Klínískar lyfjarannsóknir Sif Ormarsdóttir
description
Transcript of Klínískar lyfjarannsóknir Sif Ormarsdóttir
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Klínískar lyfjarannsóknir
Sif Ormarsdóttir
Klínískar lyfjarannsóknir
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Klínísk lyfjarannsókn
• Skilgreining: Kerfisbundin rannsókn á lyfi í þeim tilgangi að afla þekkingar eða staðfesta þekkingu á verkun, milliverkun, aukaverkun, lyfjahvörfum eða rannsaka lækningalegt gildi*
• Á við um allar fasa I, II, III og IV rannsóknir í mönnum
• Á ekki við um rannsóknir án inngrips
*Reglugerð 443/2004 um klínískar lyfjarannsóknir í mönnum
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Mismunandi fasar klínískra rannsókna
• Fasi I Lyfjafræði í mönnum• Fasi II Verkun/öryggi kannað• Fasi III Verkun/öryggi staðfest• Fasi IV Klínísk notkun
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Fasa I rannsókn
• Að undangengnum dýratilraunum• Lyfjahvörf, verkun, eitrunaráhrif
• Heilbrigðir, ungir sjálfboðaliðar (karlmenn)• Konur: Krafa um niðurstöður frjósemisrannsókna í dýrum
• Aldraðir, sjúklingar (krabbameinslyf)
• Skammtaháð þol og öryggi
• Lyfjahvörf
• Fjöldi þátttakenda 6-20
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Fasa II rannsókn “Proof of concept”
• Sjúklingar• Þol, lyfjahvörf, skammtaháð verkun• “Surrogate” endapunktur• Samanburður við lyfleysu• Skammtímaöryggi• Fjöldi tugir » hundraðir
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Fasa III rannsókn
• Með skráningu í huga• 1-2 skammtar• Klínískt mikilvægur endapunktur • Samanburður við lyfleysu og/eða lyf• Langtímaöryggi • Fjöldi mörg hundruð » þúsundir
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Fasa IV rannsókn
• Eftir markaðssetningu• Lyfið rannsakað í breiðari hópi sjúklinga• Sjaldgæfar aukaverkanir• Nánari rannsókn á notkun lyfsins, lyfinu fundinn
staður, kynning meðal lækna
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Hlutverk Lyfjastofnunar er neytendavernd
• Lyfjastofnun annast útgáfu leyfa til lyfjarannsókna • Mat á umsókn
• Eftirlit, móttaka viðbótargagna
• Markmið • Fljót afgreiðsla
• Veita ráðgjöf
• Hæfir starfsmenn, opin samskipti
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Evrópska tilskipunin (2001/20/EB) og íslenska reglugerðin (443/2004) um klínískar lyfjarannsóknir í mönnum
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Vernd þátttakenda
• Klíníska rannsókn má einungis framkvæma ef:• Samþykkt af siðanefnd og Lyfjastofnun
(ávinnings/áhættumat)
• Upplýst samþykki til staðar
• Verndun gagna tryggð
• Ákvæði um tryggingar eða skaðabætur
• Rannsakandi læknir eða tannlæknir
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Hornsteinar og áherslur 2001/20/EB
• Góðir klínískir starfshættir (GCP)• Góðir framleiðsluhættir (GMP)• Helsinki-yfirlýsingin frá 1996• Vernd einstaklinga sem ófærir eru um að veita
löglegt samþykki• Eitt álit í hverju landi (siðanefnd)• Evrópskur gagnagrunnur (EudraCT)• Tilkynning aukaverkana
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
GCP
• Gæðastaðall gefinn út af ICH • Varðar tilhögun og framkvæmd rannsóknar,
skráningu gagna og tilkynningu niðurstaðna • Tilgangur að tryggja að gögn og túlkun
niðurstaðna úr rannsóknum séu trúverðugar og nákvæmar og að réttindi, öryggi og velferð þátttakenda séu virt.
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
GMP
• “Rannsóknarlyf skal framleitt í samræmi við leiðbeiningar um góða framleiðsluhætti”
• Kröfurnar í raun sömu og ef lyf á markað• Ábyrgðaraðili (QP) ber ábyrgð á gæðum
framleiðslueininga
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Vernd einstaklinga sem ófærir eru um að veita löglegt samþykki
• Almennt:• Ekki ef hægt að fá sömu upplýsingar úr rannsóknum á
einstaklingum færum um að veita upplýst samþykki• Alla jafna einungis ef beinn ávinningur fyrir
sjúklinginn
• Börn:• Ef rannsóknin þess eðlis að hana er einungis hægt að
framkvæma í börnum, s.s. bóluefni• Verður að tengjast sjúkdómsástandi barnsins
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Eitt álit siðanefnda í hverju landi
• Mikil breyting fyrir störf siðanefnda• Samþykki/höfnun < 60 daga• Sérfræðingar til aðstoðar ef ólögráða einstaklingar
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Evrópskur gagnagrunnur (EudraCT)
• Gagnagrunnur þar sem allar umsóknir um klínískar lyfjarannsóknir á EES svæðinu eru vistaðar
• Upplýsingar um viðfangsefni, upphaf og lok rannsóknar
• EudraCT númer
• Tilgangur m.a. að auka skilvirkni og samræma málsmeðferð yfirvalda á klínískum rannsóknum innan EES
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Meintilvik (AEs)
• Rannsakandi tilkynnir bakhjarli (sponsor) alvarleg meintilvik strax.
• Dauðsfall verður að tilkynna bakhjarli, siðanefnd og Lyfjastofnun
• Bakhjarl heldur skrá og tekur saman meintilvik í lokaskýrslu
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Alvarlegar aukaverkanir
• Ætlaðar óvæntar alvarlegar aukaverkanir (SUSARs = suspected unexpected serious adverse reactions)
• Bakhjarl tilkynnir LS og siðanefnd < 15 daga
• Ef lífshættuleg aukaverkun < 7 daga
• Bakhjarl tilkynnir öllum rannsakendum
• Skráning SUSARs í evrópskan gagnagrunn (EudraVigilance)
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Klínískar lyfjarannsóknir á Íslandi
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
• 20 umsóknir • 12 aðeins á Íslandi• Engin fasa I rannsókn, 11 fasa II, 5 fasa III og 4
fasa IV• 17 á vegum lyfjafyrirtækis• Engri hafnað, 1 dregin til baka, 2 ekki frágengnar
Klínískar rannsóknir 2004
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
Samanburður við Svíþjóð
• Ísland 2004• 20 á ári
• Engri hafnað
• 0% fasa I
• 40% fasa II
• 25% fasa III
• 20% fasa IV
• 15% akademískar
• Svíþjóð 2000• 500 á ári
• 6 hafnað
• 14% fasa I
• 23% fasa II
• 36% fasa III
• 14% fasa IV
• 12% akademískar
LYFJASTOFNUNIcelandic Medicines Control Agency
Klínískar lyfjarannsóknir
2005
11 umsóknir borist fyrstu 4 mánuði ársins...