Evaluacion de resultados

Sabiston. Tratado de Cirugía. 18 edición. Capitulo 9. 189-200

Cirugía Basada en Pruebas: Evaluación Crítica de la Literatura QuirúrgicaJessica Montalvo Santillán



Al reconocerse cada vez más que casi todo el mundo necesita una intervención quirúrgica en algún momento de su vida, la enfermedad quirúrgica se ha considerado cada vez más parte de la salud pública.

La experiencia publicada de un cirujano tiene menos relevancia que las pruebas que describen cómo funcionan en realidad los procedimientos quirúrgicos en la comunidad general, cómo es su eficacia comparada con la de otras estrategias y el espectro completo de resultados necesarios para evaluar la repercusión de un procedimiento en lo s pacientes y el sistema de asistencia sanitaria.


Los investigadores quirúrgicos aplican una amplia variedad de métodos de investigación para extraer verdades de la experiencia quirúrgica colectiva, con el fin de integrar las mejores pruebas disponibles en lo que los cirujanos hacen en su práctica general.

Considera las acciones diarias realiza das por los equipos de asistencia sanitaria y los cirujanos (procesos asistenciales) así como el ambiente en que se prestan los servicios (es tructuras asistenciales).


¿CUÁL ES EL OBJETIVO DEL ESTUDIO?

Un objetivo del estudio debe dirigir la selección de grupos de estudio, los resultados de interés, las fuentes de los datos, el diseño del estudio y el plan analítico.

La mayoría de los estudios descriptivos deben considerarse generadores de hipótesis en lugar de dirigidos a encontrar causalidad, mientras que los estudios analíticos evalúan una hipótesis especificada previamente.


¿QUÉ SE ESTÁ COMPARANDO?

Muchos estudios quirúrgicos evalúan los resultados de una intervención o estrategia comparada con otra.

El método de clasificación de los sujetos en uno u otro grupo y el hecho de que algunas exposiciones varían con el tiempo posee importantes desafíos metodológicos que hay que considerar cuando se evalúa la fuerza de la prueba proporcionada por un estudio.


Clasificación Errónea

La clasificación errónea es la categorización incorrecta de un sujeto en un grupo de estudio.

Resultados sesgados.

Hay dos tipos de clasificación errónea:

No diferencial La posibilidad de clasificar mal a un sujeto no es aleatoria.

Diferencial Indica una posibilidad igual y aleatoria de que algún sujeto sea mal clasificado (o incluido como parte del grupo de estudio erróneo)

Si existe realmente una diferencia en el resultado entre dos grupos, la clasificación errónea no diferencial sesgará los resultados hacia la hipó tesis nula, un sesgo conservador.

Con la clasificación errónea diferencial, el sesgo puede ser conservador o anticonservador, dependiendo de la manera en la que se clasificó mal a los pacientes y la verdadera relación entre la asignación de grupo y el resultado.


Exposiciones que varían con el tiempo

Las exposiciones que varían con el, se refieren a factores predictivos cuyo valor puede variar con el tiempo (p. ej., hábito tabáquico, trasplante).

No tener en cuenta las exposicio nes que varían con el tiempo en el análisis de un estudio observacional puede llevar a unos resultados sesgados y a conclusiones incorrectas.


¿ CUÁL ES EL RESULTADO DE INTERÉS ?

Concluir que la operación A es mejor que la operación B debe apoyarse en pruebas con una diferencia en los resultados.

La evaluación de los resultados no puede determinar qué procedimiento es mejor para el paciente, pero puede informar a los pacientes y los profesionales de la salud sobre diferencias entre dos o más opciones terapéuticas competitivas.


S e g u r i d a d

La seguridad captura los riesgos inherentes de una, la evolución natural de la enferme dad subyacente en el contexto del tratamiento y/o la seguridad de la prestación de la asistencia.

La mortalidad quirúrgica y las complicaciones postoperatorias (morbilidad) son los marcadores más frecuentes de seguridad.

En los estudios se utilizan a menudo criterios de valoración de la seguridad porque son relativamente fáciles de medir y solo requieren un período de seguimiento corto para determinar si se produjo el acontecimiento.

Suele ser necesario un gran número de pacientes para caracterizar la asociación entre una intervención dada y el resultado elegido respecto a la seguridad.


Efectividad y eficacia

Eficacia

Se refiere a la extensión con que una intervención terapéu tica consigue el beneficio perseguido y la duración de ese resultado.

Se determina habitualmente en un ambiente de investigación controlado, requiere la comparación de la intervención seleccionada con un grupo control, puede incluir la asignación aleatoria y habitualmente necesita un seguimiento más largo.

Efectividad Mientras que la eficacia

se relaciona habitualmente con los resultados en el contexto de los estudios de investigación (p. ej., ensayos aleatorizados) y las condiciones ideales de asistencia del paciente; la efectividad se relaciona con los resultados en la práctica en el mundo real.


Resultados referidos por el paciente

Los resultados referidos por el paciente (RRP) miden los resultados subjetivos de la asis tencia descritos por el paciente directamente.

Ejemplos son la calidad de vida relacionada con la salud (C V RS ) , la satisfacción con la asistencia, el estado funcional, el bienestar y el estado de salud.

Los RRP consisten habitualmente en varios dominios, que aislados o en conjunto pueden ser relevantes para la pregunta que se investiga y ciertamente tienen interés para los pacientes

Dolor los problemas del sueño, la función sexual, la vitalidad y la energía y el dolor.


Los datos de los RRP se recogen mediante el uso de instrumen tos de encuesta.

Estos instrumentos están compuestos de preguntas individuales, declaraciones o tareas evaluadas por un paciente.

Método definido para la administración, los datos se recogen con un formato estandarizado y la puntuación, el análisis y la interpretación de los resultados deben estar validados en la población de estudio.

Parte de la dificultad es son un resultado más subjetivo y menos tangible que la mortalidad o el reingreso.


Utilización de recursos

La utilización de recursos se refiere al uso de servicios sanitarios relacionados con una intervención.

En el contexto de la asistencia quirúrgica, esto abarca la utilización de recursos hospitalarios: duración de la estancia, reingreso hospitalario, uso de recursos ambulatorios, farmacia y uso de equipo médico duradero y uso de salas de urgencia.


Costes

Los costes son la cantidad real de dinero necesaria para prestar la asistencia.

La mayoría de los datos usados en los análisis económicos sanitarios proporcionan información sobre precios de asistencia sanitaria.

Primero, los investigadores deben describir si los cobros se convirtieron en costes y cómo, generalmente mediante el uso de una relación precio-coste.

Segundo, los costes deben descontarse (habitualmente, del 3 al 5%) para tener en cuenta el hecho de que un dólar actual tendrá menos valor que un dólar en el futuro.

Finalmente, los estudios que abarcan varios años deben ajustar la inflación.


Hay varios métodos diferentes para hacer análisis económicos sanitarios comparativos.

Todos los métodos consideran los costes de asistencia en dólares, pero difieren en cómo cuantifican el beneficio para la salud.

Un análisis de rentabilidad cuantifica el beneficio para la salud en dólares. Asignar un valor en dólares a una vida o un resultado específico sobre la salud.

Un análisis de coste-utilidad cuantifica los beneficios para la salud en términos de años de vida ajustados por la calidad (AVAC)

Los análisis de ren tabilidad miden el beneficio sobre la salud en términos de un resultado métrico llamado relación coste-efectividad incremental (RCEI), que es la diferencia en costes entre dos opciones terapéuticas en competición dividida por la diferencia en el resultado de salud.


Criterios de valoración indirectos

Los criterios de valoración indirectos se usan con frecuencia en estudios de nuevas intervenciones farmacológicas cuando es esencial obtener datos eficientes sobre el efecto terapéutico para comercializar un producto con rapidez.

Se han propuesto los criterios para validar un criterio de valoración indirecto; el criterio de valoración indirecto debe correlacionarse con el criterio de valoración clínico de interés y capturar completamente el efecto neto de la intervención sobre el criterio de valoración de interés.


¿CUÁL ES EL DISEÑO DEL ESTUDIO?

La selección adecuada del diseño del estudio depende de la pregunta o el objetivo del estudio y de la disponibilidad de recursos para realizar la investigación.


Ensayos controlados aleatorizados (ECA)

Los ensayos controlados aleatorizados proporcionan la prueba con mayor fuerza para apoyar la causalidad o la no inferioridad

Los resultados entre dos o más grupos pueden compararse sin la influencia de estos factores de confusión medidos y no medidos, y puede determinarse la causalidad de un modo más definitivo.

Realizar un ECA es difícil debido a los aspectos asociados al incremento y retención del sujeto, la naturaleza en ocasiones compleja de las intervenciones quirúrgicas, los costes significativos de la investigación y los problemas relacionados con los ambientes únicos en los que los ECA se realizan habitualmente.


Los sujetos se les asigna de forma aleatoria a un grupo de intervención, donde reciben una intervención experimental, o a un grupo control, donde reciben una alternativa mensurable controlada.

Después se sigue a los sujetos para medir la aparición del resultado(s) de interés.

Los suje tos (ciego sencillo) y, en algunos casos los investigadores (doble ciego), pueden desconocer a qué intervención del estudio se ha asignado a los sujetos.

El desconocimiento en los sujetos de estudio pretende mitigar la influencia de un efecto placebo, mientras que el desconocimiento en los investigadores reduce el sesgo por una administración diferente de la asistencia y la evaluación de los resultados entre grupos de estudio.


Metaanálisis

Es una técnica que agrupa los datos publicados disponibles con el fin de aumentar la potencia estadística de un análisis.

Puede usarse para reunir resul tados de estudios observacionales.

Se han elaborado directrices para asegurar la calidad y la validez de los resultados obtenidos por medio de metaa nálisis.

Una consideración importante en la evaluación de un metaa nálisis es la homogeneidad de los estudios reunidos. Si los estudios incluidos evaluaron criterios de valoración, poblaciones de pacientes y grupos de comparación similares, usando definiciones de variables y métodos de evaluación del resultado similares, entonces los resultados agrupados pueden ser informativos.


Estudio de cohortes

Los estudios de cohortes siguen grupos de pacientes, de forma prospec tiva o retrospectiva, y sin distribución aleatoria a lo largo del tiempo para determinar si un acontecimiento clínico o resultado se produce con mayor o menor frecuencia.

Si el estudio pretende ser de naturaleza descriptiva, es razonable describir unos resultados sin ajustar o unos resultados ajustados en función de posibles factores de confusión

Las ventajas de los estudios de cohortes son la capacidad de estimar la incidencia de las exposiciones y los resultados, la evaluación simultánea de múltiples resultados y el estudio de exposiciones infrecuentes.

No pueden evaluar resultados que son infrecuentes u ocurren tiempo después de la exposición.


Casos y controles

Los estudios de casos y controles comparan la frecuencia de exposicio nes entre pacientes que han experimentado y no han experimentado un resultado de interés.

Estos estudios comienzan enrolando sujetos con y sin el resultado de interés y después buscan en el pasado diferencias en la exposición de los sujetos a posibles factores de riesgo.

Se usan pocas veces en la literatura quirúrgica.


En los servicios sanita rios y la investigación epidemiológica, un caso se refiere a un sujeto que ha experimentado un resultado de interés mientras un control se refiere a un paciente que no ha experimentado ese resultado.

Las ventajas del diseño de casos y controles son la eficiencia en la evaluación de resultados infrecuentes o de resultados que se producen mucho tiempo después de la exposición y la capacidad de evaluar múltiples exposiciones a la vez.


Casos clínicos y series de casos

Los casos clínicos y las series de casos describen uno o más pacientes tra tados por un solo cirujano o grupo de cirujanos en una sola institución.

Un caso clínico pretende subrayar un procedimiento o acontecimiento inusual o inesperado, mientras que una serie de casos demuestra que tales acontecimientos pueden suceder más de una vez.

Un beneficio de estos estudios es que pueden revelar un beneficio o efecto adverso no reconocido de un tratamiento quirúrgico y generar nuevas hipótesis, lo que promueve una evaluación científica más rigurosa.


¿CUÁL ES LA FUENTE DE LOS DATOS?

Los datos prospectivos son ventajosos porque los investigadores pueden recoger información sobre variables de interés en lo que se relacionan con la cuestión de la investigación.

Los datos retrospectivos son ventajosos porque son de fácil disposición y generalmente baratos, aunque es más probable que incluyan un número limitado de variables que pueden o no ser relevantes para la pregunta del estudio. Los datos proceden de diversas fuentes.


Factores de confusión

Un factor de confusión es una variable, medida o no, asociada a la exposición de interés y asociada al resultado.

Esta relación dual puede influir en el grado y la dirección de una asociación observada entre la exposición y el resultado, o in cluso mitigarla completamente.

Los autores de estudios observacionales deberían abordar de forma ideal los factores de confusión de dos formas: analíticamente y en su discusión de las limitaciones del estudio.

La regresión multifactorial, la puntuación de la propensión y el análisis de variables ins trumental son todos ellos métodos analíticos para abordar los factores de confusión usando variables medidas.

En las variables que no se midieron o no pueden medirse, los autores de un estudio deberían clasificar estas variables y exponer la posible dirección y magnitud del sesgo que pudiera resultar de ellas

¿ MERECEN TENERSE EN CONSIDERACIÓN LOS A S P E C T O S N O A N A L Í T I C O S ?


Generabilidad

La generabilidad se refiere a la capacidad de coger la información de los estudios de investigación y aplicarlos de manera reproducible en la comunidad en general.


Determinación de la causalidad usando datos observacionales

Los datos observacionales pueden revelar asociaciones entre exposicio nes y resultados.

Un criterio para inferir la causalidad es que la exposición debe tener lugar antes del resultado. De otro modo, la exposición no puede llevar de un modo plausible al resultado.

Finalmente, la magnitud de la asociación entre la exposición y el resultado debe ser grande y, si hay grados variables de exposición, debe haber además magnitudes variables de asociación entre la exposición y el resultado (p. ej., relación dosis-res puesta).


¿CÓMO SE ANALIZARON LOS DATOS?

El análisis estadístico de cualquier estudio debe partir de los objetivos, el diseño y las fuentes de datos del estudio.


Tipos de variables y estadísticos descriptivos

La definición del tipo de variable usado en un estudio es el primer paso para evaluar los estadísticos descriptivo s y comparativos.

Una variable continua es aquella que toma un número infinito de valores. La edad y la estancia son ejemplos de una variable continua.

La media aritmética proporciona una buena estimación de la tendencia central de datos con una distribución normal. Si los datos están sesgados, la media será un estimador sesgado de la tendencia central. En estos casos, la mediana o la media geométrica proporcionan una mejor estimación


Las variables categóricas tienen valores discretos. La variable categórica más simple es una variable binaria que solo puede tomar uno de dos valores, como el sexo (hombre, mujer [masculino, femenino]).

Las variables ordinales son variables categóricas ordenadas. El estadio del cáncer es un ejemplo clásico de una variable categórica ordinal.

Las variables nominales son variables categóricas sin ordenar, como la raza. Las variables categóricas se describen en términos de proporciones.

El tiempo transcurrido hasta el acontecimiento consta de dos variables, una variable continua que mide el tiempo desde un punto de inicio establecido (p. ej., la fecha del diagnóstico o el tratamiento) hasta un fracaso (p. ej., la muerte o la recidiva de la enfermedad) o el final del período de observación y una variable binaria, que indica si el fracaso se produjo.


Contraste de hipótesis

El contraste de hipótesis usa estadísticos comparativos o analíticos para determinar si las diferencias observadas entre dos o más grupos son reales o atribuibles al azar.

El valor de P es una medida estadística resumen para el contraste de hipótesis.

Un valor de P se interpreta como la probabilidad de que la diferencia observada de los resultados entre grupos sea resultado del azar (es decir, la diferencia no se basa realmente en el efecto de la intervención).

Un nivel de significación del 5 % (P= 0 , 0 5 ) se utiliza ampliamente para indicar un hallazgo estadís ticamente significativo, aunque este valor es arbitrario.

Cuanto menor es el valor de P, menos probable es que la diferencia pueda representar un falso hallazgo positivo.

Como regla general, cuanto mayor es la diferencia que se compara y mayor el tamaño de la muestra en una comparación dada, menor es el valor de P y menos probable que el hallazgo sea solo resultado del azar.


Pueden producirse dos tipos de errores en el contraste de hipótesis.

Un error a (o del tipo I) se produce cuando uno observa una diferencia en los resultados cuando en realidad no existe.

Un error p (o del tipo II) se produce en el momento en que no se observa ninguna diferencia en los resultados cuando existe realmente una diferencia (un falso hallazgo negativo).


La prueba de la t para datos independientes se utiliza para comparar dos grupos no dependientes que tienen variables del resultado continuas. Una prueba de la t para datos emparejados se utiliza para comparar dos grupos dependientes que tienen variables de resultado continuas.

El análisis de la varianza (ANOVA) se utiliza cuando se comparan más de dos grupos con una variable de resultado continua.

El estadístico se utiliza a menudo para comparar las distribuciones de dos o más grupos con variables de resultado categóricas.

La prueba exacta de Fisher es más adecuada para estas comparaciones cuando el tamaño de la muestra es pequeño.

La prueba del orden logarítmico se usa para comparar dos grupos con variables de resultado de tiempo hasta el acontecimiento.


Análisis multifactorial

Los modelos de regresión multifactorial son para evaluar la relación entre variables y resultados sin la influencia de otras variables medidas.

La regresión lineal se utiliza para evaluar la relación entre factores potencialmente asociados a una variable de resultado continua, como la duración de la estancia.

Este modelo supone que la variable de resultado tiene una distribución normal.


La regresión logística se utiliza cuando la variable de resultado es binaria (p. ej., mortalidad quirúrgica).

Las probabilidades y los cocien tes de probabilidades (odds), aunque se calculan de forma diferente, ambos son medidas del riesgo y se presentan habitualmente en forma de cociente (las odds, o el riesgo en el grupo de estudio, dividida por la del grupo de control).

Comprender la diferencia entre estas medidas es importante porque las o d d s estimarán al alza la probabilidad si el resultado ocurre con frecuencia en la población. Cuando el resultado es infrecuente, las o dds proporcionan generalmente una buena apro ximación de la probabilidad.


La regresión de riesgos proporcional Cox se utiliza para evaluar resultados de tiempo transcurrido hasta el acontecimiento.

La medida resumen del riesgo proporcionada por este modelo está también en for ma de cociente.

Un riesgo se refiere simplemente al riesgo instantáneo de un acontecimiento en cualquier tiempo.


Análisis de puntuación de la propensión

El análisis de puntuación de la propensión es un método alternativo de ajuste del riesgo.

Cuando se comparan dos grupos, se usa la regresión logística para calcular el riesgo o la probabilidad (o propensión) de un sujeto de tener una exposición de interés. (p. ej . , i n t er v en ci ó n quirúrgica mínimamente cruenta comparada con abierta).

La proba bilidad calculada del sujeto de recibir ese tratamiento es la puntuación de la propensión.

Como alternativa a la estratificación, la puntuación de la propensión puede usarse como una variable de ajuste en modelos de regresión

Los análisis de puntuación de la propensión son atractivos para algunos porque parecen intuitivos; comparan los resultados a través de grupos con una probabilidad similar de recibir el tratamiento de interés.


Tres circuns tancias en las que el uso de las puntuaciones de propensión puede ser más adecuado que la regresión multifactorial:

1) hay muchos factores de confusión que exigen ajuste y el uso de las técnicas de regresión tradicionales podría carecer del poder suficiente para el análisis

2) no hay interés en la asociación entre los factores de ajuste y el resultado,

3) la relación entre la exposición y la propensión al tratamiento puede calcularse de forma más precisa que la relación entre la exposición y el resultado.


Análisis de variables instrumentales

El análisis variable instrumental es otro método a tener en cuenta para los factores de confusión incontrolados y el control del sesgo.

Hay factores de confusión sin medir, o que no pueden medirse, que podrían sesgar los resultados del estudio. Como estos factores de confusión no pueden determinarse, no pueden controlarse..

Los mejores instrumentos son aquellos que actúan como un sustituto de la asignación aleatoria. Sin embargo, las variables instrumentales bien seleccionadas son muy poco frecuentes en la investigación quirúrgica.

Debido a ello, si se utiliza un instrumento mal seleccionado (uno que tenga una débil correlación con la exposición), incluso puede acentuarse el sesgo.


Datos perdidos

Si el estudio es pequeño y el investigador ignora (expulsa) a los sujetos con datos perdidos, el poder del estudio se ve menoscabado.

Y lo que es más importante, si los datos faltan de un modo sistemático, excluir a los sujetos con datos perdidos sesgará el análisis.

Los datos perdidos pueden caer en una de tres categorías con nombres desafortunados:

perdidos completamente al azar (PCA), perdidos al azar (PA) per didos por otras razones al azar (PORA).


Los datos que son PCA se pierden por razones aleatorias no relacionadas con la exposición, las covariables ni el resultado.

La razón de la pérdida de los datos no tiene nada que ver con el tratamiento que el paciente recibió, el resultado que pueda experimentar ni el sexo, la raza o el estado social del paciente.

Cuando los datos son PA, los datos se pierden condicionados a algún otro valor medido.

Cuando los datos son PORA, los datos se pierden condicionados a un valor no medido.


Lamentablemente, es difícil establecer si los datos perdidos son PCA, PA o PORA y por ello los investigadores deben hacer suposiciones informadas.

Si los datos perdidos no varían a través de factores asociados a un resultado y los autores no son conscientes de ninguna razón siste mática para los datos perdidos, sería razonable suponer PCA.

Si los da tos perdidos son más frecuentes en ciertos grupos de pacientes, entonces podríamos suponer PA, aunque no puede excluirse la posibilidad de PORA.

Con PCA y PA hay varios métodos para manejar los datos perdidos, incluidos el método del indicador de datos perdidos (en el que los datos perdidos se codifican en una categoría aparte en lugar de darse por perdidos), así como varios métodos de imputación.


Datos correlacionados

Los datos correlacionados tienen implicaciones para la inferencia es tadística en estudios que realizan medidas repetidas de un resultado en el tiempo (estudio longitudinal), y/o examinan sujetos que se agrupan dentro de grupos.

En general, los métodos usados para manejar lo s datos correlacionados en el contexto de medidas repetidas del resultado tiene en cuenta la variabilidad en el resultado dentro de un sujeto y e ntre sujetos


Por ejemplo, la agrupación se refiere a la idea de que los pacientes tratados por los mismos cirujanos y/o en el mismo centro médico es probable que sean más similares entre sí que los pacientes tratados por otro cirujano.

De forma análoga, los cirujanos que trabajan en un tipo particular de hospital es más probable que sean similares entre sí que los cirujanos que trabajan en un hospital diferente.

En tales circuns tancias, los resultados de un paciente bajo los cuidados de un cirujano particular y un cirujano trabajando en un hospital particular tienen más probabilidades de ser análogos (o de correlacionarse).


¿HAY CONSIDERACIONES ÉTICAS?

Estas consideraciones surgen sobre todo en los ensayos patrocinados por la industria.

Los investigadores siempre deben considerar cómo realizar mejor tales estudios desde un punto de vista ético y seguro.

Hay dos razones principales por las que las in novaciones alcanzan el mercado sanitario antes de disponer de pruebas confirmatorias:

1. El ECA adolece de escasez de pacientes, presupuesto y tiempo.

2. Faltan registros formalizados o fuentes secundarias de datos para seguir el uso y los resultados, lo que al menos permite evaluar de forma preliminar la seguridad y la efectividad.


Aunque los datos administrativos o los registros establecidos pueden proporcionar datos para tales evaluaciones, a menudo hay un retraso significativo entre la disposición amplia de la innovación y la accesibilidad de los datos.

Se ha propuesto el modelo IDEAL (estudio Innovation, Development, Exploration, Assessment, and Long-term) como un medio de guiar los aspectos éticos, normativos, metodológicos y económicos asociados a cada estadio de la innovación quirúrgica.

Este modelo puede considerarse una base y establece el modelo para la futura asis tencia quirúrgica basada en pruebas.

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