La recherche sur la mise en œuvre : une introduction

Stefan Baral, MD, MPH, CCFP, FRCPC (CM)

Aperçu

Définitions Caractéristiques Cadres conceptuels

Données probantes et résultats Méthodes

Qualitatives Quantitatives Descriptives Analytiques Expérimentales

Conclusions

2

Définitions

Mise en œuvre Recours à des stratégies pour introduire ou modifier des interventions

de santé fondées sur des données probantes (politiques, programmes, pratiques individuelles) dans un contexte particulier

Science de la mise en œuvre dans le domaine du VIH La science de la mise en œuvre est un domaine pluridisciplinaire qui

cherche des connaissances généralisables à propos du comportement de dépositaires d’enjeux, organismes, communautés et individus, afin de comprendre la magnitude et les facteurs, et de clarifier des stratégies, pour réduire le fossé entre les données probantes et les pratiques régulières en matière de santé, dans des contextes réels

Thèmes principaux Multidisciplinaire Généralisable Multiples dépositaires d’enjeux Réduire le fossé entre les données probantes et les pratiques Contexte réel

3Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013; Odeny, Padian, Doherty, Baral, Beyrer, Ford, Geng, Definitions of implementation science used in the HIV/AIDS literature: a synthetic review. The Lancet Infectious Diseases, In Press, 2015

Recherche sur la mise en œuvre et autres types d’études en santé publique

4Source: Olakunle Alonge, Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013; https://catalyst.harvard.edu/pathfinder/t2detail.html

Caractéristiques de la recherche sur la mise en œuvre

5

Les conclusions sont fiables et éclairent les politiques/programmes Il y a « suffisamment de données » pour appuyer les

conclusions du travail Que signifie « suffisamment de données »?

Transparence des méthodes Appuyer l’examen critique de l’étude :

des procédés adéquats? des conclusions justifiées? répétable?

Ne pas avoir peur de l’« échec » Une étude bien réalisée demeure une réussite, en

terme de génération de connaissances généralisables

La méthode scientifique traditionnelle

6http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml

Différences avec la recherche sur la m.e.o.

Compétences au sein d’une équipe de recherche sur la m.e.o. : Méthodologiste de la recherche

Qualit., quanti., méthodologie mixte Ministère, gouvernement, organismes

Comme membres de l’équipe ou dans le comité de supervision de l’étude

Professionnels de la santé Collaboration de professionnels de la santé du milieu où

l’étude est réalisée Communications Professionnels de la santé publique

Commissaire à la santé (ou commissaire adjoint) Inspecteur en santé publique / infirmier en santé

publique Expert en confidentialité Évaluation des dépositaires d’enjeux

Communauté7http://www.who.int/tdr/publications/year/2014/ir-toolkit-manual/en/

Approches traditionnelles de la recherche sur la m.e.o.

8http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml

Consultation active

Consultation active

Équipe adéquate, consultation active

Consultation active

Consultation active

Consultation active

Objectifs spécifiques de la recherche sur la m.e.o. : trois grandes sphères

Trois grandes sphères d’objectifs spécifiques à la recherche sur la mise en œuvre

1. Décrire des situations ou interventions en matière de santé

2. Générer des données pour évaluer des interventions en cours ou des informations nécessaires à ajuster des interventions

3. Analyser des cibles manquées et concevoir des solutions possibles

9

Décrire une situation/intervention en santé

Magnitude du problème Répartition des besoins de santé de la population Facteurs de risque pour certains problèmes Sensibilisation des gens à ce problème Tendances dans l’utilisation des services Rapport coût/efficacité des interventions offertes et

d’autres interventions possibles

10

Évaluer des interventions

Couverture de besoins prioritaires de santé Couverture de groupes cibles Acceptabilité des services Qualité des services Rapport coût-efficacité de l’intervention Impact du programme sur la santé

11

Analyse de cibles manquées

Disponibilité Acceptabilité Abordabilité Problèmes de prestation de services

Fidélité

12

Données probantes et résultats, en recherche sur la mise en œuvre

Cadres conceptuelsRésultatsDonnées probantes

Cadres conceptuels fréquents en recherche sur la m.e.o.

Cadre d’évaluation RE-AIM Portée, efficacité, adoption, mise en œuvre, maintien

Stades de mise en œuvre National Implementation Research Network Exploration et adoption, instauration du programme

(prép.), mise en œuvre initiale (piloter/adapter), mise en œuvre complète (>50 % de couverture), viabilité

Cadre consolidé pour la recherche sur la m.e.o. Caractéristiques d’intervention, milieu interne, milieu

externe, individus dans l’intervention, processus de mise en œuvre

Plusieurs autres…

14Source: Glasgow et al 1999, National Implementation Research Network, 2005, Damschroder, 2009

Les résultats en recherche sur la m.e.o.

15

Échelon clientSatisfaction

SymptomatologieFonction

Échelon populationnel

Incidence de maladiesMorbidité

MortalitéDALY [espérance de vie

corrigée de l’incapacité]

Résultats de santé

EfficacitéCouverture

ÉquitéAdaptabilité

Résultats de services

AcceptabilitéAdoption

ApplicabilitéCoûts

FaisabilitéFidélité

PénétrationViabilité

Résultats de mise en œuvre

Source: Olakunle Alonge, Proctor et al 2011

Résultats de mise en œuvre

16

Résultat de mise en œuvre

Définition de travail* Termes connexes**

Acceptabilité Perception, parmi les intervenants, qu’une intervention est convenable

Facteurs reliés : (p. ex., confort, bienfait relatif, crédibilité)

Adoption Intention, décision initiale, ou action, pour essayer d’utiliser une intervention

Adhésion, utilisation, recours, intention de mettre à l’essai

Adéquation Justesse perçue ou pertinence de l’intervention pour un certain milieu ou public cible (p. ex., fournisseur ou consommateur) ou enjeu

Pertinence, justesse perçue, compatibilité, utilité ou adéquation perçue

Faisabilité Degré auquel une intervention peut être réalisée dans un milieu ou organisme donné

Valeur concrète, justesse réelle, utilité, possibilité de mise à l’essai

Fidélité Degré auquel une intervention a été mise en œuvre telle que conçue, dans un protocole, un plan ou une politique

Observance, fourniture comme prévue, intégrité, qualité de prestation de programme, intensité ou dosage de la prestation

Coût de la mise en œuvre

Coût différentiel de la mise en œuvre d’une stratégie

Coût marginal, coût total***

Couverture Degré auquel la population admissible à bénéficier d’une intervention la reçoit réellement

Portée, accès, étendue de service ou couverture réelle, pénétration

Viabilité Degré auquel une intervention est maintenue ou institutionnalisée dans un cadre donné

Maintien, continuation, intégration à la routine, institutionnalisation, incorporation

Source: Proctor et al 2011; Peters, Adams, Alonge et al 2013

Que signifie « suffisamment de données »?

La médecine fondée sur des données probantes (ou médecine factuelle) est une norme mondiale L’essai clinique randomisé à double insu est la norme

étalon Les interventions de santé publique fondées sur des données

devraient être aussi une norme mondiale Données souvent limitées; des décisions de santé publique

doivent toutefois être prises Principe de précaution en santé publique?

En présence de menace de préjudice sérieux ou irréversible, l’absence de certitude scientifique ne devrait pas servir de raison pour retarder des mesures rentables pour prévenir des détériorations environnementales

Pour développer des lignes directrices Nécessité de caractériser

Efficacité Utilité Programmes viables et expansibles 17

Tension entre les défis de validité interne et externe, pour des données sur la prévention combinée

Validité interne Des biais minimes dans une étude, indiquant une

confiance à l’égard de sa conclusion finale Validité externe

Généralisabilité des conclusions finales à la population plus générale

Question traditionnelle pour les cliniciens et responsables de programmes Est-ce que ça fonctionne? Quelle est l’ampleur de

l’effet? Devrais-je l’utiliser?

Questions de mise en œuvre Comment, quand, pourquoi et où cela fonctionne-t-il? Quels facteurs influencent l’efficacité?

Devrais-je l’utiliser? Comment?

Parcours traditionnel de la recherche

La recherche sur l’efficacité (tout comme le développement de lignes directrices) a généralement lieu avant la recherche sur la mise en œuvre Existe-t-il des approches efficaces en termes de

temps, pour intégrer la recherche sur la mise en œuvre dans la recherche sur l’efficacité/utilité?

Obstacles/facilitateurs d’accès pour le recours à l’intervention

acceptation/adoption/intégration à la routine Diagnostiquer les lacunes dans la qualité

Fidélité Caractériser la viabilité

Maintien, rentabilité (rapport coût/efficacité)

Méthodes de la recherche sur la m.e.o.

Objectifs de la recherche Méthodes qualitatives

Exploration Utilisation de méthodes inductives pour explorer des

concepts, construits, phénomènes, situations, et développer des hypothèses

Méthodes quantitatives Explication

Caractériser : la relation entre les concepts et les phénomènes les raisons expliquant des événements

Prédiction Utiliser le savoir pour prédire des événements

Expérimentation Intervenir/influencer diverses circonstances ou variables afin

de produire un résultat souhaité Méthodologie mixte

Description Identifier et décrire les précurseurs/antécédents, la nature, ou

l’étiologie d’un résultat/phénomène

Méthodes qualitatives en recherche sur la m.e.o.

Explorer un problème de santé Approche fondée sur des données probantes pour caractériser des

déterminants individuels, réseautiques et structurels d’un enjeu de santé

Identifier des variables qui pourront être mesurables Mesurer les « bons » résultats de la mise en œuvre

Développer une compréhension complexe et détaillée d’un enjeu Travail formatif pour concevoir le plan de mise en œuvre d’une

intervention efficace Optimiser l’acceptabilité, l’adéquation

Comprendre les contextes ou circonstances entourant une expérience ou un phénomène Étude de cas relativement à un programme ou à une politique

Comprendre la signification sous-jacente d’un enjeu ou d’une expérience Explorer « pourquoi » ou « comment » une intervention fonctionne

ou pas Fidélité

Modèles de recherche quantitative

Observationnelle Catégories

Descriptive Analytique

Transversale Prospective Quasi-expérimentale

Sans randomisation des individus/communautés/institutions

Expérimentale

Innovation rapide en conception de la mise en œuvre

Cohortes et recherche sur la m.e.o. Méthodologie

Les cohortes « actives » traditionnelles incluent : Recrutement de participants et suivi actif auprès des

individus Coûteux de favoriser la rétention

Cohortes « passives » (registres, registres de dossiers de santé électroniques, etc.)

En voie de devenir rapidement la norme en recherche sur la m.e.o., mais la qualité des données et la portée de leur collecte sont des limites

Différences avec les études de cohorte traditionnelles? Cohortes traditionnelles

Incidence, prévalence, relation entre l’exposition et le résultat

En recherche sur la m.e.o., les cohortes se concentrent à mesurer les résultats habituels de ce type de recherche

Acceptabilité, adoption, adéquation, faisabilité, fidélité, coûts de la mise en œuvre (coût/efficacité), déterminants de la couverture, viabilité/maintien

Résultats de mise en œuvre Résultats d’intérêt Définition Sources des données

Proportion d’hommes séropositifs au VIH qui recourent à des soins

Au moins une visite clinique (rencontre avec un clinicien) après un résultat positif au dépistage, dans les 3, 6 et 12 mois suivant la visite à l’étude

Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national

Proportion d’hommes recevant un résultat de numération des CD4

Réception du résultat de la mesure des CD4 au point de service, lors de la visite à l’étude, ou test de numération des CD4 à la clinique et présence pour recevoir le résultat

Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques, sondages par texto

Proportion d’hommes admissibles au TAR et qui amorcent ce traitement

TAR amorcé dans les 12 mois Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques

Temps précédant l’amorce d’un TAR chez les hommes admissibles

Temps écoulé entre l’annonce du résultat de dépistage positif du VIH et un nombre de CD4 <350, et l’amorce d’un TAR

Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques

Proportion des hommes admissibles au TAR et qui sont retenus en soins

Présence au rz-vs clinique à 6 mois (rencontre clinicien)

Présence au rz-vs clinique à 12 mois (rencontre clinicien)

Présence à 2+ visites cliniques au moins 3 mois après, dans une période de 12 mois

Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national (CD4, charge virale, etc.)

Proportion des hommes séropositifs au VIH et non admissibles au TAR mais qui reçoivent un résultat de CD4 dans les 6 mois suivant leur visite à l’étude

Réception d’un résultat de test ultérieur des CD4

Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national (CD4, charge virale, etc.)

Résultats de mise en œuvre

Résultats d’intérêt Sources de donnéesAcceptabilité d’une intervention de proximité ou d’organisme communautaire, pour le dépistage

Questions sur la visite à l’étude, formulaires de déclaration des cas, sondages sur les raisons des participants de se faire dépister

Avantages relatifs d’un ensemble d’amorce du TAR et de rétention, venant d’un intervenant non clinique, comparés à la norme de soins

Formulaires de déclaration des cas, questions de sondages, données qualitatives des participants et des intervenants

Crédibilité perçue des organismes communautaires pour l’amorce du TAR, comparée aux cliniques régulières de TAR

Indicateurs de sondages, données qualitatives

Adoption d’interventions expérimentales, y compris l’intention de recours décentralisé au TAR initié par un infirmier formé au programme NIMART, et au soutien de pairs navigateurs, par les participants

Formulaires de déclaration des cas, indicateurs de sondages, données qualitatives

Coûts de mise en œuvre associés à l’aspect expérimental

Examen des budgets de cliniques et des coûts en bout de ligne, pour évaluer les coûts marginaux et totaux des interventions, en comparaison avec la norme de soins

Maintien et intégration à la routine, d’approches cliniques et de pairs navigateurs, pour la rétention, comme indicateurs pour décrire la viabilité potentielle des interventions

Données qualitatives des participants et des intervenants, indicateurs de sondages

Études expérimentales

Explicatives (étalon or traditionnel) Comprendre et expliquer les bienfaits d’une intervention

dans des conditions contrôlées Optimiser la validité interne

Essais pragmatiques Point de mire de l’intervention dans les pratiques de

routine Optimisation intentionnelle de la variabilité dans les modes

de mise en œuvre de l’étude Variabilité des milieux de recherche (communautés,

milieu de pratique, types de fournisseurs, patients) Optimisation de la validité externe

Modèles adaptatifs Domaine émergent de recherche sur la mise en œuvre, qui

cherche à équilibrer validité interne et externe

Essais pragmatiques

Mise à l’essai d’une nouvelle intervention tout en optimisant la validité externe

Période formative Travail qualitatif; une certaine partie descriptive ou

analytique/observationnelle Considère divers types de résultats en terme d’efficacité

Mesures directes Résultats de santé Résultats en matière de services Résultats de mise en œuvre Ressources

Institutionnelles Humaines Financières

Coût/efficacité, coût/utilité, minimisation des coûts, coût/bienfait, etc.

Évaluation indirecte / modélisation des bienfaits Recours accru à des modèles mathématiques pour mise à

l’échelle des résultats en vue de résultats potentiels à plus long terme, etc.

Essais hybrides, efficacité / mise en œuvre

But Mesurer des marqueurs de la mise en œuvre ainsi que l’impact,

dans une même étude Trois modèles généraux

Différenciés par la priorisation dans la collecte des données Type 1

1e priorité – Impact de l’intervention de santé 2e priorité – Collecte de mesures de la mise en œuvre

Faisabilité/acceptabilité, à l’aide de méthodes qualitatives ou mixtes

Type 2 Égale priorité à l’impact et à la mise en œuvre

Type 3 1e priorité – Mise en œuvre

Fidélité de l’intervention; mesures de l’adoption 2e priorité Impact de l’intervention de santé

Modèles randomisés en tranches graduelles

Méthode Évaluer une situation initiale dans toutes les communautés, puis

activités d’intervention par phases randomisées, en évaluant l’impact du temps d’intervention sur les résultats

http://www.biomedcentral.com/1471-2288/6/54

Modèles à tranches graduelles

Pour Des différences dans le temps d’exposition permettent à chaque site de

la communauté de recevoir l’intervention Éthique

Points de vue mitigés à l’égard des tranches graduelles Certains considèrent plus convenable de fournir l’intervention à

tous, et que cela est plus facile à mettre en œuvre; d’autres sont d’avis qu’un essai n’est pas justifié si la réussite de l’intervention est assurée et si la norme de soin peut être justifiée, alors pourquoi ne pas évaluer de façon plus nette par un modèle parallèle?

Contre Préoccupations d’analyse quant au point d’amorce d’une intervention –

p. ex., si une communauté commence à recevoir une intervention aujourd’hui mais que l’expansion prend 2 mois avant de joindre un nombre considérable de personnes, le temps d’exposition sera dilué puisque tous commencent l’exposition au même moment dans une même tranche.

Si l’on ne peut s’attendre à ce que le résultat se produise pendant la période d’une étape, le modèle à tranche graduelle sera déficient

Modèles adaptatifs pour les études sur la m.e.o.

Intervention adaptative / stratégie de m.e.o. adaptative Règles spécifiques de décision pour la mise en œuvre

d’une intervention partant de besoins individuels/communautaires

Effort pour optimiser la validité interne et externe Modèles d’études

Séquentiel, assignation multiple, essais randomisés (SMART)

Utiliser les données sur les résultats pour éclairer la mise en œuvre de l’intervention évaluée

Peut être à phases multiples

http://methodology.psu.edu/ra/adap-inter

Exemple de la SMART StudyQuestion de recherche : parmi les cliniques ne répondant pas à la réplication d’interventions efficaces (REP), dans quelle mesure une facilitation externe ou interne aide-t-elle à améliorer un programme sur les troubles de l’humeur?

Source: Kilbourne, Almirall, Implementation Science, 2014

Stratégie adaptative de mise en œuvre Décisions a priori sur l’intervention, selon la réponse Randomisé pour contrôle des variables de confusion, mais réalisé

en circonstances réelles Équilibre amélioré entre la validité interne/externe

Mesure des résultats de mise en œuvre pendant toute la durée

Calculs de la puissance et de la taille d’échantillon

Les calculs de P et T.É. pour les études de mise en œuvre sont compliqués Puissance pour évaluer la « prépondérance de la

preuve » du bienfait des interventions Plus réaliste, mais flou

Puissance pour au moins un résultat principal (p. ex., la suppression virale)

Plus net, mais s’agit-il vraiment de recherche sur la mise en œuvre?

Puissance pour les résultats et la mise en œuvre Ressources limitées, etc.

Études scientifiques sur le retrait [« dé-mise en œuvre]

La science de la dissémination et de la mise en œuvre rencontre deux problèmes Obtenir une adhésion plus forte à des interventions

fondées sur des données probantes, dans la pratique clinique ou de santé publique

Élimination, des pratiques cliniques ou de santé publique, de tests et interventions qui consomment des ressources sans rehausser les résultats des patients

Dans notre domaine, nous nous concentrons davantage sur l’augmentation des interventions que sur la réduction du superflu Incitatifs plus nombreux à découvrir de nouveaux outils

qu’à les mettre à l’essai; et plus délicat sur le plan politique d’essayer d’abolir des services

Méthodes de la science du retrait Utiliser plusieurs des mêmes méthodes d’expérimentation

(essai randomisé, tranches graduelles etc.) mais en sens inverse

Conclusions

Recherche sur la mise en œuvre En quête d’information généralisable afin de réduire

l’écart entre les données probantes et les pratiques

Tension entre validité externe et validité interne Laquelle est la plus importante pour vous et pour vos

dépositaires d’enjeux

Évolution rapide des approches d’expérimentation en recherche sur la mise en œuvre

36