Myelodysplastiskt syndrom (MDS) · 2018. 12. 21. · 10 Fibros grad>=2 vid diagnos av MDS och...

Myelodysplastisktsyndrom (MDS)Rapport för diagnosår 2009-2017Nationell rapport från kvalitetsregistretDecember 2018

MDS

Regionalt cancercentrum, Uppsala ÖrebroAkademiska sjukhusetSE-751 85 UPPSALA

MYELODYSPLASTISKT SYNDROM (MDS) - RAPPORT FÖR DIAGNOSÅR 2009-2017

Innehåll

Förord . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 9

Sammanfattning . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 9

MDS-registrets konstruktion och innehåll . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 11

Bakgrund . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 11Målsättning med MDS-registret . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 12Organisation och nationell styrgrupp . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 12Arbetsmetod . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 12Inklusionskriterier . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 13Variabler som registreras . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 13Kvalitetsindikatorer . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 13Ledtider . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 14

Denna rapport . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 14

Inrapporterande sjukhus . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 14

Epidemiologi och datakvalitet . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 16

Antal rapporterade fall och täckningsgrad . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 16Tid till inrapportering . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 17Könsfördelning . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 18Åldersfördelning . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 18

Väntetider . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 19

Diagnostiska uppgifter . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 20

Diagnosdatum . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 20Diagnosgrund . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 20Diagnosfördelning enligt WHO-klassifikationen . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 20Benmärgsprov . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22Laboratoriedata . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 24Cytogenetik . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 26

3

INNEHÅLL

International Prognostic Scoring System(IPSS) och IPSS-R(revised) . . . . . . . . . . . . . . . . . 29

Tidigare hematologisk sjukdom . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 33

Tidigare cytostatikabehandling eller strålbehandling . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 33

Behandling . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 34

Transfusionsberoende vid diagnos . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 34Planerad behandling . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 36

Ettårsuppföljning diagnosår 2012-2016 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 37

Täckningsgrad mot anmälan . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 38Benmärgsprov . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 38Cytogenetik . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 39Transfusionsbehov . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 39Behandling . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 40Transformation till leukemi . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 42

Överlevnad . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 43

Slutsatser och planering av fortsatt registerarbete . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 48

Forskning utgående från nationella MDS-registret . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 49

Förkortningar . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 49

4


Tabeller

1 Antal fall och täckningsgrad i procent (%) per sjukvårdsregion och diagnosår 2009-2017. . . . . . . 162 Könsfördelning- antal och andel (%) avMDS ochMDS/MPN, uppdelat på sjukvårdsregion, diagnosår

2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 183 Könsfördelning- antal och andel (%) avMDSochMDS/MPN, uppdelat på diagnos, diagnosår 2009-2017. 184 Antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN, uppdelat på åldersgrupp, diagnosår 2009-2017. . . . . 185 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . 206 Antal och andel (%) fall av MDS enligt WHO-klassifikationen 2008, uppdelat på region, diagnosår

2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 217 Fördelning av MDS/MPN-fall enligt WHO-klassifikationen 2008 -andel (%), diagnosår 2009-2017. . . 218 Fördelning av blaster i klasser (antal och %) för MDS, uppdelat per region, diagnosår 2009-2017. . . 239 Fördelning av blaster i klasser (antal och %) för MDS/MPN, uppdelat per region, diagnosår 2009-2017. 2310 Fibros grad>=2 vid diagnos av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. . . . 2311 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med ≥15% ringsideroblaster uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2312 Patientkarakteristika vid diagnos för MDS. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2413 Patientkarakteristika vid diagnos för MDS/MPN. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2414 Antal och andel (%) fall där kromosomanalys är utförd för patienter med MDS uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2615 Antal och andel (%) fall där kromosomanalys är utförd för patienter med MDS/MPN uppdelat på

region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2616 Antal och andel (%) fall uppdelat på cytogenetik vid MDS uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2817 Antal och andel (%) fall uppdelat på cytogenetik vidMDS/MPNuppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2818 IPSS för MDS- antal och andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas samt uppgift saknas, uppdelat

på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2919 IPSS för MDS/MPN - antal och andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas samt uppgift saknas,

uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3020 IPSS-R score förMDS- antal och andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas samt uppgift saknas,

uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3121 IPSS-R för MDS/MPN - antal och andel (%) för de fall där IPSS-R kan beräknas samt uppgift saknas,

uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3222 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare hematologisk sjukdom uppdelat på

region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3323 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare cytostatikabehandling uppdelat på

region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 345

FIGURER

24 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare strålbehandling uppdelat på region,diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 34

25 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsberoende av erytrocyter uppdelatpå diagnos diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 35

26 Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsberoende av erytrocyter uppdelatpå IPSS-grupp, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 35

27 Antal och andel (%) fall av MDS ochMDS/MPNmed transfusionsberoende av trombocyter uppdelatpå diagnos diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 35

28 Behandlingsbeslut- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat region, diagnosår 2009-2017. 3729 Planerad allogen stamcellstransplantation- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat på

region, diagnosår 2009-2015. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3730 Planerad allogen stamcellstransplantation- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat på

region, diagnosår 2016-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3731 Antal patienter med rapporterad ettårs uppföljning samt täckningsgrad i procent (%) för de som har

anmälan rapporterad, per sjukvårdsregion och diagnosår, 2012-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . 3832 Antal patienter med rapporterad ettårs uppföljning samt täckningsgrad i procent (%) för de som har

anmälan rapporterad och lever vid ettårsuppföljningen per sjukvårdsregion ochdiagnosår,2012-2016.. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 38

33 Givna behandlingar enligt uppföljningen- andel (%) en patient kan förekomma flera gånger, uppdelatpå region. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 41

Figurer

1 Antal fall av MDS och MDS/MPN per anmälande sjukhus diagnosår 2009-2017. Sjukhus med färreän 10 anmälda fall under perioden har grupperats till Övriga. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 15

2 Andel patienter avMDSochMDS/MPN registrerade i INCA inom3månader (målvärde 70%), diagnosår2014-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 17

3 Andel patienter avMDSochMDS/MPN registrerade i INCA inom12månader (målvärde 95%), diagnosår2014-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 17

4 Andel (%) av MDS och MDS/MPN per åldersgrupp och sjukvårdsregion 2009-2017. . . . . . . . . . 195 Antal dagarmellan när remiss skrevs och första besök hos specialist, per sjukvårdsregion, diagnosår

2014-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 196 Antal och andel (%) fall av MDS enligt WHO-klassifikationen 2008 uppdelat på region, diagnosår

2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 217 Fördelning av MDS/MPN-fall enligt WHO-klassifikationen-andel (%), diagnosår 2009-2017. . . . . . 228 Antal fall uppdelat på blaster(%) i benmärg vid diagnos för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017. 229 Hb < 80, Hb 80-<100 respektive Hb >= 100 för MDS- andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 25

6


10 Hb < 80, Hb 80-<100 respektive Hb >= 100 för MDS/MPN- andel (%) uppdelat på region, diagnosår2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 25

11 TPK <50, 50-<100 respektive TPK >=100 för MDS- andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2512 TPK <50, 50-<100 resp. TPK >=100 för MDS/MPN- andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2513 Neutrofila <0.8 resp. Neutrofila >=0.8 för MDS- andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2514 Neutrofila <0.8 resp.Neutrofila >=0.8 förMDS/MPN- andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017. 2515 Andel (%) av MDS där kromosomanalys utförts uppdelat på region, diagnosår 2014-2016. . . . . . 2716 Andel (%) av MDS/MPN där kromosomanalys utförts uppdelat på region, diagnosår 2014-2016. . . 2717 Fördelning av karyotyp enligt IPSS-R cytogenetik, andel (%), diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . 2918 Fördelning av IPSS score för MDS-andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas, uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3019 Fördelning av IPSS score för MDS/MPN- andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas, uppdelat på

region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3120 Fördelning av IPSS-R för MDS-andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas, uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3221 Fördelning av IPSS-R score för MDS/MPN- andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas, uppdelat

på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3222 Typ av tidigare hematologisk sjukdom- andel (%) av MDS och MDS/MPN diagnosår 2009-2017. . . 3323 Andel (%) avMDSochMDS/MPNmed tidigare strålbehandling och eller cytostatikabehandling uppdelat

på region, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3424 Andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsbehov av erytrocyter uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3525 Andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsbehov av trombocyter uppdelat på region,

diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3626 Behandlingsbeslut- andel (%) av MDS och MDS/MPN diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . 3627 Andel (%) där nytt benmärgsprov tagits enligt uppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016. 3828 Andel (%) där ny cytogenetik tagits enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016. 3929 Andel (%)med transfusionsbehov av erytrocyter enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår

2012-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3930 Andel (%) med transfusionsbehov av trombocyter enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region,

diagnosår 2012-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4031 Andel (%) studiedeltagande enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016. . . 4032 Givna behandlingar enligt uppföljningen- andel (%) en patient kan förekomma flera gånger. . . . . . 4133 Andel(%) med genomförd stamcellstransplantation enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region,

diagnosår 2012-2016. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 42

7

FIGURER

34 Andel (%) som transformerat till AMLenligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016. 4235 Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017 uppdelat på kön. . . . . . . . . . . 4336 Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017 uppdelat på kön. . . . . . . . . . 4337 Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017 uppdelat på åldersgrupp. . . . . . 4438 Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017 uppdelat på åldersgrupp. . . . . 4439 Total överlevnad uppdelat på diagnos, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4440 Relativ överlevnad uppdelat på diagnos, diagnosår 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4441 Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelat på om transfusionsbehov av erytrocyter fanns

vid diagnos eller ej 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4542 Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelat på om transfusionsbehov av erytrocyter fanns

vid diagnos eller ej 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4543 Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelat på om transfusionsbehov av trombocyter fanns

vid diagnos eller ej 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4544 Relativ överlevnad förMDSochMDS/MPN, uppdelat på om transfusionsbehov av trombocyter fanns

vid diagnos eller ej 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4545 Total överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4646 Relativ överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4647 Total överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4648 Relativ överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4649 Total överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS-R 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4750 Relativ överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS-R 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4751 Total överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS-R 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4752 Relativ överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS-R 2009-2017. . . . . . . . . . . . . . . . . . 47

8


FörordSvenska MDS-registret startade 1 jan 2009 ochomfattar såväl patienter med Myelodysplastisktsyndrom (MDS) och patienter med drag av bådeMDS och myeloproliferativ neoplasi (MDS/MPN).Varje år rapporteras cirka 350 nyupptäckta falltill registret där drygt 3000 patienter nu ärregistrerade.Eftersom prognosen för MDS varierar menofta är allvarlig är det angeläget att följautformade nationella riktlinjer för diagnostikoch behandling. Då täckningsgraden förMDS-registret gentemot Cancerregistret ärmycket god (med viss eftersläpning) erbjuderregistret goda möjligheter att följa uppdiagnostik-och behandlingsrekommendationerpå riksnivå men även på sjukhus-och regionnivå.För att data ska bli mer tillgänglig hardet för MDS-registret framställts verktyg(”rapportmallar”) för onlinerapporter där varjeinrapportör kan gå in i INCA och sammanställaaktuell data från den egna kliniken och jämföramed data på riks-och regionnivå för egetutvecklingsarbete. Det finns även möjlighet attvälja olika subgrupper av MDS-patienter ochtidsperioder som man vill studera.För patienter med diagnosår 2009-2011 finns

endast anmälningsblankett medan det förpatienter med diagnosår 2012 eller senare ävenfinns uppföljningsblanketter efter ett och tre år,därefter sker uppföljning vart tredje år. Under2017 har revidering av både anmälningsblankettoch uppföljningsblankett utförts bl.a. med tilläggav variabel för comorbiditet vid anmälan samtinförande av den nya WHO-klassifikationen från2016 för MDS och MDS/MPN. Registret harockså under föregående år kompletterats medmer detaljerad cytogenetisk information somkrävs för beräkning av International prognosticscoring system-revised (IPSS-R), det numeramest använda prognostiska score-systemet.Detta möjliggör att vi i denna rapport kanpresentera fördelning av riskgrupper enligt IPSS-Rsamt överlevnad utifrån dessa.Tidigare har tre rapporter publicerats frånMDS-registret, den senaste rapporten 2016inkluderade patienter med diagnosår 2009-2014.Den aktuella rapporten omfattar 3202 patientermed MDS eller MDS/MPN med diagnosår2009-2017 som anmälts till registret. Rapporteninnehåller även uppföljningsdata för patienterrapporterade till registret med diagnosår2012-2016 där 1-årsuppföljning skickats in.

Sammanfattning• Diagnostik och omhändertagande avMDS-patienter är decentraliserat i Sverige, 68sjukhus har diagnostiserat och rapporterat in fallav MDS med diagnosår 2009-2017 varav de åttauniversitetssjukhusen har inrapporterat 45% avpatienterna.

• Årlig ”crude incidence” är 3.6/100 000utifrån rapportering till registret, dock får mandå ta i beaktande att några fall saknas dåtäckningsgraden inte är 100%. Av samtligapatienter i registret har 80% diagnos MDS och20% MDS/MPN. I den senare gruppen utgörKMML majoriteten av fallen. Medianåldern iregistret är 76 år och som förväntat finns det en

överrepresentation av män (59%).

• Täckningsgraden mot Cancerregistret släpartidsmässigt efter men blir god i slutändan. Fördiagnosåren 2009-2013 når nu täckningsgraden98%. En av de gemensamma nationellakvalitetsindikatorerna för blodcancerregistren äratt 70% av patienterna skall vara registrerade iINCA inom 3 månader samt 95% inom 1 år efterdiagnos. Vi är på relativt god väg att uppfyllamålet när det gäller inrapporterade fall efter1 år men andel anmälda fall inom 3 månaderligger långt under förväntat. Det är viktigt attunderstryka att även om täckningsgraden motCancerregistret är hög är underrapportering till

9

registret möjlig eftersom MDS-diagnosen intealltid ställs på benmärgsprov via patologenutan genom en sammanvägd klinisk bedömningutifrån laboratorievärden, benmärgsundersökningoch cytogenetiska avvikelser. Det är därför viktigtatt kliniker aktivt anmäler patienter till registret.• Enligt nationella behandlingsriktlinjer förMDS ingår kromosomanalys i utredning avpatienter med MDS och ger viktig informationvad gäller såväl diagnostik som prognos.Kromosomanalys utfördes på 83% av patienternamed MDS och 78% av de med MDS/MPN. Enspecifik kvalitetsindikator för MDS-registret är attkromosomanalys skall vara utförd på minst 90%av patienterna i registret, detta mål har såledesännu inte riktigt uppnåtts. Andel patienter mednormal karyotyp var för MDS och MDS/MPN 48respektive 65%. Vi ser i registret en större andelpatienter med ogynnsam karyotyp jämfört medandra beskrivna populationer med MDS, troligtvispga. högre medianålder samt att terapi-relateradMDS ingår i svenska registret.• För 82 resp. 77% av patienterna med MDS ochMDS/MPN kunde IPSS beräknas. IPSS-R kundeberäknas för 75% resp. 67%. I det revideradeanmälningsformuläret från 2015 beräknas IPSSoch IPSS-R ut automatiskt om samtliga ingåendevariabler rapporteras till registret. Vad gällerpatienter där risk-scoresystem inte kundeberäknas är förklaringen till allra största delenatt kromosomanalys inte är utförd på 18% avfallen. Av patienterna med MDS där riskgruppkunde beräknas hade 68% ”Lågrisk-MDS” och 32%”Högrisk-MDS” enligt IPSS.• Innan MDS-diagnos rapporterades 10% avpatienterna ha haft föregående hematologisksjukdom, vanligaste säkra diagnoserna varlymfom och myeloproliferativ neoplasi. Tidigarebehandling med cytostatika och/eller strålningfanns rapporterat för 14% av patienterna.

• Transfusionsbehov av erytrocyter vid diagnosförekom hos 47 respektive 34% av patienternamedMDS och MDS/MPN. Andel patienter i behovav trombocyttransfusioner vid diagnos var 7%.• Vad gäller behandlingsbeslut vid diagnosplanerades behandling med Vidaza för 16%av patienterna, erytropoetiska tillväxtfaktorerför 18%, transplantation för 8% och enbartunderstödjande behandling planerades för 30%.Det förelåg en viss regional variation vad gällerplanerad behandling med Vidaza, erytropoetiskatillväxtfaktorer samt transplantation.• Ett-års uppföljning är utskickat för patienter meddiagnosår 2012-2017. Dock är täckningsgradenför uppföljningen låg i förhållande till anmälda fall,endast för 44% av patienterna som levde 1 år efterdiagnos fanns 1-årsuppföljning. Översiktlig datapresenteras i denna rapport men säkra slutsatserkan inte dras pga. låg grad av representativitet.• Överlevnaden är bättre för MDS jämfört medMDS/MPN. Efter 2 år lever 53 respektive 46%av patienterna. Inte bara absoluta men ävenrelativa överlevnaden är betydligt bättre för yngrepatienter jämfört med äldre. Kvinnor har entendens till bättre överlevnad jämfört med män.Patienter med blodtransfusionsbehov har cirkahälften så stor chans till att vara i livet 2 år efterdiagnos jämfört med de utan transfusionsbehov.För patienter med transfusionsbehov avtrombocyter är 2-års överlevnaden endast cirka20%. Riskgruppering enl. IPSS och IPSS-Rkorrelerar starkt till överlevnad. Efter 2 år lever88% av patienter med mycket lågrisk IPSS-Rjämförtmed endast 18% som vid diagnos tillhördemycket högrisk-gruppen.• Kvalitetsindikatorn 1-års-överlevnad för"högrisk-MDS" (Int-2 och högrisk enl IPSS) ärför diagnosår 2009-2017, 51% med ett 95%-igtkonfidensintervall på 47-55%. Målet för dennaindikator är satt till >50% överlevnad.

10


MDS-registrets konstruktion och innehåll

Bakgrund

Myelodysplastiska syndrom (MDS) omfattaren grupp neoplastiska hematopoetiskastamcellssjukdomar som kännetecknas avmognadsstörningar i benmärg och blod,cytopenier och risk för övergång till akut leukemi.I Sverige diagnostiseras cirka 350 patientermed MDS eller MDS/MPN per år. Sjukdomenförekommer i alla åldersgrupper men incidensenökar mycket kraftigt med ålder. Prognosenvarierar men är ofta allvarlig. Registrering av MDSi Cancerregistret har inte utförts lika länge som förandra blodcancersjukdomar dåMDS först år 2000enligt WHO blev klassat som en cancersjukdom.På senare år har nyare behandlingar somhypometylerande terapi ökat i omfattningsamt fler patienter genomgår allogenstamcellstransplantation (SCT), det senarefrämst pga. att äldre patienter kan transplanterasdå en mindre toxisk regim numera används.Det är angeläget att följa hur aktuell diagnostikoch behandling för MDS ser ut i landetoch hur den löpande förändras i svensksjukvård. Det är därför viktigt med välfungeradepraktiska behandlingsriktlinjer samt systemsom kvalitetsregister för uppföljning ochutvärdering av dessa. Ett huvudsyfte mednationella MDS-registret är att med utgångspunktfrån registrets data förbättra kvaliteten iutredning och behandling av patienter medMDS samt att analysera om det föreliggerojämlikheter i vården. Generellt sett bygger

behandlingsrekommendationer ofta på data frånkliniska studier där patientgrupperna oftast ärutvalda enligt specifika kriterier. Eftersom våranationella behandlingsrekommendationer förMDS och MDS/MPN gäller samtliga patienteroavsett ålder, bostadsort och andra faktorer är detvärdefullt med ett populationsbaserat register däroselekterad data presenteras så att riktlinjernakan valideras för hela patientgruppen.Nordiska MDS-gruppen (NMDSG) startade år1984 och sedan 2001 ingår samtliga nordiskaländer. Gruppens huvuduppgifter är att förbättradiagnostik och behandling av patienter medMDS, utforma och sprida information omsjukdomen samt bedriva kliniska studier. Ettnordiskt vårdprogram för MDS finns sedan2003 publicerat on-line (www.nmds.org) ochuppdateras regelbundet, senaste versionenpublicerades maj 2017.Svenska kvalitetsregistret för MDS, som är ettav de åtta delregister som tillhör Blodcancer-registret, startades av den svenska delenav Nordiska MDS-gruppen 1 januari 2009 isamverkan med RCC (Regionalt cancercentrum) iUppsala-Örebroregionen. Registret är webbaseratoch ingår i INCA-databasen (informationsnätverki cancervård) (www.incanet.se). Registretomfattar anmälan med data från diagnos samtför patienter med diagnosår 2012 eller senareuppföljningsformulär ett samt tre år efter diagnosoch därefter vart 3;e år.

11

Målsättning med MDS-registret

Malsattning med MDS-registret

• Att kartlägga hur MDS utreds och behandlas i Sverige och att öka kunskapen om epidemiologi ochförlopp utifrån ett populationsbaserat material

• Attmedutgångspunkt från registrets data förbättra kvaliteten i utredning och behandling av patientermed MDS.

• Att skapa förutsättningar för utvärdering av nationella riktlinjer• Att ge enskilda kliniker och regioner möjligheter till att jämföra epidemiologi, handläggande ochbehandlingsresultat lokalt med regional och nationell data

• Att få en nationell databas som underlag för att bedriva studier för patienter med MDS samt attkunna koppla kliniska patientuppgifter med biobanksmaterial

Organisation och nationell styrgrupp

Centralt personuppgiftsansvaig myndighetför Nationella MDS-registret är Uppsala länslandsting. Ansvariga för registrets utformning,uppdatering och utformande av rapporter är enstyrgrupp som består av en registeransvarigledamot från varje region som godkännsav svenska delen av NMDS-gruppen. Ett

nationellt stödteam för MDS-registret finnsvid Regionalt cancercentrum Uppsala-Örebro.Det nationella stödteamet förvaltar registretoch samordnar registerarbetet med övrigaregionala cancercentra. Förteckning överstyrgruppsmedlemmar och nationellt stödteamfinns på www.rccuppsalaorebro.se

Arbetsmetod

I samband med att ett nytt fall av MDS ellerMDS/MPN diagnostiseras ska rapporteringske till MDS-registret via ett elektronisktanmälningsformulär i INCA-portalen. Anmälangäller även som klinikens canceranmälanoch vidarebefordras till Cancerregistret. I defall där anmälan inkommit från patologisktlaboratorium och där klinisk anmälan saknas iINCA, skickar respektive RCC ut en påminnelsesom läggs i klinikens inkorg på INCA. Omslutlig diagnos MDS inte kan fastställas avpatolog vid benmärgsgranskning utan diagnosställs av kliniker efter sammanvägd bedömningav laboratorievärden, cytogenetiska avvikelseroch benmärgsfynd kommer en anmälan till

MDS-registret vara helt beroende av att denkliniker som ställt diagnosen initierar en anmälan.Elektroniska formulär för uppföljning vid 1 år och3 år efter diagnos skickas ut av RCC till denkliniker som anmält patienten i INCA, däreftersker uppföljning var 3;e år. Om patienter medMDS transformerar till akut leukemi skall deäven registreras i nationella registret för akutleukemi. Om patienten vid transformation ännuinte är anmäld till MDS-registret skall anmälaninte ske om tiden mellan diagnos MDS och akutleukemi understiger 2 månader. Det kan i ensådan situation finnas svårigheter att avgöra omden initala diagnosen var MDS eller primär akutleukemi.

12


Inklusionskriterier

• Nydiagnostiserade patienter med MDS enligt WHO-klassifikation från 2008 [1].• Nydiagnostiserade patientermedmyelodysplastiska/myeloproliferativa neoplasier (MDS/MPN) enligtWHO-klassifikation från 2008 [1].

• Åldersgrupp >=16 år (förutomde 16–19 -åringar somhandläggs vid pediatrisk klinik). Obduktionsupptäcktafall skall ej anmälas

• Patienten ska vara mantalsskriven i Sverige för att kunna registreras• Patienten ska vara informerad om att uppgifter lagras i dataregister, men skriftligt samtycke krävsinte

Variabler som registreras

Vid anmälan registreras kön, ålder, hemort,diagnosdatum, diagnos enligtWHO-klassifikation,tidigare cytostatika och strålbehandling,tidigare hematologisk sjukdom, resultat avlaboratorieprover och benmärgsprov inklusivecytogenetisk analys, transfusionsbehov,deltagande i kliniska studier, planerad behandlingsamt WHO performance status. Sedan oktober2015 räknas IPSS och IPSS-R ut automatiskti samband med att anmälningsformuläretfylls i, innan dess inrapporterades IPSS av

rapportör medan IPSS-R ej angavs. Eftersomregistret kompletterats med cytogenetisk datainhämtat från cytogenetiska laboratorier är detnu dock möjligt att beräkna även IPSS-R förpatienter registrerade 2009-2014 där ingåendevariabler för beräkning finns rapporterade. Iuppföljningsformulären som gäller för patientermed diagnosår 2012 eller senare registreras ävenvilka behandlingar som givits, om transformationtill akut leukemi skett samt data som rörstamcellstransplantation.

Kvalitetsindikatorer

Specifika kvalitetsindikatorer för MDS-registret;• Andel patienter med cytogenetisk analys vid diagnos. Målvärde >90%.• Andel överlevande patientermed IPSShögrisk och intermediär-2 (”Högrisk-MDS”) ett år efter diagnos.Målvärde >50%.

Gemensamma kvalitetsindikatorer för samtliga delregister i Blodcancerregistret;• Andel patienter registrerade i INCA inom 3 månader. Målvärde >70%.• Andel patienter registrerade i INCA inom 12 månader. Målvärde >95%.

13

Ledtider

Ledtider

Ledtider vid MDS är svårvärderade i jämförelsemed ledtider vid en del andra blodsjukdomar.Vid MDS krävs ofta en observationstid ochflera benmärgsprov innan definitiv diagnos kanställas. Det är dessutom ofta inte bråttom att

starta behandling såsom fallet är vid t.ex. akutaleukemier. Vi har därför fokuserat på ledtider somrör hur snabbt patienter med misstänkt MDS fårett första besök vid kliniker som utreder MDS.Ledtider inkluderades för MDS- registret 2015.

• När skrevs remiss till inrapporterande enhet?• När mottogs remissen av inrapporterande enhet?• När skedde första patientbesök på inrapporterande enhet?

Denna rapportFöreliggande rapport omfattar 3202 patientersom fått diagnos MDS eller MDS/MPN 1januari 2009 - 31 december 2017 och somhar inrapporterats till MDS-registret t.o.m.27augusti 2018. I rapporten ingår data fråndiagnostillfället för samtliga patienter samtfrån 1-årsuppföljningen för patienter meddiagnosår 2012-2016. Överlevnad är matchadmot befolkningsregistret 27 augusti 2018.Rapporten är sammanställd av Elisabeth Ejerblad([email protected]) i samarbetemed styrgruppen för MDS-registret och stödteamfrån RCC enligt ovan. Marit Holmqvist RCCUppsala-Örebro, gjorde sammanställning ochstatistisk bearbetning av data.Nytt för denna rapport är att riskgruppenligt IPSS-R, numera det mest användascore-systemet för MDS, kunnat anges församtliga patienter i registret där variabler somingår i score-systemet finns inrapporterade.Tidigare har cytogenetisk data i registret intevarit tillräcklig detaljerad för beräkning avIPSS-R score. Under 2017 har MDS-registret

kompletterats med ytterligare cytogenetiskinformation för patienter med diagnosår2009-2015 och fr.o.m. 2016 rapporteras tillräckligtdetaljerad cytogenetisk data vid anmälan föratt kunna beräkna IPSS-R. Fördelning av IPSS-Rriskgrupper samt överlevnadsdata utifrån IPSS-Rriskgrupp presenteras i denna rapport. Ledtiderlades till anmälningsformuläret först 1 jan 2015och har inte tidigare analyserats. I denna rapportpresenteras tid mellan att remiss skrevs till förstabesök för utredning av misstänkt MDS.

Rapporten vänder sig till sjukvårdspersonaloch linjechefer men även till politiskabeslutsfattare och patienter. Rapporten skickasut till alla medlemmar av svenska delenav NMDS-gruppen, verksamhetschefer påmedicin-och hematologiavdelningar samt tillpatientsföreningar och RCC i samverkan. Denfinns publicerad på Regionala Cancercentra(RCC) och finns även tillgänglig på webbsidaför Nordiska MDS-gruppen samt Svenskhematologisk förening (SHF).

Inrapporterande sjukhusMDS utreds och behandlas på en stor mängdkliniker i Sverige vilket framgår av fig. 1. Totalt är3202 patienter inrapporterade från sammanlagt68 sjukhus för åren 2009-2017. De åttauniversitetsklinikerna rapporterade sammanlagt

45% av patienterna. Ett flertal sjukhus har fåanmälda fall, de 20 sjukhus som har rapporteratfärre än 10 patienter under 2009-2017 tillhör i Figur1 gruppen ”Övriga sjukhus”.

14


Mälarsjukhuset

Capio S:t Görans sjukhus

Sjukhuset i Hudiksvall

Nyköpings lasarett

Alingsås lasarett

Örnsköldsviks sjukhus

Västmanlands sjukhus Västerås

Lasarettet i Motala

Mora lasarett

Västerviks sjukhus

Piteå älvdals sjukhus

Kungälvs sjukhus

Hallands sjukhus Kungsbacka

Danderyds sjukhus

Värnamo sjukhus

Vrinnevisjukhuset i Norrköping

Skellefteå lasarett

Ljungby lasarett

Helsingsborgs lasarett

Centralsjukhuset Kristianstad

Östersunds sjukhus

Sjukhuset i Gävle

Varbergs sjukhus

Länssjukhuset i Sundsvall

Ängelholms sjukhus

Karolinska universitetssjukhuset − Solna

Sjukhuset i Lidköping

Länssjukhuset i Kalmar

Kärnsjukhuset i Skövde

Sunderby sjukhus

Norrlands universitetssjukhus Umeå

Höglandssjukhuset

Centrallasarettet Växjö

Universitetssjukhuset Örebro

Södra Älvsborgs Sjukhus − Borås

Skånes universitetssjukhus − Malmö

Centralsjukhuset i Karlstad

Övriga

Länssjukhuset Ryhov

Falu lasarett

Blekingesjukhuset − Karlskrona

Akademiska sjukhuset

Universitetssjukhuset i Linköping

Hallands sjukhus Halmstad

Uddevalla sjukhus

Södersjukhuset

Skånes universitetssjukhus − Lund

Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Karolinska universitetssjukhuset − Huddinge

Antal

0 100 200 300 400 500

10

12

15

15

16

17

17

17

18

20

21

21

22

25

26

28

28

33

33

33

37

37

38

44

46

47

48

48

48

49

55

58

61

64

64

69

75

77

83

84

97

103

105

105

115

131

226

278

483

Figur 1. Antal fall av MDS ochMDS/MPN per anmälande sjukhus diagnosår 2009-2017. Sjukhusmed färre än 10 anmälda fall underperioden har grupperats till Övriga.

15

Epidemiologi och datakvalitet

Antal rapporterade fall och tackningsgrad

Ett något lägre antal inrapporterade fall sesför diagnosår 2009 (n=287) medan antalet fallunder perioden 2010-2016 var relativt konstantmed 350-417 registrerade patienter per år. Fördiagnosår 2017 är siffran lägre vilken förklaras avden hittills låga täckningsgraden. Antal anmäldafall motsvarar en ungefärlig incidens (”crudeincidence”) på 3.6 per 100 000 invånare och år.Dock fårman ta i beaktande att en del fall saknas iregistret då täckningsgraden mot Cancerregistretinte är 100%. Incidensen för MDS är ofullständigtkänd men incidensen i registret överensstämmerrelativt väl med vad som tidigare rapporteratssåväl i Sverige som internationellt [2] [4] . Det finnsdock indikationer på att MDS underrapporteras[2]. Orsak till detta kan vara svårigheter att ställaslutlig MDS-diagnos trots att stark misstanke

föreligger samt att en del äldre patienter medlindriga cytopenier inte alltid utreds.Med täckningsgrad avses andelen patienter somär inrapporterade till MDS-registret i förhållandetill Cancerregistret. Till Cancerregistret inkommerfall där canceranmälan gjorts från patologeller annan klinik. Fall som är inrapporteradetill MDS-registret på INCA-plattformen mensaknas i Cancerregistret överförs automatiskttill Cancerregistret. Man kan konstatera att detfinns en mycket tydlig tidsmässig eftersläpningav anmälan till registret men att täckningsgradeni slutändan blir god, bland annat pga. påminnelserfrån RCC. För diagnosåren 2009-2013 är dengenomsnittliga täckningsgraden så hög som98%.En viss regional skillnad föreligger när det gällertäckningsgrad, speciellt för senare diagnosår.

Tabell 1. Antal fall och täckningsgrad i procent (%) per sjukvårdsregion och diagnosår 2009-2017.Stock/Got. Uppsala/O. Sydostra Sodra Vastra Norra Totalt

2009 67 (97) 42 (100) 31 (100) 68 (93) 64 (100) 15 (100) 287 (98)

2010 94 (99) 47 (100) 40 (100) 73 (100) 66 (100) 37 (100) 357 (99)

2011 74 (99) 47 (92) 52 (100) 67 (100) 71 (100) 39 (100) 350 (99)

2012 79 (94) 56 (92) 54 (100) 82 (99) 85 (96) 21 (100) 377 (97)

2013 96 (94) 36 (90) 34 (100) 67 (97) 91 (99) 38 (100) 362 (97)

2014 99 (93) 63 (92) 51 (93) 102 (82) 71 (100) 31 (100) 417 (93)

2015 78 (93) 66 (87) 53 (93) 82 (74) 87 (96) 39 (93) 405 (89)

2016 84 (88) 65 (77) 41 (86) 85 (73) 77 (95) 20 (62) 372 (80)

2017 32 (21) 50 (36) 40 (54) 66 (44) 63 (59) 24 (36) 275 (42)

Totalt 703 (86) 472 (85) 396 (92) 692 (85) 675 (94) 264 (88) 3202 (88)

Även om täckning gentemot Cancerregistretskulle vara fullständig finns det risk förunderrapportering i registret. Om slutdiagnosär MDS i patologens PAD-svar från benmärgsgranskning rapporteras patienten automatiskt tillCancerregistret och därefter skickas från RCCett anmälningsformulär till ansvarig patientklinikför inrapportering till INCA. MDS-diagnosen ställsdock inte alltid utifrån ett benmärgsprov utan kan

vara en sammanvägd klinisk bedömning utifrånlaboratorievärden, benmärgsundersökning ochcytogenetiska avvikelser. I dessa fall krävs enanmälan av kliniker för att patienten skall ingå iregistret. Ambitionen är därför att alla kliniker somsköter MDS-patienter ska anmäla nya patientermed MDS direkt i INCA-registret så snart sommöjligt efter att diagnos MDS ställts.

16


Tid till inrapportering

Gemensamma nationella kvalitetsindikatorerför blodcancerregistren finns utformade ochgodkända av Svensk Förening för Hematologi(SFH). Ett av målen är att 70% av patienternaskall vara registrerade i INCA inom 3 månaderefter diagnos samt 95% inom 12 månader. I Figur2-3 ses andel inrapporterade fall i MDS-registretvid dessa två tidpunkter för åren 2014-2016,

endast 16% hade anmälts inom 3 månader samt77% inom 12 månader. Andel inrapporterade fallinom 12 månader har ökat något det sista åretmen detta gäller inte andel anmälda fall vid 3månader. Det är tydligt att det finns en betydandeeftersläpning när det gäller anmälan till registretoch att andel registrerade patienter 3 månaderefter diagnos kraftigt understiger målet.

0 20 40 60 80 100

Procent

Stockholm/Gotland

Södra

Uppsala/Örebro

RIKET

Norra

Västra

Sydöstra

Antal fall

21 av 259

24 av 239

27 av 182

179 av 1134

14 av 85

57 av 233

36 av 136

8 %

10 %

15 %

16 %

16 %

24 %

26 %

Figur 2. Andel patienter av MDS och MDS/MPN registrerade i INCA inom 3 månader (målvärde 70%), diagnosår 2014-2016.

0 20 40 60 80 100Procent

2014 2015 *2016

Södra

Stockholm/Gotland

Sydöstra

RIKET

Västra

Uppsala/Örebro

Norra

Antal fall*

54 av 73

61 av 82

27 av 36

262 av 342

59 av 77

47 av 58

14 av 16

74 %

74 %

75 %

77 %

77 %

81 %

88 %

Figur 3. Andel patienter av MDS och MDS/MPN registrerade i INCA inom 12 månader (målvärde 95%), diagnosår 2014-2016.

17

Könsfördelning

Konsfordelning

Av anmälda fall utgjorde männen 59%och kvinnorna 41%, en könsfördelning somöverensstämmer väl med vad som rapporterasinternationellt [3]. Det förelåg ingen större

regional variation vad gäller könsfördelning.Uppdelat i undergrupperna MDS och MDS/MPNvar andelen män 59 respektive 62%.

Tabell 2. Könsfördelning- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN, uppdelat på sjukvårdsregion, diagnosår 2009-2017.Man Kvinnor Totalt

Stock/Got. 402 (57.2) 301 (42.8) 703

Uppsala/O. 293 (62.1) 179 (37.9) 472

Sydostra 235 (59.3) 161 (40.7) 396

Sodra 401 (57.9) 291 (42.1) 692

Vastra 408 (60.4) 267 (39.6) 675

Norra 159 (60.2) 105 (39.8) 264

Totalt 1898 (59.3) 1304 (40.7) 3202

Tabell 3. Könsfördelning- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN, uppdelat på diagnos, diagnosår 2009-2017.Man Kvinnor Totalt

MDS 1511 (58.7) 1062 (41.3) 2573

MDS/MPN 387 (61.5) 242 (38.5) 629

Totalt 1898 (59.3) 1304 (40.7) 3202

Aldersfordelning

Den yngste patienten i registret var 16 år ochden äldsta 97 år. Medianåldern var 76 år förhela gruppen och skiljde sig ej signifikant förMDS och MDS/MPN. För kvinnor och män varmedianåldern 77 respektive 75 år. Fördelning avantal fall per åldersgrupp i 10-årsperioder visas

per region i Tabell 4 och Figur 5. Ingen störreregional skillnad ses vad gäller åldersfördelning.Majoriteten av patienterna återfinns i de högreåldersklasserna, 71% av patienterna är 70 år elleräldre och endast 3% av patienterna är yngre än 50år.

Tabell 4. Antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN, uppdelat på åldersgrupp, diagnosår 2009-2017.

Stock/Got. Uppsala/O. Sydostra Sodra Vastra Norra Totalt

<40 8 (1.1) 3 (0.6) 6 (1.5) 8 (1.2) 8 (1.2) 4 (1.5) 37 (1.2)

40-49 19 (2.7) 12 (2.5) 3 (0.8) 8 (1.2) 6 (0.9) 3 (1.1) 51 (1.6)

50-59 44 (6.3) 31 (6.6) 21 (5.3) 40 (5.8) 46 (6.8) 17 (6.4) 199 (6.2)

60-69 126 (17.9) 113 (23.9) 89 (22.5) 123 (17.8) 132 (19.6) 60 (22.7) 643 (20.1)

70-79 241 (34.3) 165 (35.0) 144 (36.4) 267 (38.6) 256 (37.9) 96 (36.4) 1169 (36.5)

80-89 237 (33.7) 134 (28.4) 121 (30.6) 221 (31.9) 203 (30.1) 81 (30.7) 997 (31.1)

≥90 28 (4.0) 14 (3.0) 12 (3.0) 25 (3.6) 24 (3.6) 3 (1.1) 106 (3.3)

Totalt 703 (100.0) 472 (100.0) 396 (100.0) 692 (100.0) 675 (100.0) 264 (100.0) 3202 (100.0)

18


0 20 40 60 80 100Procent

<4040−4950−59

60−6970−7980−89

>=90

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

3202

675

472

692

396

703

264

Figur 4. Andel (%) av MDS och MDS/MPN per åldersgrupp och sjukvårdsregion 2009-2017.

VäntetiderAntal dagar mellan att remiss skrevs till förstabesök för utredning illustreras för åren 2014-216

i Figur 5 för de olika regionerna. För år 2016 varväntetiden i median 19 dagar.

0 10 20 30 40 50 60

Median samt kvartilavstånd

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

●

2014 2015 *2016

Stock/Got.

Norra

Västra

RIKET

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Antal fall*

77

16

63

282

56

39

31

Median*

25

20.5

19

19

15

13

12

Figur 5. Antal dagar mellan när remiss skrevs och första besök hos specialist, per sjukvårdsregion, diagnosår 2014-2016.

19

Diagnostiska uppgifterDiagnosdatum

Om benmärgsprov gav säker diagnos ärdiagnosdatum det datum benmärgsprovet togs. I

övriga fall när MDS-diagnosen ställs genom ensammanvägd klinisk bedömning utifrån klinik,resultat av laboratorieprover, morfologi ochcytogenetisk undersökning är datum för diagnosdet datum en kliniker fastställde diagnos MDS.

Diagnosgrund

Vid MDS ger oftast morfologisk undersökningav benmärgsprov diagnos. I vissa fall är detdock accepterat att sätta diagnos på basenav typiska cytogenetiska avvikelser och övrigakliniska och laboratoriemässiga parametrar utanatt det förekommer så uttalade morfologiskaförändringar så att MDS enbart kan ställasutifrån PAD-svar från benmärgsprov. Ävenmutationsanalys och flödescytometri kan ge stödför MDS-diagnos även om dessa undersökningar

i klinisk praxis ännu inte ingår i standardutredningav alla patienter. Eventuella resultat av sådanaundersökningar har hittills inte rapporteratstill MDS-registret. Vid anmälan efterfrågas vaddiagnosen grundas på och för 95% av patienternarapporterades att diagnos MDS kunde sättasdirekt utifrån morfologin på benmärgsprov, förövriga patienter baserades diagnosen mer påblodprover och resultat av cytogenetisk analys.

Diagnosfordelning enligt WHO-klassifikationen

I registret har WHO-klassifikation för MDS ochMDS/MPN från 2008 använts, fr.o.m. mars 2018rapporteras istället den nya WHO-klassifikationen

från 2016. Andelen av patienterna i MDS-registretmed diagnos MDS/MPN var 20% och varieradenågot i regionerna mellan 16-23%.

Tabell 5. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.MDS MDS/MPN Totalt

Stock/Got. 592 (84.2) 111 (15.8) 703

Uppsala/O. 364 (77.1) 108 (22.9) 472

Sydostra 331 (83.6) 65 (16.4) 396

Sodra 535 (77.3) 157 (22.7) 692

Vastra 541 (80.1) 134 (19.9) 675

Norra 210 (79.5) 54 (20.5) 264

Totalt 2573 (80.4) 629 (19.6) 3202

De vanligaste undergrupperna av MDS var RCMDsom utgjorde 29% av fallen följt av RAEB-2 (19%).Patienter med isolerad deletion 5q- utgjorde 4%av registrerade fall. En viss variation sågs mellanregionerna vad gäller antal fall av MDS per

subgrupp. Störst variation sågs för RCMD ochMDS-UNS där andelen patienter som fått dessadiagnoser utgjorde mellan 11-34% respektive5-22 % i de olika regionerna

20


Tabell 6. Antal och andel (%) fall av MDS enligt WHO-klassifikationen 2008, uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.


RA 38 (6.4) 24 (6.6) 35 (10.6) 19 (3.6) 48 (8.9) 12 (5.7) 176 (6.8)

RN 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.3) 1 (0.2) 3 (0.6) 0 (0.0) 5 (0.2)

RT 4 (0.7) 5 (1.4) 5 (1.5) 1 (0.2) 5 (0.9) 4 (1.9) 24 (0.9)

RCMD 194 (32.8) 105 (28.8) 68 (20.5) 168 (31.4) 186 (34.4) 22 (10.5) 743 (28.9)

RARS 61 (10.3) 40 (11.0) 26 (7.9) 63 (11.8) 64 (11.8) 31 (14.8) 285 (11.1)

RCMD-RS 19 (3.2) 5 (1.4) 5 (1.5) 16 (3.0) 8 (1.5) 2 (1.0) 55 (2.1)

RAEB-1 109 (18.4) 45 (12.4) 61 (18.4) 88 (16.4) 64 (11.8) 40 (19.0) 407 (15.8)

RAEB-2 115 (19.4) 59 (16.2) 66 (19.9) 112 (20.9) 82 (15.2) 42 (20.0) 476 (18.5)

5q-syndr. 21 (3.5) 18 (4.9) 12 (3.6) 19 (3.6) 23 (4.3) 11 (5.2) 104 (4.0)

MDS-UNS 31 (5.2) 63 (17.3) 52 (15.7) 48 (9.0) 58 (10.7) 46 (21.9) 298 (11.6)

Totalt 592 (100.0) 364 (100.0) 331 (100.0) 535 (100.0) 541 (100.0) 210 (100.0) 2573 (100.0)

0 20 40 60 80 100Procent

RARNRTRCMD

RARSRCMD−RSRAEB−1RAEB−2

5q−syndr.MDS−UNS

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

2573

541

364

535

331

592

210

Figur 6. Antal och andel (%) fall av MDS enligt WHO-klassifikationen 2008 uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Av patienterna medMDS/MPN hade 76% diagnosKMML. En viss variation mellan regionernasågs vad gäller rapportering av undergruppernaMDS/MPN-U (oklassificerbar) och atypisk KML.

Då antalet rapporterade fall dock är litet gårdet inte att dra några större slutsatser av denobserverade variationen.

Tabell 7. Fördelning av MDS/MPN-fall enligt WHO-klassifikationen 2008 -andel (%), diagnosår 2009-2017.


KMML 88 (79.3) 78 (72.2) 55 (84.6) 118 (75.2) 91 (67.9) 47 (87.0) 477 (75.8)

Atypisk KML 3 (2.7) 4 (3.7) 2 (3.1) 2 (1.3) 12 (9.0) 2 (3.7) 25 (4.0)

JMML 0 (0.0) 1 (0.9) 0 (0.0) 1 (0.6) 0 (0.0) 0 (0.0) 2 (0.3)

MDS/MPN-U 16 (14.4) 19 (17.6) 8 (12.3) 30 (19.1) 27 (20.1) 5 (9.3) 105 (16.7)

RARS-T 4 (3.6) 6 (5.6) 0 (0.0) 6 (3.8) 4 (3.0) 0 (0.0) 20 (3.2)

Totalt 111 (100.0) 108 (100.0) 65 (100.0) 157 (100.0) 134 (100.0) 54 (100.0) 629 (100.0)

21

Benmärgsprov

0 20 40 60 80 100Procent

KMML Atypisk KML

JMML MDS/MPN−U

RARS−T

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

629

134

108

157

65

111

54

Figur 7. Fördelning av MDS/MPN-fall enligt WHO-klassifikationen-andel (%), diagnosår 2009-2017.

Benmargsprov

Utifrån anmälningsblankettens tidigareutformning var det svårt att avgöra för en mindredel av patienterna om benmärgsprov inte varutfört eller omundersökningen ej var konklusiv fördiagnos. För patienter med diagnosår 2013-2017är det rapporterat att benmärgsaspirat och/ellerbenmärgsbiopsi utförts för 99% av patienterna,för 0.2% saknades undersökning samt för 1%saknades information.

Fördelningen av andel blaster i benmärgenvid diagnos visas för hela gruppen i Figur 8,genomsnittet var 3% (median). Vid diagnoshade 16 respektive 9% av patienterna med MDSoch MDS/MPN > 10% blaster i benmärgen,en viss regional variation ses. När det gällerundergruppen KMML hade 60 % <5 % blaster(KMML 0), 21% 5- <10% (KMML 1) samt 13%av patienterna ≥10% blaster (KMML 2), uppgiftsaknas för 6% av patienterna.

%

Ant

al p

atie

nter

0 10 20 30 40

050

010

0015

0020

00

Figur 8. Antal fall uppdelat på blaster(%) i benmärg vid diagnos för MDS och MDS/MPN, diagnosår 2009-2017.

22


Tabell 8. Fördelning av blaster i klasser (antal och %) för MDS, uppdelat per region, diagnosår 2009-2017.

<=2 >2-<5 5-10 >10 Uppg.saknas Totalt

Stock/Got. 183 (30.9) 170 (28.7) 133 (22.5) 98 (16.6) 8 (1.4) 592

Uppsala/O. 148 (40.7) 79 (21.7) 64 (17.6) 58 (15.9) 15 (4.1) 364

Sydostra 136 (41.1) 52 (15.7) 71 (21.5) 60 (18.1) 12 (3.6) 331

Sodra 226 (42.2) 91 (17.0) 116 (21.7) 88 (16.4) 14 (2.6) 535

Vastra 269 (49.7) 81 (15.0) 87 (16.1) 67 (12.4) 37 (6.8) 541

Norra 78 (37.1) 22 (10.5) 61 (29.0) 40 (19.0) 9 (4.3) 210

Totalt 1040 (40.4) 495 (19.2) 532 (20.7) 411 (16.0) 95 (3.7) 2573

Tabell 9. Fördelning av blaster i klasser (antal och %) för MDS/MPN, uppdelat per region, diagnosår 2009-2017.

<=2 >2-<5 5-10 >10 Uppg.saknas Totalt

Stock/Got. 32 (28.8) 28 (25.2) 34 (30.6) 12 (10.8) 5 (4.5) 111

Uppsala/O. 48 (44.4) 26 (24.1) 23 (21.3) 8 (7.4) 3 (2.8) 108

Sydostra 17 (26.2) 13 (20.0) 13 (20.0) 15 (23.1) 7 (10.8) 65

Sodra 68 (43.3) 40 (25.5) 28 (17.8) 7 (4.5) 14 (8.9) 157

Vastra 70 (52.2) 27 (20.1) 16 (11.9) 10 (7.5) 11 (8.2) 134

Norra 26 (48.1) 8 (14.8) 9 (16.7) 6 (11.1) 5 (9.3) 54

Totalt 261 (41.5) 142 (22.6) 123 (19.6) 58 (9.2) 45 (7.2) 629

Fibrosgrad ≥2 i benmärg fanns rapporterathos 138 patienter (4 %) med en viss regionalvariation, uppgift saknas för 20% av patienterna.Ringsideroblaster ≥15% förekom i 20% av fallenoch här saknades information för 12%. Man kan

dock spekulera i att om fibrosgrad eller andelringsideroblaster inte fanns angivet i PAD-svarså förelåg inte hög fibrosgrad eller större mängdringsideroblaster.

Tabell 10. Fibros grad>=2 vid diagnos av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.Ja Nej Uppg.saknas Totalt

Stock/Got. 31 (4.4) 652 (92.7) 20 (2.8) 703

Uppsala/O. 10 (2.1) 374 (79.2) 88 (18.6) 472

Sydostra 12 (3.0) 280 (70.7) 104 (26.3) 396

Sodra 34 (4.9) 386 (55.8) 272 (39.3) 692

Vastra 24 (3.6) 561 (83.1) 90 (13.3) 675

Norra 26 (9.8) 179 (67.8) 59 (22.3) 264

Totalt 137 (4.3) 2432 (76.0) 633 (19.8) 3202

Tabell 11. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med ≥15% ringsideroblaster uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Ja Nej Ej bedom./Uppg.sak. Totalt

Stock/Got. 169 (24.0) 515 (73.3) 19 (2.7) 703

Uppsala/O. 82 (17.4) 327 (69.3) 63 (13.3) 472

Sydostra 50 (12.6) 274 (69.2) 72 (18.2) 396

Sodra 177 (25.6) 401 (57.9) 114 (16.5) 692

Vastra 120 (17.8) 485 (71.9) 70 (10.4) 675

Norra 56 (21.2) 171 (64.8) 37 (14.0) 264

Totalt 654 (20.4) 2173 (67.9) 375 (11.7) 3202

23

Laboratoriedata

Laboratoriedata

Tabell 12 och 13 redovisar medianvärde avolika laboratorieparametrar vid diagnos för MDSrespektive MDS/MPN. Den största skillnadenmellan de två grupperna är ett högre LPK-värdevid diagnos för patienter med MDS/MPN jämförtmed MDS. Undergruppen KMML kan utifrån

LPK-värde delas in i två riskgrupper, 36% hadeLPK<13 x109/L och 63% ≥ 13 där det är känt attden senare gruppen har sämre prognos. Ett värdepå ferritin vid diagnos saknas för en stor andel avpatienterna.

Tabell 12. Patientkarakteristika vid diagnos för MDS.

Min Q1 Median Q3 MaxUppgift saknas

(%)

Hb (g/L) 26 86 98 109 175 1 (0)

TPK (109/L) 0 67 123 225 1358 2 (0)

LPK (109/L) 0.5 2.5 3.8 6 356 3 (0)

LD (109/L) 0 2.9 3.4 4.3 301 378 (15)

S-ferritin (109/L) 0 187 378 687 11618 1518 (59)

Neutrofila(109/L) 0 0.9 1.7 3.4 98.1 35 (1)

Tabell 13. Patientkarakteristika vid diagnos för MDS/MPN.

Min Q1 Median Q3 MaxUppgift saknas

(%)

Hb (g/L) 34 92 105 122 166 1 (0)

TPK (109/L) 3 72 118 238 1339 0 (0)

LPK (109/L) 0.5 8.2 17.1 32 213 0 (0)

LD (109/L) 0 3.3 4.1 5.8 38.3 93 (15)

S-ferritin (109/L) 0 137 297 645 10155 392 (62)

Neutrofila(109/L) 0 3.6 8.2 17.9 115 5 (1)

Andel patienter med cytopenier, indelade enligtkategorier som ingår i IPSS-R, visas i Figur9-14 för MDS och MDS/MPN. En större andelpatienter med MDS i jämförelse med MDS/MPNhar mer uttalad anemi; 54 respektive 41% av

patienterna hade Hb<100 vid diagnos. Däremotvar trombocytopeni med TPK-värde < 50 likavanligt i båda grupperna (16 respektive 15%)medan neutropeni är mer vanligt förekommandebland patienter med MDS.

24


0 20 40 60 80 100Procent

<80 80−<100 >=100

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

2572

541

364

534

331

592

210

Figur 9. Hb < 80, Hb 80-<100 respektive Hb >= 100 för MDS-andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

0 20 40 60 80 100Procent

<80 80−<100 >=100

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

628

134

108

156

65

111

54

Figur 10. Hb < 80, Hb 80-<100 respektive Hb >= 100 förMDS/MPN- andel (%) uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

0 20 40 60 80 100Procent

<50 50−<100 >=100

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

2571

541

364

534

331

591

210

Figur 11. TPK <50, 50-<100 respektive TPK >=100 för MDS-andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

0 20 40 60 80 100Procent

<50 50−<100 >=100

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

629

134

108

157

65

111

54

Figur 12. TPK <50, 50-<100 resp. TPK >=100 för MDS/MPN-andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

0 20 40 60 80 100Procent

<0.8 >=0.8 Uppg.saknas

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

2573

541

364

535

331

592

210

Figur 13. Neutrofila <0.8 resp. Neutrofila >=0.8 för MDS- andel(%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

0 20 40 60 80 100Procent

<0.8 >=0.8 Uppg.saknas

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

629

134

108

157

65

111

54

Figur 14. Neutrofila <0.8 resp. Neutrofila >=0.8 för MDS/MPN-andel (%) uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

25

Cytogenetik

Cytogenetik

Kromosomanalys utfördes på 83% av patienternamed MDS och 78% av de med MDS/MPNi genomsnitt för hela perioden 2009-2017.Det föreligger en regional skillnad därStockholm/Gotland har utfört kromosomanalysför 90% av fallen med MDS och Sydöstraregionen för 74%. För gruppen av patienter med

MDS/MPN förelåg även här en regional variation,kromosomanalys rapporterades ha utförts för68-85% av patienterna i olika regioner. I helamaterialet var medianåldern för de patienter därkromosomanalys utfördes 74 år och för patienterdär analysen ej utfördes 82 år.

Tabell 14. Antal och andel (%) fall där kromosomanalys är utförd för patienter med MDS uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Cytogenetik

utford

Cytogenetik ej

utfordUppg.saknas Totalt

Stock/Got. 535 (90.4) 57 (9.6) 0 (0.0) 592

Uppsala/O. 317 (87.1) 47 (12.9) 0 (0.0) 364

Sydostra 245 (74.0) 85 (25.7) 1 (0.3) 331

Sodra 406 (75.9) 126 (23.6) 3 (0.6) 535

Vastra 463 (85.6) 78 (14.4) 0 (0.0) 541

Norra 180 (85.7) 29 (13.8) 1 (0.5) 210

Totalt 2146 (83.4) 422 (16.4) 5 (0.2) 2573

Tabell 15. Antal och andel (%) fall där kromosomanalys är utförd för patienter med MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

Cytogenetik

utford

Cytogenetik ej

utfordUppg.saknas Totalt

Stock/Got. 94 (84.7) 17 (15.3) 0 (0.0) 111

Uppsala/O. 88 (81.5) 18 (16.7) 2 (1.9) 108

Sydostra 44 (67.7) 20 (30.8) 1 (1.5) 65

Sodra 119 (75.8) 36 (22.9) 2 (1.3) 157

Vastra 105 (78.4) 29 (21.6) 0 (0.0) 134

Norra 43 (79.6) 11 (20.4) 0 (0.0) 54

Totalt 493 (78.4) 131 (20.8) 5 (0.8) 629

I Figur 15-16 visas andel patienter därkromosomanalys ingick i utredningen fördiagnosår 2014-2016. Under dessa tre år sågsingen större variation, för år 2016 utfördeskromosomanalys på 86% av anmälda patienter.

En av kvalitetsindikatorerna för MDS-registret äratt karyotypering ska vara utfört på minst 90%av patienterna med MDS. Stockholm-Gotland,Uppsala/Örebro samt Västra regionen uppnåddedetta mål under 2016.

26


0 20 40 60 80 100Procent

2014 2015 *2016

Sydöstra

Södra

Norra

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Stock/Got.

Antal fall*

23 av 34

53 av 66

13 av 16

255 av 298

56 av 62

43 av 47

67 av 73

68 %

80 %

81 %

86 %

90 %

91 %

92 %

Figur 15. Andel (%) av MDS där kromosomanalys utförts uppdelat på region, diagnosår 2014-2016.

0 20 40 60 80 100

Procent

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

RIKET

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

32 av 46

42 av 54

58 av 74

201 av 256

19 av 24

36 av 42

14 av 16

70 %

78 %

78 %

79 %

79 %

86 %

88 %

Figur 16. Andel (%) av MDS/MPN där kromosomanalys utförts uppdelat på region, diagnosår 2014-2016.

Typ av kromosomavvikelser för MDS respektiveMDS/MPN visas i Tabell 16-17. Av de patientermed MDS där kromosomanalys var utfördoch cytogenetik finns tillgänglig uppvisade48% normal karyotyp, motsvarande siffra förMDS/MPN var 65%. För 6 respektive 9% avpatienterna där cytogenetik var utförd kundeklassificering enligt den indelning som användsi IPSS-R inte utföras. Komplex karyotyp med

≥3 avvikelser sågs i 16% av fallen med MDS.I svenska MDS-registret ses en större andelhögrisk-cytogenetik jämfört med t.ex. denursprungliga population som låg till grundför cytogenetiska indelningen i IPSS-R [5] Enbidragande orsak kan vara att det i svenskaMDS-registret även ingår terapi-relaterad MDSdär det är välkänt att högrisk-cytogenetik oftareförekommer.

27

Cytogenetik

Tabell 16. Antal och andel (%) fall uppdelat på cytogenetik vid MDS uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.


Normal 277 (51.8) 152 (47.9) 119 (48.6) 182 (44.8) 212 (45.8) 85 (47.2) 1027 (47.9)

-y 25 (4.7) 9 (2.8) 9 (3.7) 9 (2.2) 22 (4.8) 4 (2.2) 78 (3.6)

del(11q) 3 (0.6) 0 (0.0) 1 (0.4) 2 (0.5) 0 (0.0) 1 (0.6) 7 (0.3)

del(5q) 26 (4.9) 13 (4.1) 8 (3.3) 25 (6.2) 21 (4.5) 10 (5.6) 103 (4.8)

del(12p) 0 (0.0) 1 (0.3) 0 (0.0) 2 (0.5) 1 (0.2) 1 (0.6) 5 (0.2)

del(20q) 16 (3.0) 9 (2.8) 4 (1.6) 11 (2.7) 10 (2.2) 5 (2.8) 55 (2.6)

+19 1 (0.2) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.6) 2 (0.1)

i(17q) 0 (0.0) 3 (0.9) 0 (0.0) 3 (0.7) 0 (0.0) 0 (0.0) 6 (0.3)

+8 22 (4.1) 11 (3.5) 9 (3.7) 17 (4.2) 17 (3.7) 8 (4.4) 84 (3.9)

del(7q) 1 (0.2) 1 (0.3) 0 (0.0) 4 (1.0) 5 (1.1) 1 (0.6) 12 (0.6)

-7 13 (2.4) 10 (3.2) 5 (2.0) 5 (1.2) 10 (2.2) 3 (1.7) 46 (2.1)

inv(3),t(3q),del(3q) 6 (1.1) 1 (0.3) 0 (0.0) 1 (0.2) 0 (0.0) 1 (0.6) 9 (0.4)

1 annan avvikelse 27 (5.0) 11 (3.5) 9 (3.7) 28 (6.9) 32 (6.9) 5 (2.8) 112 (5.2)

2 avv.inklusive del (5q) 2 (0.4) 3 (0.9) 5 (2.0) 2 (0.5) 6 (1.3) 2 (1.1) 20 (0.9)

2 avvikelser inklusive -7 eller del(7q) 10 (1.9) 8 (2.5) 2 (0.8) 7 (1.7) 13 (2.8) 2 (1.1) 42 (2.0)

2 andra avvikelser 13 (2.4) 9 (2.8) 8 (3.3) 16 (3.9) 15 (3.2) 6 (3.3) 67 (3.1)

Kompl. med 3 avvikelser 16 (3.0) 5 (1.6) 4 (1.6) 13 (3.2) 18 (3.9) 6 (3.3) 62 (2.9)

Kompl. med >3 avvikelser 61 (11.4) 51 (16.1) 23 (9.4) 45 (11.1) 67 (14.5) 32 (17.8) 279 (13.0)

Uppg.saknas 16 (3.0) 20 (6.3) 39 (15.9) 34 (8.4) 14 (3.0) 7 (3.9) 130 (6.1)

Totalt 535 (100.0) 317 (100.0) 245 (100.0) 406 (100.0) 463 (100.0) 180 (100.0) 2146 (100.0)

Tabell 17. Antal och andel (%) fall uppdelat på cytogenetik vid MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.


Normal 59 (62.8) 69 (78.4) 25 (56.8) 82 (68.9) 60 (57.1) 26 (60.5) 321 (65.1)

-y 3 (3.2) 2 (2.3) 2 (4.5) 4 (3.4) 6 (5.7) 3 (7.0) 20 (4.1)

del(11q) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0)

del(5q) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (2.3) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.2)

del(12p) 2 (2.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (2.3) 3 (0.6)

del(20q) 1 (1.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 2 (1.7) 1 (1.0) 1 (2.3) 5 (1.0)

+19 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (2.3) 1 (0.2)

i(17q) 1 (1.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (1.0) 0 (0.0) 2 (0.4)

+8 9 (9.6) 4 (4.5) 1 (2.3) 3 (2.5) 7 (6.7) 2 (4.7) 26 (5.3)

del(7q) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0)

-7 1 (1.1) 2 (2.3) 0 (0.0) 1 (0.8) 2 (1.9) 1 (2.3) 7 (1.4)

inv(3),t(3q),del(3q) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0)

1 annan avvikelse 6 (6.4) 5 (5.7) 2 (4.5) 10 (8.4) 7 (6.7) 3 (7.0) 33 (6.7)

2 avv.inklusive del (5q) 1 (1.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.8) 0 (0.0) 0 (0.0) 2 (0.4)

2 avvikelser inklusive -7 eller del(7q) 2 (2.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.8) 0 (0.0) 0 (0.0) 3 (0.6)

2 andra avvikelser 3 (3.2) 0 (0.0) 1 (2.3) 2 (1.7) 7 (6.7) 1 (2.3) 14 (2.8)

Kompl. med 3 avvikelser 1 (1.1) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.2)

Kompl. med >3 avvikelser 2 (2.1) 1 (1.1) 2 (4.5) 1 (0.8) 5 (4.8) 0 (0.0) 11 (2.2)

Uppg.saknas 3 (3.2) 5 (5.7) 10 (22.7) 12 (10.1) 9 (8.6) 4 (9.3) 43 (8.7)

Totalt 94 (100.0) 88 (100.0) 44 (100.0) 119 (100.0) 105 (100.0) 43 (100.0) 493 (100.0)

I Figur 17 visas kromosomavvikelser indelat i deriskgrupper som ingår i IPSS-R. I figuren ingår

även patienter där kromosomanalys ej utförts.

28


0 20 40 60 80 100Procent

Mycket godGod

IntermediärDålig

Mycket dåligUppg.sakn.

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

3202

675

472

692

396

703

264

Figur 17. Fördelning av karyotyp enligt IPSS-R cytogenetik, andel (%), diagnosår 2009-2017.

International Prognostic ScoringSystem(IPSS) och IPSS-R(revised)IPSS riskgrupp grundar sig på antalcytopenier, blastförekomst i benmärg ochkromosomavvikelser. För de 2573 patienterna iregistret med diagnos MDS finns IPSS beräknatför 2109 (82%). Förklaringen till största delen avbortfallet är att kromosomanalys, som krävs förberäkning av IPSS, inte utfördes på alla patienter.Endast för 3% av patienterna saknades andralabvärden som krävs för beräkning.

Fördelning av IPSS riskgrupper för patientermed MDS visas totalt sett samt regionvisi Figur 18. Sammantaget hade 33% lågrisk,35 % intermediär-1, 23 % intermediär-2och 9% högrisk-sjukdom. Denna fördelningöverensstämmer relativt väl med den fördelningsom rapporterades från den initiala populationendär IPSS första gången beskrevs [6].

Tabell 18. IPSS förMDS- antal och andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas samt uppgift saknas, uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

Lag INT-1 INT-2 HogEj

bedom/Uppg.sakn.Totalt

Stock/Got. 184 (31.1) 184 (31.1) 115 (19.4) 49 (8.3) 60 (10.1) 592

Uppsala/O. 95 (26.1) 110 (30.2) 75 (20.6) 33 (9.1) 51 (14.0) 364

Sydostra 102 (30.8) 64 (19.3) 48 (14.5) 24 (7.3) 93 (28.1) 331

Sodra 119 (22.2) 152 (28.4) 86 (16.1) 39 (7.3) 139 (26.0) 535

Vastra 152 (28.1) 164 (30.3) 107 (19.8) 33 (6.1) 85 (15.7) 541

Norra 50 (23.8) 55 (26.2) 49 (23.3) 20 (9.5) 36 (17.1) 210

Totalt 702 (27.3) 729 (28.3) 480 (18.7) 198 (7.7) 464 (18.0) 2573

29

0 20 40 60 80 100Procent

LågINT−1

INT−2Hög

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

2109

456

313

396

238

532

174

Figur 18. Fördelning av IPSS score för MDS-andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas, uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Merparten av patienter med MDS/MPN utgörsav patienter med KMML. För denna patientgruppfinns ett flertal prognostiska score men ettallmänt vedertaget saknas. För KMML medLPK >13x109/L rekommenderas egentligen inteatt IPSS och IPSS-R används. För patientermed MDS/MPN kunde IPSS beräknas för 73%av patienterna där avsaknad av cytogenetisk

data bidrog mest till bortfallet. Färre patientermed MDS/MPN hade IPSS Int-2 och högrisk(15%) jämfört med MDS (32%). Dock skallIPSS för MDS/MPN i vårt register tolkas medförsiktighet med tanke på bortfallet samt även atttillämpbarheten är tveksam för vissa patienter.Några andra risk score-system för KMMLpresenteras inte i denna rapport.

Tabell 19. IPSS för MDS/MPN - antal och andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas samt uppgift saknas, uppdelat på region,diagnosår 2009-2017.

Lag INT-1 INT-2 HogEj

bedom/Uppg.sakn.Totalt

Stock/Got. 32 (28.8) 44 (39.6) 14 (12.6) 3 (2.7) 18 (16.2) 111

Uppsala/O. 39 (36.1) 39 (36.1) 7 (6.5) 1 (0.9) 22 (20.4) 108

Sydostra 14 (21.5) 16 (24.6) 9 (13.8) 3 (4.6) 23 (35.4) 65

Sodra 52 (33.1) 39 (24.8) 6 (3.8) 2 (1.3) 58 (36.9) 157

Vastra 39 (29.1) 41 (30.6) 13 (9.7) 6 (4.5) 35 (26.1) 134

Norra 19 (35.2) 13 (24.1) 4 (7.4) 2 (3.7) 16 (29.6) 54

Totalt 195 (31.0) 192 (30.5) 53 (8.4) 17 (2.7) 172 (27.3) 629

30


0 20 40 60 80 100Procent

LågINT−1

INT−2Hög

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

457

99

86

99

42

93

38

Figur 19. Fördelning av IPSS score för MDS/MPN- andel (%) för de fall där IPSS kunde beräknas, uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

Ett nyare reviderat score-system, IPSS-Rintroducerades 2012 som även det grundarsig på kromosomavvikelser, blastandel ochcytopenier men bl.a. har fler kromosomavvikelserinkluderats. I kliniska vardagen används IPSS-Rmen ofta även IPSS parallellt. IPSS-R gick attberäkna för något färre patienter jämfört med

IPSS. Andelen patienter medmycket låg risk + lågrisk var 49%, intermediär risk 19% samt hög risk+ mycket hög risk 32%. Motsvarande siffror förMDS/MPN var 60%, 24% och 16%. Liksom IPSS ärinte IPSS-R helt validerat för MDS/MPN och antalpatienter i varje riskgrupp var litet i vårt register.

Tabell 20. IPSS-R score förMDS- antal och andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas samt uppgift saknas, uppdelat på region,diagnosår 2009-2017.

Mycket lag Lag INT Hog Mycket hog Uppg.sakn. Totalt

Stock/Got. 80 (13.5) 188 (31.8) 95 (16.0) 69 (11.7) 79 (13.3) 81 (13.7) 592

Uppsala/O. 44 (12.1) 92 (25.3) 59 (16.2) 48 (13.2) 50 (13.7) 71 (19.5) 364

Sydostra 53 (16.0) 53 (16.0) 40 (12.1) 35 (10.6) 25 (7.6) 125 (37.8) 331

Sodra 50 (9.3) 90 (16.8) 66 (12.3) 51 (9.5) 68 (12.7) 210 (39.3) 535

Vastra 102 (18.9) 131 (24.2) 68 (12.6) 74 (13.7) 55 (10.2) 111 (20.5) 541

Norra 23 (11.0) 41 (19.5) 37 (17.6) 28 (13.3) 35 (16.7) 46 (21.9) 210

Totalt 352 (13.7) 595 (23.1) 365 (14.2) 305 (11.9) 312 (12.1) 644 (25.0) 2573

31

0 20 40 60 80 100Procent

Mycket lågLåg

INTHög

Mycket hög

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

1929

430

293

325

206

511

164

Figur 20. Fördelning av IPSS-R för MDS-andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas, uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Tabell 21. IPSS-R för MDS/MPN - antal och andel (%) för de fall där IPSS-R kan beräknas samt uppgift saknas, uppdelat på region,diagnosår 2009-2017.

Mycket lag Lag INT Hog Mycket hog Uppg.sakn. Totalt

Stock/Got. 13 (11.7) 37 (33.3) 24 (21.6) 14 (12.6) 2 (1.8) 21 (18.9) 111

Uppsala/O. 16 (14.8) 30 (27.8) 29 (26.9) 6 (5.6) 1 (0.9) 26 (24.1) 108

Sydostra 8 (12.3) 10 (15.4) 10 (15.4) 4 (6.2) 2 (3.1) 31 (47.7) 65

Sodra 24 (15.3) 36 (22.9) 17 (10.8) 9 (5.7) 2 (1.3) 69 (43.9) 157

Vastra 23 (17.2) 35 (26.1) 15 (11.2) 16 (11.9) 4 (3.0) 41 (30.6) 134

Norra 11 (20.4) 10 (18.5) 5 (9.3) 5 (9.3) 2 (3.7) 21 (38.9) 54

Totalt 95 (15.1) 158 (25.1) 100 (15.9) 54 (8.6) 13 (2.1) 209 (33.2) 629

0 20 40 60 80 100Procent

Mycket lågLåg

INTHög

Mycket hög

RIKET

Västra

Uppsala/Ö.

Södra

Sydöstra

Stock/Got.

Norra

Antal fall

420

93

82

88

34

90

33

Figur 21. Fördelning av IPSS-R score för MDS/MPN- andel (%) för de fall där IPSS-R kunde beräknas, uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

32


Tidigare hematologisk sjukdomInnan MDS-diagnos ställdes rapporterades att10% av patienterna haft annan hematologisksjukdom. Som annan hematologisk diagnosanges dock i ett relativt stort fall oklartrombocytopeni eller anemi vilket i en delfall skulle kunna tolkas som uppseglande

MDS-sjukdom. Vanligast förekommande klarhematologisk diagnos innan MDS utveckladesvar lymfom/KLL vilket förekom i 96 fall,MGUS/myelom i 36 fall medan 40 patienter hadeen myeloproliferativ sjukdom sen tidigare.

Tabell 22. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare hematologisk sjukdom uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

Ja Nej Totalt

Stock/Got. 73 (10.4) 630 (89.6) 703

Uppsala/O. 46 (9.7) 426 (90.3) 472

Sydostra 43 (10.9) 353 (89.1) 396

Sodra 59 (8.5) 633 (91.5) 692

Vastra 77 (11.4) 598 (88.6) 675

Norra 30 (11.4) 234 (88.6) 264

Totalt 328 (10.2) 2874 (89.8) 3202

KML

ALL

Uppg.saknas

KLL

MGUS

Myelom

AML

MPN

Lymfom

Tidigare Anemi/Trombocytopeni

Procent

0 10 20 30 40

Figur 22. Typ av tidigare hematologisk sjukdom- andel (%) av MDS och MDS/MPN diagnosår 2009-2017.

Tidigare cytostatikabehandling eller strålbehandlingTidigare cytostatikabehandling fanns rapporterathos 11% av patienterna och 6% av patienternahade behandlats med strålning. Andel patienter

som hade behandlats med antingen cytostatikaoch/eller strålbehandling utgjorde 14% avpatienterna i registret.

33

Tabell 23. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare cytostatikabehandling uppdelat på region, diagnosår2009-2017.

Ja Nej Totalt

Stock/Got. 79 (11.2) 624 (88.8) 703

Uppsala/O. 43 (9.1) 429 (90.9) 472

Sydostra 47 (11.9) 349 (88.1) 396

Sodra 73 (10.5) 619 (89.5) 692

Vastra 75 (11.1) 600 (88.9) 675

Norra 25 (9.5) 239 (90.5) 264

Totalt 342 (10.7) 2860 (89.3) 3202

Tabell 24. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med tidigare strålbehandling uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.Ja Nej Totalt

Stock/Got. 57 (8.1) 646 (91.9) 703

Uppsala/O. 33 (7.0) 439 (93.0) 472

Sydostra 17 (4.3) 379 (95.7) 396

Sodra 40 (5.8) 652 (94.2) 692

Vastra 32 (4.7) 643 (95.3) 675

Norra 19 (7.2) 245 (92.8) 264

Totalt 198 (6.2) 3004 (93.8) 3202

0 20 40 60 80 100

Procent

Västra

Norra

Uppsala/Ö.

Södra

RIKET

Sydöstra

Stock/Got.

Antal fall

89 av 675

35 av 264

63 av 472

96 av 692

459 av 3202

58 av 396

118 av 703

13 %

13 %

13 %

14 %

14 %

15 %

17 %

Figur 23. Andel (%) av MDS och MDS/MPN med tidigare strålbehandling och eller cytostatikabehandling uppdelat på region,diagnosår 2009-2017.

Behandling

Transfusionsberoende vid diagnos

Vid diagnostillfället var 45% av patienterna i helaregistret transfusionsberoende av erytrocyter.

Rapporterat transfusionsbehov vid diagnosvarierade mellan 39-50% i de olika regionerna.

34


0 20 40 60 80 100

Procent

Sydöstra

Uppsala/Ö.

Västra

Norra

RIKET

Stock/Got.

Södra

Antal fall

155 av 396

191 av 472

288 av 675

116 av 264

1432 av 3202

335 av 703

347 av 692

39 %

40 %

43 %

44 %

45 %

48 %

50 %

Figur 24. Andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsbehov av erytrocyter uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Uppdelat på diagnos MDS och MDS/MPNvar 47% respektive 34% av patienternatransfusionskrävande av erytrocyter.Transfusionsbehov utifrån IPSS riskgrupp visas i Tabell 26 därman ser att ett betydligt fler patienter med högstarisk-gruppen av IPSS är transfusionskrävande

vid diagnos (64%) jämfört med lägsta (26%).Av samtliga patienter var 7% i behov avtrombocyttransfusioner vid anmälan. Ingenstörre skillnad sågs mellan grupperna MDS ochMDS/MPN.

Tabell 25. Antal och andel (%) fall av MDS ochMDS/MPNmed transfusionsberoende av erytrocyter uppdelat på diagnos diagnosår2009-2017.

Ja Nej Uppg.saknas Totalt

MDS 1220 (47.4) 1345 (52.3) 8 (0.3) 2573

MDS/MPN 212 (33.7) 414 (65.8) 3 (0.5) 629

Totalt 1432 (44.7) 1759 (54.9) 11 (0.3) 3202

Tabell 26. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsberoende av erytrocyter uppdelat på IPSS-grupp,diagnosår 2009-2017.


Lag 235 (26.2) 661 (73.7) 1 (0.1) 897

INT-1 391 (42.5) 529 (57.4) 1 (0.1) 921

INT-2 348 (65.3) 184 (34.5) 1 (0.2) 533

Hog 138 (64.2) 76 (35.3) 1 (0.5) 215

Ej bedom/Uppg.sakn. 320 (50.3) 309 (48.6) 7 (1.1) 636

Totalt 1432 (44.7) 1759 (54.9) 11 (0.3) 3202

Tabell 27. Antal och andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsberoende av trombocyter uppdelat på diagnosdiagnosår 2009-2017.


MDS 159 (6.2) 2398 (93.2) 16 (0.6) 2573

MDS/MPN 49 (7.8) 575 (91.4) 5 (0.8) 629

Totalt 208 (6.5) 2973 (92.8) 21 (0.7) 3202

35

Planerad behandling

0 20 40 60 80 100

Procent

Västra

Norra

Uppsala/Ö.

Sydöstra

RIKET

Stock/Got.

Södra

Antal fall

36 av 675

15 av 264

27 av 472

24 av 396

208 av 3202

49 av 703

57 av 692

5 %

6 %

6 %

6 %

6 %

7 %

8 %

Figur 25. Andel (%) fall av MDS och MDS/MPN med transfusionsbehov av trombocyter uppdelat på region, diagnosår 2009-2017.

Planerad behandling

I anmälningsblanketten efterfrågas vilkenbehandling som planeras. Det terapibeslut somtagits vid diagnos framgår av Figur 26. Behandling

med Azacytidin var aktuellt för 16% medan 18%planerades få erytropoetiska tillväxtfaktorer.För 30% av patienterna planerades endastunderstödjande behandling, för en relativt stordel var beslut fortfarande inte taget vid diagnoseller saknades uppgift om planerad behandling.

Kelering

Lenalid.

Immuno.

Uppg.sak.

Induktion.

Ej bes.

Hydrox.

Annat

Azacytidin

Erytropo.

Ingen ind.

Understödj.

Antal

0 10 20 30 40 50

Figur 26. Behandlingsbeslut- andel (%) av MDS och MDS/MPN diagnosår 2009-2017.

Behandlingsbeslut per region visas i Tabell 28.Man ser här en viss variation mellan regionernai planerad användning av erytropoetiskatillväxtfaktorer (12-26%) samt av azacytidine(12-22%). Resultatet får dock tolkas med vissförsiktighet då frågan inte reflekterar faktiskbehandling utan intention vid tidpunkten för

diagnos. Allogen stamcellstransplantationplanerades redan vid diagnos för 253 avde 3202 patienterna (8%). Fr.o.m. år 2016efterfrågas även om patienter som inte planerasför transplantation kan komma att bli aktuellaför det senare vilket cirka 13% av patienternarapporterades kunna bli.

36


Tabell 28. Behandlingsbeslut- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat region, diagnosår 2009-2017.Stock/Got. Uppsala/O. Sydostra Sodra Vastra Norra Totalt

Understodj. 160 (22.8) 122 (25.8) 120 (30.3) 243 (35.1) 253 (37.5) 64 (24.2) 962 (30.0)

Induktion. 8 (1.1) 12 (2.5) 6 (1.5) 11 (1.6) 9 (1.3) 10 (3.8) 56 (1.7)

Azacytidin 158 (22.5) 58 (12.3) 77 (19.4) 110 (15.9) 80 (11.9) 43 (16.3) 526 (16.4)

Erytropo. 180 (25.6) 99 (21.0) 46 (11.6) 108 (15.6) 109 (16.1) 50 (18.9) 592 (18.5)

Immuno. 9 (1.3) 4 (0.8) 3 (0.8) 0 (0.0) 1 (0.1) 1 (0.4) 18 (0.6)

Annat 38 (5.4) 33 (7.0) 22 (5.6) 24 (3.5) 47 (7.0) 21 (8.0) 185 (5.8)

Ej bes. 2 (0.3) 20 (4.2) 14 (3.5) 6 (0.9) 20 (3.0) 1 (0.4) 63 (2.0)

Hydrox. 15 (2.1) 25 (5.3) 14 (3.5) 40 (5.8) 30 (4.4) 14 (5.3) 138 (4.3)

Lenalid. 1 (0.1) 2 (0.4) 3 (0.8) 2 (0.3) 1 (0.1) 2 (0.8) 11 (0.3)

Kelering 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 0 (0.0) 1 (0.1) 2 (0.8) 3 (0.1)

Ingen ind. 127 (18.1) 89 (18.9) 84 (21.2) 146 (21.1) 120 (17.8) 55 (20.8) 621 (19.4)

Uppg.sak. 5 (0.7) 8 (1.7) 7 (1.8) 2 (0.3) 4 (0.6) 1 (0.4) 27 (0.8)

Totalt 703 (100.0) 472 (100.0) 396 (100.0) 692 (100.0) 675 (100.0) 264 (100.0) 3202 (100.0)

Tabell 29. Planerad allogen stamcellstransplantation- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår2009-2015.

Planeras Planeras ej Uppg.saknas Totalt

Stock/Got. 60 (10.2) 475 (80.9) 52 (8.9) 587

Uppsala/O. 42 (11.8) 249 (69.7) 66 (18.5) 357

Sydostra 20 (6.3) 254 (80.6) 41 (13.0) 315

Sodra 35 (6.5) 430 (79.5) 76 (14.0) 541

Vastra 36 (6.7) 440 (82.2) 59 (11.0) 535

Norra 15 (6.8) 187 (85.0) 18 (8.2) 220

Totalt 208 (8.1) 2035 (79.6) 312 (12.2) 2555

Tabell 30. Planerad allogen stamcellstransplantation- antal och andel (%) av MDS och MDS/MPN uppdelat på region, diagnosår2016-2017.

Planeras Kan bli aktuell Kan ej bli aktuell Uppg.saknas Totalt

Stock/Got. 17 (14.7) 15 (12.9) 84 (72.4) 0 (0.0) 116

Uppsala/O. 3 (2.6) 18 (15.7) 93 (80.9) 1 (0.9) 115

Sydostra 4 (4.9) 11 (13.6) 66 (81.5) 0 (0.0) 81

Sodra 10 (6.6) 18 (11.9) 87 (57.6) 36 (23.8) 151

Vastra 6 (4.3) 12 (8.6) 120 (85.7) 2 (1.4) 140

Norra 5 (11.4) 8 (18.2) 31 (70.5) 0 (0.0) 44

Totalt 45 (7.0) 82 (12.7) 481 (74.3) 39 (6.0) 647

Ettårsuppföljning diagnosår 2012-2016När registret startade 2009 fanns inte planerpå uppföljningsblanketter. Dessa togs fram år2013 och beslut togs då att inte skicka utuppföljningsblanketter i efterhand för patienter

med diagnosår 2009-2011. Ettårsuppföljning ochövriga uppföljningar finns således endast förpatienter med diagnosår 2012 och senare.

37

Täckningsgrad mot anmälan

Tackningsgrad mot anmalan

Andel inskickade 1-årsuppföljningar är låg. Församtliga patienter anmälda till MDS-registretfanns 1-årsuppföljningar för 37% av patienterna,

siffran var något högre (44%) för patienter somlevde 1 år efter diagnos.

Tabell 31. Antal patientermed rapporterad ettårs uppföljning samt täckningsgrad i procent (%) för de somhar anmälan rapporterad,per sjukvårdsregion och diagnosår, 2012-2016.


2012 47 (47) 27 (32) 22 (30) 20 (19) 18 (16) 10 (42) 144 (29)

2013 75 (61) 16 (28) 15 (33) 25 (30) 30 (24) 16 (36) 177 (37)

2014 32 (30) 42 (49) 27 (44) 45 (43) 39 (38) 10 (29) 195 (39)

2015 21 (27) 37 (57) 23 (43) 42 (55) 51 (59) 10 (26) 184 (46)

2016 20 (24) 22 (36) 10 (28) 26 (36) 34 (45) 5 (29) 117 (34)

Tabell 32. Antal patientermed rapporterad ettårs uppföljning samt täckningsgrad i procent (%) för de somhar anmälan rapporteradoch lever vid ettårsuppföljningen per sjukvårdsregion och diagnosår,2012-2016.


2012 41 (51) 22 (32) 18 (30) 18 (23) 12 (15) 8 (50) 119 (31)

2013 66 (65) 14 (30) 13 (36) 23 (37) 25 (26) 14 (47) 155 (42)

2014 26 (31) 35 (51) 22 (47) 42 (54) 36 (44) 7 (32) 168 (44)

2015 20 (33) 32 (67) 20 (51) 41 (68) 45 (76) 10 (42) 168 (58)

2016 18 (31) 22 (46) 10 (40) 24 (49) 26 (54) 4 (36) 104 (44)

Då andel inskickade 1-årsuppföljningar endastfinns för knappt hälften av patienterna måsteresultaten värderas med försiktighet. Översiktlig

data från 1-årsuppföljning presenteras docknedan.

Benmargsprov

Nytt benmärgsprov sedan anmälan hade utförts på 45% av patienterna.

0 20 40 60 80 100

Procent

Västra

Sydöstra

Södra

RIKET

Uppsala/Ö.

Stock/Got.

Norra

Antal fall

62 av 172

36 av 97

69 av 158

370 av 817

71 av 144

101 av 195

31 av 51

36 %

37 %

44 %

45 %

49 %

52 %

61 %

Figur 27. Andel (%) där nytt benmärgsprov tagits enligt uppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

38


Cytogenetik

Ny cytogenetisk undersökning hade utförts på18% av patienterna sedan anmälan Abnorm

karyotyp förekom hos 44% av de patienter där nycytogenetik var utförd.

0 20 40 60 80 100

Procent

Stock/Got.

Västra

Sydöstra

RIKET

Uppsala/Ö.

Södra

Norra

Antal fall

17 av 195

28 av 172

16 av 97

144 av 817

31 av 144

35 av 158

17 av 51

9 %

16 %

16 %

18 %

22 %

22 %

33 %

Figur 28. Andel (%) där ny cytogenetik tagits enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

Transfusionsbehov

Vid 1-årsuppföljningen var 51% av patienternatransfusionskrävande av erytrocyter medan 19%

var i behov av regelbundna trombocyttransfusioner.

0 20 40 60 80 100

Procent

Norra

Sydöstra

Södra

RIKET

Uppsala/Ö.

Västra

Stock/Got.

Antal fall

20 av 51

45 av 97

75 av 158

417 av 817

75 av 144

92 av 172

110 av 195

39 %

46 %

47 %

51 %

52 %

53 %

56 %

Figur 29. Andel (%) med transfusionsbehov av erytrocyter enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

39

Behandling

0 20 40 60 80 100

Procent

Norra

Södra

Västra

RIKET

Sydöstra

Uppsala/Ö.

Stock/Got.

Antal fall

6 av 51

23 av 158

27 av 172

157 av 817

21 av 97

32 av 144

48 av 195

12 %

15 %

16 %

19 %

22 %

22 %

25 %

Figur 30. Andel (%) med transfusionsbehov av trombocyter enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

Behandling

Av de 817 patienterna med 1-årsuppföljning hade 243 (30%) deltagit i klinisk studie.

0 20 40 60 80 100

Procent

Norra

Stock/Got.

RIKET

Uppsala/Ö.

Västra

Södra

Sydöstra

Antal fall

11 av 51

49 av 195

243 av 817

43 av 144

54 av 172

53 av 158

33 av 97

22 %

25 %

30 %

30 %

31 %

34 %

34 %

Figur 31. Andel (%) studiedeltagande enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

Den behandling som var vanligast förekommandevid 1-årsuppföljningen var erytropoetin som28% av patienterna använt under någon period

sedan diagnos, andel patienter som behandlatsmed azacytidine var 23% medan 12% hade fåtthydroxeurea.

40


Immunsuppressiv

Lenalidomid

Kelerande

Induktionskemo

Annat

Hydroxyurea

Endast understödjande

Azacytidine

Erytropoetin

Procent

0 10 20 30 40 50

Figur 32. Givna behandlingar enligt uppföljningen- andel (%) en patient kan förekomma flera gånger.

Tabell 33. Givna behandlingar enligt uppföljningen- andel (%) en patient kan förekomma flera gånger, uppdelat på region.Stock/Got. Uppsala/O. Sydostra Sodra Vastra Norra Totalt

Induktion. 16 (4.5) 11 (4.1) 6 (3.9) 13 (4.6) 16 (3.8) 4 (3.0) 66 (4.1)

Azacytidin. 92 (26.1) 55 (20.4) 52 (33.8) 63 (22.2) 77 (18.2) 27 (20.5) 366 (22.6)

Hydroxyrea. 30 (8.5) 36 (13.3) 18 (11.7) 35 (12.3) 59 (13.9) 20 (15.2) 198 (12.3)

Erytropo. 119 (33.7) 84 (31.1) 43 (27.9) 74 (26.1) 104 (24.6) 35 (26.5) 459 (28.4)

Immuno. 1 (0.3) 2 (0.7) 0 (0.0) 1 (0.4) 9 (2.1) 2 (1.5) 15 (0.9)

Lenalidomid. 7 (2.0) 5 (1.9) 0 (0.0) 8 (2.8) 3 (0.7) 3 (2.3) 26 (1.6)

Kelerande. 12 (3.4) 15 (5.6) 0 (0.0) 7 (2.5) 11 (2.6) 7 (5.3) 52 (3.2)

Endast u. 27 (7.6) 35 (13.0) 24 (15.6) 68 (23.9) 102 (24.1) 19 (14.4) 275 (17.0)

Annat 49 (13.9) 27 (10.0) 11 (7.1) 15 (5.3) 42 (9.9) 15 (11.4) 159 (9.8)

Totalt 353 (100.0) 270 (100.0) 154 (100.0) 284 (100.0) 423 (100.0) 132 (100.0) 1616 (100.0)

Allogen stamcellstransplantation hade utförts på71 av 817 patienter (9%) vid uppföljning 1 årefter diagnos. Stockholm-Gotland regionen hadehögst andel transplanterade patienter (13%). Dåantal patienter dock fortfarande är litet samt

att täckningsgrad av uppföljningsformulär motanmälan är låg går det inte att dra några säkraslutsatser om regional variaton av benägenhet attutföra transplantation från detta material.

41

Transformation till leukemi

0 20 40 60 80 100

Procent

Västra

Södra

RIKET

Sydöstra

Uppsala/Ö.

Norra

Stock/Got.

Antal fall

5 av 172

10 av 158

71 av 817

9 av 97

15 av 144

6 av 51

26 av 195

3 %

6 %

9 %

9 %

10 %

12 %

13 %

Figur 33. Andel(%) med genomförd stamcellstransplantation enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

Transformation till leukemi

Av de 817 patienterna där 1-årsuppföljning fannshade 98 (13%) transformerat till akut leukemi,

uppgift saknades för 56 patienter.

0 20 40 60 80 100

Procent

Stock/Got.

Norra

Södra

RIKET

Sydöstra

Uppsala/Ö.

Västra

Antal fall

17 av 174

5 av 46

19 av 151

98 av 761

12 av 92

18 av 131

27 av 167

10 %

11 %

13 %

13 %

13 %

14 %

16 %

Figur 34. Andel (%) som transformerat till AML enligt ettårsuppföljningen, uppdelat på region, diagnosår 2012-2016.

42


ÖverlevnadVid avstämning mot Folkbokföringsregistret 27augusti 2018 var 1033/3198 patienter (32%)i livet, 4 patienter kunde ej följas upp pgautflyttning. Uppföljningstiden i registret är 22månader i median för samtliga patienter samtför överlevande 43 månader. I figurer redovisasbåde absolut och relativ överlevnad, den senareskattar överlevnaden för patienter med MDSvid avsaknad av andra dödsorsaker. Relativaöverlevnaden definieras som kvoten mellan denobserverade överlevnaden bland MDS-patienteroch den förväntade överlevnaden baserad på

befolkningsdata givet samma kön, ålder ochkalenderperiod.Efter 1 år var den relativa överlevnaden förmän 74% och för kvinnor 75%. Därefter börjarkurvorna vika av något från varandra och detfinns en tendens till bättre såväl observeradoch relativ överlevnad för kvinnor. Total ochrelativ överlevnad i olika åldersgrupper visas iFigur 37-38. Man ser att inte bara absolutaöverlevnadenmen även den relativa överlevnadenär betydligt bättre för yngre patienter.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0

Antal år efter diagnos

Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)

1895 1312 844 564 371 2531303 906 596 417 290 200

a) Män b) Kvinnor

Figur 35. Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår2009-2017 uppdelat på kön.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad

No. at riska)b)

1895 1312 844 564 371 2531303 906 596 417 290 200

a) Män b) Kvinnor

Figur 36. Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN,diagnosår 2009-2017 uppdelat på kön.

43

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)c)d)

88 69 52 39 27 21944 734 512 373 281 207

1214 839 545 369 250 166952 576 331 200 103 59

a) <50 årb) 50−69 år

c) 70−80 ård) >80 år

Figur 37. Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, diagnosår2009-2017 uppdelat på åldersgrupp.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad

No. at riska)b)c)d)

88 69 52 39 27 21944 734 512 373 281 207

1214 839 545 369 250 166952 576 331 200 103 59

a) <50 årb) 50−69 år

c) 70−80 ård) >80 år

Figur 38. Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN,diagnosår 2009-2017 uppdelat på åldersgrupp.

Överlevnaden för gruppen MDS/MPN varlägre än för gruppen MDS med en relativ2-års överlevnad på 51 versus 57%. Såvältransfusionsbehov av blod som trombocyter viddiagnos är starkt korrelerat till sämre överlevnad.Efter 2 år levde endast knappt hälften så

många patienter med transfusionsbehov av blodjämfört med patienter utan transfusionsbehov.Endast 20% av patienterna med behov avtrombocyttransfusioner vid diagnos levde efter2 år.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)

2571 1803 1191 831 573 397627 415 249 150 88 56

a) MDS b) MDS/MPN

Figur 39. Total överlevnad uppdelat på diagnos, diagnosår2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad

No. at riska)b)

2571 1803 1191 831 573 397627 415 249 150 88 56

a) MDS b) MDS/MPN

Figur 40. Relativ överlevnad uppdelat på diagnos, diagnosår2009-2017.

44


0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)

1428 777 435 262 168 1101759 1434 1003 718 492 342

a) Ja b) Nej

Figur 41. Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelatpå om transfusionsbehov av erytrocyter fanns viddiagnos eller ej 2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad

No. at riska)b)

1428 777 435 262 168 1101759 1434 1003 718 492 342

a) Ja b) Nej

Figur 42. Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelatpå om transfusionsbehov av erytrocyter fanns viddiagnos eller ej 2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)

208 80 39 20 11 72970 2124 1394 957 647 443

a) Ja b) Nej

Figur 43. Total överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelatpå om transfusionsbehov av trombocyter fanns viddiagnos eller ej 2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad

No. at riska)b)

208 80 39 20 11 72970 2124 1394 957 647 443

a) Ja b) Nej

Figur 44. Relativ överlevnad för MDS och MDS/MPN, uppdelatpå om transfusionsbehov av trombocyter fanns viddiagnos eller ej 2009-2017.

I Figur 45-46 ses att såväl absolut som relativöverlevnad för MDS är starkt korrelerad tillriskgrupper av IPSS. Efter 2 år levde 79% ilågriskgrupen jämfört med endast 21% i högstariskgruppen. I figuren är även överlevnadskurvanför de patienter där IPSS saknas inlagd. Även

för MDS/MPN skiljde sig överlevnaden beroendepå riskgrupp men kurvornas spridning var mindreuttalad (Figur 47-48). Absolut överlevnad var efter2 år 66% i lågriskgruppen jämfört med 19% förpatienter med IPSS högrisk.

45

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)c)d)e)

699 617 480 371 266 179733 589 385 255 173 118479 253 114 75 48 32198 86 40 17 11 8462 258 172 113 75 60

a) Lågriskb) INT−1

c) INT−2d) Hög

e) Ej bedöm./Uppg.saknas

Figur 45. Total överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad


699 617 480 371 266 179733 589 385 255 173 118479 253 114 75 48 32198 86 40 17 11 8462 258 172 113 75 60


c) INT−2d) Hög


Figur 46. Relativ överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t


195 162 108 62 34 22193 122 75 46 32 18

53 26 12 8 4 316 6 3 2 1 1

170 99 51 32 17 12


c) INT−2d) Hög


Figur 47. Total överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad


195 162 108 62 34 22193 122 75 46 32 18

53 26 12 8 4 316 6 3 2 1 1

170 99 51 32 17 12


c) INT−2d) Hög


Figur 48. Relativ överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS2009-2017.

46


0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t

No. at riska)b)c)d)e)f)

351 318 256 198 146 102596 523 382 286 204 141365 278 166 106 69 45305 167 77 48 25 18311 119 46 17 11 8643 398 264 176 118 83

a) Mycket lågb) Låg

c) INTd) Hög

e) Mycket högf) Uppg.saknas

Figur 49. Total överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS-R2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad


351 318 256 198 146 102596 523 382 286 204 141365 278 166 106 69 45305 167 77 48 25 18311 119 46 17 11 8643 398 264 176 118 83


c) INTd) Hög


Figur 50. Relativ överlevnad för MDS, uppdelat på IPSS-R2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Öve

rlevn

adss

anno

likhe

t


95 81 49 28 16 12159 121 79 45 28 19100 61 41 27 18 8

54 24 11 5 3 212 4 1 1 0 0

207 124 68 44 23 15


c) INTd) Hög


Figur 51. Total överlevnad för MDS/MPN, uppdelat på IPSS-R2009-2017.

0 1 2 3 4 5

0.0

0.2

0.4

0.6

0.8

1.0


Rel

ativ

öve

rlevn

ad


95 81 49 28 16 12159 121 79 45 28 19100 61 41 27 18 8

54 24 11 5 3 212 4 1 1 0 0

207 124 68 44 23 15


c) INTd) Hög


Figur 52. Relativ överlevnad förMDS/MPN, uppdelat på IPSS-R2009-2017.

Överlevnaden för MDS och MDS/MPN i relationtill riskgrupper enligt IPSS-R visas i Figur 49-52.Patienter med MDS i mycket låg risk-gruppen haren utmärkt överlevnad, 88% lever efter 2 år medanendast 18% i mycket hög-riskgruppen är i livet vidsamma tidpunkt. Skillnader i överlevnad för olika

riskgrupper av IPSS-R ses även för MDS/MPNmen liksom för IPSS är dessa mindre uttaladeän för patienter med MDS. Analysen får ocksåtolkas med försiktighet då antalet patienter medMDS/MPN är litet i varje grupp.

47

Slutsatser och planering av fortsatt registerarbete• I slutändan blir täckningsgraden för anmälan avpatienter med MDS och MDS/MPN god, däremotär andel inskickade uppföljningsformulär ettår efter diagnos lågt. Vi avser att se överorsaker till den låga inrapporteringsfrekvensen.I uppföljningsformulären finns data som rör givenbehandling inklusive hypometylerande terapioch allogen transplantation. Det är angelägetatt framöver kunna analysera t.ex. om skildabehandlingsstrategier i olika regioner påverkaröverlevnad och om förändrad behandling över tidpåverkar överlevnad totalt sett.• Cytogenetisk data för att kategorisera karyotypenligt IPSS-R finns nu tillgänglig i registret för allapatienter där cytogenetisk analys är utförd, efteratt arbetet med att inhämta data från kliniskagenetiska laboratorier under 2017 avslutats.Genetikdata har nu kategoriserats och laddats neri registret. Kvalitén på registret har ökat påtagligtdå det nu går att beräkna IPSS-R, det mest vanligascore-system som används f.n för MDS.• Trots ökad användning av allogen stamcells-transplantation och hypometylerande behandlingunder senare år visar data från MDS-registretatt prognosen för ”Högrisk-MDS” fortfarande ärmycket allvarlig. Efter 2 år lever endast cirka 25%av patienterna. Det är angeläget med nya typerav behandlingar för denna patientgrupp samtatt patienter som inte är aktuella för eller intesvarar på gängse behandlingar ommöjligt deltar ikliniska studier.• Anmälnings-och uppföljningsformuläruppdaterades under 2017 med bl.a. den nyaWHO-klassifikation från 2016 och tillägg avnågra enkla variabler som rör comorbiditet.

Översiktlig fråga om mutationsanalyser harockså lagts till. Vad gäller uppföljningsformulärhar bl.a. en del variabler tagits bort somrör avlidna patienter. Dessa förändringar harimplementerats i formulär fr.o.m. 1 jan 2018. Vikommer framöver att diskutera hur variabler somrör mutationsanalyser skall utvecklas eftersomsådan analys är/kommer att bli en del avrutinutredning vid MDS.• Förbättrade rapportmallar som ger onlinerapportering har arbetats fram så att varje enskildklinik på ett enklare sätt kan få fram aktuelldata från registret och t.ex. jämföra regionensdata med hela landets. När mer data inkommitvad gäller uppföljning kommer fler rapportmallaratt konstrueras med bl.a. mallar som rörbehandling. För att enklare få överblick över egnaklinikens utfall från registret gentemot regionen/övriga landet vad gäller täckningsgrad ochkvalitetsindikatorer kommer utdatafunktionen”koll på läget” att implementeras under 2018.Arbete med en interaktiv rapport kommer ocksåatt initieras.• År 2013 startade en nationell blodbiobank förMDS. Målet är att blodprover skickas på allapatienter med diagnos MDS eller MDS/MPN.Biobanken samordnas med MDS-registreti INCA, på anmälningsformulär respektiveuppföljningsformulär registreras huruvidabiobanksprover skickats. Fortsatt arbete pågårför att förbättra rutiner så att så många patientersom möjligt som anmäls till MDS-registret äventillfrågas om prov till nationella biobanken.Arbete pågår med att länka biobanksdata frånMDS-biobanken med data från MDS-registret.

48


Forskning utgående från nationella MDS-registretDet populationsbaserade svenska MDS-registretmed god täckningsgrad bedöms vara enutomordentlig källa till forskning, specielltdå det finns möjlighet att kombinera kliniskdata från registret med laboratoriedata frånprover utgående från Nationella MDS-biobanken.Mängden patienter i registret börjar nu kommaupp i det antal som möjliggör forskning.En första publikation från registret har nyligenpublicerats där bl.a. olika score-system för MDSvaliderats [7]. Liknande projekt pågår för KMMLdär även journalgranskning ingår.Ansökan till Socialstyrelsen och Statistiskacentralbyrån skickades in februari 2018 medönskemål att länka MDS-registret till en rad olika

nationella register för att skapa ”MDSbase”.Planen är att bl.a. undersöka korrelation mellanMDS och ärftlighet, socioekonomiska faktorer,tidigare cancersjukdomar m.m.Planer finns även för gemensamma nordiskaepidemiologiska projekt utgående frånMDS-register i respektive nordiskt land därheltäckande populationsbaseratMDS-register f.n.förutom i Sverige även finns i Danmark.I ett pågående internationellt samarbete för attutveckla score-system där även mutationsstatusingår (”IPSS-R molecular”) har data frånMDS-registret använts tillsammans medbiobanksdata från svenska MDS-biobanken

Förkortningar

CI KonfidensintervallKMML Kronisk myelomonocytleukemiFBR FolkbokföringsregistretHb HemoglobinINT-1 Intermediär-1INT-2 Intermediär-2IPSS International prognostic scoring systemLD LaktatdehydrogenasLPK LeukocytpartikelkoncentrationMDS Myelodysplastiskt syndromMDS/MPN Myelodysplastiskt syndrom/Myeloproliferativ neoplasiMDS-u Myelodysplastiskt syndrom oklassifierbarPAD Patologisk-anatomisk diagnosRA Refraktär anemiRAEB-1 Refraktär anemi med blastöverskott (5-9 %)RAEB-2 Refraktär anemi med blastöverskott (10-19 %)RARS Refraktär anemi med ringsideroblasterRARS-T Refraktär anemi med ringsideroblaster och trombocytosRCMD Refraktär cytopeni med multilinjär dysplasiRCC Regionalt cancercentrumTPK TrombocytpartikelkoncentrationWHO World Health Organisation

49

REFERENSER

Referenser

[1] Swerdlow SH, Campo, E., Harris, N.L., Jaffe, E.S., Pileri, S.A., Stein, H., Thiele, J., Vardiman, J.W.WHO Classification of Tumours of Haematopoietic and Lymphoid Tissues, Fourth Edition.WHOClassification of Tumours, No 2. Fourth Edition ed: WHO Press 2008.

[2] Cogle CR, Craig BM, Rollison DE, List AF. Incidence of the myelodysplastic syndromes using anovel claims-based algorithm: high number of uncaptured cases by cancer registries. Blood. Jun30 2011;117(26):7121-7125.

[3] Neukirchen J, Schoonen WM, Strupp C, et al. Incidence and prevalence of myelodysplasticsyndromes: data from the Dusseldorf MDS-registry. Leuk Res. Dec 2011;35(12):1591-1596.

[4] Radlund A, Thiede T, Hansen S, Carlsson M, Engquist L. Incidence of myelodysplastic syndromesin a Swedish population. Eur J Haematol. Mar 1995;54(3):153-156.

[5] Schanz J, Tuchler H, Sole F, et al. New comprehensive cytogenetic scoring system for primarymyelodysplastic syndromes (MDS) and oligoblastic acute myeloid leukemia after MDS derivedfrom an international databasemerge. Journal of clinical oncology : official journal of the AmericanSociety of Clinical Oncology. 2012;30(8):820-829.

[6] Greenberg P, Cox C, LeBeau MM, et al. International scoring system for evaluating prognosis inmyelodysplastic syndromes. Blood. Mar 15 1997;89(6):2079-2088.

[7] Moreno Berggren D, Folkvaljon Y, Engvall M, et al. Prognostic scoring systems for myelodysplasticsyndromes (MDS) in a population-based setting: a report from the Swedish MDS register. Britishjournal of haematology. 2018;181(5):614-627.

50

Myelodysplastiskt syndrom (MDS) · 2018. 12. 21. · 10 Fibros grad>=2 vid diagnos av MDS och...

Documents

Transcript of Myelodysplastiskt syndrom (MDS) · 2018. 12. 21. · 10 Fibros grad>=2 vid diagnos av MDS och...