Novartis Oncology

1

Novartis OncologyDavid EpsteinPresident and CEO, Novartis Oncology

ノバルティスのオンコロジーノバルティスオンコロジープレジデント兼高経営責任者

デビッドエプスタイン

2

The following information contains certain forward-looking statements relating to the Company’s business, which can be identified by the use of forward-looking terminology such as “will” or “expected”, or similar expressions, or by express or implied discussions regarding potential new products, potential new indications for existing products, or regarding potential future revenues from such products. Such forward-looking statements involve known and unknown risks, uncertainties and other factors that may cause actual results to be materially different from any future results, performance or achievements expressed or implied by such statements. There can be no guarantee that any of the development projects described will succeed or that any new products or indications will be brought to market. Similarly, there can be no guarantee that Novartis or any future product or indication will achieve any particular level of revenue. In particular, management’s expectations could be affected by, among other things, uncertainties involved in the development of new pharmaceutical products, including unexpected clinical trial results; unexpected regulatory actions or delays or government regulation generally; the company’s ability to obtain or maintain patent or other proprietary intellectual property protection; competition in general; government, industry, and general public pricing pressures; as well as factors discussed in the Company’s Form 20-F filed with the US Securities and Exchange Commission. Should one or more of these risks or uncertainties materialize, or should underlying assumptions prove incorrect, actual results may vary materially from those described herein as anticipated, believed, estimated or expected. Novartis is providing the following information as of this date and does not undertake any obligation to update any forward-looking statements as a result of new information, future events or otherwise.

以下の情報には、当社の事業に関わる見通しに基づく記述が含まれています。これらの記述は、「予定である」、「思われる」等の用語の使用や、潜在的な新製品、既存製品の潜在的な新適応症に関する、またはこれらの製品から得られる潜在的な将来の収益に関する明示的または黙示的な表現から判断することができます。こうした見通しに基づく記述には、既知および未知のリスク、不確定要素、およびその他の要素が含まれ、これらの要素により実際の結果がこれらの記述に明示または黙示された将来の結果、業績または功績から大きく異なることがあります。記載された開発プロジェクトが成功する、あるいは新規のプロジェクトが市場に導入される保証はまったくありません。同様に、ノバルティス社または将来の製品あるいは適応症が一定水準の収益を達成する保証もありません。とくに、実際の結果は、新規の医薬品の開発に関連した不確定要素に大きく左右されることがあります。不確定要素の例として、予想外の治験の結果、予想外の規制措置・遅延・政府の規制全般、特許またはその他の独自な知的所有権保護を取得または維持するための当社の能力、競合全般、政府・業界・一般社会からの値下げ圧力、米国証券取引委員会に提出した当社のフォーム20Fに記載された要素などが挙げられます。これらのリスクまたは不確定要素のい

ずれかが具体化した場合、または基礎的な前提が不正確であった場合は、実際の結果が、ここに記載された予想、想定、予定または予期と大きく異なる場合があります。ノバルティス社は、本日現在の情報をこのプレゼンテーション資料に提供しているものであり、新たな情報、将来の出来事等を受けて、見通しに基づく記述を更新する義務はいっさい負いません。

3

5 | London Pipeline Event | David R. Epstein | November 28, 2006

Key oncology and hematology projects

Exploratory ConfirmatoryRegistration

Tasigna®

CML8

Phase III

PTK7871

Colorectal cancer

Glivec®3

Glioblastoma multif.

RAD001RCC7

SOM230Cushing’s disease

EPO906Ovarian cancer

Zometa®Aromatase inhibitor-assoc.

bone loss

Phase IIb

PKC412AML4

LBH589Cutaneous T-cell

lymphoma

RAD001pICT6

SOM230Acromegaly/GEP5

tumors

Phase IIaLBQ707

Solid tumors

Glivec®3Non-oncology indications

EPO906Solid tumors

Tasigna®

GIST2

RAD001Solid tumors

1 Co-development with Schering AG. Registration strategy under review2 Gastrointestinal stromal tumor 7 Renal cell carcinoma3 Gleevec® in the US 8 Chronic myelogenous leukemia4 Acute myelogenous leukemia 9 New molecular entities5 Gastroenteropancreatic 10 Life cycle management6 Pancreatic islet cell tumor

NME9

LCM10

Phase I

AEE788Solid tumors

PTK7871

Solid tumors

TKI258Hem./solid tumors

HCD122Hem. tumors

RAF265Melanoma

LBY135Solid tumors

LBH589Hem.& solid tumors

Exjade®Hereditary hemochromatosis

BEZ235Solid tumors


主要なオンコロジーおよび血液学プロジェクト

探索検証申請

Tasigna®

CML8

フェーズIII

PTK7871

結腸直腸がん

Glivec®3

多形性膠芽腫

RAD001RCC7

SOM230クッシング病

EPO906卵巣がん

Zometa®アロマターゼ阻害剤に

関連した骨損失

フェーズIIb

PKC412AML4

LBH589皮膚T細胞リンパ腫

RAD001pICT6

SOM230末端肥大症/GEP5

腫瘍

フェーズIIaLBQ707固形腫瘍

Glivec®3オンコロジー以外の適応症

EPO906固形腫瘍

Tasigna®

GIST2

RAD001固形腫瘍

1 Schering AG社との共同開発、登録方針を検討中2 消化管間質腫瘍 7 腎細胞がん3 米国ではGleevec® 8 慢性骨髄性白血病4 急性骨髄性白血病 9 新規化合物5 胃腸膵管 10 適応症拡大6 膵島細胞腫瘍

NME9

LCM10

フェーズI

AEE788固形腫瘍

PTK7871

固形腫瘍

TKI258血液/固形腫瘍

HCD122血液腫瘍

RAF265メラノーマ

LBY135固形腫瘍

LBH589血液および固形腫瘍

Exjade®遺伝性血色素症

BEZ235固形腫瘍

4

Agenda

Glivec® and Tasigna® – continuing the legacy in CML and GISTExjade® – revolution in iron chelationStrong late-stage pipelineEarly-stage pipeline highlights and alliances

議題

Glivec®およびTasigna® – 慢性骨髄性白血病および消化管間質腫瘍における伝統的遺産の継続

Exjade® – 鉄キレート化における進化

強力な開発後期のパイプライン

開発初期のパイプラインに関するハイライトおよび提携

5


In first-line CML, Glivec® remains standardfor large majority of patients

Glivec®: established, proven standard treatment for Ph+ CML1

• 200 000 patient years of treatment• 89% patients survive at 5 years2

• 5 years of data – strong efficacy, well tolerated, easy to manage

First cancer therapy to show declining rate of disease progression over time

1 Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukemia2 Survival at 5 years is 95% when deaths unrelated to CML are excluded


慢性骨髄性白血病の一次治療では、Glivec®が依然として大多数の患者にとって標準医薬品である

Glivec®: Ph+ CML1のための確立され、実証された標準的治療薬

• 20万患者の治療実績

• 5年後の患者生存率は89%2

• 5年間のデータ – 強力な有効性、すぐれた耐容性、管理しやすさ

長期にわたる疾患進行の低減を示す初のがん療法

1 フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病2 慢性骨髄性白血病に関連しない死亡を除く5年後の生存率

6


CML treatment recommendations emphasize importance of optimizing Glivec® therapy first

Glivec® preferred as initial treatment, with standard dose 400 mg/dIf sub-optimal response or failure:• First choice: dose-escalate

Glivec® to 600 or 800 mg/d• Rule out highly-resistant mutation

(in case of treatment failure)• Consider stem cell transplant or

investigational agent

European LeukemiaNetrecommendations1

1 Baccarani M et al., “Evolving concepts in the management of CML: recommendations from an expert panel on behalf of the European LeukemiaNet”, Blood. 2006; 108: 1809-1820


まずGlivec®による治療を適化することの重要性を強調した、慢性骨髄性白血病治療についての推奨

Glivec®は、1日400 mgを標準用量とする第一選択薬として好まれている

反応が不十分または失敗した場合：

• 第1選択肢: Glivec®の用量を1日600 mgまたは800 mgに増量する

• 耐性の高い突然変異を除外する（治療が失敗した場合）

• 幹細胞移植または治験薬の使用を検討する

ヨーロッパの白血病研究ネットワークLeukemiaNetによる推奨1

1 Baccarani M等、「慢性骨髄性白血病の管理における概念の進化：ヨーロッパのLeukemiaNetを代表する専門家パネルによる推奨」、Blood. 2006; 108: 1809-1820

7


Fulfilling our commitment – multiple new indications achieved for Glivec®

Positive opinionHES5

Positive opinion

MDS/ MPD3

WithdrawnSM4

PendingPh+ ALL1

ApprovalFiling

DFSP2

ApprovalFilingFiling Approval

A group of blood and skin disorders with poor prognosis and high unmet need, where Glivec® shows activityPrevalence of each disease ranges from 1 000-10 000 patients in the US

1 Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia. Glivec® single-agent therapy indicated for 2nd line use;Glivec® and chemotherapy combination also indicated for 1st line use in Europe.

2 Dermatofibrosarcoma protuberans, a skin disorder3 Myelodysplastic syndrome/myeloproliferative disorders4 Systemic mastocytosis5 Hypereosinophilic syndromeNote: No plans to file for rare diseases (except Ph+ ALL) in Japan, due to extremely small patient populations


当社の使命を遂行 – Glivec®に対する複数の新規適応症

肯定的な見解

HES5

肯定的な見解

MDS/ MPD3

取り下げSM4

保留Ph+ ALL1

承認申請

DFSP2

承認申請申請承認

予後が不良で、満たされていないニーズの高い血液および皮膚疾患の群では、Glivec®が活性を示す。米国における罹患は、疾患により1,000人から1万人まで異なる

1 フィラデルフィア陽性急性リンパ性白血病。Glivec®の単剤療法が二次療法として示されており、またヨーロッパでは、Glivec®と化学療法の組み

合わせも一次療法として示されている。2 隆起性皮膚線維肉腫（皮膚疾患）3 骨髄異形成症候群/骨髄増殖症候群4 全身性肥満細胞症5 好酸球増加症候群注意: 日本では患者集団がきわめて小さいため希少疾病（フィラデルフィア陽性急性リンパ性白血病をのぞく）としての申請を行う計画はない

8


Innovative and expansive Glivec® life cycle management program progressing well

1 Event-driven timing

Pulmonary arterial hypertension

Idiopathic pulmonary fibrosis

Glioblastoma multiforme(GBM)

Adjuvant GI stromaltumor (GIST)

CML pediatric extension

800 mg/d dose in newly-diagnosed CML (TOPS Study)

Exploratory study ongoing; data by end 2007

Full enrollment to pivotal study expected in 2007Phase III study ongoing in recurrent disease; data expected in 20071

Study comparing Glivec® 400 mg/d and 800 mg/d in newly-diagnosed CML now fully enrolled; first data likely in 2008Achieved in both US and Europe

Exploratory study ongoing; data by end 2007


画期的かつ広範なGlivec®適応症拡大プログラムが順調に進行中

1 事象主導の時期

肺動脈高血圧症

特発性肺線維症

多形性膠芽腫（GBM）

消化管間質腫瘍（GIST）のアジュバント療法

慢性骨髄性白血病の小児科への拡大

新規診断の慢性骨髄性白血病において800 mgを1日1回投与（TOPSスタディ）

探索試験を実施中、データは2007年中に明らかになる予定

ピボタル試験への登録完了は2007年と予測

再発性疾患で第III相試験を実施中、データは2007年に明らかになる予定1

新規診断の慢性骨髄性白血病においてGlivec®の1日400 mg投与と800 mgを比較する試験が登録完了、初のデータは2008年に明らかになる予定

米国およびヨーロッパで達成

探索試験を実施中、データは2007年中に明らかになる予定

9


Recent Nature Medicine article reported 10 cases of severe congestive heart failure (CHF) in patients who had been treated with Glivec®

• Most of these patients had pre-existing conditions including hypertension, diabetes and coronary artery disease

Novartis has further evaluated all available data from clinical trials and spontaneous reporting. Findings:• Cardiac events are uncommon

• CHF and left ventricular dysfunction (LVD) occasionally reported

• In a Phase III study, severe CHF and LVD was observed in 0.7% of patients taking Glivec® and 0.9% of patients taking IFN + Ara-C

Follow-up actions have included:• Revised US Gleevec® ‘precautions’ labeling

• Issued letter to HCPs with text of new label

• Recommended monitoring of patients with known cardiac disease or risk factors

1 Healthcare practitioners

Counseling HCPs1 on appropriate use of Glivec®

in patients with known cardiac issues


新「Nature Medicine」誌の記事に、Glivec®による治療を受けたことのある患者の重篤なうっ血性心不全（CHF）が10例報告されている

• これらの患者のほとんどが、高血圧症、糖尿病、冠動脈疾患等の既存疾患を持っていた

ノバルティスは、さらに臨床試験および自発報告からの有効データをすべて評価している。研究結果:• 循環器の有害事象はまれ

• CHFおよび左心機能障害（LVD）がときどき報告されている

• 第III相試験では、Glivec®を投与している患者の0.7%およびインターフェロンとAra-Cを併用している患者の0.9%に重篤なCHFおよびLVDが認められた

事後活動には次の活動が含まれている:• 米国でのGleevec®の「使用上の注意」表示を修正

• 新表示の内容についてHCPにレターを発行

• 既知の心臓疾患または危険因子を持つ患者のモニタリングを推奨

1 医療関係者

既知の心臓疾患を持つ患者における適正なGlivec®

の使用に関してHCP1に助言を提供

10


Building on Glivec® legacy – Novartis committed to providing solutions for all patients with CML

Tasigna®

(AMN107, nilotinib)

Future CML therapies under development

The most selective inhibitor of Bcr-AblTargets 32/33 Glivec®-resistant Bcr-Abl point mutantsEfficacy demonstrated in patients who are Glivec®-resistant or intolerant

In registration

LBH589Novel oral deacetylaseinhibitorImpressive in vitro results in CML with highly-resistant T315I mutation

Entering Phase II

SGX AllianceLicensing deal to create new series of Bcr-Abl inhibitors with broad range of activity

Preclinical


Glivec®の遺産に立脚 – ノバルティスはすべての慢性骨髄性白血病患者に解決手段を提供することに専心

Tasigna®

（AMN107、nilotinib）

開発中の将来の慢性骨髄性白血病治療

も選択性にすぐれたBcr-Abl阻害剤

Glivec®への耐性を持ったBcr-Abl点突然変異体33種中32種を対象とする

Glivec®への耐性または不耐症を持つ患者で有効性を示す

申請中

LBH589新しい経口デアセチラーゼ阻害剤耐性の強いT315I変異を持つ慢性骨髄性白血病で目覚しいインビトロの結果

フェーズIIに移行

SGX社との提携

広範な活性を持つ新しいBcr-Abl阻害剤を開発するためのライセンス契約

前臨床

11


Tasigna® file submitted in Europe and US; to date, formal acceptance received from EMEA

Tasigna® program accelerated• Filings in Glivec®-resistant/

intolerant CML in chronic and accelerated phases

• EU MAA accepted for review • US NDA submission pending

acceptance by FDA• Orphan drug status granted

by FDA and EMEA• Japanese regulatory discussions in

progressCommitment to early access• ENACT1 global early access

program ongoing for Glivec®-resistant/intolerant CML: over 200 sites open

1 Expanding nilotinib access in clinical trials


Tasigna®の承認申請をヨーロッパおよび米国で実施、これまでにEMEAから正式な受理を獲得

Tasigna®プログラムを加速• 慢性期および加速期のGlivec®耐性/不耐性の慢性骨髄性白血病での申請

• EUでの医薬品販売承認申請が受理され審査中

• 米国での新薬承認申請はFDAによる受理待ち

• FDAおよび EMEAよりオーファンドラッグの地位を獲得

• 日本の当局による審議が進行中

早期アクセスに注力• Glivec®耐性/不耐性の慢性骨髄性白血病に関する情報への世界的な早期アクセス・プログラム「ENACT1」を進行中: 200以上のサイトを開設

1 「Expanding nilotinib access in clinical trials」（臨床試験におけるnilotinibへのアクセス拡大）の略

12


Interim Tasigna® Phase II data in Glivec®-resistant/intolerant CML patients encouraging

69

46

32 40

28

16

0 10 20 30 40

50 60 70 80

Hematologicresponse

Major cytogeneticresponse

Completecytogeneticresponse

Tasigna® preliminary Phase II response rates1

Median duration of therapyCP2: 185 days AP3: 148 days

n=54 n=25 n=25 n=25n=81 n=81

1 (CP) Kantarjian et al., abs. #06534; (AP) Le Coutre et al., abs. #06531, ASCO-06 poster presentations2 Chronic phase3 Accelerated phase4 American Society of Hematology, Dec 9-12, 2006

Res

pons

e ra

te (%

)

ChronicAccelerated

Latest Phase II data to be presented at ASH4 in December


Glivec®耐性/不耐性の慢性骨髄性白血病に対するTasigna®の第II相試験からの良好な中間データ

69

46

32 40

28

16

0 10 20 30 40

50 60 70 80

Hematologicresponse

Major cytogeneticresponse

Completecytogeneticresponse

Tasigna®の予備第II相試験における反応率1

治療期間中央値CP2: 185日AP3: 148日

n=54 n=25 n=25 n=25n=81 n=81

1 (CP) Kantarjian等、abs. #06534; (AP) Le Coutre等、abs. #06531, ASCO-06 ポスター発表2 慢性期3 加速期4 米国血液学会、2006年12月9～12日

反応

率（%）

慢性期加速期

新の第II相試験データは12月に ASH4で発表される予定

血液学的寛解

細胞遺伝学的完全寛解

細胞遺伝学的大寛解

13


Tasigna® tolerability profile appears different from other TKIs1

16 (CP) 36 (AP)Neutropenia18 (CP) 28 (AP)Thrombocytopenia

<1GI hemorrhage3

<1Dyspnea3

0Pleural effusion3

0Edema3

%Adverse event

1 Tyrosine kinase inhibitor2 Data on file; Kantarjian et al., abs. #06534; Le Coutre et al., abs. #06531, ASCO-06 poster presentations3 Shown for CP and AP populations combined

Frequency of selected grade 3 or 4 adverse events2


Tasigna®の耐性プロファイルは他のTKIs1とは異なるように思われる

16 （慢性期）36 （加速期）好中球減少症

18 （慢性期）28 （加速期）血小板減少症

<1消化管出血3

<1呼吸困難3

0胸水3

0浮腫3

%有害事象

1 チロシン・キナーゼ阻害剤2 社内資料; Kantarjian等、抄録#06534; Le Coutre等、抄録#06531, ASCO-06ポスター発表3 慢性期および加速期の母集団を統合

特定なグレード3または4の有害事象の発現率2

14


Patient safety our top priority – encouraging results from Tasigna® cardiac safety study

Cardiac safety study performed in 102 healthy volunteersTasigna® has a modest effect on QT intervalNo healthy volunteer experienced a QTcF value >450 ms or a change from baseline QTcF of >60 msPositive benefit/risk profile supports plan to proceed with newly-diagnosed study at 400 mg bid dose


患者の安全が当社の優先事項 – Tasigna®の心臓に対する安全性に関する試験から良好な結果が得られている

102人の健康な志願者を対象に心臓に対する安全性に関する試験を実施

Tasigna® はQT間隔に対して穏やかな影響を持つ

QTcF値が450 ms以上になった、またはQTcFの基準値から60 ms以上変動した健康な志願者はいない

新規診断患者を対象に400 mgを1日2回投与する試験の実施計画を支持する良好なベネフィット/リスク・プロファイル

15


Tasigna® – exciting preliminary CCyR1 data in first-line CML

Highly positive initial data from MDACC2 study in chronic-phase CML: further data to come at ASH in December

New first-line registration study to begin H1 2007, comparing Tasigna® with Glivec®

CML: Newly-diagnosed patients 93

100

0

25

50

75

100

3 months 6 months

CCyR on 1st-line Tasigna®

400 mg bid 3, 4

1 Complete cytogenetic response rate2 MD Anderson Cancer Center, University of Texas3 Jabbour et al., ASH-06 abstract #2172, “Preliminary activity of nilotinib, a novel selective

potent Bcr-Abl tyrosine kinase inhibitor, in newly-diagnosed Ph+ chronic phase CML”(MDACC study)

4 Note: preliminary data based on n=13 patientsPa

tient

s (%

)


Tasigna® – 第一選択薬としての慢性骨髄性白血病に関する良好な予備CCyR1データ

慢性期の慢性骨髄性白血病に関するMDACC2試験からのきわめて良好なデータ: さらなるデータが12月にASHで発表される予定

Tasigna®をGlivec®と比較する新たな第一選択薬登録試験が2007年上半期に開始される予定

慢性骨髄性白血病: 新規診断患者

93 100

0

25

50

75

100

3ヶ月 6ヶ月

第一選択薬Tasigna®でのCCyR400 mgを1日2回投与3, 4

1 細胞遺伝学的完全寛解率2 テキサス大学「MD Anderson Cancer Center」3 Jabbour等、ASH-06 抄録#2172、「新規診断フィラデルフィア陽性慢性期CMLにおけるnilotinib（新たな選択性Bcr-Ablチロシン・キナーゼ阻害剤）の予備的活性」 (MDACC study)4 注意: 患者数 n=13に基づく予備データ

患者

（%）

16


Tasigna® – development program in 2nd-line CML; also exploring Ph+ ALL1

Further registration studies in suboptimal population due to begin H1 2007

Phase I combination studies of Glivec®

and Tasigna® planned

CML: suboptimal Glivec®

respondersPhase I combination studies of Glivec®

and Tasigna® planned

Ph+ ALL

1 Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia


Tasigna® – 第2選択薬としての慢性骨髄性白血病に関する開発プログラム、Ph+ ALL1も探索

反応が不十分な母集団を対象としてさらなる登録試験を2007年上半期に実施予定

Glivec®とTasigna®による併用療法の第1相試験を計画

慢性骨髄性白血病: Glivec®

への反応が不十分な患者

Glivec®とTasigna®による併用療法の第1相試験を計画

Ph+ ALL

1 フィラデルフィア陽性急性リンパ性白血病

17


Exploring potential of Tasigna® in advanced GIST

Phase I data suggest Tasigna® has activity in Glivec®-resistant metastatic GISTTasigna® registration study in 3rd-line GIST (following imatinib and sunitinib failure) to begin in H1 2007

2

33

1

0

10

20

30

40

Tasigna® in Glivec-resistant metastaticGIST – interim Phase I data1

Stable disease

Partialresponse

Progressivedisease

1 See Reichardt P. et al., ESMO 2006. Note: interim data based on n=53 patients. 10 patients were assessed as “unknown” and 7 patientswere not assessed at time of data cut-off. Includes patient treated with Tasigna® monotherapy andpatients treated with a combination of Tasigna® and Glivec®.

Patie

nts

(#)


進行性消化管間質腫瘍に対するTasigna®の潜在能力を探索

第I相試験のデータは、Tasigna®がGlivec®耐性の転移性消化管間質腫瘍に対して活性があることを示唆している

Tasigna®の第3選択薬としての消化管間質腫瘍に関する登録試験（イマチニブおよびsunitinibでの失敗後）を2007年上半期に開始予定 2

33

1

0

10

20

30

40

Glivec耐性の転移性消化管間質腫瘍におけるTasigna® – 第I相中間データ1

安定

部分寛解

進行

1 Reichardt P.等、ESMO 2006参照注意: 患者数 n=53に基づく中間データ。データ中断の時点で患者10人は「不明」と評価され、7人は評価されていない。Tasigna®単剤療法を受けた患者とTasigna®とGlivec®の併用療法を受けた患者が含まれる。

患者

数（人）

18

Agenda


議題

GISTGlivec®およびTasigna® – 慢性骨髄性白血病および消化管間質腫瘍における伝統的遺産の継続




19


Exjade® – successful launches in US and Europe

First and only once-daily oral iron chelatorUS approval: Nov 2005European approval: Aug 2006, with strong label

Key Exjade® benefitsContinuous 24-hour coverage with single daily doseProven reductions in liver iron concentrationT2* MRI studies suggest reductions in cardiac iron1 – clinical trials ongoing

19

31

43

0 10 20 30 40 50

Q1 Q2 Q3

Exjade® worldwide sales YTD 2006

USD

mill

ion

1 Porter JB et al., “Improved myocardial T2* in transfusion dependent anemias receiving ICL670 [deferasirox]”, Blood. 2005; 106: 1003a


Exjade® – 米国およびヨーロッパでの上市が成功

初かつ唯一の1日1回投与型鉄キレート剤

米国での承認: 2005年11月ヨーロッパでの承認: 2006年8月、強力なレーベルも取得

Exjade®の主要なベネフィット

1日1回の投与で連続24時間持続

実証済みの肝臓内鉄濃度の低減

心臓内の鉄分を削減を示唆するT2* MRI試験1 – 臨床試験を実施中

19

31

43

0 10 20 30 40 50

第1四半期第2四半期第3四半期

Exjade® の世界全体の売上高（2006年現在までの累計）

100万

米ドル

1 Porter JB等、「ICL670 [deferasirox]の投与を受けた輸血依存性貧血症において改善された心筋T2*」、Blood. 2005; 106: 1003a

20


Exjade® – new data show potential to chelatelabile plasma iron

Labile plasma iron (LPI) is a toxic substance that can damage end organs24-hour coverage provided by Exjade® reduced the presence of LPI in β-thalassemia patients in a clinical study1

Pre dose (n=13)2 hours post dose (n=13)

00.20.40.60.81.01.21.41.61.82.0

Baseline Week 4 Week 16

Mea

n LP

I (µm

ol/L

)

p = 0.0187p = 0.0007

1 Daar S. et al. Presented at EHA 2006 [Haematologica 2006; 91(Suppl 1): abst 31]

Mean level in normal controls


Exjade® – 不安定血漿鉄をキレート化する潜在能力を示す新データ

不安定血漿鉄（LPI）は、終末器官を損傷させる可能性のある有害物質

臨床試験では、Exjade®が提供する24時間の持続性によりβサラセミア患者のLPIが減少した1

投与前（n=13）投与後2時間（n=13）

00.20.40.60.81.01.21.41.61.82.0

基準値第4週第16週

平均

LPI（

µmol

/L）

p = 0.0187p = 0.0007

1 Daar S.等、EHA 2006にて発表 [Haematologica 2006; 91(Suppl 1): 抄録31]

正常対照における平均水準

21


Exjade® – new study underway in non transfusion-related iron overload

Future focusPhase I study now enrollingFirst data by 2008

Current focusExjade® offers efficacious chelation with enhanced convenience and compliance

Role of Exjade®

Phlebotomy• Some patients not eligible

for medical reasons• Others unwilling to comply,

or would prefer an alternative

Exjade®

Desferal®

Others

Therapies

Hereditary hemochromatosisSickle cell diseaseMyelodysplastic syndromeβ-thalassemia majorOther diseases

Underlying diseases

Non transfusion-relatedTransfusion-relatedIron overload segment


Exjade® – 輸血に関連していない鉄過剰に関する新たな試験が進行中

将来のフォーカス

第I相試験を現在登録中

初のデータは2008年までに明らかになる予定

現在のフォーカス

Exjade®は有効なキレート化を提供し、利便性および服薬遵守を高める

Exjade®の役割

静脈切開

• 医学的理由から適さない患者

• 遵守を嫌う、または代替療法を望む患者

Exjade®

Desferal®

その他

療法

遺伝性ヘモクロマトーシス鎌状赤血球病

骨髄異形成症候群

βサラセミアメジャー

その他の疾患

基礎疾患

輸血関連以外輸血関連鉄過剰セグメント

22

Agenda


議題





23


RAD001 – high potential as oral inhibitor of the mTOR1 pathway, a key target in oncology

Broad clinical activity demonstrated in multiple tumor typesWell tolerated at efficacious dosesCan be administered over long periods of timePotential to become 1st-in-class oral mTOR inhibitor

RAD001 key advantages

Akt/PKB

PI3-K

PTENOxygen, energy, and nutrients

TSC2 TSC1

Growth factorsIGF-1, VEGF, ErbB, etc.

Protein synthesis

mTOR

Cell growth AngiogenesisCell division

RAD001

1 Mammalian target of rapamycin

XX XX XX


RAD001 – オンコロジーの主要な目標であるmTOR1

経路の経口阻害剤として高い潜在能力を持つ

複数の腫瘍型で示された広範な臨床活性

有効用量で十分な耐容性を示す

長期間にわたり投与可能

クラス初の経口mTOR阻害剤となる潜在能力

RAD001の主な利点

Akt/PKB

PI3-K

PTEN酸素、エネルギーおよび栄養

TSC2 TSC1

成長因子IGF-1、VEGF、ErbB等

タンパク合成

mTOR

細胞増殖血管形成細胞分裂

RAD001

1 ラパマイシンの哺乳類標的

XX XX XX

24


23 000

45 000

Pancreatic islet cell tumors (pICT)

Neuroendocrine tumor (NET) patientsCarcinoidtumors

35 000

15 000

25 000

Renal cell carcinoma (RCC) patients

2nd line patients

1st line patients

Total RCC patients: ~75 000 worldwide

RAD001 – fast-to-market program focused on key patient segments with high unmet need

3rd line patients

Total NET patients: ~68 000 worldwide

Initial opportunities for RAD001


23,000

45,000

膵島細胞腫瘍（pICT）

神経内分泌腫瘍（NET）患者

カルチノイド腫瘍

35,000

15,000

25,000

腎細胞がん（RCC）患者

二次患者一次患者

総RCC患者数: 世界全体で約75,000人

RAD001 – 高い満たされないニーズのある主要な患者セグメントに焦点を合わせた早期上市プログラム

三次患者

総NET患者数: 世界全体で約68,000人

RAD001の初期の機会

25


RAD001 holds promise in neuroendocrine tumors

Phase II registration study in chemotherapy-refractory pancreatic islet cell tumors (pICT) now enrolling – FPFV1 June 2006 (RADIANT-1)Confirmatory Phase III study in 1st and 2nd line pICT to begin in 2007(RADIANT-3)Phase III registration study in carcinoid tumors, in combination with Sandostatin LAR®, to begin by H1 2007 (RADIANT-2)First filing opportunity in NET anticipated in 2008, if Phase II results are positive

1 First patient first visit

Advanceddisease

pICT

Carcinoid

CHEMO

1st

progression

RAD001RAD001

SAS LARRAD001+

RADIANT-1RADIANT-3

RADIANT-2


神経内分泌腫瘍で期待されるRAD001

化学療法不応性の膵島細胞腫瘍（pICT）に関する第II相登録試験が現在登録中 – 2006年6月にFPFV1（RADIANT-1）一次pICTおよび二次pICTにおける検証第III相試験は2007年に開始予定（RADIANT-3）カルチノイド腫瘍に関するSandostatin LAR®との併用療法による第III相登録試験は2007年上半期に開始予定（RADIANT-2）第II相試験の結果が良好の場合、神経内分泌腫瘍に関する初の申請機会は2008年と予測

1 初診患者

進行疾患

pICT

カルチノイド

化学療法

一次進行

RAD001RAD001

SAS LARRAD001+

RADIANT-1RADIANT-3

RADIANT-2

26


RAD001 RCC Phase III in patients who have failed VEGFR TKI1 therapy

Phase III registration study (RECORD-1) underway using RAD001 monotherapy in metastatic renal cell carcinoma (RCC)• Rationale based on positive Phase II data• Eligible patients have failed therapy with a VEGF-R TKIs (e.g. sunitinib, sorafenib)• Filing anticipated in 2009

Exploring potential to expand development into 1st and 2nd line RCC setting

1 Vascular endothelial growth factor receptor tyrosine kinase inhibitor 2 Best supportive care 3 Progression-free survival 4 Overall survival 5 Quality of life

Randomize

RAD001 10 mg/d + BSC2

Placebo + BSC

Event-driven timeline

Primary endpoint: PFS3

Secondary endpoints: OS4, response rate, QoL5


VEGFR TKI1療法が失敗した患者におけるRAD001 RCC第III相試験

転移性腎細胞がん（RCC）にRAD001単剤療法を用いた第III相登録試験（RECORD-1）が進行中

• 良好な第II相データに基づく論理的根拠

• 適格患者はVEGF-R TKI（sunitinib、sorafenib等）での治療に失敗した者

• 申請は2009年を予定

一次および二次RCC設定に開発を拡大させる潜在能力を探索

1 血管内皮成長因子受容体チロシン・キナーゼ阻害剤 2 良支持療法 3 無増悪生存率4 全生存率 5 クオリティー・オブ・ライフ

無作為化

RAD001 10 mg/d + BSC2

プラセボ + BSC

事象主導のスケジュール

主要エンドポイント: PFS3

副次的エンドポイント: OS4、応答率、QoL5

27


RAD001 – development also continues in other high-value indications

Breast cancer program2 Phase I studies ongoing exploring RAD001 plus other agents in HER2 (+) metastatic breast cancerPhase II study ongoing using RAD001 + Femara® in the neoadjuvant (pre-surgical) setting: data available by H2 2007

Lung cancer program 2 Phase I studies in NSCLC using RAD001 + chemotherapyPhase I study in SCLC using RAD001 + chemotherapyPhase I study in NSCLC (post chemotherapy failure) using RAD001 + erlotinib


RAD001 – 他の高付加価値の適応症でも開発を継続

乳がんプログラム

HER2（+）転移性乳がんでRAD001およびその他の薬剤を探索する2つの第I相試験が進行中

ネオアジュバント（術前）の設定でRAD001とFemara®を使用した第II相試験が進行中: データは2007年下半期までに明らかになる予定

肺がんプログラム

RAD001と化学療法を使用したNSCLCに関する2つの第I相試験が進行中

RAD001と化学療法を使用したSCLCに関する第I相試験が進行中

RAD001とerlotinibを使用したNSCLC（化学療法失敗後）に関する第I相試験が進行中

28


SOM230 – next-generation somatostatin analogue therapy for 3 key diseases with high unmet need

Gastroenteropancreatic-neuroendocrine tumors(GEP/NET)

Slow-growing tumors, often arising in GI tractLife-threatening complications

Acromegaly

Excess growth hormone productionSignificant morbidity and mortality≈20 000 patients in US

Cushing’s disease

Excessive ACTH1

secretion from pituitary adenomaWide range of debilitating symptoms≈6 000 patients in US

Sandostatin® therapy indicated, but some patients need new options

No medical therapy available

1 Adrenocorticotrophic hormone

LifeART image © Lippincott, Williams & Wilkins


SOM230 – 高い満たされていないニーズのある3つの主要な疾患に対する次世代ソマトスタチン類似物資療法

胃腸膵管系神経内分泌腫瘍（GEP/NET）

しばしば消化管で発生する成長の遅い腫瘍

生命をおびやかす合併症

末端肥大症

成長ホルモンの過剰生産

著しい罹病率および死亡率

米国内に約20,000人の患者

クッシング病

下垂体腺腫からのACTH1分泌過剰

広範な衰弱性症状

米国内に約6,000人の患者

Sandostatin®療法を示唆されたが、患者は新しい

選択肢を必要としている有効な内科的療法がない

1 副腎皮質刺激ホルモン

LifeART image © Lippincott, Williams & Wilkins

29


-100

-50

0

50

100

Cha

nge

(%)

In a Phase II open-label study1, SOM230 normalized UFC2

levels in 19% of patients; 43% had UFC reduction >50%

Cushing’s diseaseChange in UFC2 by day 15 on SOM230:results from 21 patients

Patient achieved normalization of UFCPatient achieved near-normalization of UFC

Registration study in Cushing’s diseaseto begin by year end; filing planned for 2009

SOM230 – Cushing’s disease targeted for initial registration, based on exciting Phase II data

1 Boscaro et al., presented at ENDO-20062 Urinary free cortisol


-100

-50

0

50

100

変化

（%

）

第II相非盲検試験1では、SOM230が全患者中19%のUFC2レベルを正常化。43%の患者でUFCが50%以上低下

クッシング病

SOM230を投与してから15日目までのUFC2の変化:21人の患者からの研究結果

UFCの正常化を達成した患者UFCのほぼ正常化を達成した患者

クッシング病での登録試験を年内に開始、申請は2009年を計画

SOM230 – 魅力的な第II相データに基づきクッシング病で新規登録を目指す

1 Boscaro等、ENDO-2006にて発表2 尿中遊離コルチゾール

30


SOM230 – active in carcinoid patientsrefractory/resistant to Sandostatin LAR®1

In trials, SOM230 controlled symptoms (diarrhea and flushing) in 27% (12/44)of patients uncontrolled by Sandostatin LAR®

In trials, SOM230 was generally well-tolerated with safety similar to Sandostatin®

Clinical responses following SOM230 (pasireotide)2

1 Sandostatin LAR® Depot in US2 Kvols et al., ASCO-06 abs. #40823 Bowel movements

BaselineBM/day

Best reductionin BM/day

01234567

BM

3 /day

a)

Baselineflushing/day

Best reductionin flushing/day

02468

b)a) b)

101214

Num

ber o

fflu

shin

gs/d

ay

b) 600 µg bid

Registration study in refractory carcinoid tumors to begin by Q1 2007; filing planned for 2009

750 µg bid 900 µg bid


SOM230 – Sandostatin LAR®1に不応性/耐性のあるカルチノイド患者で活性を示す

試験では、Sandostatin LAR®では抑制できなかった患者の27%（12/44）でSOM230が症状（下痢および顔面紅潮）を抑制した

試験では、SOM230はSandostatin®と同様の安全性を達成しながら十分な耐容性を示した

SOM230（pasireotide）後の臨床反応2

1 米国ではSandostatin LAR® Depot2 Kvols等、ASCO-06 抄録#40823 便通

1日当たりの基準BM

1日当たりのBM低減高値

01234567

1日当たりの

BM

3

a)

1日当たりの基準紅潮回数

1日当たりの紅潮回数低減最高値

02468

b)a) b)

101214

1日当たりの顔面紅潮回数

b) 600 µg 1日2回

不応性カルチノイド腫瘍に関する登録試験は2007年第1四半期に開始、申請は2009年の予定

750 µg 1日2回900 µg 1日2回

31


LBH589 – novel highly potent oral deacetylase inhibitor

Deacetylase inhibition targets multiple hallmarks of cancerLBH589 has potent anti-tumor activity as single agent and in combination in preclinical studiesOral LBH589 resulted in dramatic responses in a Phase I study in CTCL1

patients: 6 out of 10 patients2

had confirmed objective responses, including two CRs3

Good tolerability at studied dose

1 Cutaneous T-cell lymphoma2 Prince HM et al., ASCO 2006 3 Complete responses


LBH589 – 新規のきわめて強力な経口デアセチラーゼ阻害剤

がんの複数の特質を標的とするデアセチラーゼ阻害

LBH589は、単剤としても合剤としても前臨床試験で強力な抗腫瘍活性を持つ

経口のLBH589は、CTCL1患者を対象とした第I相試験で劇的な寛解を示した。患者10人中6人が客観的な寛解を確認し、うち2人は CR3

であった。

試験用量で良好な耐容性を示した

1 皮膚T細胞リンパ腫2 Prince HM等、ASCO 2006 3 完全寛解

Bcr-Abl、HER2、Akt、その他の

減少

細胞膜

脱アセチル化

デアセチラーゼ阻害

Cell cyde停止

アポプトシス

死亡率および滲出の減少

細胞死血管形成の減少

32


LBH589 – registration study in CTCL to begin by Dec 2006, building on dramatic Phase I responses

Multicenter Phase II pivotal studyPrimary endpoint: response rateFirst filing targeted for H2 2008

1 Histone deacetylase2 Targretin®(bexarotene) is approved in the US and EU as an oral treatment of CTCL in patients who are refractory to at least one prior

systemic therapy. Targretin® is a registered trademark of Eisai, Inc.

Patients with CTCL who received:At least 2 prior treatment regimensAt least one prior systemic treatment regimen No prior treatment with an HDAC1 inhibitor

Prior oral Targretin®2 Oral Targretin®2 naive

2-stage design(59 patients total)

2-stage design(59 patients total)


LBH589 – 第I相試験での劇的な寛解に基づき、皮膚T細胞リンパ腫に関する登録試験を2006年12月までに開始予定

複数の施設で第II相ピボタル試験を実施

主要エンドポイント: 寛解率

初の申請を2008年下半期に設定

1 ヒストンデアセチラーゼ2 Targretin®（bexarotene）は、先行の1種類以上の全身療法で不応性を示したことのある患者に対する皮膚T細胞リンパ腫の治療薬として米国およびEUで承認されている。Targretin®は Eisai, Inc.社の登録商標。

皮膚T細胞リンパ腫患者の治療歴:以前に少なくとも2種類の療法を受けている

以前に少なくとも1種類の全身療法を受けている

以前にHDAC1阻害剤による治療を受けていない

以前は経口Targretin®2 経口Targretin®2未使用

2段階の設計（合計患者数：59人）

2段階の設計（合計患者数：59人）

33


LBH589 – commitment to serving patients with refractory CML and other challenging malignancies

Strong preclinical data: LBH589 monotherapy degrades WT1 and all tested Bcr-Abl mutants (inc. T315I) and kills primary patient CML blasts with WT and mutant Bcr-Abl2 Phase II multicenter studies to begin by Q1 2007• Patients with chronic phase CML previously treated

with ≥2 abl-kinase inhibitors • Patients with accelerated or blast phase CML previously

treated with ≥2 abl-kinase inhibitors

CML program

Multiple myeloma(MM) program

Other indications

Phase II multicenter study in 3rd line MM to begin by Q1 2007Additional studies planned as combination therapy• In preclinical studies, LBH589 + bortezomib induce synergistic

cell death in MM cell lines resistant to standard therapy

Additional trials in other indications planned• In HER2+ breast cancer in vivo models, synergistic anti-tumor

efficacy seen with LBH589 + trastuzumab

1 Wild-type


LBH589 – 不応性の慢性骨髄性白血病およびその他の難治性悪性腫瘍を持つ患者のために開発

強力な前臨床データ: LBH589の単剤療法では、WT1およびすべての試験Bcr-Abl突然変異体（T315Iを含む）を分解させ、WTおよび突然変異体Bcr-Ablを持つ一次患者のCMLブラストを殺菌

複数施設で実施する2つの第II相試験を2007年第1四半期までに開始

• 2種類以上のablキナーゼ阻害剤で治療したことのある慢性期の慢性骨髄性白血病患者

• 2種類以上のablキナーゼ阻害剤で治療したことのある加速期またはブラスト期の慢性骨髄性白血病患者

慢性骨髄性白血病プログラム

多発性骨髄腫（MM）プロ

グラム

その他の適応症

三次MMに関する複数施設での第II相試験を2007年第1四半期までに開始

併用療法の追加試験を計画• 前臨床では、LBH589とbortezomibの併用により標準的療法に抵抗性を示す

MM細胞株において相乗効果的に細胞死を誘発

その他の適応症に関する追加試験を計画• HER2+乳がんのインビボ・モデルでは、LBH589とtrastuzumabの併用で相乗効果的な抗腫瘍効果が見られる

1 野生型

34

Agenda


議題





35


HCD122 – anti-CD40 monoclonal antibody with exciting potential in many B-cell malignancies

Note: HCD122 developed in partnership with

TNF receptor family – high priority for targeted therapy

CD40 expressed in all B-Cell malignancies

HCD122 development program

Preclinical evidence: HCD122 has greater cytotoxicity against B-cells than rituximabPhase I studies ongoing in refractory or relapsed:• Multiple myeloma• Chronic lymphoblastic leukemia (CLL)


HCD122 – 多様なB細胞悪性腫瘍に対して強力な潜在能力を持つ抗CD40モノクローナル抗体

注意: HCD122は社との共同開発

TNF受容体ファミリ – 標的療法に対する高い優先性

すべてのB細胞悪性腫瘍でCD40が示される

HCD122開発

プログラム

前臨床のエビデンス: HCD122はB細胞に対する細胞毒性がrituximabよりも強い

以下の疾患に対する不応性または再発性に関する第I相試験が進行中:• 多発性骨髄腫• 慢性リンパ芽球性白血病（CLL）

マントル細胞リンパ腫

記憶B細胞

未感作B細胞プレB細胞

プレBLBL

胚中心

多発性

骨髄腫

形質細胞

濾胞性リンパ腫バーキットリンパ腫DLBCL（一部）

リンパ形質細胞の境界域

デスドメイン（DD）

36


LBY135 – monoclonal antibody agonist to DR5, with activity shown in multiple tumors

TNF receptor family – high priority for targeted therapy

LBY135development program

Ongoing 2-arm Phase I study in advanced solid tumors• Arm 1 single agent LBY135• Arm 2 LBY135 in combination with chemotherapy

in advanced colorectal cancer

DR5 and apoptosisDR5 mimics action of TRAIL and activates apoptosis pathwayDR5 is expressed in many tumor cell linesLBY135 is an agonist antibody to DR5:• Activity against broad range of tumor

cell lines in vitro and in vivo• Synergistic action in combination

with chemotherapies and other targeted agents


LBY135 – DR5に対するモノクローナル抗体作用薬、多数の腫瘍で作用を示す

TNF受容体ファミリ – 標的療法に対する高い優先性

LBY135開発プ

ログラム

進行性固形腫瘍に関する2群による第I相試験が進行中

• 1群はLBY135による単剤療法

• 2群は、進行性大腸癌においてLBY135を化学療法と併用

DR5とアポトーシス

DR5はTRAILの作用を模倣し、アポトーシス経路を活性化

DR5は多数の腫瘍細胞株に発現する

LBY135はDR5に対するアゴニスト抗体:• インビトロおよびインビボで多様な腫瘍細胞株に対して作用を示す

• 化学療法およびその他の標的薬剤との併用で相乗効果的な作用を示す

デスドメイン（DD）

37


RAF265 – small-molecule inhibitor of mutant B-Rafand VEGFR kinases under study in melanoma

Melanoma and B-RafMelanoma responsible for 8 000 deaths/yr in US aloneSubstantial unmet need for better therapiesActivating mutations in B-Raf gene have been observed in melanoma as well as other tumorsRAF265 demonstrates potent anti-tumor activity in preclinical models of mutant B-Raf

RAF265 development program

Ongoing Phase I open-label dose escalation study underway in patients with locally advanced or metastatic melanoma


RAF265 – 突然変異体B-Raf およびVEGFRキナーゼの小分子ソリューション阻害剤は現在メラノーマに関する試験を実施中

メラノーマとB-Rafメラノーマにより米国だけで毎年8,000人が死亡

より良い療法に対する満たされていない大きなニーズ

B-Raf遺伝子の活性化突然変異が、メラノーマおよびその他の腫瘍で観察されている

RAF265は、突然変異体B-Rafの前臨床モデルにおいて強力な抗腫瘍活性を示す

RAF265開発プ

ログラム

局所進行性または転移性のメラノーマ患者を対象とした継続的な第I相非盲検用量増加試験が進行中

38


TKI258 – small-molecule inhibitor of multiple receptor tyrosine kinases, including FGFR

PKC412

AMG706

Sorafenib

Sunitinib

TKI258

EGFRFLT3FGFRVEGFRPDGFRCompound

Multi kinase inhibition, including FGFRTKI258 is a potent inhibitor of multiple kinases

Direct activity against tumor cells and against development of tumor vasculature

Well tolerated so far in clinical studies

TKI258 development program

Ongoing Phase I studies in multiple tumors, including AML, multiple myeloma and melanomaPlans to expand clinical program to include renal cell cancer


TKI258 – FGFRを含む多重受容体チロシンキナーゼの小分子阻害剤

PKC412

AMG706

Sorafenib

Sunitinib

TKI258

EGFRFLT3FGFRVEGFRPDGFR化合物

FGFRを含む多重キナーゼ阻害TKI258は、多重キナーゼの強力な阻害剤

腫瘍細胞および腫瘍血管系の発達に対する直接的な活性

臨床試験ではこれまでのところ良好な耐容性を示している

TKI258開発プログラム

AML、多発性骨髄腫、メラノーマを含む多重腫瘍に関する第I相試験が進行中

臨床プログラムを拡大して腎細胞がんも対象とする計画

39


BEZ235 – novel small-molecule PI3K1 inhibitor

1 Phosphoinositide-3 kinase

BEZ235 development program

Phase I studies about to begin, targeting patients with advanced breast cancer, glioma and prostate cancer

Genetic mutations leading to PI3K pathway activation are very common in human malignanciesSuch mutations can include:• Loss-of-function mutations

affecting negative regulators of PI3K, such as PTEN

• Gain-of-function mutations affecting activators of PI3K

PI3K inhibition and cancer suppression


BEZ235 – 新規の小分子PI3K1阻害剤

1 ホスホイノシチド-3キナーゼ

BEZ235開発プ

ログラム

進行性の乳がん、グリオーマ、前立腺がんを持つ患者を対象とした第I相試験がまもなく開始

PI3K経路活性を導く遺伝変種は、ヒトの悪性腫瘍においてきわめて一般的に見られる

これらの突然変異体には以下のものが含まれる:• PTENなど、P13Kの負の調整因子に影響を及ぼす機能損失型突然変異体

• PI3Kの活性化因子に影響を及ぼす機能獲得型突然変異体

PI3K阻害およびがん抑制

40


New alliances to support long-term growth

R&D alliance to discover, develop and commercialize cell cycle control drugs2 pipeline projects – AT7519 (Phase I) and AT9311

License to commercialize Xyotax™, a novel paclitaxel-based chemotherapeutic in Phase III for women with NSCLC1

Option to license and develop pixantrone, a promising anthracycline derivative in Phase III for aggressive NHL

R&D alliance to discover, develop and commercialize new series of Bcr-Abl inhibitorsDrug candidates exhibited activity against wild-type and challenging drug resistant Bcr-Abl mutants

R&D alliance to discover, develop and commercialize bcl-2/bcl-xl based oncology therapeutics

1 Trial on hold to new patients, as announced in recent CTI press release


長期的な成長を支える新たな提携関係

細胞周期制御薬の発見、開発および商品化を目的としたR&Dの提携2つのパイプライン・プロジェクト – AT7519（フェーズI）およびAT9311

NSCLC1を持つ女性用の第Ⅲ相試験中の新たなパクリタキセルに基づく化学療法Xyotax™を商品化するためのライセンス侵襲性NHLに関する第III相試験において有望なアントラサイクリン誘導体である、pixantroneをライセンスおよび開発するオプション

新たな1群のBcr-Abl阻害剤の発見、開発および商品化を目的としたR&Dの提携野生型および難治性の薬剤耐性を持つBcr-Abl突然変異体に対する作用を示す医薬品候補

bcl-2/bcl-xlをベースとしたオンコロジー療法の発見、開発および商品化を目的としたR&Dの提携

1 新のCTIプレスリリースで発表されたように、試験は特に新規患者を対象

41


Strong news flow continues in 2006...

American Society of Hematology Meeting, Dec 9-12• Latest Tasigna® Phase II safety and efficacy data• Updated data from MD Anderson study investigating Tasigna®

in newly-diagnosed CML• Further data from LBH589 Phase I trial in CTCL• Phase Ib data for PKC412 in FLT3-mutated acute myelogenous

leukemia (AML)• First data on positive effect of iron chelation on survival in MDS• Pixantrone1 Phase I/II data in aggressive NHL

San Antonio Breast Cancer Symposium, Dec 14-17• Updated data from Z-FAST and Zo-FAST studies exploring Zometa® in

aromatase inhibitor-associated bone loss (AIBL)

1 Option to license from Cell Therapeutics


力強いニュースフローは2006年も継続し…

米国血液学会、12月9～12日• 新のTasigna®に関する第II相安全性および有効性データ

• 新規診療CMLにおいてTasigna®を調査するAnderson M.D.による試験からの新データ

• 皮膚T細胞性リンパ腫におけるLBH589の第I相試験からさらなるデータ

• FLT3変異型急性骨髄性白血病（AML）におけるPKC412の第 Ibデータ

• 骨髄異形成症候群における鉄キレート化の生存率に対する良好な影響を示す初のデータ

• 侵攻型NHLに関するPixantrone1の第I/II相データ

サンアントニオ乳がんシンポジウム、12月14～17日• アロマターゼ阻害剤にともなう骨損失（AIBL）におけるZometa®を探索するZ-

FAST試験およびZo-FAST試験からの新データ

1 Cell Therapeutics社からライセンスするオプション

42


…and in 2007

Regulatory decisions on first Tasigna® submissionsInitiation of new Tasigna® registration studies in suboptimal CML responders and newly-diagnosed CMLInitiation of new registration studies• Tasigna® in GIST• LBH589 in refractory CML and multiple myeloma• SOM230 in refractory carcinoid tumors and acromegaly• RAD001 in refractory carcinoid tumors and confirmatory Phase III in pICT• PKC412 in FLT-3 mutated acute myelogenous leukemia

New Glivec® LCM dataPotential new submission for Zometa® in aromatase inhibitor associated bone loss


… 2007年も継続すると予測

Tasigna®の初の申請に関する当局の決定

反応が不十分なCML患者および新規診断CMLに関する新たなTasigna®登録試験の開始

新たな登録試験の開始

• 消化管間質腫瘍におけるTasigna®

• 不応性CMLおよび多発性骨髄腫におけるLBH589• 不応性カルチノイド腫瘍および末端肥大症におけるSOM230• 不応性カルチノイド腫瘍および膵島細胞腫瘍に関する検証第III相試験における

RAD001• FLT-3変異型急性骨髄性白血病におけるPKC412

Glivec®の適応症拡大に関する新たなデータ

アロマターゼ阻害剤にともなう骨損失に関するZometa®の新たな申請の可能性

43


Novartis Oncology – impressive pipeline continues to deliver

CML and GIST franchise further strengthenedBroad, diversified mid-late pipeline bearing fruitEarly clinical pipeline includes exciting new targeted therapies including 2 monoclonal antibodiesMultiple strategic alliances to maximize long-term growth potential


ノバルティスのオンコロジー – 強力なパイプラインが引き続き堅調

慢性骨髄性白血病および消化管間質腫瘍のフランチャイズをさらに強化

広範かつ多様な開発中期から後期のパイプラインが結実

早期臨床パイプラインには、2種類のモノクローナル抗体を含む魅力的な新規の標的療法が含まれる

長期的な成長ポテンシャルを大限に高めるための複数の戦略的提携

Novartis Oncology

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