医薬品、医薬部外品】

24

ア 的確かつ迅速な審査の実施

○革新的医療機器の審査迅速化を図るため、新医療機器に係る審査体制

を計画的に強化する。

○絶えず改良・改善が行われる等の医療機器の特性を踏まえて合理的な

審査に努めることにより、審査の迅速化を図る。

○医療機器の新たな使用成績評価制度の円滑な運用・実施に努める。

○新医療機器、改良医療機器、後発医療機器について、標準的な審査プロ

セスにおけるタイムラインの管理を徹底し、的確に進行管理を行う。

イ 審査基準の明確化等

○臨床評価に関する考え方をとりまとめ公表する。

ウ 高度管理医療機器の第三者認証制度への円滑な移行

○高度管理医療機器（クラスⅢ医療機器）のうち基準が策定できたものにつ

いて、順次、第三者認証制度への移行を進める。

審査等業務

【医療機器】

25

ＰＭＤＡの審査は革新的な製品を含む新医療機器等に重点化

第三者認証制度を高度管理医療機器（後発品）にも拡大

・ＰＭＤＡの審査内容を踏まえた認証基準の作成

・第三者認証機関の監督の強化

製造・品質管理方法の基準適合性調査を合理化

ＱＭＳ調査体制の強化（都道府県からＰＭＤＡに調査一元化への対応等）

革新的な医療機器への審査の重点化

小 リスク 大

国際分類 クラスⅠ クラスⅡ クラスⅢ クラスⅣ

薬事法上の分類 一般医療機器 管理医療機器 高度管理医療機器

規制

現行 届出 第三者認証 大臣承認（ＰＭＤＡで審査）

法改正後 届出 第三者認証 大臣承認（ＰＭＤＡで審査）

法改正で拡充

法改正への対応

審査等業務

26

エ 医療機器に係る審査ラグ「０」実現を目指すための目標設定

○平成１６年４月１日以降に申請され、各年度に承認された医

療機器の、申請から承認までの標準的な総審査期間につい

て、段階的にタイル値を引き上げ、平成３０年度までに目標を

達成することを目指す。その達成に向けて、申請年度の古い

案件の処理を早期に終えるよう計画的かつ集中的に取り組

みつつ、行政側が改善努力を図るとともに、申請者側に協力

を求めることにより取り組む。

審査等業務

27

◎新医療機器の審査期間（中央値）

＜目標＞

【平成２４年度】

（月） （件数）

総審査期間 行政側期間 申請者側期間

新医療機器（優先品目） 13ヶ月 7ヶ月 6ヶ月新医療機器

（通常品目） 17ヶ月 7ヶ月 10ヶ月

審査等業務

28

16 36 18 33 46

28.8

13.9 15.1

4.3

9.3

14.4

11.0 

16.5

9.712.7

05101520253035404550

0

5

10

15

20

25

30

35

20年度 21年度 22年度 23年度 24年度承認件数 優先審査品目 通常審査品目

（参考）平成25年度上半期の承認件数：新医療機器65件（優先7、通常58）

○新医療機器（優先品目）の審査期間

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ６０％ １０ヶ月

平成２７年度 ６０％ １０ヶ月

平成２８年度 ７０％ １０ヶ月

平成２９年度 ７０％ １０ヶ月

平成３０年度 ８０％ １０ヶ月

○新医療機器（通常品目）の審査期間

医療機器に係る新たな数値目標

審査等業務

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ６０％ １４ヶ月

平成２７年度 ６０％ １４ヶ月

平成２８年度 ７０％ １４ヶ月

平成２９年度 ７０％ １４ヶ月

平成３０年度 ８０％ １４ヶ月

平成３０年度までに８０％タイル値で１０ヶ月を達成する。

平成３０年度までに８０％タイル値で１４ヶ月を達成する。

29

○改良医療機器（臨床あり品目）の審査期間

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ５２％ １０ヶ月

平成２７年度 ５４％ １０ヶ月

平成２８年度 ５６％ １０ヶ月

平成２９年度 ５８％ １０ヶ月

平成３０年度 ６０％ １０ヶ月

○改良医療機器（臨床なし品目）の審査期間

医療機器に係る新たな数値目標

審査等業務

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ５２％ ６ヶ月

平成２７年度 ５４％ ６ヶ月

平成２８年度 ５６％ ６ヶ月

平成２９年度 ５８％ ６ヶ月

平成３０年度 ６０％ ６ヶ月

平成３０年度までに６０％タイル値で１０ヶ月を達成する。

平成３０年度までに６０％タイル値で６ヶ月を達成する。

30

○後発医療機器の審査期間

年 度 タイル値 審査期間

平成２６年度 ５２％ ４ヶ月

平成２７年度 ５４％ ４ヶ月

平成２８年度 ５６％ ４ヶ月

平成２９年度 ５８％ ４ヶ月

平成３０年度 ６０％ ４ヶ月

医療機器に係る新たな数値目標

審査等業務

平成３０年度までに６０％タイル値で４ヶ月を達成する。

31

ア 的確かつ迅速な審査の実施

○体外診断用医薬品チームについて適切な増員・配置を実施

し、審査の迅速化・透明化を図る。

イ 相談業務の拡充

○より相談しやすく、かつ、効率的で効果的な相談制度とする

ため、相談区分の見直し及び相談方法の改善を図る。

審査等業務

【体外診断用医薬品】

32

審査等業務

【再生医療等製品】

ア 的確かつ迅速な審査の実施

○薬事戦略相談課その他薬事戦略相談に関わる関係部門、

生物系審査部門等の体制強化を図るほか、再生医療学会

等、国立医薬品食品衛生研究所、京大ｉＰＳ細胞研究所

（ＣｉＲＡ）等との連携強化を図る。

イ 新しい審査方式の導入

○薬事法一部改正法の施行に伴い、再生医療等製品に係る

条件及び期限付承認制度の導入に適切に対応するための

体制整備を行う。

33

治験（有効性、安全性の確認）

承認臨床研究

【従来の承認までの道筋】

【再生医療等製品の早期の実用化に対応した承認制度】※患者のアクセスを

より早く！

患者にリスクを説明し同意を得、市販後の安全対策を講じる。

市販

市販後に有効性、さらなる安全性を検証

条件・期限を付して承認

臨床研究承認又は

条件・期限付承認の失

効

市販

引き続き市販

治験（有効性の推定、安全性の確認）

期限内に再度

承認申請

＜再生医療等製品に従来の承認制度を適用する場合の問題点＞

人の細胞を用いることから、個人差を反映して品質が不均一となるため、有効性を確認するためのデータの収集・評価に長時間を要する。

・有効性については、一定数の限られた症例から、有効性の推定に必要な試験成績を短期間で得る。・安全性については、急性期の副作用等は短期間で評価を行うことが可能。

再生医療等製品の特別な早期承認制度の導入

特別な早期承認を行う体制強化が必要

法改正への対応

審査等業務

34

35

ウ 審査期間目標の設定

○医薬品医療機器等法に基づき承認申請され、各年度に承認された再生医療等製

品の、申請から承認までの標準的な審査期間（行政側期間）の目標は９ヶ月とし、

必要な審査体制の強化を図る。

エ 治験相談等の円滑な実施

○審査を迅速・円滑に進めるため、ＰＭＤＡが実施する各種の相談の活用について

関係者への周知徹底を図り、申請される再生医療等製品について、薬事戦略相談

（確認申請代替分）、申請前相談その他の相談を受けた後に申請されるように努め、

相談・審査の状況等を踏まえつつ、必要な体制整備を図る。

○アカデミア、ベンチャーが相談を受けやすくするよう、実態を踏まえながら再生医療

等製品に関する薬事戦略相談の対象等について検討する。

オ 新技術の評価等の推進

○臨床試験実施前の細胞・組織利用医薬品及び遺伝子治療用医薬品に関する事前

審査に代わる薬事戦略相談を積極的に活用できるよう、相談の拡充・充実を図る。

審査等業務

35

36

○世界同時申請品目等については海外規制当局と連携した調査の実施を

検討するなど、海外規制当局との連携強化と体制整備を図る。

審査等業務

【信頼性適合性調査と治験等の推進】

【ＧＭＰ／ＱＭＳ／ＧＴＰ調査の推進】

○ＰＩＣ／Ｓ加盟等により、他国の査察結果をリスク評価に用い、調査の効率

化を図る。

○薬事法一部改正法により、新たに開始されるＧＴＰ調査に関しては、必要

な体制を構築する。

○再生医療等安全性確保法の施行により新たに開始される細胞培養加工

施設に対する構造設備基準適合性調査及び立入検査・質問に関し、必要

な体制を早急に整備する。

【第三者認証機関に対する監督機能の確立】

○第三者認証機関である登録認証機関に対する指導監督業務について、

監査員の質の確保に努め、認証機関に対する適切なトレーニングの実施

等により、認証機関の質の向上を図る。 36

（２）世界に先駆けた革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品の実用化促進のための支援

ア 革新的製品に関する審査基準の策定と更新

○科学委員会、革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用

化促進事業、レギュラトリーサイエンス研究（以下「ＲＳ研究」

という。）等を活用し、ガイドライン、ガイダンス等の作成や機

構として取り組むべきＲＳ研究等の検討を進める。

審査等業務

37

審査・相談等の高度化

開発から承認までの期間短縮

イノベーションの実用化支援

世界に先駆けたイノベーションの実用化へ

科学委員会(平成24年度～）

国内トップクラスのアカデミアとの連携を強化し、 先端技術への対応を検討

医療情報医療情報データベース基盤整備事業（平成23年度～）

安全対策の充実

革新的医薬品等実用化促進事業（平成24年度～）

アカデミアとの人材交流→ 先端技術の評価方法の確立を支援・人材を育成

薬事戦略相談薬事戦略相談（平成23年度～）有望なシーズを開発の次段階に結びつける支援

世界に先駆けた最先端医療の実用化

レギュラトリーサイエンス研究を推進するために増員等による体制強化が必要

有望なシーズ

先端技術製品

開発 承認審査 製造販売後

iPS細胞等の再生医療製品 革新的な医薬品 先端の医療機器

審査等業務

38

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（概要）

先端の技術を研究している大学等におけるレギュラトリーサイエンスを基盤とした安全性と有効性の評価法の確立を支援。

大学等と、国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）、医薬品医療機器総合機構（PMDA）等との間で人材交流を行い、レギュラトリーサイエンスに精通した人材を育成。

研究等の成果

人材交流による人材育成の推進

審査員の出向（派遣）

研究者の受入 大学等研究機関 医療機関等

医薬品医療機器総合機構

国立医薬品食品衛生研究所

基準、ガイドライン等の早期作成

革新的な技術の実用化促進（ドラッグラグ、デバイスラグの解消）

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（厚生労働省予算事業（平成24年度～））

レギュラトリーサイエンスに精通した人材の育成

適切な研究開発の促進

革新的技術の習得

審査等の迅速化・質の向上

革新的技術の習得

審査等の迅速化・質の向上

審査等業務

39

イ 薬事戦略相談等の積極的実施

○開発工程（ロードマップ）への助言や検証的試験プロトコルへ

の助言を行う相談を実施する。また、製薬企業等向けに、開

発戦略相談を実施する。

○関西支部も活用することにより、バイオ医薬品、医療機器及

び再生医療等製品等に関する我が国の技術力を 大限に

引き出し、医療関連イノベーションを促進する。

○臨床から実用化への橋渡し機能についても、日本医療研究

開発機構と連携しつつ、薬事戦略相談等を通じて機構も出口

戦略の策定支援等に積極的に関与する。

審査等業務

40

主として審査チームと

テクニカルエキスパートが

相談に対応。

必要に応じて当該分野の

外部専門家が同席します。

相談内容の整理のためテクニカルエキスパートが主として対応。

必要に応じて審査チームも同席します。

事前面談に向けて、薬事戦略相談室のテクニカルエキスパートが、薬事戦略相談事業の手続きや事業の内容を説明します。

薬事戦略相談制度の概略

個別面談（無料）

事前面談（無料）

論点整理シーズの実用化の道筋について相談したい

自分のシーズが薬事戦略相談に馴染むのか確認したい

大学・研究機関ベンチャー企業

対面助言（有料）

科学的議論（記録は１ヶ月目処に確定）

審査等業務

41

開発ラグ解消の支援

薬事戦略相談の拡充●アカデミアやベンチャー企業が有する革新的な製品のシーズの実用化促進のための相談業務

実用化

革新的医薬品医療機器

再生医療等製品

基礎研究

有望なシーズ非臨床試験

臨床試験品質試験

アカデミアベンチャー企業

企業

検証的試験探索的試験

各試験のプロトコルへの助言

ロードマップへの助言

検証的試験のプロトコルへの助言も実施試験プロトコルだけでなく、開発全体のロードマップへの助言も実施

開発全体のロードマップへの助言も実施

青：現行の範囲赤：拡充の範囲

審査等業務

42

薬事戦略相談の実施状況

審査等業務

43

個別面談／事前面談／対面助言 総数内訳表※ 2011/7/1～2013/12/31までの実施ベース

個別面談 医薬品関係（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係 計 %

大学 93 100 19 212 35%企業・ベンチャー 70 240 13 323 54%研究機関・その他 26 34 5 65 11%

計 189 374 37 600

% 32% 62% 6% 100%うち関西支部実施 5 6 1 12

事前面談 医薬品関係（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係 計 %

大学 180 90 69 339 51%企業・ベンチャー 37 86 86 209 31%研究機関・その他 58 20 43 121 18%

計 275 196 198 669

% 41% 29% 30% 100%うち関西支部実施 8 3 4 15

対面助言 医薬品関係（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係 計 %

大学 57 17 15(20) 89（94） 56%（54%）企業・ベンチャー 7 10 18(26) 35（43） 22%（25%）研究機関・その他 21 4 9(13) 34（38） 22%（22%）

計 85 31 42(59) 158（175）

% 54% 20% 27%（34%） 100%

注： （）内の数値は、細胞・組織加工製品又は遺伝子治療用医薬品に係る治験計画の届出を行う前に、当該製品の品質及び安全性に係る十分な確認を行うために必要な範囲で、複数日に渡って相談を行ったものを、個別に計上した場合の延べ件数及び割合。

○出張面談を以下の都市で実施（2013年12月31日現在、個別面談347件、事前面談10件）。〈個別面談〉 ※以下、開催地名（開催回数・相談実施件数合計）を記載。

札幌（1回・5件）、 仙台（2回・18件）、岩手（1回・5件）、福島（3回・19件）、東京（4回・32件）、横浜（4回・30件）、千葉（1回、7件）、名古屋（4回・37件）、大阪（9回・124件）、神戸（4回・22件）、広島（1回、5件）、岡山（1回・9件）、福岡（4回・27件）、飯塚（1回・7件）

〈事前面談〉 ※以下、開催地名（開催回数・相談実施件数合計）を記載。→福岡（1回・10件）○その他、都道府県（大阪府、飯塚市、神戸市等）の開発振興課や関係学会（日本臓器保存生物医学会、日本内視鏡外科学会等）が主催する会議等において、薬事戦略相談事業に関する講演を実施。

ＰＭＤＡ関西支部（平成２５年１０月１日開所）

（概要）【設置場所】 うめきた・グランフロント大阪ナレッジキャピタルタワーＣ ９F （大阪市北区大深町３－１）

「薬事戦略相談連携センター」（神戸市内のIMDA：国際医療開発センター内）でも出張による薬事戦略相談を実施。【設置時期】 平成２５年１０月１日【実施業務】 ①薬事戦略相談（個別面談・事前面談。平成２５年１０月１日開始） ②ＧＭＰ実地調査（平成２６年４月１日開始予定）

出張薬事戦略相談を実施

PMDA（東京）

ＰＭＤＡ

関西支部（大阪）

薬事戦略相談連携センター（神戸）

報告

創薬支援ネットワーク

連携

指揮監督

産業技術総合研究所

創薬連携研究機関

ＰＭＤＡ

医薬基盤研究所

創薬支援戦略室

PMDA（東京）

PMDA 関西支部

WEB会議システム

（情報共有体制）

理化学研究所

大学、民間研究機関等

相談者の同意を前提に、創薬シーズの情報等を共有することにより、優れた創薬シーズを確実に実用化につなげる。

審査等業務

44

３ 安全対策業務

日本再興戦略や健康・医療戦略、薬害肝炎事件の検証及び再発防止の

ための医薬品行政のあり方検討委員会の 終提言や厚生科学審議会医

薬品等制度改正検討会などの内容を反映した薬事法一部改正法等を踏ま

え、医薬品・医療機器等の安全対策を充実するため、自己財源も活用し、

必要な体制強化を図る。

○患者からの副作用報告について、副作用を報告した患者、家族等からの

意見などを踏まえ、報告しやすい仕組みを構築し、正式に受付を開始し、

評価する。

○医薬部外品、化粧品の副作用報告について情報収集の対応を強化する。

安全対策業務

（１） 副作用・不具合情報収集の強化

45

25,448 24,751 26,560 28,257 32,306 30,928 34,677 36,741 41,413

54,42365,316

77,346

95,036

116,622

141,386

170,021

220,455

261,862

4,594 3,992 3,669 3,891 3,816 6,181 4,809 5,231 4,147

0

50,000

100,000

150,000

200,000

250,000

300,000

企業報告(国内) 企業報告(海外) 医療機関報告

副作用報告数の推移

安全対策業務

46

47

○医療機関からの副作用等報告に係るフォローアップ調査を機構自ら行う

体制を段階的に整備し、平成３０年度には、調査が必要と判断される全て

の報告について実施できる体制を確保する。

○添付文書届出手順を整備し、製造販売業者による添付文書の円滑な届

け出の実施を図る。

安全対策業務

（２） 副作用等情報の整理及び評価分析の体系化

○医療情報データベースなど電子化された医療情報を用いた薬剤疫学的

な解析を実施するとともに分析手法の高度化を進め、医薬品のリスク・ベ

ネフィット評価や、安全対策への活用促進を図る。

○医療情報データベースを量・質ともに拡充するため、データ蓄積の促進を

図るとともに、安全対策の向上につなげる。

○有用な医療機器・再生医療等製品を迅速かつ安全に国民に提供するた

め、前中期目標期間までの検討を踏まえ、関係学会、関係企業等との連

携により、長期に安全性を確認する患者登録システム（レジストリ）の構築

等の市販後情報収集体制の強化を図る。

（３） 医療情報データベース等の構築

47

医薬品、医療機器等に係る安全対策の強化

【添付文書の位置付け等の見直し】(1) 医薬品等の製造販売業者は、最新の知見に基づき添付文書を作成し、厚生労働大臣に届け出るもの

とする。併せて、迅速な情報提供を行う観点から、届け出た添付文書を直ちにウェブサイトに掲載することとする。

【その他の改正事項】

(2) 薬事法の目的に、保健衛生上の危害の発生・拡大防止のため必要な規制を行うことを明示。(3) 医薬品等の品質、有効性及び安全性の確保等のための関連事業者、医療従事者等の関係者の役割の明確

化。(4) 医療機関の副作用等の報告先を、製造販売業者の報告先と一元化して独立行政法人医薬品医療機器総合機

構（PMDA）とし、国はPMDAに情報の整理等を行わせることができることとするほか、必要な市販後安全対策を講じる。

○ 医薬品・医療機器等の実用化を促進するに当たっては、併せて、安全対策を強化することが必要である。

○ 医薬品、医療機器等に添付する添付文書は、使用上の注意等を現場に伝える重要なものであり、薬害肝炎事件の検証において、添付文書の位置付けを改めるべきことが指摘されている。また、添付文書は常に最新の知見が反映されていることが重要であるが、現行の薬事法では、これが明確となっていない。

○ このため、添付文書の位置付け等を見直すこと等により、医薬品、医療機器等に係る安全対策の強化を図ることが必要。

改正の背景

法改正への対応（厚生労働省作成資料）

安全対策業務

48

添付文書とは…・ 使用者に必要な情報を伝達するため、医薬品等の使用上の注意等を記載した文書。

・ 記載要領（通知）に基づき各製造販売業者が作成しており、副作用報告等の安全性情報を踏まえて随時改訂が行われている。

添付文書とは…・ 使用者に必要な情報を伝達するため、医薬品等の使用上の注意等を記載した文書。

・ 記載要領（通知）に基づき各製造販売業者が作成しており、副作用報告等の安全性情報を踏まえて随時改訂が行われている。

添付文書について、欧米の制度も参考に、承認の対象とするなど承認時の位置づけを見直し、公的な文書として行政の責任を明確にするべきであるとの指摘がなされた。

○ 添付文書の位置づけについては、その重要性に鑑み、国の監督権限を薬事法上明確にすることが必要であるとされ、その方法として、承認の対象とするか、企業に届出義務を課すかについて議論が行われた。

○ 議論においては、承認とした場合には医療の現場で萎縮が起こる可能性があるとの懸念が示され、製造販売業者に製造販売開始前及び改訂の際に添付文書を予め届け出る義務を課すよう制度を改めることが適当であるとする意見が優勢を占めた。

「薬害再発防止のための医薬品行政等の見直しについて（第一次提言）」（平成21年４月30日）薬害肝炎事件の検証及び再発防止のための医薬品行政のあり方検討委員会

「薬事法等制度改正についてのとりまとめ」（平成23年１月24日）厚生科学審議会医薬品等制度改正検討部会

とりまとめを踏まえ、添付文書の届出制を導入

添付文書の届出制の導入 法改正への対応（厚生労働省作成資料）

安全対策業務

49

医療情報データベース基盤整備事業

【進捗状況】

【今後の予定】

医薬品等の安全対策のさらなる向上を図る目的で、厚生労働省が公募により選定した協力10医療機関を拠点として、当該協力医療機関が保有している電子的な医療情報を網羅的に活用すべく、将来的に全国で1000万人規模の医療情報データベース（医療情報DB）の連携体制を構築する。

厚生労働省（医薬食品局） PMDA（安全第一部）

平成23年度

公募により協力10医療機関（７病院、３グループ）を選定。ワーキンググループ（WG）が設置され、平成23年６月から、計６回のWG会合が開催された。

システム仕様書等の作成支援業者を選定後、平成23年10月にシステム開発業者を選定し、１医療機関（東大）及びPMDAに設置するシステム開発を開始した。

平成24年度

計４回のWG会合が開催され、システムの利活用要綱、運用管理規程、医療情報の倫理的取り扱い等について議論された。

平成24年12月、６医療機関（東北大、浜松医大、香川大、九大、佐賀大、徳洲会）向けにシステム改修及び導入に着手した。

平成25年度

公開の検討会が計３回開催され、平成25年６月、医療情報DBに保存された医療情報の利活用ルール（平成27年度までの試行期間用）がとりまとめられた。

６医療機関へのシステム導入を実施し、さらに、３医療機関（NTT病院、北里研究所、千葉大）へのシステム導入の作業中。

平成25年度に10協力医療機関のシステムを開発し、テストを経て稼働させる予定。システム開発と並行し、厚生労働省において医療情報DB分析手法高度化のためのデータ検証

（バリデーション）を進める。平成25年７～８月にパブリックコメントの募集を実施した「薬剤疫学研究等の実施に関するガイドライン」（案）は、

平成25年度末までに検討を終える予定。

安全対策業務

50

東北大

NTT病院徳洲会

協力医療機関（7箇所）

協力医療ｸﾞﾙｰﾌﾟ（3ｸﾞﾙｰﾌﾟ）

九大

佐賀大

香川大浜松医大

東大

千葉大北里研

医療情報データベース拠点を全国10カ所の大学病院・グループ病院等に構築1,000万人規模以上のデータを利用可能にする目標

１０医療機関を拠点としてデータの検索・調査を行い、副作用を

分析・評価する。

１０医療機関を拠点としてデータの検索・調査を行い、副作用を

分析・評価する。

＜事業への期待＞安全対策への活用により、迅速で的確な安全対策へ（例：副作用発生割合把握、リスク評価、安全対策の効果の評価 等）

ＰＭＤＡや研究者による活用

キャッチフレーズ：1,000万人規模の電子的医療情報を収集し、安心・安全な医療の提供を目指すキャッチフレーズ：1,000万人規模の電子的医療情報を収集し、安心・安全な医療の提供を目指す

※ これまで、東京大学のシステム開発等、7医療機関のシステム導入を実施。今後平成25年度末までに段階的に協力10医療機関のシステムを開発し、テストランを経て稼働させていく予定。

安全対策業務

51

52

○副作用のラインリストについて、引き続き副作用報告から公表までの期間

を４ヶ月以内とする。

○医薬品医療機器情報配信サービスについて、内容をより充実したものに

するとともに、医療機関や薬局に勤務する医療関係者の登録について、関

係機関の協力を得て強力に推進すること等により、平成３０年度末までの

より早い時期に、平成２５年度末の１．５倍以上の登録数とし、更なる普及

を目指す。

安全対策業務

（４） 情報のフィードバック等による市販後安全体制の確立

○一般用医薬品のインターネットによる販売など、医薬品、医療機器、再生医療等製

品が提供される環境の変化に対応し、医薬品、医療機器等の安全性に関する情報

について、ホームページにおける提供方法の改善を図る。

（５） 医薬品・医療機器等の安全性に関する国民への情報提供の充実

（６） 医薬品リスク管理計画に基づく適切な安全対策の実施

○新たに導入された医薬品リスク管理計画（ＲＭＰ）に基づく「医薬品安全性

監視活動」及び「リスク 小化活動」が適切に実施されるよう、相談・指導

体制の強化・充実を実施する。 52

安全対策業務

53

PMDAメディナビ 登録件数の推移

0

10,000

20,000

30,000

40,000

50,000

60,000

70,000

80,000

90,000

100,000

110,000

（件数）

H26年２月28日

10１,897件

追加の措置？（評価）

安全性監視？リスク最小化？

（評価）

必要

安全性監視計画 リスク最小化計画

追加

・市販直後調査（自発報告の収集強化）

・使用成績調査・特定使用成績調査・製造販売後臨床試験

等

・市販直後調査（確実な情報提供）

・医療関係者への追加の情報提供

・患者への情報提供・使用条件の設定

等

・添付文書の作成・改訂・患者向医薬品ガイド

・自発報告（副作用・感染症）

・研究報告・外国措置報告不要

追加のリスク最小化活動

追加の安全性監視活動

・重要な特定されたリスク・重要な潜在的リスク・重要な不足情報

安全性検討事項

（実施状況の報告）

ベネフィット・リスクバランスの評価

通常

RMP全体のイメージ

安全対策業務

54

○再生医療（条件及び期限付承認の期間中を含む。）による副作用情報等

を安全部門と審査部門が情報共有し、連携して安全対策を実施する。

○新医療機器、認証医療機器による不具合情報等を安全部門、審査部門、

認証機関監督部門が情報共有し、安全対策を実施する。

○新医薬品の品目数に応じて、リスクマネージャーを分野ごとに複数配置し、

審査時からの一貫した安全対策の実施体制を強化する。

安全対策業務

（７） 新たな審査制度の導入に対応した安全対策の強化及び審査から一貫し

た安全性管理の体制

○予防接種法による副反応報告の詳細調査を個人情報の取り扱いに留意

した上で実施し、予防接種の安全性確保のために必要な調査・分析を行

う。

（８） 講じた安全対策措置のフォローアップの強化・充実

（９） 予防接種法の副反応報告に関する情報収集と調査・分析

55

４ レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

医薬品、医療機器等を必要とする医療の現場に速やかに届けるためには、

品質、有効性、安全性について、科学的な根拠に基づく的確な予測、評価、

判断を行い、倫理観をもって国民が使ってよいかという観点から見定めるこ

とが必要である。そのための科学であるレギュラトリーサイエンスの推進が

一層重要であり、 新の科学技術の成果を踏まえた迅速・的確な評価手法

の確立などの研究を外部専門家の活用、自らの能力の向上により進める必

要がある。

また、医薬品、医療機器等の開発・製造・流通・販売がグローバルに行わ

れる中で、ＰＭＤＡ業務の国際化は益々進んでいる。こうした中、「ＰＭＤＡ国

際戦略」、「ＰＭＤＡ国際ビジョン」及び「ＰＭＤＡ国際ビジョンロードマップ」に

基づき、厚生労働省とともに欧米やアジア諸国等との連携を図り、積極的に

国際活動を推進し、医療サービスの向上と機構の国際的地位の確立を図

る。

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

56

基礎研究 非臨床試験 臨床試験・治験 審査 市販後安全対策

・研究開発期間の効率化、短縮・リスク・ベネフィットの的確な評価・研究開発コストの削減・品質、有効性、安全性の向上・実用化の成功率の向上

アカデミア企業

アカデミア・医療機関等新技術に対応した評価手法の開発、診断・治療に即したバイオﾏｰｶｰ評価手法の開発等

臨床データ解析手法の改善医療情報DBを活用した安全性評価手法の開発 等

ＮＩＨＳ

評価試験法の改善・開発RS研究の推進

科学委員会連携

科学に基づく的確な予測・評価・判断

社会・人類のための倫理

発見

医薬品・医療機器分野におけるレギュラトリーサイエンスの推進について

RS研究の成果

有望なシーズ

革新的医薬品医療機器

再生医療等製品

トランスレーショナルリサーチへの対応

ＰＭＤＡ

○ 医薬品、医療機器等を必要とする医療の現場に速やかに届けるためには、品質、有効性、安全性について、科学的な根拠に基づく的確な予測、評価、判断を行い、倫理観をもって国民が使ってよいかという観点から見定めることが必要である。そのための科学であるレギュラトリーサイエンス（ＲＳ）の推進が一層重要である。

○ ＰＭＤＡにおいても、医薬品、医療機器等の分野におけるＲＳ研究をさらに充実・強化することが重要である。

57

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

① 科学委員会の活用

○医学・歯学・薬学・工学等の外部専門家から構成される「科学委員会」を

積極的に活用し、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品の評価方法

に関して、大学・研究機関等や医療現場との連携・コミュニケーションを強

化するとともに、薬事戦略相談を含め先端科学技術応用製品へのより的

確な対応を図る。

② レギュラトリーサイエンス研究の充実

○機構業務の質向上を目的としたＲＳ研究の一環として、業務上明らかと

なった課題及び 先端技術の実用化のための課題を機構自らが主体性

を持って解決するため、必要に応じて外部機関（ＮＩＨＳ、アカデミア等）と

連携しつつ、ＲＳ研究の実施体制・環境の整備を図る。

○横断的プロジェクト活動として、医薬品の開発・評価の考え方を構築して

産官学の意見交換やガイドライン・ＧＲＰ作成等につなげる。

（１） レギュラトリーサイエンスの推進

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

58

科学委員会の取組み

○ iPS細胞等先端科学技術分野の革新的医薬品・医療機器シーズを実用化するとともに、アカデ

ミアや医療現場との連携・コミュニケーションを強化し、より有効性・安全性の高い医薬品・医療機器を迅速に国民に提供するため、医薬品・医療機器審査等業務における 先端技術評価の科学的側面にかかる事項を審議する外部機関として、平成24年５月に科学委員会を設置。

○ 委員は、医歯薬工などの外部専門家からなり、「科学委員会（親委員会）」とその下部組織である「医薬品専門部会」、「医療機器専門部会」、「バイオ製品専門部会」及び「細胞組織加工製品専門部会」から構成されている。

具体的役割として、先端科学技術応用製品に対する対応方針やガイドライン作成に関する提言の取り纏め等が期待される。

○ 開催回数及び委員数は以下のとおり。（平成26年1月１日現在）

・「科学委員会（親委員会）」は５回開催され、委員は16名。

・「医薬品専門部会」は７回開催され（バイオ製品専門部会と合同開催）、委員は12名。

・「医療機器専門部会」は５回開催され、委員は17名。

・「バイオ製品専門部会」は７回開催され（医薬品専門部会と合同開催）、委員は11名。

・「細胞組織加工製品専門部会」は８回開催され、委員は14名。

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

59

横断的基準作成プロジェクト

PMDA内関係部署が横断的に連携し、審査情報・審査経験、レギュラトリーサイエンス研究成果等を効率的に体系化し、基準・ガイドライン等を作成する。

→ PMDAにおける審査の科学的な考え方の透明化→ 審査基準等の国際連携推進の効率化→ 医薬品・医療機器の開発促進→ 審査迅速化

• マイクロドーズ臨床試験プロジェクト

• 医薬品製法変更等プロジェクト

• コンパニオン診断薬 プロジェクト

• 小児及びオーファン医薬品プロジェクト

小児医薬品 WG

オーファン医薬品 WG

• QbD評価 プロジェクト

• 新統計 プロジェクト

• ナノ医薬品 プロジェクト

• 国際共同治験 プロジェクト

• 心血管系リスク評価 プロジェクト

• オミックス プロジェクト

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

60

③ 研修の充実

○国際交渉や国際会議でトピックをリードし海外と連携しながら基準・ガイド

ライン等の作成が可能な職員の育成を図るための研修についても充実す

る。

④ 外部研究者との交流及び調査研究の推進

○厚生労働省が実施する革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化

促進事業において、積極的に大学・研究機関からの職員を受け入れ、ま

た、機構から職員を派遣することにより、革新的なシーズの開発促進及び

ガイドライン作成に貢献する。

○連携大学院構想について、規定の整備も含め役職員による教育研究指

導体制の整備・拡充を図る。こうした取り組みにより、博士号等の学位を

取得する職員の増加を目指す。

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

61

ＦＤＡの研修プログラム等も参考にしながら、従来の研修プログラムを抜本的に改編新たな研修プログラムを策定し、平成１９年度下半期から順次実施

採用2～3年目採用2～3年目 採用4年目～ 管理職

一般体系コース

一般研修（コンプライアンス、語学等）

専門体系コース

専門研修（ケーススタディ、メディカルライティング）

新任者研修（理念、就業規則等）

中堅職員研修（コーチング等）

管理職職員研修（マネジメントスキル等）

実地研修（治験実施医療機関、医薬品製造現場等）

メンター制度（ＦＤＡのオリエンテーション・メンタリング・プログラム参考）

特別研修（国内外の専門家を招聘し、 新の科学トピックスを議論）国内外の学会への積極的な参加、発表

国内派遣研修（医療機関・研究機関等）海外長期派遣研修（海外審査機関等）

国際会議（ＩＣＨ，ＧＨＴＦ）等への参画、議論大学への講師派遣

採用1年目採用1年目

フォローアップ研修（ビジネスマナー等）

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

62

革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業（研究内容）

平成24年6月8日及び平成25年5月23日厚生労働省公表

分野 研究機関 研究内容 開始年度

医薬品

北海道大学大学院薬学研究院 がん、ナノテクノロジー 平成２４年度

東北大学大学院薬学研究科 ゲノム薬理学 平成２４年度

東京大学医学部附属病院 アルツハイマー病、臨床評価 平成２４年度

国立がん研究センター中央病院 がん、個別化医療、分子イメージング 平成２４年度

国立成育医療研究センター病院 小児疾患、遺伝子治療薬 平成２４年度

京都大学大学院医学研究科 アルツハイマー病、非臨床評価、薬剤疫学 平成２４年度

名古屋市立大学大学院薬学研究科 がん、個別化医療 平成２４年度

大阪大学大学院薬学研究科 核酸医薬 平成２４年度

東京大学医科学研究所 がんウイルス療法 平成２５年度

三重大学医学部附属病院 がんワクチン・免疫療法 平成２５年度

医療機器

東北大学大学院医工学研究科 がん、電磁波・超音波治療装置 平成２４年度

筑波大学医学医療系 整形・歯科領域、コンビネーションプロダクト平成２４年度

国立がん研究センター東病院 がん、次世代型内視鏡システム 平成２４年度

東京大学大学院工学系研究科 低侵襲治療機器 平成２４年度

早稲田大学先端生命医科学センター（TWIns）定量的評価法、国産人工弁 平成２４年度

国立循環器病研究センター 次世代型循環補助装置 平成２４年度

九州大学大学院医学研究院 循環器疾患、次世代型治療機器 平成２４年度

再生医療製品

北海道大学大学院医学研究科 脳梗塞の再生医療 平成２４年度

国立成育医療研究センター ES細胞 平成２４年度

千葉大学大学院医学研究院 脊髄損傷の再生医療 平成２４年度

京都大学iPS細胞研究所 iPS細胞、血小板等 平成２４年度

大阪大学大学院医学系研究科 心筋シート、角膜シート、軟骨再生等 平成２４年度

先端医療振興財団 加工細胞の品質評価法 平成２４年度

独立行政法人理化学研究所 iPS細胞、ES細胞 平成２５年度

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

63

連携大学院に係る状況○ レギュラトリーサイエンスの普及、情報発信の観点から、これまでに１９校の大学院

と連携大学院協定を締結（平成25年度は、２校の大学院と締結）○ 岐阜薬科大学から大学院生１名を修学職員として受け入れ、研究指導を実施（平成

23年4月～25年11月）

（参考）連携大学院（平成26年3月10日現在）①筑波大学大学院人間総合科学研究科（平成21年12月）②横浜市立大学大学院医学研究科（平成22年2月）／客員教授1名③山形大学大学院医学系研究科（平成22年7月）《医薬品医療機器評価学講座設置》④岐阜薬科大学大学院薬学研究科（平成22年11月）／客員教授1名⑤神戸大学大学院医学研究科（平成23年2月）／客員教授1名、客員准教授1名⑥千葉大学大学院医学薬学府／医学研究院（平成23年3月）／客員教授2名⑦武蔵野大学大学院薬科学研究科（平成23年6月）⑧岐阜大学大学院連合創薬医療情報研究科（平成24年1月）《医工連携に取り組んでいる》／客員教授1名⑨帝京大学大学院医学研究科／薬学研究科（平成24年3月）⑩就実大学大学院医療薬学研究科（平成24年3月）⑪静岡県立大学大学院薬食生命科学総合学府（平成24年3月）⑫大阪大学大学院医学系研究科／薬学研究科（平成24年6月／平成25年3月）⑬京都薬科大学大学院薬学研究科（平成24年6月）⑭岡山大学大学院医歯薬学総合研究科（平成24年11月）⑮名古屋大学大学院医学系研究科（平成24年11月）⑯名古屋市立大学大学院薬学研究科（平成25年3月）⑰北海道大学大学院医学研究科（平成25年3月）⑱金沢大学大学院医薬保健学総合研究科（平成25 年10 月）

⑲熊本大学大学院医学教育部／薬学教育部（平成26 年3月） 下線部：平成25年度に協定締結

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

64

① 欧米アジア諸国等、諸国際機関との連携強化

② 国際調和活動に対する取り組みの強化

③ 人的交流の促進

④ 国際感覚、コミュニケーション能力を備えた人材の育成・強化

⑤ 国際広報、情報発信の強化・充実（主な内容）

○欧米の規制当局等との連携により、 先端科学技術を踏まえた的確な審

査、助言につなげるとともに、 新の情報収集による安全対策につなげる。

○ＧＬＰ・ＧＣＰ・ＧＭＰ・ＱＭＳに関する調査に関して、実施通知や調査報告書

等の情報交換をさらに活発に行うなど他国との連携をより一層強化する。

○医薬品等の臨床開発・製造の現場として重要性を増しているアジア諸国

等の規制当局との間で薬事規制についての相互理解が深まるように、必

要な努力を行う。

○申請添付資料について、英語資料の受け入れ範囲の更なる拡大につい

て検討する。

（２） 国際化への対応

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

65

ＰＭＤＡ国際ビジョン○ＰＭＤＡは、医薬品・医療機器の分野で、欧米と並ぶ先進規制当局の三極の一つとして、

以下の実現を目指す。１．次の点で世界トップレベルの実力を確保する。

１）審査、安全対策及び健康被害救済の三業務（セーフティ・トライアングル）の質とスピード

２）レギュラトリー・サイエンス研究の質と量３）世界に発信する情報の質、量及びスピード

２．日本を含めたアジア共通の利益のため、次の取り組みを通じて、アジア諸国との緊密なパートナーシップを保持する。

１）アジア全体の薬事制度の向上に向けて協力する。２）アジアの一員として、世界に向けて意見等を発信する。

３．日本と国際社会の双方のために、基準等の国際調和に積極的に貢献する。

○上記を達成するためには、ＰＭＤＡ職員が、優れた国際感覚の下、英語力を含めた国際社会でのコミュニケーション能力を磨くとともに、ＰＭＤＡが世界の規制当局と双方向的で良好な協力関係を保って発展させていくことが不可欠である。

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

66

PMDA国際ビジョン・ロードマップ（要約）

１） 先端科学技術への対応・ 先端科学技術応用製品の審査・相談に係る対応方針やガイドライン作成に係る提言等を積極的に情報発信・先進的な解析・予測評価手法の導入 など

国際活動として重点的に取組むべき5つの分野

２）国際事業基盤の整備・国際業務を推進できる組織体制整備や新たな国際人材*の早期育成 など（*十分な語学力とヒューマンネットワークを有し、関係する専門分野の豊富な知識、国内外の状況に応じた適切な判断力、国際的信頼関係を持っている人材）

３）承認審査分野における情報発信、特に審査報告書の英訳・審査報告書英訳の促進（将来的には重要な品目すべての英訳） など

４）安全対策分野における情報発信と国際協力・海外規制当局との情報交換の推進、評価時の連携体制の構築・英文ウェブサイトの安全性コンテンツの充実 など

５）日本薬局方の国際展開・英文版と日本語版の同時発行・USP、EP、WHO、アジアの各薬局方との協力関係の強化 など

注）ICH・IMDRFや欧米・アジア諸国との連携強化の取り組みなどは、従来から重点事項としており、今後さらに促進していく。

レギュラトリーサイエンス・国際化等の推進

67

第３ 予算、収支計画及び資金計画

第４ 短期借入額の限度額

第５ 重要な財産を譲渡し、又は担保に供しようとするときは、その計画

第６ 剰余金の使途

その他

68

第3期中期計画予算（案）の概要

○予算 第2期 第3期 （単位：億円）

【収入】 1,247.2 ⇒ 1,370.0【支出】 1,212.9 ⇒ 1,378.8（主なポイント）・日本再興戦略（平成25年6月14日閣議決定）を達成するため、314人の増員を図るとともに、予算効率化の対象を全体支出から運営費交付金財源の支出に限定

○収支計画 +13.3 ⇒ ▲89.7・副作用救済勘定は責任準備金の繰入増により12.9億円の赤字

・審査等勘定は増員計画及びシステム減価償却費等計上により77.6億円の赤字

・赤字は第2期からの積立金取崩しで対応※積立金 ：24’決算時 265.2

○資金計画 1,428.3 ⇒ 1,703.5

○短期借入金枠 22.0・審査等勘定等における資金繰りを考慮し設定

○収入支出予算の内訳 （単位：億円）

【収入予算総額 1,370.0】 【支出予算総額 1,378.8】

中期目標 ：経費の節減を見込んだ中期計画の予算を作成し、当該予算による運営を行うこと

【注】 計数は原則としてそれぞれ四捨五入によっているので、端数においては合計と一致しないものがある。

収入予算のうち 国費 97.9（7.1％） 拠出金及び手数料1,154.6（84.3％）

補助金収

入34.42.5%

運営費交

付金

63.5

4.6%

拠出金収

入553.140.4%手数料収

入601.543.9%

受託業務

収入96.07.0%

運用収入19.81.4%

雑収入1.7

0.1%

救済業務経

費457.0 33.1%

審査業務経

費689.550.0%

安全対策業

務経費232.316.8%

その他

69

給付金398.1 87.1%

事業費34.4 7.5%

役職員給与20.3 4.4%

管理諸費4.2

0.9%

補助金収入

15.9

3.1％

拠出金収入392.676.2%

受託業務収入

86.7

16.8%

運用収入19.83.8%

【救済業務】外側：収入 515.3内側：支出 457.0

事業費140.7 60.6%

役職員給与80.6

34.4%

管理諸費11.0 4.7%

拠出金収入, 160.4 , 79.0%

補助金収入, 5.1 ,2.5%

運営費交付金, 37.3 ,18.4%

雑収入,0.3 ,0.1%

【安全対策業務】外側：収入 203.0内側：支出 232.3

第3期中期計画 収入･支出予算（案）内訳（単位：億円）

法人総計収入 1,370.0支出 1,378.8

【注記】 計数は原則としてそれぞれ四捨五入によっているので、端数においては合計と一致しないものがある。

事業費295.3 42.8%

役職員給与336.248.8%

管理諸費58.0 8.4%

補助金収入13.5 2.1%

運営費交付金

26.3 4.0% 受託業務収入

9.31.4％

手数料収入601.5 92.3%

雑収入1.20.2％

【審査業務】外側：収入651.7

雑収入0.30.1%

70

その他

第７ その他主務省令で定める業務運営に関する事項等

（１）人事に関する事項

ア 職員の人事に関する計画

○日本再興戦略、健康・医療戦略などを踏まえた常勤職員の増員を行う

ため、公募を中心に専門性の高い有能な人材を採用する。なお、採用に

当たっては、機構の中立性等に十分、配慮することとする。

※人事に係る指標

期末の常勤職員数は、期初の１４１．９％を上限とする。

（参考） 期初の常勤職員数 ７５１人

期末の常勤職員数 １，０６５人

その他

71

○人材の流動化の観点に留意しつつ、職員の資質や能力の向上を図る

ため、国・研究機関・大学等との交流を促進し、適正なバランスに配慮し

つつ国からの現役出向者の割合を削減する。

さらに、専門性を有する技術系職員等を含め、第７（１）に定める増員を

着実に実施できるよう計画的に取り組む。また、魅力ある職場づくりに向

けて雇用条件を見直し、これらについて計画的に取り組む。

なお、高度かつ専門的な人材を雇用するため、任期制の適用職員の

拡充や年俸制の導入も含め、戦略的な人材確保の在り方について検討

を行う。

イ 働きやすい環境づくり

○ワークライフバランスの推進など職場環境の改善に関する検討を行い、

職員が働きやすい勤務環境を整備する。育児中の職員も仕事と家庭の

両立が達成でき、とりわけ職員の約半数を占める女性職員が能力を発

揮し続けられるような取り組みを実施する。

その他

72

ＰＭＤＡの常勤役職員数

平成21年

4月1日

平成22年

4月1日

平成23年

4月1日

平成24年

4月1日

平成25年

4月1日

平成26年

2月1日

第2期中期計画

期末(25年度末)

PMDA全体 521人 605人 648人 678人 708人 719人 751人

うち審査部門

安全部門

救済部門

350人

82人

32人

389人

123人

34人

415人

133人

34人

438人

136人

33人

460人

140人

33人

462人

146人

34人

注１：PMDA全体の数値には、役員数６人（うち非常勤監事１名）を含む。注２：審査部門とは、審査センター長、上席審議役、審議役（レギュラトリーサイエンス担当を除く）、国際部、国際業務調整役、審査業務部、

審査マネジメント部、規格基準部、新薬審査第一～五部、再生医療製品等審査部、ワクチン等審査部、一般薬等審査部、医療機器審査第一～三部、信頼性保証部、関西支部、上級スペシャリスト及びスペシャリストをいう。

注３：安全部門とは、安全管理監、安全第一～二部及び品質管理部をいう。

その他

73

ＰＭＤＡの人員体制の推移

革新的医薬品・医療機器創出のための5カ年戦略

医療機器の審査迅速化アクション

プログラム

経済成長戦略大綱

（７５１）薬害肝炎検証検討委員会中間まとめ

２５６２９１

６０５

５２１

４２６

３４１３１９

７０８

６４８６７８

その他

74

ウ 給与水準の適正化

○職員の給与については、国家公務員における水準を勘案しつつ、優秀

な人材を安定的に確保する上での競争力を考慮して、適正かつ効率的

な給与水準となるよう、必要な措置を講ずる。

○技術的事項の高度かつ専門的な知識経験を有する人材を確保するに

あたり、製薬企業や大学等研究機関等の関係する分野の給与水準と比

べて、競争力を発揮し得るものとなっているか、という観点から検証を行

う。

エ 職員の資質の向上

○組織運営を支える事務系職員の質の向上を図るため、総合職職員に

対する研修プログラムについて充実を図る。

（２）セキュリティの確保

（３）施設及び設備に関する事項

（４）機構法第三十一条第一項に規定する積立金の処分に関する事項

（５）その他

その他

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