Campana navidad 2014 2015 stop sanfilippo def
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Campaña Navidad 2014-2015
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Campaña de Navidad de la Fundación Stop Sanfilippo, dedicada al fomento y desarrollo de la investigación contra el Síndrome de Sanfilippo.
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Campaña Navidad 2014-2015
INDICE
Por qué esta campaña
Quién organiza
Quién colabora
Dónde nos encontrarás
Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo
Por Qué esta campaña
El caso de Araitz, Ixone y Unai, desde
el 27/12/2013, ha atraído una gran
atención mediática y social.
La sociedad bizkaina ha demostrado
solidaridad con su causa: más de 1
millón de €.
La Fundación STOPSanFilippo
quiere agradecer esta marea solidaria.
Todavía quedan 2 millones de gracias
que dar.
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Por qué esta campaña
Quién organiza
Quién colabora
Dónde nos encontrarás
Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo
Quién organiza
Un equipo de organizaciones
representadas por personas con
trayectoria en gestión y puestos de
responsabilidad
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Por qué esta campaña
Quién organiza
Quién colabora
Dónde nos encontrarás
Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo
Quién colabora (I)
Una red de organizaciones que han brindado sus recursos
Powered by:
Quién colabora (II)
Tu organización también puede sumarse:
Cada caja de globos consta de 100 uds. El P.V.P. de cada globo es de 2€. Caja = 200€
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 1 plasma 10” Telebilbao cada hora de programa
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo entrevista en RadioNervión Emisión logo 2 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 5 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa Mención especial entrevistador en Telebilbao
inclusión de logo en web campaña Fundación STOPSanFilippo Emisión logo 5 plasmas 10” Telebilbao cada hora de programa Microespacio entrevista en plató Taller de motivación a organizaciones por parte de Fundación STOPSanFilippo
> 1.000€
> 2.500€
> 5.000€
> 10.000€
INDICE
Por qué esta campaña
Quién organiza
Quién colabora
Dónde nos encontrarás
Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo
Dónde nos encontrarás
Físicamente:
Medios de Comunicación:
Teléfono: Web:
www.stopsanfilippo.org
SMS:
946 092 062
Dónde nos encontrarás
Teléfono: Web:
www.stopsanfilippo.org
SMS:
946 092 062
I Telemaratón & Radiomaratón
4 enero 2015
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INDICE
Por qué esta campaña
Quién organiza
Quién colabora
Dónde nos encontrarás
Acerca de la Fundación
STOPSanFilippo
QUÉ ES SANFILIPPO
Enfermedad rara, genética,
hereditaria y con pronóstico de
muerte durante la adolescencia
El error genético impide la
fabricación de una proteína esencial
para la eliminación de sustancias
tóxicas
El material tóxico se acumula en las
células hasta provocar su muerte
En la actualidad no existe
tratamiento alguno
La probabilidad de padecer la enfermedad es de 1 / 70.000.
La probabilidad de que te toque la lotería es de 1 / 85.000
QUIÉNES SOMOS
Dr. Luis
Gutiérrez-
Solana
Hospital Niño
Jesús.
Coordinador de
la Sección de
Neurología.
Dr. Pablo
Sanjurjo
Crespo
Hospital de
Cruces, Bilbao.
Jefe Clínico de
la Sección de
Metabolismo del
Servicio de
Pediatría.
Catedrático de
Pediatría y
Premio Reina
Sofía de
Investigación.
Dra. Laura Gort
Hospital Clínic
de Barcelona.
Centro de
Diagonóstico
Biomédico.
Bioquímica y
Genética
Molecular.
Dra. María José
Coll
Hospital Clínic
de Barcelona.
Centro de
Diagonóstico
Biomédico.
Bioquímica y
Genética
Molecular.
Dra. Pilar
Tirado
Fundación
Jiménez Díaz.
Servicio de
Neuropediatría.
COMITÉ MÉDICO ASESOR PATRONATO
Emilio López Alvarez.
Cristina Sánchez Salas.
Ignacio Sánchez Moreno.
Naiara Garcia de Andoin
Elvira Olaso Montero
Astrid Pañeda Rodríguez
Patronato formado por familiares de niños afectados y científicos expertos
en bioquímica y terapia génica
MIEMBROS DE:
QUÉ HACEMOS B
EC
AS
DE
IN
VE
ST
IGA
CIÓ
N Andrea Ballabio
Telethon Institute Genetics & Medicine.
Napoles. Activación y modulación del gen
master TFEB.
Antonia Ribes
Hospital Clinic de Barcelona. Estudio de
CoQ10 en pacientes afectos de la
enfermedad de Sanfilippo.
Kim Hemsley y John Hopwood
Women’s and Children’s Hospital, Adelaida.
Estudio detallado de los procesos implicados
en la patología del Síndrome de Sanfilippo.
Daniel Grinberg y Lluisa Vilageliú
Universidad de Barcelona. Corrección de
mutaciones sin sentido.
Antoni Matilla
Tratamientos terapéuticos en un modelo de
ratón de Sanfilippo. Hospital Germans Trias I
Pujol. Barcelona.
TERAPIAS PALIATIVAS
DIFUSIÓN
DE LA ENFERMEDAD
ESTRATEGIA FUNDACIÓN
Difusión de la enfermedad
Captación de fondos
Becas a Investigación
DIFUSIÓN
MAS DE 230.000 VISITAS EN LOS
ULTIMOS 12 MESES A NUESTRA WEB
PRENSA, RADIO Y TV
Artículos en El Correo, Diario
Vasco, Deia, El País, El Mundo, El
Confidencial, La Gaceta, La razón,
La Información, ABC …
Entrevistas en Radio Nervión,
Onda cero, Cadena Ser, RNE,
Onda Madrid, Intereconomía,
Radio Tarragona, RNE, Happyfm,
Cope …
Reportaje en Telebilbao, noticias
cuatro e informativos Telecinco,
Comando Actualidad, Espejo
Público, ETB …
8.700 SEGUIDORES EN FACEBOOK Y 1.600 EN TWITTER
Gran impacto mediático al conocerse el caso de la
familia bilbaína con tres niños afectados
EVENTOS Y CAMPAÑAS
ASTURIAS MADRID SEVILLA BILBAO
CAMPAÑA SMS RECICLADO DE MÓVILES
Debido a su carácter de enfermedad huérfana, con una prevalencia de 1:70.000, el interés de la industria farmacéutica es especialmente limitado por su poco impacto económico.
Existen varios grupos en el mundo investigando la aplicación de terapia génica en este tipo de enfermedades neurodegenerativas, y en concreto para Sanfilippo tenemos constancia de que al menos existen cuatro frentes de investigación con resultados exitosos publicados.
Debido a la novedad de estos tratamientos innovadores y al elevado coste asociado, ninguno de estos estudios ha encontrado fondos hasta el momento para poder realizar un ensayo clínico.
MOMENTO ACTUAL
CONCLUSIÓN
El futuro de muchas enfermedades raras dependerá de la
participación activa de las organizaciones de pacientes
73 100 3% de las 7.000
enfermedades
raras tienen
tratamiento
+ = medicamentos
huérfanos se han
aprobado entre
2002 y 2014
medicamentos
comercializados
entre 1995 y 2014
Entre 2010 y 2012 se aprobaron 73
medicamentos para EERR. 44 de ellos
tuvieron su origen en Pymes u ONG’s 47%
Fuentes informe Orphanet Junio de 2014 y Redacción Médica
Ante esta situación varias organizaciones de pacientes
afectados por el Síndrome de Sanfilippo a nivel mundial
alcanzamos un acuerdo para financiar un programa viable
para llegar a la clínica centrado en el tratamiento mediante
terapia génica.
Fruto de este acuerdo nace una pequeña empresa americana
tipo consorcio, Abeona Therapeutics, que está formada por
investigadores y equipos clínicos de referencia en terapia
génica y enfermedad de Sanfilippo, las propias Fundaciones,
emprendedores y el Nationwide Children’s Hospital de Ohio
SOMOS PARTE DE LA SOLUCIÓN
Desarrollar ensayos
clínicos que prueben la
eficacia de la terapia
génica para Sanfilippo A y
B
Ensayo internacional con
un centro en EEUU y otro
en España
Comienzo de los ensayos
en 2015
Investigadores principales:
Kevin Flanigan y Koldo
Aldamiz-Echevarría
OBJETIVO
HOSPITAL DE CRUCES NATIONWIDE
CHILDREN’S HOSPITAL
#1millonGRACIAS
Queremos dar 2 millones de GRACIAS más
