A conference organised by : with :

5th EuropEAn ConfErEnCE on rArE DisEAsEs

13-15 May 2010 Krakow

www.rare-diseases.eu

5. Medicines for people Living with a rare Disease

 

CONTEABOUT T

Acknow

Additio

CHAPTER

Pred

Ha

Improvin

EUn

D

An in

M

How

Pr

Deba

Orphan 

The 

D

Paed

D

Com

D

Deba

Clinical 

Char

M

Patie

M

EMP

M

Patie

M

Deba

WHERE D

 

ENTS HE 5TH EUROP

wledgements,

onal Funders .

R 8‐ MEDICINE

dictors of Orp

arald E. Heem

ng Access to

etHTA ...........

r Claudia Wild

ndustry Persp

Mr Andras Fehe

w can interacti

rof Hans Geor

ate ................

Drug Develo

EMA worksho

r Kerstin Wes

diatric Commi

r Fernando An

mmittee for Ad

r Fabrizia Bign

ate ................

Trials, Invol

rter for Clinica

Mr Rob Camp, 

ent Involveme

Mr Richard We

P’s first steps i

Mrs Greetje Go

ent Engageme

Mr Eric Pelkma

ate ................

DO THEY TALK

PEAN CONFER

, Credits and m

......................

ES FOR PEOPL

han Drug App

mstra, PhD ......

o Orphan Dru

......................

d, Ludwig Bolt

pective ...........

ervary, Head 

ion between r

rg Eichler, Sen

......................

opment, Pae

op May 2010 .

termark, Chai

ittee and Paed

ndrés Trelles, 

dvanced Thera

nami, Therape

......................

lvement of P

al Trials in Rar

Consultant on

ent in Clinical 

est, Behcet Un

in the field of 

oossens, Euro

ent in Researc

ans, Tibotec ....

......................

K ABOUT MY D

RENCE ON RAR

main Funders

......................

E LIVING WITH

proval .............

......................

ugs ...............

......................

tzmann Institu

......................

Market Acces

regulators and

nior Medical O

......................

ediatric Inve

......................

ir of the Comm

diatric Investi

PDCO, Europ

apies: What is

eutic Develop

......................

Patients in C

re Diseases ....

n Patient Grou

Trials ............

nited Kingdom

clinical trials .

pean Myelom

ch: Active Invo

......................

......................

DISEASE? Inde

RE DISEASES E

s .....................

......................

H A RARE DISE

......................

......................

......................

......................

ute of Health T

......................

ss & External A

d payers facili

Officer, Europe

......................

estigation Pl

......................

mittee for Orp

gation Plan ...

ean Medicine

s relevant to r

ment Directo

......................

Clinical Trials

......................

up Advancem

......................

m ....................

......................

ma Platform, B

olvement for t

......................

......................

ex ...................

ECRD 2010 ....

.....................

.....................

EASE .............

.....................

.....................

.....................

.....................

Technology A

.....................

Affairs, Novar

tate access to

ean Medicine

.....................

ans and Adv

.....................

phan Medicin

.....................

es Agency ......

rare diseases?

r, Eurordis ....

.....................

s ...................

.....................

ent, Eurordis 

.....................

.....................

.....................

Belgium .........

the Future He

.....................

.....................

.....................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

ssessment, Vi

......................

tis Oncology .

o Orphan Drug

s Agency .......

......................

vanced thera

......................

al Products ...

......................

......................

? .....................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

ealth of Patien

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

ienna ............

......................

......................

gs? ................

......................

......................

apies ............

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

......................

nts .................

......................

......................

......................

Page | 2 

............. 3 

............. 3 

............. 4 

............. 5 

............. 5 

............. 5 

............. 9 

............. 9 

............. 9 

........... 16 

........... 16 

........... 20 

........... 20 

........... 23 

........... 25 

........... 25 

........... 25 

........... 28 

........... 28 

........... 32 

........... 32 

........... 36 

........... 37 

........... 37 

........... 37 

........... 39 

........... 39 

........... 41 

........... 41 

........... 45 

........... 45 

........... 46 

........... 48 

 

A

ACKNOWherol

T

P

TDr

 This con

 

T

BOUT

WLEDGEME

e organisers le:

THE JAGELLIO

EUROPEAN CO

DG HEALTH AProgramme o

EXECUTIVE AG

The responsDiseases lieresponsible f

nference was

T THE 5

NTS, CREDIparticularly w

ONIAN UNIVERS

OMMISSION, P

AND CONSUMEf Community a

GENCY FOR HE

sibility of thees with the sfor any use t

s also suppo

 

5TH EU

TS AND MA

wish to than

SITY IN KRAKO

PUBLIC HEALTH

ER PROTECTIOaction in the fi

EALTH AND CO

e content anspeakers anthat may be m

orted by:

ROPERAREAIN FUNDER

k the followi

OW

H PROGRAMME

ON ield of public h

ONSUMERS

d programmnd programmmade of the

AN CODISEAS ng persons/o

E,

health

me of the 5thme committeinformation c

ONFERASES E

organisation

h European e. The Execcontained the

RENCECRD 2

s/companies

Conference cutive Agenerein.

Page | 3 

E ON 2010

s for their

on Rare cy is not

 

ADDITIOhe orfollow

A

m

O

S

G

S

Gf

M

T

C

Bm

H1

 

TONAL FUNDrganisers of twing institutio

Alexion  for  t

morning  

Orphan Europ

Swedish Orph

Glaxo Smith K

Shire Human 

Genzyme Corfellowship  pr

May. 

Takeda Pharm

Celgene Inter

Bayer  Sheringmailing of the

Helsinn for th19 & 20. 

DERS he 5th Europons/companie

their  donation

pe for their do

han for their d

Kline Pharmac

Genetics Ther

rporation for ogramme  and

maceuticals Eu

national for th

g  Pharma  fore conference r

heir donation 

 

ean Conferenes for their fin

n  for  the  co

onation for the

donation for  t

ceuticals for th

rapies for the

their donatiod Genzyme  P

urope for thei

heir donation

r  their  donatreport 

for the Votin

nce on Rare Dancial suppor

ffee  break  o

e coffee brea

the coffee bre

heir donation 

ir donation fo

n for the EURPoland  for  the

r donation for

 for the Photo

tion  for  the  f

g Devices for

Diseases ECRDrt: 

of  14  May  in 

k of 14 May in

eak of 15 May 

for the lunch 

or the lunch of

RORDIS membee  cocktail  in 

r the speakers

o Exhibition.

fellowship  pro

the interactiv

D 2010  in Kra

the 

n the afternoo

in the mornin

of 14 May  

f 15 May 

ers’ dinner anthe  evening 

s’ dinner 

ogramme  and

ve sessions 15

akow wish to 

on 

ng 

nd the of  14 

d  the 

5, 16, 

Page | 4 

thank the 

 

C

 

PREDICTO

HARALD 

ABSTRACOblegdisin poMenostuweReforbioCoformu

1 INTROD

paEUfoaffsathinconthstuHomPrhawhiondecli

 FigAcde

S

CHAPT

ORS OF ORPH

E. HEEMSTRA

Pharmerit  IntPharmaceutic

CT  bjective  To  engislation  has  bscusses factors the EU. This stotential orphan ethods A compot‐yet‐authoriseudy  included chere collected froesults Orphan dr  another  orpotechnology pr

onclusion This sr subsequent auch knowledge

DUCTION everal  jurdiseases. introducecommon,

atients (equivaU, an orphan dr the diagnosfects  fewer  ttisfactory mee new produccentives provn the regulatoe US, additioudies.  owever,  to  barketing. Durroducts in 200ave obtained hich, 59 weren  the  EU,  thevelopment onical develop

g. 1. Number ofct  (1983  to  199esignations liste

S

TER 8‐

HAN DRUG AP

A, PHD ternational,  Rcal Sciences, U

courage  the  dbeen  introducethat may influeudy aims to idedrugs in the EU

parison betweeed orphan drugharacteristics oom the public drug approval wphan  drug  (Ooducts tended study showed tuthorisation of is available.  

risdictions haFollowing  th

ed its Regulati, although a fealent to 7 patdesignation wis, preventionhan  5  in  10,0ethod  for the ct will be of svided by both ory fees and frnal tax credit

e  designateding the past t00, a number omarketing aue authorised foere  is  also  c

of orphan medmet program 

f orphan design92)  and  duringed as still active

‐ MED

PPROVAL 

Research  perUtrecht, The N

development  oed  in  the  USAence the develentify predictorU. n randomly selg designations of the  indicationdomain only. was strongly assOR=17.3,  CI=5to have a highethat experiencef other orphan 

ve put  forwahe  successfulion on Orphanew differencetients per 10,will only be pron or treatmen000  patients. diagnosis, tresignificant benregulations aree scientific as are availabl

d  does  not  aten years, sincof 1094 orphauthorisation  (sor marketing. riticism  by  sedicinal producof many orph

nations in the Ug  the  first  ten e have been inc

ICINESW

rformed  at  tNetherlands 

of  drugs  for  r(1983)  and  inopment of newrs for successfu

ected authorisehas been perfn, of the produ

ociated with pr.6–53.1).  Furter likelihood of e of a companydrugs. The sam

rd  incentivesl  Orphan  Drn Medicinal Pes exist. In the000 residentsovided by thent of a life‐threMoreover,  theatment or prnefit for thoseare also slightadvice in addie for clinical s

automatically ce the introduan designationsee Figure 1). Due to the reeveral  authorcts  in  the EUhan drugs is in

US and the EU dyears  of  the  Ecluded. The nu

S FORWITH A

the  Utrecht  I

rare  diseases, n  the  EU  (200w orphan medicul marketing au

ed and a matchormed. Determuct and of the 

revious experiethermore,  exisreaching approy  in developingme applies for 

to  stimulate ug  Act  in  thProducts in 20e USA, drugs is) are eligible e European Coeatening or che  sponsor  shrevention of te affected by ly different. Btion to a periostudies, as we

mean  an  oruction of the ns have been .  In  the EU, 6elatively lowers  of  scientifi  is progressinnadequate [3, 

during the first EU  orphan  druumber of US au

PEOPA RARE

Institute  for 

orphan  drug 00).  Literature cinal products thorisation of 

hed sample of minants  in  the sponsor. Data 

nce of the sponsting  syntheticoval status (OR=orphan drugs existing (synthe

the developmhe  USA,  the 000 [1, 2]. Theindicated for afor orphan dommission if thronically debhould  establisthis conditionthat conditioBoth regulatiood of market ell as dedicate

rphan  drug  wEU Regulationprovided in th615 products r number of oic  publicationng  too  slowly 4].  

ten years of theg  act  (2000‐20thorised orpha

PLE LIVE DISE

nsor in obtaininc  entities  com=3.9, CI=0.9–16is an  importanetic) molecules

ment of drugEuropean  U

e systems hava maximum odrug designatithe product isbilitating condsh  that  theren, or  if such eon [1, 2]. Morons provide a exclusivity. Hoed subsidies f

will  be  authon on Orphan he US and 112have orphan orphan drugsns,  who  stateand  the qua

e US Orphan D009). Only  orphan drugs has be

Page | 5 

VING EASE

ng approval mpared  to 6.6).  nt predictor s, for which 

gs  for  rare nion  (EU) e much in of 200,000 on.  In the s intended dition that   exists  no exists, that eover, the reduction owever, in for clinical 

orised  for Medicinal 2 products status, of approved 

e  that  the lity of  the 

rug han een 

 

co(se 

FIGURE 1: c

 Thanremreon

2 MATER

Aomw(cowpTof

3 RESULTF3af(Tsesa

rrected for  indee www.FDA.go

comparison of or

he above obsend marketing sult  in  an  auarketing  authsults of two sn rare diseases

RIALS AND MA  case‐controorphan  medimedicinal prowere  sampled(N=386),  andcharacteristicsof the producwere calculateproduct.  The same anaoutside  the pfurther be dis

TS From the star31  orphan mauthorised fofor  two  indi(unauthorisedThe results ofshown  in  Tabexperience ofsponsor was aauthorisation 

dications extensov/orphan and 

rphan drug desig

ervations give authorisation

uthorisation? horisation  for tudies in the cs to new orph

ETHODS ol  analysis  hacinal  productoducts. Cases d  from  the  cd  matched  1:s were obtainct, and characed for the cha

alysis has beepublic domaincussed here d

rt of the EU Remedicinal  prodr four indicatiications,  resud) products wef the univariatble  1.  The  assf  the sponsorassociated wit(OR=16.2,  C

sions to make  iwww.EMA.euro

nations and auth

strong impetn  of  an  orphaThe  aim  of  torphan drugcontext of a Phan drug deve

as  been  perfts  were  comwere sampledcohort  of  des:  3  on  the  dned from the cteristics of thance of obtain

n performed fn, and was pedue to the fact

egulation on Oducts  obtaineons, and two ulting  in  36ere sampled tte comparisonsociation was with drug deth a 16‐fold inI=5.5–47.4), w

in comparable opa.eu). 

horisations betw

tus to the quean  drug.  In  othis  study wags  in  the  EuroPhD thesis on elopment” [5, 

formed  in  whmpared  to  thed from the pesignated,  but data  of  desigpublic domainhe sponsor. Oning marketing

for US orphanerformed  in  ct that the man

Orphan Medid marketing  other producapproved  o

to serve as con between auts  strongest  foevelopment. ncrease in the whereas  prev

to the number

een US and EU 

stion of whatother words: was  to  discuss opean Union the developm6]. 

hich  the  chare  characteristeriod April 20not  yet  aut

gnation  of  thn; characterisdds ratios (ORg authorisatio

n drugs, althocollaboration nuscript has n

cinal Productauthorisationcts (sunitinib aorphan  indicantrols. thorised and or  those  charPrevious authchance of autvious  authoris

r of EU authori

determines swhat makes predictors  of or  the United

ment of orphan

racteristics  oftics  of  not  y00 up to Octohorised  orphhe  case.  Datatics of the indR) and 95% coon for a design

ugh this analywith  the FDAnot yet been p

s (April 2000)n.  One  produand dasatinibations.  A  to

not‐yet‐authoacteristics  thahorisation of athorisation cosation  of  oth

ised orphan dr

successful devan  orphan  def  successfully d  States, basen drugs “From

f  European  ayet  authoriseober 2006 anan medicinala  on  three  gdication, charonfidence  intnated orphan 

ysis included A. This analyspublished.  

) up to 1 Octoct  (imatinib) 

b) have been aotal  of  60  d

orised orphanat were  relatan orphan drompared to noher  drugs  and

Page | 6 

ugs 

velopment esignation obtaining ed on  the m research 

authorised ed  orphan d controls   products groups  of racteristics ervals (CI) medicinal 

data from is will not 

ober 2006, has  been 

authorised designated 

 drugs are ted  to  the rug by  the o previous d  previous 

 

daapsca

Ta

E

I

P

T

 

Tcsmatsi

Ta

 PrOt Ty  

4 DISCUS

TwoaCosmohss

designation oand  8.0  (2.5associated wiproduct  is  pasynthetic enticompared to and busulfan, ble1. Main resu

Experience oOtheOtheOthe

ndication groMeta

PharmaceutiOral 

Type of prodExistiPrevi

The  results  frcharacteristicssuccessful  mamedicinal  proauthorisation tendency towsynthetic  entinnovative synble 2. Multivar

redictor ther orphan 

ype of produ

SSION  This study revwith marketinof  drug  prodauthorisation Companies  thobtaining mastraightforwamedium sizedobservation  ishave acquiredstage.  The  EMsponsors of d

f another pot5–25.7)  respeth higher chaartly  associatities  [e.g. newbiologic produ were associaults of the univ

of the sponsoer products aer orphan druer orphan druoup  abolism (vs. ocal formulat(vs. parenteruct  ing syntheticiously autho

rom  the mults were relatearketing  authoducts  authoof other orp

ward an associtities  comparnthetic entitieiate analysis of

drugs appro

ct 

veals two indeng authorisatiduct  in  develfor orphan drhat  have  sucrket authorisard;  however d enterprises s verified by td  the necessaMA  has  addrdesignated orp

ential orphanectively.  Furthances for authted  with  maw chemical enucts (OR=2.0, ted with highariate analysis

 

or  pproved  ugs designateugs approved

oncology)  ion  ral)  

c molecules (rised  

tivariate moded, are shown horisation,  naorised  and  thhan productsiation for the red  to  bioteces compared tf predictors of m

Valueoved  No 

Yes BiologNew Existi

ependent chaon: the experopment.  Firsrugs was idencessfully  brouation  for consa  majority  o(SMEs) with lthe  fact that ary experienceressed  this  isphan drugs. A

n drug by the shermore,  prehorisation  in trket  authorisntities  (NCEs)]CI=0.7–6.1), er chances of

ed  d  

(vs. biologics

el, which  assin Table 2. Tamely  the  exhe  type  of  ps by a sponsotype of prodchnology  proto biotechnolomarketing auth

e 

gical Molecular Enng synthetic

racteristics ofrience of a cost,  we  showentified as the mught  an  orphsecutive orphof  all  orphan imited prior emany  formere by bringingssue  by  offerAnother  impo

sponsor yieldevious  authothe EU (OR=4sation.  Althou] such as  imaexisting synthf market autho

Case(n=3

s) 

essed whethehis model yiexperience  of product.  The or  (OR=17.3, Cuct, with an O

oducts,  while ogy products (orisation of orp

ntity molecule 

f an orphan mompany in deved  that  expemost importanhan  drug  to han drugs modesignations

experience onr SMEs with og on board exring  protocol ortant  incentiv

ed odds ratiosrisation  outs4.0, CI=1.1–14ugh  the  assotinib was notetic entities, sorisation (OR=

e 36)  

Con(n=

 31 30 28 

9 

21 

15 8 

er  any of  theelded two  indethe  sponsor association  wCI=5.6–53.1). OR (CI) of 3.9no  associati

(OR=1.9, CI=0phan medicinal 

OR (CI) 1.0 17.3 (5.61.0 1.9 (0.5‐73.9 (0.9‐1

medicinal prodveloping drug rience  of  a nt predictor othe  market  ire  than 17‐fos  is  being  den orphan drugone or more axperienced maassistance  anve  to overcom

s (CI) of 11.5 side  the  EU 4.5). Finally, thociation  for  it statistically such as arsen=3.3, CI=1.1–1

ntrol =60)  

OR

 26  28  13  

 5  

12  

15  4  

e  statistically ependent prer  having  othewas  strongesMoreover, w

9 (0.9–16.6) foion  was  obs.5–7.7).  products in Eu

6‐53.1) 

7.7) 16.6) 

duct that are ag products andcompany  in 

of market authincrease  theiold. These  reseveloped  by  sg developmenapproved orpanagement and  scientific me  this hurdle

Page | 7 

(3.2–42.2) was  also he type of innovative significant ic trioxide 10.6).   

R (CI)  

11.5 (3.2‐48.0 (2.5‐216.2 (5.5‐4

3.6 (1.0‐1

4.0 (1.5‐1

3.3 (1.1‐14.0 (1.1‐1

significant edictors of er  orphan st  for  the we  found a or existing erved  for 

rope 

associated d the type obtaining 

horisation. r  odds  of sults seem small  and nt [7]. This han drugs t an early advice  to e  is EMA’s 

2.2) 5.7) 7.4) 

2.4) 

0.6) 

0.6) 4.5) 

 

dgmTifumibcbs

5 CONCLIadciMhp

ACKNOWTECv

REFEREN[1] US F

22 A[2] Regu

orph[3] Jopp

Phar[4] Jopp

May;[5] Heem

Euro[6] Heem

Utrec[7] Wäst

orph[8] EMEA 

 

dedicated SMgood  steps  fomaze in the dThe other indit shows that four times higup to Octobermetabolic disinto  drug  probiotech producelecoxib andbe one of theshare of orpha

LUSION  In conclusion,already  existdesignations. companies  ininexperiencedMedicinal Prohas  to  ‘grow’process.  

WLEDGMENTS This  is a modEuropean UniClin Pharmacovan Weely, Ha

CES FDA  (1983) Thpril 2010 ulation  (EC) Nan Medicinal i  R,  Bertele macol 61:355i  R,  Bertele  V;67(5):494‐50mstra HE, de Vpean Union. Emstra HE, Fromcht, The Nethtfelt M, Fadeean drugs. J IntA (2005) SME

ME office, whicorward  to guievelopment pependent prethe odds of agher comparer 2006 were oorders. This foducts  is  geneuct. This grou sildenafil, fore reasons whyan drugs base

, we have  fouting  (small) The  EMA  a

n  their  orphad  companies.oducts seem t’  and  acquire

dified and abbion” that was ol  (2008) 64:5ans A. Büller a

he Orphan Dr

No  141/2000 Products. OffV,  Garattini 5–360 V,  Garattini  S02 Vrueh RL, vanEur J Clin Pharm research onerlands, 2010el B, Henter JI tern Med 260E Office. http:/

ch addresses tde  smaller anprocess.   edictor that wauthorisation ed to biologicaof biological ofinding  is not erally  considep also includer which devely the relativelyed on existing 

und  that expemolecules  arddresses  thisan  drug  dev  The  incentivo be helpful fe  expertise  on

breviated versoriginally pub545–552). Thand Hubert G.

ug Act, Public

of  the  Europeficial Journal oS  (2006)  Orp

S.  Orphan  dru

 Weely S, Bülrmacol. 2008 n rare disease0. (2006) A jour0:1–10 //www.emea.

the regulatorynd  relatively  i

was identified wfor products al products. Oorigin; of theseunexpected, ered much mes orphan druopment was y young Europsynthetic ent

erience  in  there  associateds  with  severvelopment.  Thves  forthcomfor companiesn  the  specific

sion of  the arblished in thee author wisM. Leufkens, 

c Law, 97–14

ean  Parliameof The Europephan  drug  de

ug  developme

ler HA, LeufkeMay;64(5):54es to new orph

rney of hope: 

europa.eu/SM

y needs of SMinexperienced

was the type based on exisOnly 6 of the 3e, 5 are used as the develo

more  straightfougs based on only a matterpean Regulatitities. 

e drug develod  with  markral  helpful  inhere  seems ming  from  thes developing c  peculiarities

rticle  “Predicte European Johes  to acknowwho co‐autho

1.http://www

nt  and of  thean Communitevelopment  i

ent  is  not  ta

ens HG. Predi45‐52 han drug deve

lessons learne

ME/SMEbackg

MEs [8]. Thesed companies  t

of product. Asting synthetic31 orphan drufor enzyme reopment of exiorward  than existing appror of an indicaton on OMPs h

pment procesket  authorisacentives  to  sto  be  a  steee  European orphan drugss  of  the  orph

tors of orphaurnal of Clinicwledge Remcored the origin

w.fda.gov/orph

e Council of ties 2000 s  progressing

king  off.  Br  J

ctors of orpha

elopment. The

ed from studie

ground.htm. A

e incentives sethrough  the  r

Although not sc entities mayugs approvedeplacement thisting synthetthe  developmoved therapietion extensionhas yielded su

ss and develoation  of  orpsupport  inexep  learning Regulation  os, although thhan  drug  dev

n drug approcal Pharmacolco  L.A. de Vrunal article.  

han/oda.htm.

16 December

g  too  slowly. 

  Clin  Pharma

an drug appro

esis; Utrecht U

es on rare dis

Accessed 22 A

Page | 8 

eem to be regulatory 

significant, y be about in the EU herapy for tic entities ment  of  a es, such as n. This can uch a high 

opment of han  drug perienced curve  for n  Orphan e industry velopment 

oval  in  the logy (Eur J ueh, Sonja 

 Accessed 

r  1999 on 

Br  J  Clin 

acol.  2009 

oval in the 

University, 

seases and 

pril 2010 

 

Authoris

Session 9Mrs Lia v

FIGURE 2: sHans Georg

 

EUNETHworking prioritisat

DR CLAUTECHNOL 

n prepareprese

EUNetHTa large nu

INTRODUHealth Teyears agoten years

HTA is a missues  recontains 

I

sed but not alwon improving

9 was co‐chairan Ginneken, 

speakers and chag Eichler, Claudi W

TA group  on Motion of HTA 

DIA WILD, LULOGY ASSESSM

aration of thisentative of myTA is a Europeumber of HTA

UCTION: WHA

echnology Asso in Canada, ms. 

multidisciplinalated  to  the assessment o

Health proble

ways accessibg access to or

red by Prof HaEuropean My

airs, session on imWild, Andras Feh

onitoring  em

UDWIG BOLTZMENT, VIENN

s presentationy agency in Aan project anA agencies in E

T HTA IS ABO

sessment is a more recently

ary process thuse  of  a  hea

of: 

em and curren

ble to patientsphan drugs, w

ans Georg Eichyeloma Platfo

mproving access hervary and Lia va

erging/new  t

ZMANN INSTINA 

n, I found mysAustria, and asd therefore I Europe. 

OUT method that

y in other cou

hat summarisealth  technolog

nt use of the t

s! From the Euwe now need t

hler, Senior Morm, Netherlan

to orphan drugsan Ginneken 

technology  de

ITUTE OF HEA

self in two diffs a EUNetHTAneed to refle

t has been intntries like Au

es informatiogy  in  a  syste

technology 

Im

uropean Pharmto consider im

Medical Officernds.

 . Left to right: 

evelopment  a

ALTH 

ferent roles: aA representatct the opinion

troduced in hestria where it

n about the mmatic,  transp

proving Acc

maceutical Fomplementation

r, European M

and 

as a ive. n of 

ealth relativelt has been dev

medical, sociaparent,  unbias

cess to Orph

orum recommn through inte

colla

Medicines Age

ly recently, soveloped durin

l, economic ased,  robust m

Page | 9 

an Drugs 

endations ernational aboration. 

ncy and 

ome thirty ng the last 

nd ethical manner.  It 

 

T S C C O S

Its  aim  isachieve b

The intenthat is be

Several Hliving in tthe sameassessmeThis is hig

Several  iNetwork EUnetHTApartners.

The EUneof HTA inthe EUneEurope a

You can ra‐new‐ph

EUNETHEUNetHTone as it 

EUNetHT

W W W W W

C W

The Corefindings bsometimeaccount l

Technical chaSafety Clinical effectCosts and ecoEthical analysOrganisationaSocial aspectsLegal aspects 

s  to  inform  tbest value. De

ntion is to giveeing paid for is

HTA networkshe same Euroe  time. Howevents are beingghly inefficien

initiatives  aimof Agencies  fA  is  compose 

etHTA Joint Acn Europe, it buetHTA Collabond it aims at d

read more on hase‐‐Europea

HTA 2010‐20TA is the sevencould become

TA articulates 

WP1 CoordinaWP4 Core HTAWP5 Relative WP6 InformatWP7 New TecCoverage) AssWP8 Strategy

e HTA  report but will not pres  regional  leocal informat

racteristics 

tiveness onomic evaluasis al aspects s 

he  formulatioespite its polic

e advice to des money that 

s started to coopean Union, ver, similar ag carried out nt. 

ming  at  imprfor Health Teed  of  33  orga

ction is a requuilds on methoration 2009,delivering high

 EuNEtHTA atan‐network‐fo

012 OVERVIEnth collaborate a prolonged

into 8 Work P

ation, WP2 DiA report (comEffectivenesstion Managemchnologies (nsessments,  y and Business

produces  a mropose any reevel,  is  for  lotion and need

ation 

on of  safe,  efy goals, HTA i

ecision makercannot be spe

ooperate to aand new medssessments afor anticance

roving  collaboechnology Assanisations  fro

uest by the EUods and toolsit  focuses onhest quality, t

t:  http://wwwor‐HTA‐Joint‐A

W tive initiative  community p

Packages: 

issemination, mmon to all HTs Assessment ment System, ot only drugs

s Model Deve

multidisciplinaecommendatiocal use;  it  cos. It makes re

ffective, healts always firml

rs on the bestent somewhe

avoid redundadicines or devire  taking placer drugs, for t

oration  have sessment) gatom  23  EU me

U Commissions already deven  scientific  cotransparency a

w.eunethta.euAction/ 

in Europe, anprogramme.

WP3 EvaluatiTA agencies, p(REA) of Phar s). Facilitating 

lopment 

ary assessmeon on the tecontains  informecommendatio

th policies  thly rooted in re

 use of resoure else. 

ancy that  is stices can accesce at  the samthe same  indi

started.  Intethers 46 memember  states 

 and EU Memeloped in the ooperation  (reand added va

u/Public/Comm

nd it is the lar

ion,  prior to its adarmaceuticals,

Evidence Gen

nt of  these  achnology use. mation  from  tons to decisio

at  are patienesearch and th

rces and as yo

till very commss the market me  time. For ecations, only 

ernationally, mbers  from 24and Norway,

mber States to EUnetHTA Preduction of  rlue for the EU

munication/Pr

gest and may

aptation to loc

neration and 

spects, with The Local HTAhe Core HTAn makers. 

nt  focused  anhe scientific m

ou all know, e

mon  in HTA. Win all membeexample,  fiftyin different  l

INAHTA  (Inte4 countries.  I, with  19  col

 continue devroject 2006‐20redundancy) oU Member Sta

ress_Releases

ybe the most 

cal context) 

 Collaboratio

a  key  summaA report, at nA  report  and  t

Page | 10 

d  seek  to method. 

everything 

We are all r states at y different anguages. 

ernational n Europe, laborative 

velopment 008 and in on HTA  in ates. 

s/Starting‐

important 

n on (Pre‐

ary of  key national or takes  into 

 

WP7  wilreimbursconducteaccording

More info

PROBLEMEuropean(ageing), introduce

Industry allocation

In particumaking p

1. W

ts

s

S

oc

ll  propose  mement may bed to generateg to the know

ormation can 

M ANALYSIS n health systeas they are fed, and as the

is also under n of marketing

ular,  the  folloprocess: 

Widening diss

More and motheir costs. Tsome 500 € pmarketed  in survival. 

dr

Insulin 

Lipid lowerin

Monoclonal

Enzyme repltherapy 

Source: transl

If the benefit on overall surcan no longer

Howdwhichdecade000€p

methods  to be granted, oe data. At  the

wledge generat

be found at: 

ems are underfacing structue demand for c

pressure: lessg‐resources… 

owing problem

sociation betw

ore drugs arehe table beloper patient pe2010  that  co

rug 

ng drugs  

 antibodies 

lacement 

lated from Za

of insulin or lrvival, this is nr be straightfo

dowereaccost somes, toenzyperpatien

assess  new n  the conditioe end of  thested.  

http://www.e

r pressure, anral problems care is increas

s innovations,

ms highlight  t

ween proven b

 approved wiow shows the er year and coost  500 000  €

indicati

type 1 diab

cardiolo

oncolog

metabol

hlenspiele in d

ipid lowering no longer the orward.  

cttotheme 500 €ymereplantperyea

technologieon  that  longese,  the reimb

eunethta.net 

nd their financ(too many hosing. 

, expiring pate

he necessity 

benefit and co

ith a wideninevolution froould prolong €  per  patient

on  sin

betes  19

ogy  19

gy  20

ism  20

der Medizin (

drugs to sociecase with mo

evolutionper patieacement tarwithout

s,  such  as er  term post‐ursement  lev

cing is put in qospitals), as n

ents/loss of e

to adopt com

ost of the dru

g dissociationom the discovlife for decadt  per  year  w

nce  costs 

20 

90  5

00  5

10  50

Ed: Wild/ Piso

ety was not pore recent pro

fromtheent per ytherapymtanyevid

gene  therapmarketing auel could be  in

question, as dnew and expe

xclusivity, pro

mmon method

g 

n between  thvery of  insulindes, to enzymwithout  any  e

in € (pt/y) 

500 

5.000 

50.000 

00.000 

o), chap. 2, p 3

ut into questiducts, and re

ediscoveryyear andmarketedenceonp

py,  where  cuthorisation stncreased or d

demography iensive techno

otection of ma

ds  to ease  the

heir proven ben  in the 20s we replacemenevidence  on 

Benefit in teoverall survi

decade

years

months/w

??? 

35 

on with such imbursement

ryof insulcould proin2010 tprolonged

Page | 11 

onditional tudies are decreased, 

s evolving ologies are 

arkets, re‐

e decision 

enefit and which cost nt therapy prolonged 

erms of ival (OS) 

e(s) 

s 

weeks 

an impact t decisions 

lin intheolong lifethatcostsurvival?

20sfor500?

 

2. OTdaii

  Sou 

Orphan drugsThe  Regulatiodrugs for whica certain numinvested in this being discu

drug

Anagrelid (X

Arsentrioxid(Trisenox®) 

Cladribin (Lit

Dasatinib (Sprycel®) 

Defasirox (E

Dexrazoxan (Savene®) 

Eculizumab (Soliris®) 

Imatinib (Gl

Lenalidomid(Revlimid®) 

Nilotinib (Ta

Sorafenib (Nexavar®) 

Sunitinib (Su

Temsirolimu(Torisel®) 

urce: translate

s that becameon  for Orphach no market mber of drugs he same therassed. 

g 

Xagrid®) 

d 

tak®) 

xjade®)  Iro

N

ivec®) 

C

d 

asigna®) 

utent®) 

us 

ed from Arzne

e blockbustersn Drugs was exists, or toogenerate excpeutic domai

Ind

Idiopathic T

Acute Promy

Hairy ce

Chronic MyeloLymphobl

on chelator for 

Anthrazykl

octurnal Paroxy

Chronic MyeloiIntestinal StrLymphobla

DermatofibrosaChronic EosinHypereosino

Myelodysplasicsy

Multip

Chronic My

Kidney carcinoca

Malignant Gasttumor, Kid

Kidney

eimittelbrief 2

s adopted  to p

o limited to gecess of profitsin to make su

dication 

Thrombocytem

yelocitic Leukae

ell leukaemia 

oid Leukaemia, astic Leukaemi

 Chronic Iron O

lin extravasatio

ystic Haemoglo

d Leukaemia, Groma Tumor, Acastic Leukaemiaarcoma protubnophilic Leukaeophilic syndromc/Myeloprolifeyndrome 

ple Myeloma 

yeloid Leukaem

oma, Hepato‐cercinoma 

tro‐Intestinal Stdney Carcinom

y Carcinoma 

2008 (42) 73‐7

provide  a  favenerate adequ. As a responsre innovation

Yea

mia  

emia 

Acute a 

Overload 

on 

obinuria 

Gastro‐cute a, erans, mia, me, rative 

mia 

ellular 

troma a 

76. 

vourable  econuate return onse, the excesswill be contin

ear of market uthorisation 

2004

2002 

2004

2006 

2006 

2002 

2007 

2001 

2007 

2007 

2006 

2006 

2007 

nomic  environn investment. s of profits conued, and this

 Cost of Delivery

(Eur

22.7

 

383.

226.

93.5

3519

1227

132.

367.

 

159.

219.

158.

Page | 12 

nment  for However, 

ould be re‐s proposal 

Daily y Dose ro) 

73

87

04 

51 

9.48 

7.04 

05 

57 

98 

85 

44 

 

3. SACa

FIGURE 3: t

Source: N

i

t

4. D

Wcc

Staggered appA same produCumulating  aauthorisation

the staggered ap

Nature Review

Figure above imatinib for cbecomes highthe Orphan D

Drugs approv

When a drug cost and to dcase, the healHowever, for benefit, it is m

proval or salauct can receivall  patients  a holder benef

proval ‐ the regu

ws Drugs Disco

shows a samchronic myeloher than expeDrug Regulatio

ed based in su

is approved braw a concluslth care systemdrugs approv

much more dif

mi slicing ved several oand  all  indicafits from finan

ulatory life cycle 

overy 2008 (7)

me product caid leukaemia)cted for an oron. 

urrogate mark

based on an imsion whether m knows howved based on fficult to estim

orphan drug  inations,  sales ncial incentive

) 

an be markete) or for differerphan drug an

kers rather th

mproved survor not it is w

w much has toa surrogate mmate the utilit

ndications, anvolumes  beces for orphan d

ed  for subpoent diseases innd the risk is t

an “clinical en

vival, it is possworth for socie be spent to gmarker which ty of that drug

nd several maome  high  andrug developm

pulations  for n adults. At thto put into qu

ndpoints” suc

sible to compaety to reimbugain years of liis an indirect g for society. 

arketing authond  still,  the ment. 

 

the same dishe end, the muestion the rel

h as survival  

are the benefrse the produife.  indicator of a

Page | 13 

orisations. marketing 

sease  (like market size levance of 

fit and the uct. In this 

a potential 

 

Trf

E

P

Af

S

wodi

5.

t

Drug/product n

rabectedin (Yfor ovarial car

Everolimus (Afor renal carc

Plerixafor (Mofor Non HoLymphoma

Multiple MyAzacitidine (Vfor in Myelod

syndrom

Source: Horiz

In  table abovwhich  assumoverall  survivdemonstratedimprovement

Pharmaceutic

In  recent  yeabelow.  50% medicines,  futherapeutic in

FIGURSOUR

/  ame 

ondelis®)  rcinoma 

D

Afinitor®)  cinoma 

ozobil®)  dgkin a and yeloma 

e

Vidaza®)  isplastic me 

on Scanning i

ve, Everolimuses  diseases  eval  or  qualityd  by  the  stut of overall sur

cal innovation

ars,  the  pharof  applicatiourther  20% nnovation (ad

RE 4: NUMBER ORCE: FROM EFPIA

Declined by FDin Progressioextension of

QuaApproved, Survival (+ 2Survival and

Approved; bextension of O

Approved; emonths), side

n Oncology: h

s  for exampleevolution  shoy  of  life  (whudies).  Still,  trvival has bee

 attrition 

maceutical  inns  at  EMA  aare  declinedded value).  

F NEW MOLECULAND CMR INTER

Resul

DA, approvedon Free Survivf Overall Surviality of Life imimprovement.1 months), nd no Quality o

better mobilisaOverall Surviva

improvem

extension of Oe effects: mos

http://hta.lbg.

e was approvould  be  improhich  does  nothe  product en demonstrat

ndustry  innovare  declined d  by  regulat

LAR ENTITIES (NMRNATIONAL (THO

ts 

by EMEA; impval (+ 1.6 monival (+ 1.1 monmprovementst of  Progressio extension oof Life improv

ation of stem al and no Quaments 

Overall Survivst severe neut

.ac.at/de/cont

ved based on oved,  howeveot  mean  theis  as  expented, even if lim

vation  capacit(negative  opors/”reimburs

ME) FIRST LAUNCOMSON REUTER)

provement nths) and nths), no 

on Free of Overall ements 

cells, no ality of Life 

al (+ 9.5 tropenias 

tent.php?iMe

a better moer  no  effect ere  is  none, sive  as  othemited. 

y  has  declinepinion)  and  osers”  and  on

CHED WORLDWID 

Monthly c

€ 6 30

€ 3 60

€ 6 644 (1to  

€ 26 576 (4

€ 5 40

enuID=96 

obilisation of  swas  demonsjust  it  has 

er  products  w

ed,  as  shownof  the  EMA nly  30%  dem

 

DE (1990‐2007). 

Page | 14 

costs* 

00 

00 

1 day) 

4 days) 

00 

stem  cells strated  on not  been where  an 

n  in  figure approved monstrate 

 

 

T

6.

Ait

A

POSSIBLEHealth caauthorisephase  IV reimburs

To follow7 of EUNare decid

It  is  expefuture,  b(Coverage

 

To continue it

Expiring paten

Another challis “protected”the exclusivity

However, whprevails. The pharmaceutic

FIGURSourc

As a  responseproducts. 

E SOLUTIONS are authoritieed, additional  studies  or  ced) under the

w up this condetHTA. This dded, and all me

ected  that  a ased on Horie under Evide

ts growth, the

nts and loss o

enge to the in” by market ey can set the p

hen  competitofigure below cal companies

RE  5:  from  yeae: From Fitch cal

e  to  this  risk 

es react for ex studies are rcreation  of  ree condition th

itional reimbudatabase, calleember states 

large Europeaizon  Scanningence Generati

 

e pharmaceut

f exclusivity  p

ndustry is the xclusivity or aprice it choose

or  products  cshows the prs: 

ar  2007  sales  aculation 

of decreasing

xample by prorequested to egistries with at further evid

ursement deced “Eiffel toolcan exchange

an  cooperatiog  and  Early Aon, or conditi

ical industry t

puts pressure

expiring of paa patent, no ces, negotiatin

come  in,  reveroportion of s

at  risk  from  pa

g  sale,  indust

oposing condprovide moreall  treated  pdence is gene

cisions, a data”, will collect e information 

on on  assessmAssessment  ofonal reimburs

tends to mark

on research &

atents and losompetition exng with health

enues  can  desales at risk fr

atent  expiration 

try  responds 

itional reimbue data on  its patients.  The erated. 

abase is being data from min this respec

ment of orphf  the utility  osement). 

et new produ

& developmen

ss of exclusivitxists, and the care systems

ecrease  as  corom patent ex

by  year  10  (2

by proposing

ursement. Whutility once  itdrug  is  given

developed wember states ct.  

an drugs willof  a  new  orph

ucts at higher 

nt 

ty. As long as owner of thes and drug pur

ommercial  coxpiration  in so

 

2017)  and  year

g higher price

hen a product  is on the mn  to  the  pati

within the worwhere such c

l be possible han drug,  an

Page | 15 

prices. 

a product  patent or rchasers. 

ompetition ome  large 

13  (2020).  

es  for new 

ct  is newly arket,  like ients  (and 

rk package conditions 

in  a near d  via  CED 

 

AN INDU

MR ANDONCOLO

I am veryalso on b

I think thoptimal  cthere is m

I would li

S A A O W W

WHERE W

If we lookEurope, wapprovals

FIGURE 6: T

In the areHigh Levefield of Ra

The next from  a  tOctober 

STRY PERSPE

RAS FEHERVAGY y pleased to pehalf of the in

he fact that thcare  across  Emore work to 

ke to first sum

So far, so gooApproval is noAccess to orpOrphan drugsWhat has beeExamples of aWe are in this

WE ARE TODA

k ten years bawe  realise  ths. 

The next steps ar

ea of fair and el Pharmaceuare Diseases, 

steps are to itreatment  wh2009 EPPOSI 

CTIVE 

ARY, HEAD M

participate  in ndustry joint t

here continueEurope,  differbe done, but 

mmarise my ta

od. Significant ot enough han drugs is as have special en done to tacaccess issues as together: It n

AY ackwards starhis  has  transl

re to improve dia

equitable accutical Forum, Eurordis prop

improve diagnhen  it  exists. workshop 9 r

MARKET ACCES

this workshotask force on r

s to be widesrences  in  patat the same t

alk, with the f

number of or

a multi‐causal challenges ckle access issand potential needs good w

rting in year 2ated  into mo

agnosis and treat

cess, a lot hasthe Council Rposal for a com

nosis and treaFrom  the  Nrecommendat

SS & EXTERN

op on behalf orare diseases.

spread differeients’  outcomtime a lot has 

following recit

rphan drugs a

 case 

sues so far? options 

will and action

2000 with the ore  than  720 

tment 

s been done inRecommendatmmittee on th

atment. Undiaovember  200tions, there  is

AL AFFAIRS, 

of Novartis o.  

ences in patiemes  and mortbeen accomp

tals: 

re approved

s from all stak

implementatorphan  drug

n the last thretions and thehe clinical add

agnosed patie08  ESMO  cons a recognitio

NOVARTIS 

ncology and 

nt access to tality  shows plished. 

keholders 

ion of the orpg  designation

ee of four yearCommission 

ded value of o

ents are patienference  38  ron that there 

phan drug regs  and  62  orp

rs: the principCommunicatrphan drugs…

nts that cannrecommendaare specific  is

Page | 16 

gulation in phan  drug 

 

ples of the tion  in the … 

ot benefit tions,  the ssues that 

 

need  to bpatients’ 

Differencplaced a orphan d

Why this?

Access  toinfrastrucexists, incaffordabiorphan d

The afforto  spendHoweverPoland:  ipharmacea selectio

G S

Moreovefirst  geneto move there  is aimpact declines i

But back impact  isdifficultiethe way t

Some of tprocess is

In Marchlegitimate

THE CASEIf we look

1.

be addressedoutcomes. 

ces in access thigh value onrugs.  

?  

o  Orphan  Drcture  to delivcentives for tility and reimbrugs, and med

rdability issued  somewhere ,  the  budget in  2009,  the eutical sales; on of EU count

Germany 2.5%France 2.4% Italy 2.5% Spain 2.5% United KingdoPoland 1% 

er, as we  starteration  of  orto  its  patenta chance thatremains  flatin the future. 

to the  list of ssue,  the  list es the  industrthrough the a

the issues thas dealt with, t

h  this  year,  soe endpoint. W

E OF ORPHAN

k at orphan dr

Before approv

d across  the b

to orphan drun social equit

rugs  is  condiver  the mediche developmebursement, codical expertise

 has been higcannot  be  simpact  of  orbudget  impaIMS data) in tries is: 

% 

om 1.8% 

t  to  see  the rphan  drugs t  expiration,  this budget t  or  even  

parameters tof  obstacles

ry  is facing, thpproval proce

at remain to bthe reimburse

ome  fifteen oWe need to rec

 DRUGS rugs, we see t

val: limited da

board  to have

ugs have beenty  (France, Sw

tioned  by  inine,  informatent of the meompassionatee.  

ghlighted by mpent  elsewherphan  drugs act  of  orpha

Figure 7: the sele

that drive acc  and  barriershere are  issueess (figure 7).

be problematiement and acc

oncology  trialscognise that d

that some of t

ata set to esta

e an holistic a

n documentedweden, Germa

nter‐related  fion  to healthedicine, fund e use program

many health aere),  and  theis  rather  sman  drugs  (in  t

ection of candida

cess to treatms  remain  longes with the  ind

c are to overccess issues rem

s were discondrug developm

the dilemmas 

ablish significa

and  integrated

d all along theany, and Finla

factors:  diagn care professallocation so mmes, membe

uthorities: op  budget  impaall  even  in  reterms  of  orp

ate molecules th

ment, even  if yg.  If  I  follow dustry ability 

come the regumain to be so

ntinued becament remains 

apply even m

ant benefit be

d approach w

e last ten yeaand) also prov

nosis  and  diaionals and pathat drug purer states’ acce

pportunity cosact  (=  price  xelatively  low Gphan  drug  sa

at make it to the

you  lift the afup  on  the  pto successful

ulatory barrielved. 

use of  failurerisky and diff

more to their c

eyond any sign

which  is more

ars: countries vide the best 

agnostic  faciliatients  that archasers can eptance of th

st (what you cx  number  of GDP  countrieles  compared

e medicine stage 

ffordability anpoint  to  simplly bring a can

ers. Once the r

e  to progress ficult.  

case.  

nificant doubt

Page | 17 

e  linked  to 

that have access to 

ities,  care  medicine acquire it, e value of 

can afford patients). 

es  such  as d  to  total 

is stringent. 

nd budget ply  review ndidate all 

regulatory 

toward  a 

t 

 

2. A

The  case equitableSince theof the CAHoweverin diagnostandard

There is aaspects trecommeCompanieprojects. 

Among pblood  levand bette

Some of tprice and

1/ Accept

Eith or exisAss

clinica

Imm Clinand

Ef N FEt Sb

                 

1 http://w

In most c Risky dev Small numAfter approva Limited c However Patients n

 of orphan de access haveen, a CommissAVOD (commit, assuming thosing and treaised data for s

a general agrehat can impaiendations  fores  workshops 

pilot projects, vel testing acrer ability to id

the remainingd affordability,

tance of orph

Cen(Europe

her the drug isdemonstratiosting therapy sessment  takal trials into ac

mediate reimbnical‐Added Vd agreed bothEMA: Use of afacilitate natioNational authoFirst step of anEPAR, includintreatments Second step wbe agreed by a

                       

www.eutos.or

cases no compvelopment, ofmber of patieal: expansion oclinical data se, expansion oneed access to

rugs has becoe been continsion call for tettee or workinhese efforts wting people wscientific asse

eement that air access to trr  rare  cancerss),  by  the  10

EUTOS1 in paross Europe tentify obstacl

g issues are 1/, 3/ infrastruc

an drug value

ntralised apprean Mediciness unique for ton  of  “signif

es  small  numccount 

bursement ofalue of ODs (Ch by EMA expeall data availabonal pricing anorities need ton “improved Eng discussion o

which would ball parties con

                         

rg/content/sp

parator or refeten done by snts for clinicaof limited datet often used tf clinical efficao orphan drug

ome an  issueuously advocender is beingng party for thwill soon be puwith a rare disessment and h

a comprehenseatment. ESMs,  and  then  f0th  EPPOSI  co

rticular (Euroo create a setles towards o

/ the acceptacture and info

e 

roval s Agency) he diseases, ficant  benefit

mber  of  pati

any approvedCAVOD): this ierts and HTA eble at time of nd reimbursemo accept the aEPAR” (May 2on the justific

be applicable incerned 

read_of_exce

erence is avaismall and medl trials; randoa set relies onto deny reimbacy data only gs 

e at  the highecated  for, sincg prepared to he clinical addut into practicsease (which rholistic project

sive approachMO has pionefollowed  by onference  on

opean Treatmt of scientificptimal care. 

nce of orphanrmation. 

Issue

t”  over 

ents  in 

A(

Ad

Optionsd OD in all Meis a common aexperts approval to pment decisionassessment 010): ‘review cation for sign

n certain case

ellence/work_

lable dium enterprimised clinicaln use of produbursement possible by u

est  level  in  thce  the conclumake concret

ded value of oce, we will stirelies on the dts). 

h is necessary,ered in this reEURORDIS  rou  Rare  Diseas

ent Outcome  data which w

n drug value i

Nati(Health TechAgencies  ofte(  delay) Agencies migdecide on reim

ember Statesassessment re

provide clinicans; no delays

of orphan deificant benefi

es where addi

_plan 

ses  trials usually uct 

se of the orph

he EU, and prsions of  the Pte proposals frphan drugs) ll be confrontdevelopment 

, i.e. the identespect with thndtables  (EURes  in  2009,  a

Study) is a rewill  lead to be

n the case of 

ional reimbursnology Assessen  re‐assess  t

ht  consider  dmbursement (

eport, commo

l added value

signation’ pubt over other a

tional evidenc

y not possible 

han drug 

roposals  to  foPharmaceuticfor the implemfor June 2011ted with the dof reference 

tification of aheir NovembeRORDIS  Roundand  finally  so

egistry that enetter patient 

f uncertain ev

rsement sment Agencithe  clinical  e

data  not  eno(  no access)

on meaning w

e to inform an

blic and linkedauthorised 

ce gathering w

Page | 18 

or a more cal Forum. mentation 1.  difficulties networks, 

ll possible er 2008 39 d  Table  of ome  pilot 

ncourages outcomes 

idence, 2/ 

es) efficacy 

ugh  to ) 

written 

d 

d to 

would 

 

 

2/ Pricing

Inte IRP Mo

Exp Hol

P F C

 mo

Figure be

 

FIGURE 8: m

3/ Infrast

Lac Pat Lim

Sup Imp Esta Fos Gat

 

                 

2 OECD St

g and affordab

ernational RefP does not necost countries n

ploring innovalistic and flexiPerformance‐Financial agreConsumer orieoving away fro

elow shoes dif

most common ty

tructure and i

ck of informattient organisatmited medical 

pport for patieplementation ablishment ofster R&D into ther expertise

                       

tudy on Pharm

bility 

ference Pricincessarily lead tnot willing to a

ative pricing apble approachbased agreemements (cappented agreemom a “price pe

fferent metho

ypes of pricing mo

nformation 

ion on rare ditions have varexpertise 

ent organisatiof national plf centres of exrare diseases e on EU‐wide l

                         

maceutical Pri

ng (IRP) limits to lower priceaccept to pay 

pproaches to es could incluments (outcomping/rebates, pments (serviceser pill” toward

ods for drug pr

odels 

sease therapirying impact i

ons lans for rare dxpertise 

level 

cing  Policies 

Issueflexibility of ces2  according to 

Optionsaddress affor

ude: mes guaranteeportfolio agres, differential ds a “price pe

ricing. 

Issueiesin individual c

Options

diseases 

 and Danzon/

companies

their capabili

rdability and t

e) eements) prices) 

er outcome” o

ountries 

/Towse: Differ

ty to pay 

reatment gap

r a “price for 

 

rential Pricing

ps  

a cycle of car

g for Pharmace

Page | 19 

e” 

euticals 

 

4/ Other 

Nee

ESM Swe EPP Etc

CONCLUSThere arepharma/bof  new  pcompetit

 

HOW CA

PROF HA

AGENCY  

I  want  tointeractio

I will try t

W T

t W C

WHAT DI

PAYERS? A  new hurdles  oreach theright  aftewrong wcan  turn when  tharegulatoreffective”won’t rei

                 

3 Eichler e

ed for holistic

MO 39 Recomedish PresidePOSI 10th Wo. 

SION e responsibilitbiotech and spathways  andive environme

N INTERACTIO

ANS GEORG E

o  talk  about on between re

to describe an

What distinguThe interactiothe EU – an uWhere could Conclusions 

ISTINGUISHES

drug  candidaor  decision  me patient3. Reer  are  the  pith this sequesour,  from  a

at second scers  say  “yes ” and  the paymburse it”. 

                       

et al, Nature R

c collaborative

mmendations ancy and 5 Prorkshop on Par

ties which ovescientific comd  targets,  deent and run c

ON BETWEEN 

ICHLER, SENI

something  tegulators and

nd share a few

uishes regulaton between repdate they collabor

S REGULATOR

ate  faces  a makers  on  itsgulators are tpayers.  Thereence of eventa  political  poenario happenthis  drug  i

yers  say  “Oh 

                         

Rev Drug Disc

e and innovati

and EAARC Caojects (includinrtnering for Ra

erlap betweenmunity. Fromevelopment  oompassionate

REGULATORS

OR MEDICAL 

hat  has  emepayers. 

w thoughts wit

ors from payeegulators and 

ate? 

S FROM 

number  ofs  journey  to the first, and e  is  nothing s, but things oint  of  view, ns, when  the is  safe  and well but we 

, 2010 

Issueive approache

Optionsall to Action (Nng EUTOS) are Disease T

n patients, thm the  industryof  new,  safe e use program

S AND PAYERS

 OFFICER, EU

rged  over  th

th you on: 

ers? Health Techn

Figure  9:  the patient 

es to a comple

Nov 2009)

herapy Develo

e medical comy perspective, and  effective

mmes. 

S FACILITATE A

UROPEAN ME

e  past  two  y

nology Assessm

sequence  of  de

ex set of issue

opment Reco

mmunity, authready to playe  drugs,  targe

ACCESS TO O

DICINES 

years,  that  is 

ments/payers

ecisions  on  the 

es 

mmendations

horities and ry  its role:  ideeted  therapie

RPHAN DRUG

an 

s in 

drug  journey  to

Page | 20 

s 

regulators, ntification es,  create 

GS? 

o  reach  the 

 

At the mconsequeoutcome

We are fa

oda

oif

There  is sfrom a podifferent different no interawe had n

Here are 

(

THE INTEThere wa(Nationalassociatio

Only  in Oformal inHigh LeveMedicinefurther coconcludeevaluatio

This  is wcollabora

Currentlywith the e

WHERE E

1) Aligna)

t

ost superficiaences and heas only. Regula

acing a Europe

on one hand decision validand Liechtenson  the  otherinterpretationfor 

something elsopulation getisland and thdirections. Th

action. I can sao legal manda

a few points o

Different williDifference in Regulators plaPerception ofMethodologic(validity of qu

ERACTION BET

as no  interactl  Institute  foron of payers, 

October 2008teraction. A fel Pharmaceues Agency,  shontribute to rs  as  assessmon). 

where  collaboration or excha

y, both are diexplicit aim of

ELSE COULD R

nment of reguFor individualto market this

al level, what alth outcomesators will not p

ean dilemma:

(regulators): d in 27 membestein) r  hand  (payens and more t

se, which  I cat separated frhere is not inthis is what haay, from the Eate to do this.

on what sepa

ingness to accemphasis betace less emphf clinical relevacal  issues  thuality of life in

TWEEN REGUL

tion until 200r  Clinical  ExceMay 2009)… 

8,  a  report  frofirst meeting btical Forum reould  continurelative effectment,  it  prod

ration betweenge of inform

iscussing  the f making it mo

REGULATORS A

ulatory and HTl drugs: Paralls drug and to 

distinguishes s, while regulapay any consid

  

one standarder states and 

rs):  “single  pthan 30 indep

all the Darwinom each otheer‐breeding bas happened bEMA side, we. 

rates us: 

cept. Regulatotween absoluthasis on exterance at  drive  towstruments, co

LATORS AND H07/08. Then  inellence),  vario

om  the High between EMAecommendede  their  efforttiveness assesuces  a  repo

en  regulatorsmation in futur

structure,  forore useful for 

AND PAYERS C

TA/payers evidel scientific adhave it reimb

the regulatorators, by definderations to c

d for drug app3 European F

payer”,  but mpendent decis

nian divide: Der because onbetween thembetween regue deliberately 

ors are more wte versus relatnal validity of

wards  differenomposite end

HEALTH TECHnformation dous  personal 

Level PharmaA and EUnetH that “…Memts  to  considessments...” (Wrt  that  descr

s  and payers re.” 

rmat and  conr HTA bodies.

COLLABORATE

dence requiredvice “as a drbursed?” 

rs from the pnition and by cost conseque

proval, one aFree Trade Ass

more  than  30sions about w

Darwin observne part  lives om. Both popululators and padid not want 

willing to accetive efficacy f clinical trials 

nt  conclusionpoints, Bayesi

HNOLOGY ASSiscussions  stainteractions, 

aceutical  ForuHTA Joint Actiomber States, wr  how  Europe

When the scienribes  all  the 

has  started: 

ntent of  the E

E? ements rug developer

ayers? HTA colaw, concern tences. But the

pplication, onsociation coun

0  different  HTwhether the m

es what happon an  island aations will coayers. For seveto interact w

ept uncertaint

(efficacy vs. e

ns  between  rian stats…) 

SESSMENTS/Parted  slowly: aa  letter  from

um  gave EMAon took placeith the involveean  Public Asntific committthoughts  tha

“to  explore o

European Pub

, what eviden

oncerns itselfthemselves were is more. 

ne assessmenntries (Norwa

TA methodolmedicine shou

pens when thand the otherontinue to evoeral decades with the payer

ties than the p

effectiveness)

regulators  an

PAYERS IN EUa visit by NICm MEDEV  (a 

A  a mandate e in February ement of the ssessment  Retee at the EMat  had  gone

other  areas o

blic Assessme

nce do we hav

Page | 21 

f with cost with health 

t and one ay, Iceland 

ogies  and ld be paid 

he animals r one on a olve but in there was rs because 

payers 

nd  payers 

ROPE CE at EMA European 

to  start  a 2009. The European 

eports  can MA (CHMP) e  into  the 

of possible 

ent Report 

ve to bring 

 

b) 2) Relat

Betwon thTher

3) Alignthis  iThis reimagree

4) AlignReseon reto  a studigenesomeBut deveinduspictu

CONCLUSIf  you  loreimbursdrug perfcosts asp(societal 

If we nowfigure:  

FIGURE 10: 

Mutual input tive efficacy/eween the evalhe other side e is no reasonnment of condis a  life‐threais  no  use  ifbursement.  Tement on hownment of postearch on a druesearch. Regusituation whies. This is vererate post autetimes). now  the  payelopment, whstry, regulatoure on how th

SIONS ok  at  the  vaement. You sforms comparpects  (Full HTApreferences: f

w  look at wh

 harmonisation p

on clinical gueffectiveness auation of Ben(payers), thern why regulatoditional accestening diseasf  the  payers, This would  dew to address t‐marketing reug should not ulators have ehere  there  is ry much focusthorisation st

yers  are  comiich are on  thrs and payerse drug perfor

rious  steps  instart with benred to what wA  report, Cosfor examples 

at could be h

possibilities for o

idelines for thassessment nefits and Riskre is a commoors and payerss  to market: e, therefore wright  after  t

efeat  the  purthis together iesearch activitstop at the timvolved from aa  risk managsed on the risudies on  the 

ing  in  and  ree benefits’ sis on what kindms out there 

ntellectually  tnefit/risks  (thewe already havst Effectivenessome membe

harmonised a

orphan drugs eva

herapeutic do

ks on one sideon ground thatrs could not co“there  isn’t swe want to mthe  regulatorrpose  of  the is needed. ties me of marketa situation whgement  stratek side, it is vebenefits’ side

equire  pay‐foide.  It would d of post‐marin real life. 

that  go  into e current mave (Relative Efss Analysis, Ber states place

cross Europe

aluation from ma

mains 

e (regulators)t both share: tollaborate on sufficient  infomake  it availabrs,  say  therelegislation  o

ing authorisathere they relieegy with  the ery rare that the  (except  in  t

r‐performancmake sense  trketing activiti

the  full  asserketing authofficacy ClinicaBudget  Impacte a high value 

,  then we co

arketing authoris

 and Cost andthe Relative Erelative efficaormation  for able to patient  is  not  enoun  conditional

tion: there haed mainly on creation  of  rhat regulatorsthe context o

e  data,  or  coto have a  joinies would be 

ssment  of  thorisation), youl Added Valuet Analysis), anon orphan dr

me  to a curve

 

ation to appraisa

d Health consEfficacy Assessacy. a  full approvats as early as ugh  evidencel  approval.  A

as to be some spontaneousregisters,  obss request a coof conditional 

overage  withnt agreementneeded to ha

he  drug  all  thu  then  look ate), then you lond  finally  therugs, other do

ve  similar  to  t

al 

Page | 22 

sequences sment. 

al yet, but possible”. 

e  to  grant A  common 

follow‐up  reporting ervational ompany to approval, 

evidence t between ave a good 

he way  to t how  the ook at the e appraisal o less so). 

the one  in 

 

Benefit‐rilarge degcost struc

Finally, aand  econvalue. Th

DEBATE Question

Responseaccept oupoint theearly stagThat is a the basis relevant o

ResponseAustraliahave a loof Life insdo?” And

It is not aProgressifrom  the some proshow thewill pay fleast not 

Question

Responseevidence won’t be 

Responsepayers tobased onindicationaccording

Responsenot prediwill go mpatient gmore orpmarket ex

isk evaluationgree. Full HTActures are so d

ccess to orphnomic  issues. is cannot gua

1. What shou

e 1, HTA: we utcomes that ere might be pges of clinical matter of meof surrogatesoutcomes like

e 1,  regulatorn payer who ot of sympathystruments, wd I have a lot o

an easy question Free Surv HTA organisaogresses by heir cards and sor it. How couquestion the 

2. What will b

e 2, HTA: A slbased medicany huge dise

e 2, industry: o realise  is than the value thn. There is recg to the value 

e 2, regulatorsict, and thoseainstream; thgroup  into maphan conditioxclusivity. 

n is now harmA and even modifferent acro

han drugs is a Collaborationrantee but wi

uld be the prio

must approaare not patie

possibilities totrials. Almostthodological ws and surrogate Overall Surv

r: we are alresaid ”How cay for that. Whe don’t knowof sympathy fo

ion. We have ival and we aations  that wharmonising dsay “If this druuld you? You doutcome, the

be the picture

lightly provoccine will  live aease group an

Direction in tat  it  is not a se drug  is gencognition that generated by

s. I would like e who predicthe better we uany substrata.ns. There nee

monised. Relatore societal poss Europe. Th

societal goal n  between  thill likely facilita

ority aspect wh

ach methodolent relevant  lo cooperate ust none of theweaknesses otes like Progreival. 

eady  in  the man a regulatorhen I listen to what they saor that positio

battled for haare proud  thawe are  far behdisagreementsug comes to mdon’t see the e endpoints, a

e in 10 years fr

cative  responsany  longer. Beny more. 

he future willsin for a moleerating. You t each use of y that use. 

to quote thist do not haveunderstand dis. Therefore,  ieds to be a re

tive efficacy creferences whe greatest ga

 in the EU. Ohe  regulators ate access to 

where regulato

logical  issues ike surrogatesing only surro drugs analysof quality of lifession Free Su

middle of  this r ever authoro our CHMP may. Are they von. 

alf a decade “at we did  it ahind, we’re sts we have. Wmarket in threresults; you d

and the metho

from now?

se...  In  ten yeecause of the

 definitely beecule to havedon’t have toa molecule h

s Chinese philoe knowledge”.sease processn an  ideal woethinking on 

could also be ill be far morein could be in

rphan drugs aand  the payorphan drugs

ors and payers

earlier.  For e markers (e.gogates that ared benefited fe tools. Almourvival are som

cultural and rise a drug wimembers, I wovalid? Do they

“Should we mhead of  the Atill using surroWe  should  getee years fromdon’t know wodology of the

ears  from nowe many bioma

 personalisede several  indico renegotiate as a certain v

osopher who .  I would agreses the more world,  if sciencthe part of  le

harmonised ae difficult to h the relative e

are linked to yers  could  hav. 

s should work

example  less g. Progressionre validated afrom Quality ost all orphan metimes not a

Darwinian dethout qualityould hear” Buty give the info

move from objAmericans.” Aogate endpoint  the payers now, we will hat the cost we trial. 

w everything arkers pushed

 medicine andcations. Each every time yoalue and that

said “Those wee with my cowe will stratife progresses,egislators  for 

across Europeharmonise beeffectiveness 

unique methove  considerab

together?

and  less HTAn Free Survivand incorporat of Life measdrugs are appassociated wi

ebate.  I havey of  life  informt look, all theormation we t

ective responAnd now we’rnts. We can oon board  so  not guarantewill be. But we

will be orphad  into the ma

d what is impindication beou go back wt it should be 

who have knowolleague. Orpfy what we th, we will haveexample rega

Page | 23 

e to a very ecause the area. 

odological ble  added 

A agencies al). At that te them in urements. proved on th patient 

heard an mation?”  I se Quality think they 

nse rate to re hearing only make that  they 

ee that we e would at 

an and no rket there 

portant for ing priced 

with a new rewarded 

wledge do han drugs ink as one e so many arding the 

 

Question this affec

Responseaccepted

Regulatoand you hbeing ma

Industry. thing do t

Question HTA evide

Responseinvested organisat

 

3. Clinical trict the evidence

e 3, HTA: I tota much too oft

r: what do yohave to offer andated by the

In this case, to. This was d

4. Other neeence analysed

e, HTA: I 100%in HTA  reportion of care.  

ials last shorte you need?

ally agree. If tten. 

u mean by mthem somethe ethics comm

I agree Progrdone in an eve

ds than drug d.

% agree. Sincerts  is  for drug

ter, and trials

the trial stops 

uch too oftenhing. Three wmittees. 

ression Free Serolimus trial.

reimburseme

e HTA is mainlg  and  techno

’ participants

too early, we

n? If there is pwill be cross‐ov

Survival has to

ent exist, e.g.

y used for druology  reimbur

s can cross‐ov

e don’t know e

rogression yover for ethica

o replace oth

evaluation of

ug reimbursemrsement,  almo

ver from one a

enough about

ou cannot keel reasons, and

er endpoints;

f long term ca

ment decisionost never  for

arm to the ot

t the drug. Cro

ep a patient ond that is exact

;  it  is ethically

are. There is h

ns, all the pubr  the  evaluati

Page | 24 

ther. Does

oss‐over is 

n the drug tly what is 

y the right 

hardly any

blic money on of  the 

 

This s

Session 4Agency, a

THE EMAf

DR KERSTPRODUCT

 

WHY AN 

 would 141/20

“Patientstreatmentake advasources…

But… 

“ the phcondition

As… 

“some coproduct…

The EU th

1. F

Rm

2. P

c

3. C

4. N

5. P

The COMLiechtens

I

Orph

session exami

4 was co‐chairand Prof Josep

A WORKSHOP

for the 10th a

TIN WESTERM

TS European Me

EU REGULATlike  to  start

000 on Orphan

s suffering front as other paantage of the”

armaceutical ns”

onditions occu… would not be

herefore creat

Financial  and

Reduction or medium‐sizedMarket  Excluprolonged for

Product deve

Protocol  assiscompanies, as

Community m

National incen

Priority to EU 

MP is composestein and Icela

han Drug De

ined the diffe

red by Michep Torrent i Far

P MAY 2010anniversary of

MARK, CHAIR

edicines Agen

TION ON ORP

t  by  quoting n Medicinal Pr

om rare condtients”;…suche widest poss

industry wo

ur so infrequee recovered by

ted series of i

d commercial i

exemption fed enterprises fusivity  in  the r two years if 

lopment 

stance  (free s it is linked to

marketing auth

ntives (list pu

Research ‐Fra

ed of 27 repreand), of 3 mem

evelopment,

rent committe

le Lipucci di Prnell, Committ

0 f the Orphan D

OF THE COM

cy (EMA) 

HAN DRUGS?some  funda

roducts: 

ditions shouldh action is bessible market a

uld be unwill

ently that they the expected

ncentives to e

incentives 

ees for the regfor post markEU:  10  yeara paediatric fo

scientific  advo success in m

horisation, va

blished in the

amework prog

esentatives ofmbers of the 

 Paediatric I

ees centred a

Paola, Committee for Orpha

Drug Regulatio

MMITTEE FOR 

? amental  extra

d be entitledst taken at Coand to avoid

ling to develo

e cost of devd sales”

encourage ind

gulatory procketing authorisrs  from  the  dormulation ha

vice  on  drug marketing auth

lid on the sam

e European Co

grammes, e.g

f member statEMA, and of c

Investigatio

round one come

ttee of Advanan Medicinal P

on and challe

ORPHAN ME

acts  from  EU

d to the samommunity leve

the dispersio

op the medic

veloping and

dustry to inves

ess at EMA, wsation proceddate  of  markas been devel

developmenhorisation) 

me day in all 2

ommunity inve

g. clinical trial 

tes, 3 represecourse 3 patie

n Plans and

mmon objectedicines to a b

nced TherapieProducts (COM

nges for the f

DICINAL 

U  Regulation 

e quality of el in order to on of limited

cinal product

bringing to th

st in orphan d

with specific inures keting  authoroped) 

t.  Recommen

7 member sta

entory of natio

grants annou

entatives of EFent’s represen

d Advanced t

tive: to bring ibroader set o

es, European MP) 

future 

under norm

he market a

drugs, among 

ncentives for 

risation  (whic

nded  by  the 

ates 

onal incentive

nced in 2009 

FTA countriesntatives. Abou

Page | 25 

therapies 

nnovative f patients. 

Medicines 

al market

medicinal

which: 

small and 

ch  can  be 

COMP  to 

es) 

s (Norway, ut the role 

 

of  the  psometimeyears patrepresentstandards

TASKS OFThese tas

G A A A

About orp

T

TEN YEAR > O

i

a

6

d

COMP AThe modForce

COMP IMain

atients’  reprees reluctant  ttients’ expertitatives  are  vs. They have r

F THE COMPsks can be sum

Give opinionsAdvise the EUAssist the ComAssist the Com

phan designat

These are the 

RARITComm

OR 

NON produwas a

AND 

SERIO ALTE

estab

RS OF THE OR

> 1113 orphaOf which > 72in 10,000 in thFew negativeapplication  (amay reapply a62 marketing Public  Healthdiseases) Public  Healthlysosomal sto

ADVISORY ROL

COMP has givels, grants  foe, involvemen

NTERNATIONA

nly with the FD

esentatives,  Ito accept somise has becomery  often  thereally taken th

 mmarised as f

s on orphan deU Commission mmission in liammission in d

tion applicatio

criteria that s

TY  (prevalencmunity (aroun

RETURN  on uct would gea booster for a

OUSNESS: life RNATIVE METblish that the p

RPHAN REGULn designation24 received orhe EU. Around opinions giveapplications  tat a later stagauthorisation

h  Impact  –Ge

h  Impact  –Exaorage diseases

LE TO THE EUven advice  toor preclinical ant in WHO ICD

AL COLLABOR

DA in the US a

  honestly  thme negative ome invaluable e  hardest  critheir role serio

ollows: 

esignation apon Orphan Daising internarawing up gui

ons 

serve for the o

ce): medical  cnd 250,000) 

INVESTMENTnerate  suffician anti‐tuberc

‐threatening THODS AUTHOproduct will b

LATION IN EU applicationsrphan designad 30% of desigen.  If there  ishat are withde ns (40% for a deneral:  drugs 

amples: Mores) 

U COMMISSIO

o  the Europeaand  clinical  trD‐11 revision p

RATION (EXAMand also Cana

ink  that  at  topinions concto the commticizers  of  apusly. 

plications rug Policy ationally on oridelines 

orphan drug d

condition affe

T  (without  incient  return  toculosis vaccin

or chronicallyORISED, and be of significan

UROPE CONFE

ations. More tgnations are fs a trend to adrawn are no

disease with pfor  children 

e  than  1/3  o

ON (EXAMPLES

an Commissiorials), or  to  tprocedure for

MPLES) da, with succe

the  beginningerning an orp

mittee and I capplications  th

rphan drugs a

designation ev

ecting not mo

centives  it  is o  justify  the ne) 

y debilitating cif satisfactorynt benefit for 

RENCE‐THE E

than 1/3 is forfor innovativenegative opi

ot  considered 

prevalence of and  for  dise

of  authorised 

S) on  for examplhe DG Sancor rare Diseases

essful outcom

g  of  the  COMphan drug desan definitely sat  they  do  n

nd with patien

valuation: 

ore  than 5  in 

unlikely  thatnecessary  inve

conditions y methods exithose sufferin

XPERIENCE U

r rare diseases products nion, the spoas negative o

< 1/10,000) eases  rare  in

ODs  for  rare

e  to DG Rese(participations)… 

mes: 

MP  in  2000  tsignation. Butsay that todaynot  feel  are  u

nt groups 

10,000 perso

t  the marketiestment. One

ist, the sponsng from the co

P TO DATE 

s that affect l

onsor can withopinions). Th

n  the  EU  (e.g

e  cancers  fo

earch  (about n  in Rare Dis

Page | 26 

they  were t with  the y patients’ up  to  the 

ons  in  the 

ng  of  the e example 

sor should ondition 

ess than 1 

hdraw the e  sponsor 

g.  tropical 

llowed  by 

preclinical sease Task 

 

PROGRESOrphan D

Orphan D

a

–

WHO DO

Member 

O

a

However 

A

WHAT'S A very imavoid dupthanks to

J C

T2

Commonfor 60% o

CommonDisease D

Regular t Parallel s

SSES SEEN  Drug Developm

Patients with Industry: mosHealth Care PRegulators: 27

Drug Developm

Patients withauthorised Industry:  „Mpharma develHealth Care P–some authorRegulators: 1 EU commissio

OES WHAT? States collabo

Orphan Drug Protocol AssisPaediatric InvMarketing  AProducts for HReview  of  orauthorisationPost‐MA oblig

 there remain

Decisions on PAssessment o

NEXT IN ORPH

mportant step plication of efo the following

Joint Action oCall for tendeTerberger,  EC2010) 

n application fof applicationsn annual repoDay 2010” (opeleconferencecientific advic

ment in the EU

serious rare cstly “big pharmProfessionals/A7 (at least) dif

ment in the EU

  serious  rare 

icro/Small/Mloping into bigProfessionals/rised procedure –con 

orates in the f

Designation (stance (PA): mvestigation Plauthorisation Human Use, Crphan  design evaluation gations, addit

n activities tha

Pricing and Reof the Clinical A

HAN DRUG DE

will be a Eurofforts/resourcg instruments

on HTA (EUNeter on assessmeC, DG  Sanco, 

form for orphs) rt on the orphptional) es ce/protocol as

U ‐Before the 

conditions: a hma” and mostAcademia: virfferent proced

U –10 years af

conditions: >

edium‐sized g pharma; BigAcademia: re

centralised ap

following dom

ODD): made bmade by the Scan (PIP): madeApplication  (

CHMP/EMA ation  criteria

ional studies, 

at are under th

eimbursemenAdded Value 

EVELOPMENT

opean cooperces for industs, among othe

tHTA) betweeent of clinical at  10  year  a

an designatio

han drug dev

ssistance 

Orphan Regu

handful of auttly for blockburtually no invodures for mar

fter the imple

> 700 orphan

enterprise‟  eg pharma intepresented am

pplications for

mains: 

by the Commcientific Advice by the Paedi(MAA):  evalu

a:  made  by  t

follow‐up reg

he sole respo

t and/or other 

? ration on Heary/HTA bodieers: 

en Member Stadded value anniversary  co

on application

elopment (by

ulation ‐Stakeh

thorised druguster developolvement in drketing author

ementation of

 designated p

expansion  in rest in orphanmong sponsor

r marketing au

ittee for Orphce Working Paiatrics Commiuation  made 

the  COMP/EM

gistries assess

nsibility of ea

Health Techn

lth Technologs and nationa

tates and the for orphan monference  of 

s in the EU an

y each sponso

holders’ situat

s were availabment rug developmrisation of new

f the Orphan R

products; 62 

orphan  drun drug niches s of orphan d

uthorisation t

han Medicinal arty, SAWP/CHttee, PDCO/Eby  the  Com

MA  at  the  t

ed by CHMP/

ch member st

ology Assessm

gy Assessmental decision ma

European Comedicines (as porphan  regu

nd in the US (

or) announced

tions 

ble 

ment w drugs 

Regulation ‐ 

orphan drugs

g  developme

designation ap

to the EMA, d

 Products, COHMP/COMP/EEMA mmittee  for 

time  of  the 

/EMA 

tate: 

ments 

t. The objectiakers. This wi

mmission 201presented by Mulation,  EMA, 

Page | 27 

(now used 

d on “Rare 

s centrally 

ent;  Small 

pplications 

ecision by 

OMP/EMA EMA 

Medicinal 

marketing 

ves are to ll be done 

10‐2012 Mr Martin May  3‐4, 

 

OPPORTU

Ad

Co

C

i A

t

(

WHAT IS

C

C

EU ORPH

c

PAEDIATW

DR FERN

he reresea

on the EuProducto

There is ahttp://ww

It is gene

IN THE PA 2

5

                 

4 This arti

T

UNITIES AT TH

Formulation amedical needAwareness  rdiscriminationCreation of,  aorphan drugs Creation of foregisters of ointroduction oAdjustments treatment witMeasures  to(academics, d

/WILL BE THE

Increasing rolprofessionals/COMP membEUCERD Increasing imCOMP memb

HAN REGULATPotential benPotential benPotential  bencommon dise

RIC COMMITT

What is releva

ANDO ANDRÉ

ecently createarch on these uropean Medos Sanitarios (A

a useful sectioww.ema.euro

rally agreed t

AST (BEFORE 20% of the EUneonate, infa50‐90% of pae

                       

icle was not re

HE MEMBER Sand implemens raising:  publn act” commoaccess  to  and

ollow‐up systeorphan drugs of new orphanof  financial  (th orphan druo  stimulate doctors, patien

E ROLE OF TH

e of COMP vis/academia) –"er in EU Comm

portance of thers as Membe

TION 141/20efits for > 30 efits for neglenefits  as  ‟roleases; for EU c

TEE AND PAEant to rare dis

ÉS TRELLES, P

ed Committeemedicines. Th

dicines AgencyAEMPS) sourc

on on “Mediciopa.eu/htms/h

hat medicines

THE PAEDIATU population, nt, child, and ediatric medic

                         

eviewed by hi

STATES’ LEVEntation of nat

ic,  political, on versus rared  coordination

ems for evalufor research, n drugs (reimbursemeugs, e.g. condiand  render nts, industry) 

E COMP? s à vis stakeho"meeting poinmission Rare D

he COMP as aer States "amb

000 ‐OPPORT

million Europected diseasese model‟  ‐Orcollaboration i

DIATRIC INVEseases4?  

PDCO, EURO

for Paediatrihe opinions oy  (EMA) or thces, gratefully 

nes for childrhuman/paedia

s are insufficie

TRIC REGULATi.e. 100 millioadolescent).cines have no

is author. 

EL AND EU/INtional plans/st

research  pe diseases n of  centres

uation of treahealth care a

ent)  systems itional reimbumore  effecand networki

olders (patiennt” Disease Task 

advisor to the bassadors" fo

TUNITIES FOR

ean patients ws, rare in the Erphan  Regulatin other areas

ESTIGATION P

PEAN MEDIC

c Drugs (PDCOof the speakerhe Agencia Esacknowledge

en” on the foatrics/introdu

ently develop

TION) on, is aged less

t been tested

NTERNATIONA

trategies on ra

policies/counc

of  expertise, 

tment with oand authority

to  facilitate  eursement ctive  researcing, e.g. with E

nt organisation

Force –COMP

EU Commissior Rare Diseas

 PATIENTS WI

with rare conEU –prevalenttion  –COMPs/aspects of ra

PLAN 

INES AGENCY

O) was creater are his own, spañola de Meed. 

llowing web suction.htm  

ed for childre

s than 16 year

 and evaluate

AL LEVEL are diseases: 

cils,  patient 

promoting  ra

orphan drugs use –suppor

early  introduc

h  –basic/traERA‐Net 

ns, industry, h

 chair/vice‐ch

on (DG Enterpes/Orphan Dr

ITH RARE CON

ditions t in the rest of–for  the  deveare diseases 

Y 

ed to stimulatand are baseedicamentos 

site: 

n. 

rs (premature

ed for children

identification

organisation

ational  treatm

in clinical prarting early and

ction  of  and 

nslational;  In

health care 

hair observer i

prise/Sanco/Rrugs 

NDITIONS 

f the world velopment  of 

te ed y 

e neonate, ter

n (used “off la

Page | 28 

 of unmet 

ns  ‐”Non‐

ment with 

actice, e.g. d efficient 

access  to 

nteraction 

in 

Research) 

drugs  for 

rm 

bel”)  

 

Potential

a i i d

No impro

Of  all  approcedurthat coul(see figur

FIGURE 11: indication 

There  is, extrapola

Figure 12: P

US paediatric 

 risks:  

adverse effecinefficacy (unimproper formdelay in acces

ovement in rec

pplications  apre, 42% were d potentially re). The CHMP

 only a third of n

then,  signification from adu

Pharmacokinetic 

data (Best Ph

ts (over dosinder dosing)  mulation ss to useful m

cent past 

pproved  in  thnot applicablbe used in chP had no legal

new active substa

cant  lack of  kults is not a si

does change wit

harmaceutical

ng)  

edicines 

he  first  ten  ye to children hildren, only p tool to enfor

ances that receiv

knowledge onmple matter. 

th age in a non‐li

ls for Children

years  of  the (e.g. drugs topart of them brce the develo

ved a marketing 

n many  aspecLet us see a s

inear way 

n Act or BPCA)

European Meo treat prostatbenefited fromopment of pae

 

authorisation fro

cts of medicisimple illustra

 

) not submitte

edicines  Agente cancer). Amm a specific foediatric formu

om 1995 to 2006

nes  for paedition… 

ed to EU Agen

ncy  via  the  cmong the othormulation foulations. 

6 benefited from 

iatric populat

Page | 29 

ncies 

entralised ers, drugs or children 

a paediatric 

tions. And 

 

In adults,around 2dose  neeeliminatioto adultswould be

But shouefficacy)?with no e

MEDICIN

The  inforSummaryand valid

And, if thall orphainput from

Marketinfind it wodiseases, 

One apprare two m

O

Another paediatri

WITH TH

Now,  westimulate

The PDCOcompeteprofessio

PRINCIPLHow are combines

(a

, the eliminat20  to 25 houreds  to  be  redon is more ras’ ones.  If onee calculated fo

ld one study e? The Paediatexaggeration r

NES EVALUATI

rmation  on Qy of Product Cated by regul

he drug is apprn medicines, m patients’ or

g authorisatioorthwhile/promedicines fo

roach  is  to enmain example

Orphan drugsDrugs for pae1902/2006) c

is  for public c regulation b

E REGULATIO

e  have  the  Re needed rese

O met for the nt authoritiesonals.  

LES OF THE PAcompanies sts obligations a

Is under deve(PIP), in otheradult formula

In thgene

Is on the mar

tion of a drugrs  (see  figureduced  to  achipid, thereforee would extraor one or the o

every single dtric  committeregarding the 

ON FOR REGIS

Quality,  SafetyCharacteristicsators at the ti

roved via the an  Europeanrganisations v

on  is made atofitable to regr children, dis

nsure  that  thes in the EU: 

s (EU regulatioediatric populaame into forc

institutions  tbut its implem

ON FOR PAEDI

Regulation  onarch on them

1st time on Jus (e.g. nationa

AEDIATRIC REimulated to dand incentives

elopment (art r words a prosation cannot bis case the inceric products’ ket but still un

g called diazep).  In  some paieve  the  desie the absorbeapolate and aother paediat

rug in every pee  tries  to  reqdemand. 

STRATION  y  and  Efficacys, the Patient ime of market

centralised prn  Public Assesvia the Patient

t the request gister/developseases of pove

e required me

on in operatioations (the pae on the 26 Ja

o  take  the  inmentation has 

ATRIC DRUGS

n  paediatric  Mm. It came into

uly 2007. It is l drug agencie

EGULATION: Ho the work ths/rewards. Th

7): in this casespective plan be accepted)centive is six m(competitors)nder data pro

pam from theaediatric popured  blood  leved dose needsadjust  simply ric group. 

paediatric subquest  the nec

y  in  normal Leaflet and thting authorisa

rocedure (singssment Repots’ and Consum

of applicantsp drugs or generty…? 

edicinal prod

on since 2000)ediatric regulanuary 2007 

nitiative  and dproven to be

S Medicines  (Ro force on the 

composed ofes), three pati

HOW DOES IT 

hey would nothey depend on

e it is compulfor clinical stu

months  exten) entry on theotection (art 8

e body (calledulations, elimvels.  In  others to be increaaccording  to 

b group for evcessary  inform

conditions  ofhe Packaging cation, and is th

gle procedurert  (EPAR) witmers’ Workin

s, generally dnerate data to

ucts become 

) ation (Regula

do  it  themseldifficult. 

egulation  ‐EC26th January 

f five CHMP mients’ represe

WORK? t spontaneousn whether the

sory to submiudies in childr

nsion data proe market will b) and if (usual

d the half‐life)ination  is  slor  groups  (chilsed to reach ebody weight

very aspect (phmation  for  th

f  use,  (i.e.  ”ocontain all infohen updated. 

e for all 27+3 mth  a  “summarg Party at the

rug companieo meet health

profitable to 

tion ‐EC‐ No 1

ves.  This  is  a

C‐  No  1901/22007. 

embers, 22+2ntatives and t

sly do? The Pae medicine… 

t a paediatricren (if not, the

otection (If thebe delayed by ly optional) P

)  is relatively ower and  therldren  and  infequivalent blt,  then  the w

harmacokinethe necessary 

on  label”) meormation that

member statery  for  the pue EMA is publi

es. What  if thh needs such 

  the develope

1901/2006 + 

also  a possibi

2006  +  1902

2 experts fromthree health c

aediatric Regu

c investigatione submission f

e drug is appry six months) PIP submitted 

Page | 30 

rapid and refore  the fants),  the ood levels rong dose 

tic, safety, subgroup, 

eaning  the t is known 

es), life for blic” with shed. 

ey do not as orphan 

ers. There 

lity  in  the 

/2006)  to 

m national care 

ulation 

n plan for the 

roved, 

 

A Paediatthe rewaof its impexpected

The rewalead to an

CONSEQUCompaniesubjects. 

But  someoccurringis reason a paediat

As so malimited,  eexpectati

Agreeing outside it

T

There shodata base

RESULTS Up  to  noimplemenbelow sh

RewaIs on the mar

paedIs an orphan m

Incen

tric  Investigatrd. It must beplementation d significant be

ard may be obny indications

UENCES AND 

es cannot claIf the PDCO f

etimes  it  is  ng both in adultto believe thatric developm

any new drugespecially  forions and healt

on (establishts control: 

The results of Wha

PIPs normally Wha Or wcomp

ould be timelyes, etc. 

ow,  April  20nting a PIP (dows the numb

ard of six monket without pdiatric use mamedicine (art ntive of 2 extr

tion Plan (PIPe submitted tocan be agreedenefit, etc.). 

btained if the s. 

ISSUES im any longefinds it of bene

not  easy  to  dts and childreat its mechanent is, at least

gs are simultar  less  prevaleth needs. 

hing) the PIP i

f the investigat if the plan isy include clinict if they are n

what if there apany)? Should

y coordination

10,  no  orpharug developmbers of PIPs/w

nth  extensionrotection (artrketing autho37): compulsora years of ma

), pre‐approvo the PDCO ed; a waiver is 

PIP is implem

r that they arefit for the ch

distinguish  ben, e.g. a drug ism of action t, “encourage

neously  invesent  conditions

s a (binding) 

ation (for orphs not considercal trials and cnot accepted bre trials alreadd the PDCO try

n with the res

an  drug  has ment is a long waiver submit

n data protectt 30) and if deorisation (PUMory, if under darket exclusivi

ved by the Paearly in the degranted in so

mented, even 

re not intereshildren, they a

etween  what may be devewould apply ed”. 

stigated,  the s.  The  PDCO

responsibility

han medicinesred sufficient clinical trials aby them? dy in progressy to amend in

st of involved 

been  granteprocess, implted by year.

tion veloped for c

MA) granted development,ity 

ediatric Commevelopment foome circumsta

in cases wher

ted in studyinre obliged to 

t  is  an  “adulteloped in adulequally well t

availability of  tries  to  prio

y of the PDCO

s) are assessedto grant the inre approved b

s in some MS ncomplete tria

parties. This r

ed  the  2  extementing a d

hildren accord

 to submit a P

mittee (PDCOor adults (endances (e.g. adu

re the results,

ng a certain indo so. 

t  only”  indicats for an adulto some paedi

f subjects  for oritise  accord

O but some di

d by the CHMndication targby NCAs 

(normally spoals? 

requires timel

tra  years  of evelopment p

ding to a PIP  

PIP 

O),  is always nd of phase I). ult only disea

, once obtaine

ndication for 

ation  or  a  “ct cancer.  Whiatric cancer? 

r clinical  trialsding  to  perce

rectly related

MP. geted? 

onsored by th

ly transparen

market  excluplan takes tim

Page | 31 

eeded for A deferral se, lack of 

ed, do not 

paediatric 

condition” at if there Normally, 

s becomes ived  drug 

d tasks are 

e 

cy, shared 

usivity  for me). Figure 

 

FIGURE 13: 

But  sponaffect on

CONCLUSThe new diseases. 

That this requires tscrutiny. 

COMMIT

DR FABRThe contetheir auth

EC REGUADVANCE

he neof  su

validate  ttreatmen

The publithe EU  leforce on 2009. 

The  Reguproductsconstitut

T

 Source EMA, pre

sors developly children an

SIONS regulation aimIt will genera

is, in fact, efftransparency But the begin

TTEE FOR ADV

IZIA BIGNAMent does not hor. 

ULATION 1394ED THERAPIESew EU regulatuch  products their  use  exisnts, of segmen

ic was consultevel, with  a  s30 Decembe

ulation  on  ad: some tissuee the final “co

eliminary results

ing orphan dd 55% affect 

ms to improveate abundant 

ficiently transland good coo

nnings look pr

VANCED THER

I, THERAPEUpresent the o

4/2007 ON AS (CAT) tion on advancwere  under sted  across  Enting the mark

ted in 2002, 2specific, harmr 2008, and  t

dvanced  ther engineered pombined med

s from 2007 to Ap

rugs do applyboth adults an

e the situatioresearch, bure

lated into releordination beomising. 

RAPIES: WHAT

TIC DEVELOP

fficial view of

ADVANCED T

ced therapiesdevelopmentEurope, with ket and of und

2004, and 200monised and  cthe EMA Com

apies  covers products, or cicinal product

pril 2010 

y  for PIPs. Obnd children (o

n of medicineeaucracy and 

evant health between all the

T IS RELEVAN

MENT DIRECT

f the EMA or o

HERAPIES AN

s was necessat,  but  differea  risk  of  hindermining ind

05, and this recoherent EU mmittee  for A

a  scope  thacell or gene tt”. However, o

bviously  impoorphan design

es for paediatrewards for t

benefits for che involved par

T TO RARE DI

TOR, EURORDof the CAT, bu

D THE COMM

ry as an incrent  approachedering  patiendustry develop

evealed that aregulatory  fradvanced Ther

at  includes  boherapies can other types of

rtant  since 15ation data). 

ric populationthe industry.  

hildren is a shrties and shou

SEASES? 

DIS ut only that of

MITTEE FOR 

asing numberes  on  how  tonts’  access  topment. 

ll stakeholderamework. Therapies  (CAT) w

oth  medical be associatedf biotech prod

 

5‐20% of  rare

ns, including f

ared responsuld evolve un

f 

r o o 

rs wanted clee  regulation  cwas created  i

devices  and d to medical dducts (e.g. rec

Page | 32 

e diseases 

for orphan 

ibility that der public 

ar rules at came  into in  January 

medicinal devices to combinant 

 

insulin  ounder  thAdvancedregulatedpharmace

The  CATCHMP  mfrom  eacrepresentfrom  Erepresentprofessiois an alte

EXPERTISAll  togeththe  areabelow an

ROLES  As  a diffebe  constherapies

fA

td

o

Other  fuPaediatriadoption

PATIENTSPatients athey  can marketinlegally onbe responand acco

During threpresent

r  oligonucleoe  scope  of  td  Therapiesd  by  the eutical produc

T  is  composemembers,  1ch  of  the Meted by the 5 CEA  countrietatives,  and onals.  For  eacrnate. 

SE her  the CAT mas  of  expertid these, inclu

erence with  tsulted  at  als developmen

For classificatfulfil the criteAdvanced TheFor certificatithe data on qdevelopment

For marketingopinion to be 

nctions  are  tc  Investigatio of guidance d

S’ AND HEALTand health ca  stand  for  chg  authorisation the market, nsible for clasmmodation a

he first mandatatives: from 

otides)  do  nothe  Regulatios,  but  re

Directive cts. 

ed  as  follow  representaember  StatesCHMP membees,  2  pati

2  health ch member,  t

members neese  listed  in ude also ethica

the CHMP,  thl  stages  of nt: 

tion (Does theria to be classerapy?) on (for the evuality and non) 

g authorisatioendorsed by 

to  contribute on  Plans  concdocuments an

TH CARE PROF

are professionhair/vice‐chairon  applicatioor for the Cessification prore reimbursed

ate 2009‐2012EGAN (Europe

t  fall n  on main on 

ws:  5 tives s  not ers, 2 ents’ care there 

Figure

ed  to cover the  figure al aspects. 

he CAT  can advanced 

e product sified as 

valuation of n‐clinical 

n evaluation (the CHMP. 

to  the  EMAcerning  ATMPnd the dialogu

FESSIONALS IN

als are full mr  of  the  comn  of  new  advrtification of Qocedures or bed as for any ot

2 of the CAT, tean Genetic A

e 14: the scope of

(quality, non‐

A  Scientific  AdPs  in  cooperaue with all sta

NVOLVEMENT

embers of themmittee.  Theyvanced  theraQuality/Non‐Ce rapporteur ther member

the following Alliances' Netw

f the regulation o

clinical and cl

dvice  proceduation with  thkeholders fall

T IN CAT ACTe CAT. They vy  can  also  bepies,  for  the Clinical data. Afor scientific . 

people were nwork), Alastai

on advanced the

inical data). T

ures  and  to  pe  PDCO.  Alsowithin the re

IVITIES vote on produpart  of  the re‐registratioAs any other Cguidelines. Th

nominated as r Kent (memb

erapies 

Figure 15: C

The CAT drafts

provide  advico,  the  preparemit of the CA

ucts and/or prassessment on  of  productCAT member,heir expenses

s patient ber) and Nick 

Page | 33 

AT activities 

s the 

ce  for  the ration  and AT. 

rocedures, teams  for ts  already , they can,  for travel 

Meade 

 

(alternatefor Rare DMichele L

ISSUES AIssues 

C

(

S

(

Solutions

S

A

 

EXPERIENOut of thdrugs):  4therapies

The  numreceived increasinare  highlnew mecspecific  aget  highrisk/bene

Oncologyclinical dobeing dev

 

e), from EURODiseases) FabLipucci di Pao

ND SOLUTION

Complexity (omechanisms oLack of funds (chronic for aSpecific and sbeing) Big pharma "o(for the time 

s 

Specific experNew developm

o Risk‐o Post‐

valueAd‐hoc regula

NCE he 760 orphan4  tissue  engins, and 28 gene

mbers  of  adorphan  drugg  over  the  yy  innovative chanisms of aand often  lifeher  chances efit evaluation

y  and  haemomains whereveloped. 

ORDIS (Europerizia Bignami la (alternate) 

NS 

of products anof action) and costly invdvanced thermall market (

out of the gambeing) 

rtise to managment strategi‐based approa‐authorisatione atory framewo

n drugs designneered  produe therapies.  

dvanced  therg  designation years.  As  thesand  explore 

action,  they ae‐threatening to  obtain 

n.  

matology  are e advanced th

ean Organisat(member) and. 

nd of their 

vestments apies) for the time 

me" in genera

ge rarity and ces: ach to determn follow‐up of

ork at the EU 

nations by theucts,  19  cell 

rapies  that is  regularly se  products completely ddress very diseases  to a  positive 

the  main herapies are 

tion d 

l 

Fide

complexity 

mine the level f safety and ef

level providin

e COMP, 51 r

FIde

igure 16: advanceesignation, by ye

of data requirfficacy and als

ng sufficient in

relate to adva

IGURE  17:  clinicaesignated as orp

ed therapies withear and according

red so evaluation 

ncentives and 

anced therapie

al  domains  of  ahan drugs 

h an orphan drugg to category 

of their econ

 support 

es (or 7% of a

advanced  therap

Page | 34 

g 

omic 

all orphan 

pies  that  are 

 

Overall, aspecificalKingdom,Italy (figu

Who  is  ddiseases?enterprisprofit orgTelethon designateproducts,envisagedsector. 

INCENTIVFor advan

Scientific 

9 6

SMEs:   

Certificat

Applicatio

5

Post‐Auth

5

Marketin

(*if a part

Rare Diseplaced  cosimilar  todevelopm

These are

Wa

Wc

advanced therlly  those  that,  Netherlandure below). 

developing  ad?  Five  smses  develop  1ganisations  lik(Italy)  hold 

ed  gene  th,  and  specid  to  support

VES FOR INDU

nced therapie

 Advice:  

90% fee reduc65% for other

tion of quality

on for MA unt

50% fee reduc

horisation:  

50% fee reduc

g authorisatio

100% fee red

ticular public 

ease patients,onsiderable  ho  that  for Orpment? 

e the question

What additioauthorisationWhich infrastcentres) How to facilit

rapies are mot  have  an  orpds,  France,  G

dvanced  theramall  and  m16%  of  themke Genethon around  30%

erapy  orphaific  incentivet  efforts  in  th

USTRY AT EMAes: 

ction for SMErs 

y and non‐clini

til 2011/2012 

ction* 

ction for 1st y

on for advanc

uction 

health interes

, affected by shope  in  advanphan Medicin

ns to be answ

nal  incentives) tructures for t

ate the spons

ostly developephan  drug  deGermany  and

apies  for  raremedium‐sizedm.  Some  non‐(France)  and

%  (8)  of  thean  medicinaes  could  behe  non‐profit

A LEVEL 

s  

ical data 

year* 

ed therapies o

st in the Comm

severe, heavilnces  in  genomnal Products a

ered: 

s could be en

the SMEs (Goo

sors’ complian

ed in United Kesignation,  fivd 

e d ‐d e l e t 

FIGURElocated

on the marke

munity is prov

ly debilitatingmic  research applies  to adv

nvisaged?  (res

od Manufactu

nce to the new

Kingdom, Germve  countries 

E  18:  countries d 

t before Dec 2

ven) 

g and often lifand  advancevanced  thera

search grants,

uring Practice

w regulatory r

many and Fraare  leading  i

where  advanced

2008 

fe‐threateninged  therapies. pies: namely 

 tax credits, e

s platforms, s

equirements?

ance. When con  equal  term

d  therapies  dev

g diseases, haTherefore  a how  to  facili

extension of 

specialised cli

? 

Page | 35 

onsidering ms:  United 

velopers  are 

ave always reflection itate  their 

marketing 

nical trials 

 

t

CONCLUSRare Dise“non‐clas

Advancedkeen to eDisease C

DEBATE Question

Responseauthoriseare authodraw  theassessed 

Question2new drugDutch eth

Responseissues. Sotrials  in achildren ithe sametheir view

Question efforts foresearch,children,

Question helpful. Inor the EU

Question advancedresearch that is leadministrenvisage

How to attracHow  to  suppprocedures? How to accelethreatening dHow to ensur

SIONS eases  (the whssical conditio

d therapies arexplore innovaCommunity in

1: what is the

e  1: with  theed all across torised nationae public attenyet. 

2: the paediags. But in thehics committe

e 2:  it  is a  reaometimes chila given countin other coune grounds. A Cws, but this re

3 (comment)or paediatric d focus on peand encourag

4 (commentn fact the only

U may fail in its

5: the goal id therapies wbeing stoppe

et say injecteration can bethis?

ct new compaport  academi

erate advancediseases? re economic re

hole  communons”. 

re already beative strategie particular. 

e risk of treatm

e  newly  adopthe EU. Treatmally or when ttion on  the r

atric regulatioe Netherlands ee did not app

al problem, aldren are recrry and to accntries. The ideClinical Trial Felies entirely o

): the Framewdrugs and adculiarities of

gement to SM

t): SMEs are vy incentive is ts attempt to s

is to market twill probably ed because of ed once in ae financially r

nies into this c  research,  a

e therapies de

eturn on inves

nity  and  the C

nefiting fromes for drug de

ment tourism

ted  Regulatioment tourismthey are not risks when pu

on is to stimuthe law is ve

rove a gene th

and not only ruited in very cept the drug ea is to set upFacilitation Gron member sta

work Programvanced therapchildhood in

MEs (with a goa

very involved the Certificatisupport advan

therapies thathave a lifelo

f the absence a patient liferewarded wit

area? academia  and

evelopment fo

stment on inn

COMP) have 

 this experienevelopment in

with advance

on, when  an m already existreimbursed evurchasing adva

ulate and to rery restrictiveherapy trial fo

in  the EU. Thpoor countrieonce  it  is ap

p a global ethroup meets atates, not the 

me of DG Respies via the fall research

al to spend 15

d in advancedion and this isnced therapies

t provide retung effect in of a business? Investors dth the curren

d  non‐profit 

or early access

novation com

paved  the w

nce and the cn collaboratio

ed therapies?

advanced  thts for classic verywhere. Thanced  therapy

regulate paede regarding reor Duchenne d

he FDA held aes. It can be qproved, drug ical standard t regular  inteEMA. 

search at the following meaaspects, supp

5% of the rese

d therapies; h not enough. s.

urn on investmpatients who

s model: how do not see hnt reimbursem

organisations

s to the therap

bined with an

ay  for develo

ommittee forn with all stak

erapy will  bepharmaceutiche CAT has puy products  th

diatric researcesearch in childystrophy in ch

a meeting  recquestioned hothat has thento approve orvals  in the E

European Coasures: fundinport to researarch budget f

owever the RNew incentive

ment and an ao will receive

can we makeow a lifelong

ment policy. H

s’  access  to  r

pies for sever

n “affordable”

opment of  th

r advanced thkeholders and

e  authorised, cal products wublished a stahat have not 

ch and develoildren. For exachildren.

cently  to discow ethical it isn been develoor reject trialsU, trying to c

ommission is sng to advancerch on off labfor SMEs).

Regulation is es should be e

affordable prthem. I am

e profit from g effect withHow do HTA

Page | 36 

regulatory 

re and life‐

 price? 

erapies  in 

herapies  is d the Rare 

it will  be when they tement to been  fully 

opment of ample the

cuss  these s to refuse oped with  based on coordinate 

supporting ed therapy bel use in

not really envisaged,

rice. Many aware of a therapy

h a single A agencies

 

Responseprocess. foresees 

Question products How to en

Question

 

The resdeclar

Session  2EBE/Euro

FIGURE 19: Camp, Eric 

 

 

 

 CHARTER

MR ROB 

WHY REG

linirecon rel

such as hcomply wand quan

Actors invdiseases:

c s s e s

C

e 5: this debatEURORDIS  is noworking with 

6: what abonow lose thengage generic

 6 left unansw

ults of a recenre that they ac

22  was  co‐chopaBio.  

 speakers and paPelkmans, Richa

R FOR CLINICA

CAMP, CONS

GULATE PATIE

ical trials for rcruitment of aClinical  Trialevant  patienthow to identifwith  regulatorntify progress 

volved in clini 

clinical aspectskills and areasize, experience, scientific com

te has not reaow part of thHTA agencies

out incentiveseir market excc manufacture

wered. 

nt study condctively particip

haired  by Mr

articipants in sesrd West and Gre

AL TRIALS IN 

SULTANT ON 

ENT‐SPONSORrare diseases a few hundredls  can  be  seets’  organisatify centres andry commitmein the quality

ical developm

ts of the diseaas of expertise

mmitment, 

ch the CAT yee EUNetHTA s in a near fut

s for the deveclusivity and pers on this ma

ucted by EUROpate in clinica

r  Alastair  Ken

sion 22 on clinicaeetje Goossens

RARE DISEAS

PATIENT GRO

R INTERACTIO

are often extrd volunteers en  as  a  pre‐tons,  for  examd/or patients nts and deadof trials for ra

ment face high

ase, e, 

et, as advancestakeholder fure. 

elopment of gpatent, and starket?

Clinical Tria

ORDIS showed al trials. Are pa

nt,  Director  G

al trials, left to ri

SES 

OUP ADVANC

N? remely complin more than trial  agreememple  to  solvewithin a reas

dlines. We hoare diseases v

hly variable sit

ed therapies aforum where 

generic produtill they contin

als, Involvem

that 45% of ratient organis

Are pa

Genetic  Intere

ight: Rob 

EMENT, EURO

lex. A trial ma20 countries

ent  between e  simple  logissonable amoupe  to be ablevia the Charte

tuations in the

re not so advathese topics a

ucts in rare dnue to be use

ment of Patie

are disease pasations real paatient organisa

est  Group  an

ORDIS 

y require the . The Charter sponsor  and stical  aspects nt of time to e  to measure r. 

e field of rare 

vanced in the rare discussed

diseases? Maned by patients

ents in Clinic

atient groups artners to clinations ready t

nd  Dr  Erik  Ta

      

 

Page | 37 

regulatory d. The CAT 

ny orphan s life‐long.

cal Trials 

in Europe ical trials? to deliver? 

ambuyzer, 

 

aCertain rpatients, 

Sponsorsknowledg

POs can c

A

( S T

t

d

FIGURE 20: 

Sa

t

T

THE CHAA genera

T

C

                 

5 http://w

and logistical ules are requinvestigators,

s  and patient ge on diseases

collaborate w

Adapting the Providing  (ea(readable andSupporting paTaking qualitythis collaboraDiscussing tridoctors and n

 EURORDIS Charte

Study results abandoned clData acquiredto fostering scThe commitmresponsibilitie

ARTER IN PRAC

l set of princip

ImplementatiThe Charter aEURORDIS  is  coCharter. 

                       

www.eurordis

means of botired to maint, and authorit

organisations and develop

ith sponsors i

design of the arly)  informatd understandaatients and thy of life into ction al results  in anot via the me

er on clinical trial

should be pubinical trials. d during cliniccientific progrment of a PO ines of the spon

CTICE ples:  

ion of the Chaand its outcomommitted  to 

                         

s.org/content/

th sponsors antain a viable rties), essentia

s  (POs)  sharepment of safe 

n all aspects o

study to patietion  to  potenable consent feir caregiversonsideration,

a real time maedia, particula

s. http://www.e

GENERAL PR Patien

clinical protodocuments ainformed conroll‐over studcontinue to rapplicable, omeet the tria

Areas “Agreement sponsors, invauthorities.

Financtransparent,blished, even 

al trials shoulress and avoidn the design ansor, even if th

arter is based me will be revimaking publi

/eurordis‐cha

nd POs relationship bl for a fruitful

e  common  oband effective

of clinical trial

ents’ expectatntial  participaforms) s during the st sometimes d

anner so thatrly when resu

eurordis.org/cont

RINCIPLES OF 

nt organisationocol before coaimed at patiensent form. Tdy once the trreceive the exor for a compaal eligibility crof and extent of Understanvestigators, et

cial relationsh, regarding train the case of

d be made avding unethicaland/or develohe study is fin

on the willingiewed after anc  the  list of p

rter‐clinical‐tr

between the vcollaboration

bjectives:  proe treatments.

ls: 

tions, needs aants  and  rev

tudy  developing an

t patients are ults are contro

tent/eurordis‐ch

EURORDIS Cns (POs) shouollaboration. Pents ‐ patient This includes inrial is finishedxperimental passionate useriteria t of collaboratnding”, availabthics committ

hips (i.e., betwavel, educatiof negative out

vailable to thel duplication opment of a trancially suppo

gness of both n initial trial ppatient organ

rials‐rare‐dise

various stakehn. 

duction  and 

and realities viewing  docum

d validating a

informed abooversial 

arter‐clinical‐tria

HARTER5 ld be informePOs should actinformation dnformation fo so patients wroduct until itprogramme f

tion should beble to all staketees and natio

ween sponsorsn, etc. tcomes, non‐c

 scientific comof clinical trialial does not morted by the P

sponsors and eriod isations and 

eases 

holders (spon

sharing  of  hi

ments  for  pa

a quality of life

out the result

als‐rare‐diseases

ed of all aspectively contribdocument andor the provisiowho wish to cats approval, wfor patients w

e enumeratedeholders: pational compete

s and POs) are

conclusive or o

mmunity, withs. modify the rolPO. 

 Patient Orga

sponsors who

Page | 38 

sors, POs, 

gh‐quality 

articipants 

e scale via 

ts by their 

s 

ts of the ute to the d the on of a an when who do not 

d in an ents, nt 

e 

otherwise 

h a view 

e and 

nisations 

o  sign  the 

 

Ato

EURORDI

i

c A

c 

PATIENT 

MR RICH

Behcets’ 

ABOUT BAbout  6078 000  tomore  predisease: Tit  is mosblindness

Clinical minside  thblindnessmeningit

BEHCET S600 knowactive me

TREATME

There  is diagnosis

Clinical reevaluate course of

OUR ROL

                 

6 http://w

M

Any  collaboratestified to byon the EURORD

IS ‐ FACILITATEURORDIS will hEURORDIS mayinterfering in EURORDIS  devcontribute to Additional  docollaboration”

INVOLVEMEN

HARD WEST, By name  is Rsince my diaazathioprine

disease is nam

BEHCET DISEA00  patients  ho 311 000  in evalent  than Turkey, Iran, Ist  prevalent. s. 

manifestationse  body;  non s,  Neuro  Behis, and demen

SYNDROME IN

wn sufferers  lembership. 

ENT AND CAR

no  known  cas. Proposed tr

esearch is notthe use of a f the disease. 

LE IN CLINICAL

                       

www.eurordis

M 

ation  betweey the “AgreemDIS website. 

TING THE APP

help the spony also assist  inthe study itseelops  traininclinical trials.ocuments  aim” ‐ can be ava

NT IN CLINICA

BEHCET UNIT

Richard West,agnosis I’ve tae, and steroid

med after a Tu

ASE ave  this  diseTurkey  (100  ‐rheumatoid raq, Russian cIn  Japan,  Beh

s are ulcers ofdeforming  a

hcet’s  (that  antia. 

N THE UNITED

ive  in the UK

E: WHERE WE

ause  and  no eatments incl

t very active: tbiological dru

L RESEARCH                          

s.org/IMG/pdf

en  the  Sponsment of Under

LICATION OF 

sor identify En  the  setting‐elf. g  sessions  ai 

med  at  these ilable on EURO

AL TRIALS 

TED KINGDOMI am a patie

aken some 65s.  

urkish dermat

ase  in  the U‐ 400 per 100poly‐arthritis

countries, Chihcet’s  disease

f the mouth, tarthritis,  Erythaffect  5%  of 

D KINGDOM. Behcet Socie

E ARE cure,  no  dia

lude steroids a

there has beeug Alfa  Interfe

f/CT_GLOSSAR

sor  and  the rstanding”, wi

THE CHARTEuropean POs ‐up of  the  co

imed  at  help

collaborationORDIS website.

M  ent  living with5 000 tablets (

tologist Hulus

K  (1  in  100 00 000  inhabitas.  It  is  knowna, Japan aree  is  the  seco

to the extenthema  nodosuBehcet  pati

ety UK starte

agnostic  test and other dru

en only one kneron as  it has

RY_FINAL.pdf

Patient  Organill be made pu

R interested in ollaboration b

ping  PO  repre

ns  ‐  glossary6,. 

h Behcet’s dis(my estimates

hi Behcet. 

000  inhabitanants).  In Turkwn  as  the  Sil the Countrieond  highest  c

 patients cannum,  chronic  fents),  causin

d over 25 yea

and  we  are ugs that suppr

nown clinical ts shown  in oth

f 

nisation,  accoublic to all stak

collaboratingbetween  spon

esentatives  b

  specifics  of 

sease.  I was ds), including t

ts),  but key,  it  is k  Road s where ause  of 

not eat, legs, fatigue,  uveitig  migraines, 

ars ago.  It has

experiencingress the immu

trial in the UKher countries 

ording  to  thekeholders and

g with them nsors and POs

better  unders

agreement,  “

diagnosed  in thalidomide, c

genitals and is  causing  pastrokes,  seiz

s 8 trustees a

g major  probune system. 

K in the last 20 that  it can c

Page | 39 

e  Charter, d included 

s, without 

stand  and 

“fiches  de 

1995, and colchicine, 

anywhere artial/total zures  and 

and a very 

lems  with 

0 years, to hange the 

 

For this tmembersdatabasethe otherlength. Ittwo week

The Behcinjector  shospital ebank.  

LESSONS By being offered  itpopulatioin the UK

I can recoparticular

With  theidea  rececentre ofmonths Commiss

WHERE A

W

cc

Structureauthoritiegroup. 

Another developmof the Beaspects, people sulot of atti

WHO CA

O

et

It is impo

trial, recruitms  in  its databae took part in r half are on a was only whks, and some 

cet  Society gasyringes  so  tevery two we

 LEARNT FRO

involved  thets help    ‐ blooon, a genetic tK. Nowadays, t

ognise sitting r area we wor

se experts, weived a  lukewf expertise, wpatients  havioning author

ARE WE NOW

We have an Birmingham aBased on the centres, the Ncompletely an

e,  ambition,  ces and the  in

action  that dment and validehcets’ diseasefrom  the  lessuffered with ditudes and de

N HELP? Other patientEURORDIS Charexpertise will the moment. 

ortant to atten

ent in the Unase  to providthe trial whicalpha interferen the trial sthad to travel 

ave £ 3000  fohat  volunteeeeks. This £ 10

M THIS TRIAL

e Behcet’s  Sood samples gtesting projectwelve of the 

here John Dark in, is that p

we started  to warm welcomewith their owne  been  workrities. 

? application  inand London inAlstrom sociNHS will provnd we are in f

committed  pedustry. By ap

derives  from odation, we ene even amongs  severe  to  tdepression whpression is no

t organisationrter on clinicahelp boosting

nd conference

ited Kingdome  them with ch is still on‐gron. The prototarted that vo100 or 200 m

or  the  train  fars  could  self‐0 000 donatio

? ciety  could  aiven to try toct where the Sleading consu

art who gave meople are gen

develop  the e as each of  t expertise. Thking  on  the 

n  the commisn the UK ety model, thvide the doctoact evolving t

eople  are  guapplying for thi

our  role  in  thnrolled all 600g doctors, as ihe more  devhich had not bow mentioned

s, umbrella gral trials: we hg our relation

es, even for a s

m was immedithe  informat

going: half remocol was discuolunteers realimiles to do so.

ares  so  that  v‐inject  alpha on represente

approach medo  identify genSociety gave £ultants for this

me advice somnerous with th

idea of centrthe experts whis was not thconcept  of 

ssioning group

he Behcet’s Soors and healthowards a new

arantees  of  cis  funding,  I t

his  clinical  tria0 members in it described tvastating  aspebeen acknowld during consu

roups, health have not signens with the ph

society like ou

ately a concetion on  the  trmain on their ussed with paised they wer

volunteers  cointerferon  ated a fifth of w

dical  teams  inetic markers £ 1000  to sees disease in th

me years ago heir time to he

es of expertiswas considerinhe opinion of centre  of  ex

p  to  run  thre

ociety offers th care profesw “company”.

credibility  to hink we chan

al was  to devour databasehe awful realiects.  For  examedged by docultations. 

authorities, ded yet as we armaceutical 

urs.  

rn. The Behcerial. 80 voluntprevious trea

atient represee asked to go

ould attend  tht  home withowhat the Behc

nvolved with based on dise if these resuhe UK are part

and I think thelp you with t

se  for Behcetng he/she wathe patients,xpertise  for 

e  centres of e

to run the admsionals. This w

engage  into nged the doct

velop a qualite. Again this city of living wmple  this  revtors before. T

octors, EURORexpect the neindustry. We 

et Society conteers, mainly atment left unentatives, but o to their hosp

heir  visits, £1out  having  tocet’s Society h

Behcet’s  resescoveries  in thults could be  t of our medic

hat is the beatheir advice. 

t’s disease.  Inas already wo, and  in the  lathis  disease 

expertise,  in 

ministrative swill change o

discussion wtors’ opinion 

ty of  life  survchanged the pwith the diseasvealed  that  60This has now c

RDIS and manyext to come ce have put it o

Page | 40 

ntacted all from  this nchanged, not in full pital every 

10 000  for o  visit  the had  in the 

earch  and he Turkish replicated cal panel. 

uty of the 

itially  this orking  in a ast twelve with  the 

Liverpool, 

side of the ur society 

ith  health about our 

ey:  for  its perception se in all its 0%  of  our changed a 

y others. centres of on hold for 

 

CONCLUSThe Grea

Wherevebenefit fr

EMP’S F

MRS GRE

ABSTRAChe deresea

as  “subjeand  theirthe  deveinvolving can  be volunteerarea wheMoreovedocumenexplains hbe  gaineinvolvemreach of tskills;  it gprobably 

1. INTRMp

Mhaf

Hahtpo

2. STRA

2.1.

T

E

SION t Wall of Chin

er we are as prom the exper

FIRST STEPS IN

EETJE GOOSS

CT  evelopment parchers, healthects” and hadr advocates helopment  of  cpatients, a pquite  a  chalrs and  limitedere  deadlineser, patient repnt presents thhow a patiented  through  dent in the devthe group. Thgave  them  costrong found

RODUCTIONMP (Europeanpatient organi

Multiple Myehave been  limand  treatmenfurther impro

However, ourand medical ahave a uniquetraining, usefpossibilities oother potentia

ATEGY  

EXPLORATIOIn  order  to understand organised,  t

na was built ov

atients’ organrience of thos

N THE FIELD O

ENS, EUROPE

rocess of clinihcare provided a passive  rohave been moclinical  trials.atient tailoredlenge  for  pad manpower s,  standards  apresentatives he case of a yot organisationifferent  trainvelopment of hese first prudonfidence andations for mo

N n Myeloma Plisations. 

loma (MM)  ismited for a  lont  options  areove the access

r organisationarena  is a hige and valuableful  for  the woof partnershipal partners be

ON OF THE MMhave  a  goodthe  other  sthe  “No  Policy

ver a period of

nisations, partse who have b

OF CLINICAL TR

EAN MYELOM

ical trials has ers and regulaole. However, oving more  to Many  staked system of caatient  organito act as an and  certain wneed to acquoung patient n can proceedning  programclinical trials,

dent steps gavd  it  created aore extensive c

atform) is a E

s a rare canceng time. Howe  improving.  to new treatm

n did not wanhly scientific e experientialork. We wantp with other  setter and to in

M HEALTH CA

d  insight  in  ttakeholders’  py without  Pa

of more than 2

ticularly with been there bef

RIALS 

MA PLATFORM

for long beentors. Patientsin  the  last d

owards an acteholders  realiare can be acsations,  whoequal partnework  principleire enough “lorganisation 

d step by step s.  The  docum, by initially onve the patienta  relationship collaboration 

European umb

er of the bonewever, a  lot ofOne  of  EMP’ments and me

nt  to  tackle  thenvironment  knowledge, tted  to proceestakeholders nstall a dialogu

ARE ENVIRON

the  health  capoint  of  viewatients”  symp

2000 years. Bu

clinical trials, fore us. 

M, BELGIUM 

n the territory s were only invecennium, pative participatse  that  by  achieved. Howeo  often  workr  in  this speces  have  to  beiteracy” in thEMP and theto meet the ement  further nly focusing ot representatiof  trust within the field of

brella organis

e marrow, a df research ha’s  basic  goalsedications for

his new  terraand, althougthey do not ned  in a  structin  the  field, wue with them.

MENT are  environmw  on  patientposium,  a mu

ut someone ha

we have to st

of the volved atients tion  in ctively ever, it k  with ialised e met. is highly scien way EMP haexigent criterexplains  hown activities thves further knh  the other  stf clinical trials 

ation for natio

disease for whs been done s  is  to  supporr the disease.  

in  impulsivelyh patients anecessarily havured way  andwe  first want. 

ment  related  tinvolvementlti‐stakeholde

ad to lay the f

tart somewhe

ntific environmandled this chria and how litw  EMP  starthat were withnowledge andtakeholders. s in the future

onal multiple

hich treatmenin the past drt  the  resear 

y.  Indeed,  thed their repreve the specificd before expted  to get  to 

to  MM  and t  in  health  cer‐meeting,  in

Page | 41 

first brick.

ere and to 

ment. This allenge. It teracy can ted  active in realistic d research These are . 

 myeloma 

nt options ecennium ch  and  to 

e  research sentatives c scientific loring  the learn  the 

to  better care,  EMP n  October 

 

2.2.

2.3.

2008  in  MaWaldenströmbetween  thepoliticians, h

OBSERVATIO

An  importanmedications This way, a pcompletes  tshould devel

Many areas o

the  rtrial)

the r the d the d the e repre advic advic the s

For a young involved in awork, a patieareas  that  acurrent stren

Another  impmeet  certainorganisation

ACTION PLAWith these cin  the  field researchers amedical liter

Indeed, feedpatient  infodocuments b

Review of thprocedures aconsider the 

Another imppatient  invoabsolute  req

aastricht.  Thm  Patiënten, e  different  pealthcare pro

ONS nt  conclusion can be greatlpatient tailorehe  scientific lop working re

of useful patie

review of me) review of clinidisseminationdistribution ofevaluation of tesentation byce on the selece on risk mansupport of fun

patient organll of the abovent organisatiare within  reangth and poss

portant  feedbn  criteria  in  oal structure a

N conclusions, aof  clinical  triaand the indusature for pati

dback from marmation)  are by patients en

e protocols ofare acceptablpsychosocial 

portant conclulvement  in  tquirement  tha

is  event  wathe  Netherlapartners  in  hofessionals, re

on which  aly improved bed system of and medical elationships w

ent involveme

edical  literatur

cal trial proto of informatiof information the effects ony patients in etection and thenagement pronding for resea

isation such ae‐mentioned on should deach  of  the  paibilities of the

back  from  theorder  to  becond a certain le

n Action Planals would be stry. Our initiaents and the r

any patients tnot  always sures that the

f clinical trialse and comforaspects or th

usion of the syhe  field  of  clat patient org

as  organised ands).  The  syhealth  care: esearchers and

l  stakeholderby involving pacare can be aknowledge  o

with the indus

ent in clinical t

re  for patient

ocols  on on trials toand data on nn the quality othics committe developmenogrammes arch and drug

as EMP, it wasareas at oncefine prioritiesatient  organise group. 

e  other  stakeome  an  equaevel of literac

n was set up foto  establish 

al collaboratioreview of the 

told us that theasily  undere documents 

s by patients irtable for pate issues surro

ymposium walinical  trials, ganisations  ca

together  wymposium  serpatients  andd the industry

rs  agreed  is  tatient represeachieved. Theof  researchertry and with a

trials were dis

ts  (informed 

 patients in lanovel trials wiof life of new ttees t of clinical tr

g developmen

s unrealistic ane. In order to bs and proceedsation’s  actua

eholders was al  partner  in y (see 2.3). 

or EMP. The Agood workin

on with these protocols of t

he trial documrstandable  foare patient‐fr

s useful to maients. Indeed,ounding the q

s that, in ordecertain  condian  rely on a  s

ith  CKP  (Corved  as  a  co  patient  orgy. 

that  access  toentatives in the experiential rs.  Therefore,academic rese

scussed: 

consent, pati

y‐language thin the patietreatments or

ials 

nt  

nd too ambitibe efficient and step by stepal  capacity,  ta

that  patient the  field,  su

Action Plan stg  relationshippartners wouthe clinical tri

ments (the infor  laypersons.iendly. 

ake sure that t, treatment puality of life. 

er to achieve aitions  have  tostrong organis

ntactgroep  Kommunicationganisations,  r

o  new  treatmhe area of clinknowledge o,  patient  orgearch teams. 

ent  informati

ent communitr drugs 

ous at that stnd deliver quap to become inaking  into  ac

organisationuch  as  having

tated that ourps with  the  (auld be the revals. 

ormed consen.  The  review 

the treatmenprotocols do n

a positive evao  be  in  placesational  struc

Page | 42 

Kahler  en   platform regulators, 

ments  and nical trials. of patients anisations 

ion of  the 

y  

age to get ality in the nvolved in count  the 

s  have  to g  a  strong 

r first step academic) iew of the 

nt and the of  those 

ts and the not always 

aluation of e.  It  is  an cture with 

 

2.4.

3. RESAfterlitera

An aMyecollatrials

smooth comorganisationprinciples of 

Active patiensome of theiand to be kn

So,  in order exigent critewith  the  disvolunteer  orlarge  scale coalitions,  ndisease orga

REALISATIONOur  membeknowledge athe work. 

Some  of  ouEURORDIS Slearn about tDuring  this representativdevelopmenrepresentativ

EURORDIS ofHouÿez chairPlan of the Swork. 

EMP’s  activorganisation advises on th

Several  of  onational andin the field. 

ULTS r  this  period acy to start pa

agreement onloma Networboration wous and the trial 

munication li,  as  an  equaltheir interloc

nt involvemenir representatowledgeable 

to be an equeria. Most patsease  and  thrganisations  hand  financialetworking  annisations. 

N OF THE ACTership  of  andand  literacy  in

ur  representaummer Schoothe structure training,  p

ves  in  order t.  The  Summves and a stim

ffered even mred an  internSymposium. W

e  participatiosome furthe

he role of pati

our  collaboratd  internationa

of  training artnership wit

n  collaborationrk)  specialiseduld consist of documents, a

nes and distinl partner, hasutors.  

nt also requiretives are. Litein the specific

ual partner  inient represeney  do  not  nhave more  dily  stronger  und  collaborati

TION PLAN d  our  collabon the field of 

tives  participol  is a uniqueof clinical triaparticipants  ito  learn  from

mer  School  pmulating envir

more valuableal EMP‐worksWith his tailor‐

on  in  the  Par insight in thent organisat

tors  further  il workshops o

and  instructih the researc

n was  signed d  in  research the review baddressed to 

nguished tasks  to  act  accor

es that patienracy is necessc disease field

n health  care,ntatives volunnecessarily  haifficulties  in  rumbrella  orgaion  among  d

oration  with clinical trials 

pated  at  the e and  intensivals, drug develinteract  withm  each  otherproved  to  beronment for fu

e help to our shop on the d‐made advice

atientPartnerhe area of clintions in clinica

improved  theon the topic a

on,  EMP  rephers and the 

 with a Europin Multiple M

by our patientpatients (info

ks and responrding  to  the 

nt organisatiosary in order d, clinical rese

, a patient ornteer for the wave  this  specrealising  thesanisations  widisease  specif

EURORDIS  win order to gi

EURORDIS  Sve 4‐day proglopment and dh  regulators,r’s  experiencee  an  importauture involvem

organisation.development e and guidance

r  Project,  a nical trials. Thal trials. 

eir  knowledgeand by their  i

presentatives Industry. 

pean AcademMyeloma. At at organisationrmed consent

sibilities. Thisstandards,  tim

ns are highly to grasp and arch, health p

rganisation hawork becauseific  backgroue  conditions th  paid  stafffic  organisatio

was  a  great  hve us the nec

Summer  Schogramme  in wdrug regulato,  researcherses  regarding ant  source  oment in clinica

The Health Pof the previoe, EMP was ge

3‐year  EU  Fis project inve

e  by  self‐studnteractions w

gathered  en

mic Research ga  first  stage,  of the protot and patient 

s is because thmeframes  and

literate or at discuss comppolitics and so

as  to meet qe of their confund  at  the  bthan well  esf:  hence  the ons  and  umb

help  in  imprcessary backg

ool,  in  Barcewhich patient ory processes s  and  otheclinical  trials of  informational trials. 

Policy Directoously mentionetting prepar

FP7  project, estigates, enf

dy,  by  followwith other sta

nough  backgr

group: EMN  (it was agreed

ocol of the EMinformation l

Page | 43 

he patient d working 

least that plex issues o on. 

uite  some frontation ase.  Also, stablished, need  for 

brella  rare 

oving  our ground for 

lona.  The advocates in Europe. r  patient and  drug n  for  our 

r François ned Action ed for the 

gave  our forces and 

wing  other keholders 

ound  and 

(European d  that  the MN clinical eaflet). 

 

In  thHowpatiethe mbrou

Afteractivthe tIn th“EURDiseaenhaalso orga

Besidproje

4. CONThosknowcollapatiebroucoalistakestren

Thesin  thmutuand f

ACKNOWThe aSymppolic

REFERE[1]  Giele

[2]  EURO

LINK TO

he  beginning ever,  in ordeent organisatimeantime andght all EU‐MM

r  this  positiveve  in the field trial protocol ahe collaboratioRORDIS Charteases” consistsancing a transdetails what anisation shou

des these firstects: 

Prov“dem

InforMye

Collaclinic

NCLUSION  se  first  projewledge  and  iboration is seent  friendly  aght  several  mtions.  For  oeholders  stepngth of our or

se first projecthe  field of clinual respect anfurther involv

WLEDGMENauthor wishesposium Reporcy without Pat

NCES en, Peter.  Eur

RDIS Charter fo

O THE SYMP

of  the  collar  to represenons to  join  ind we can say M patient orga

e  experience,of multiple mand the patienon with the Iner for Collabos of guidelinesparent and ea written Agreld include for 

t partnerships

iding  informamystify” the surming patientloma aboration  witcal trials “Eud

ects  gave  ouinsight  as  ween as very frund  accessiblemultiple  myeur  organisatip  by  step. Weganisation. W

ts allowed thenical  trials,  tond trust. Thesvement in futu

NTS s to thank Petrt and Françoitients” sympo

ropean Sympo

or Clinical Tria

OSIUM REP

boration,  EMnt all European the work  (Mthat a positivanisations clo

 we  also  stamyeloma. Hernt documentsndustry, EMP ration betwees, aiming to  ieffective dialoeement of Una given clinic

s  in clinical tr

ation on clinicubject and betts,  via our me

h  the  EuroperaCT” 

r  organisatioell  as  some uitful by the pe  to  the patieeloma  patienton,  it  was  te  focused  on

We have learne

e different stao get  to  learnse are strong ure clinical tria

ter Gielen, Tres Houÿez, EURsium and the 

osium “No Pol

als in Rare Dis

ORT 

MP  was  the  oan MM patienMyeloma Eurove “side effecoser together!

rted  up  collare also, at thiss.  works accorden Sponsors amprove the qogue betweenderstanding bal trial. 

rials, EMP  is a

cal trials to patter inform thember  associa

ean Medicine

n  and  its  reself‐assuranc

participating pents,  a win‐wt  groups  togethe  right  strn  a working  aed to walk bef

akeholders to each other aand necessarals. 

efpunt ZelfhuRORDIS for his EMP internal

licy without P

seases 

only  patient nts, EMP  tookonet and Myet” from our in 

aboration withs stage our  in

ding the princand Patient Orquality of clin sponsors andbetween a ph

also  involved  i

atients, via ouhe patients) ations,  about

es  Agency:  us

epresentativesce  in  this  sppartners as it win  situation  fether  and  miategy  to  buiarea  that wasfore we can st

o appreciate tand  to build ry foundations

lp vzw Univermultiple advicl workshop. 

atients”, Fina

organisation k  the  initiativeeloma UK). Thnvolvement in

h  some  pharnvolvement co

ciples of the Erganisations foical research d patient orgaarmaceutical 

in some othe

ur member as

  recruiting  cl

ser  testing  of

s  considerabpecialised  aremakes clinicafor  every  stakight  possibly ild  up  our  cs  realistic  fortart to run!  

he benefits ofup a workings for a more e

rsity Louvain Bce and active 

l Report. 2008

involved  in  te  to ask  the ohis has been rn clinical trial

maceutical  coonsists  in the 

EURORDIS Chfor Clinical Triain rare diseasanisations. Thcompany and

r “Ad‐Hoc” cl

ssociations (in

inical  trials  in

f  the  new  w

le  experienceea.  The  resual trials more akeholder! Molead  to  futu

collaboration r  the  capacity

f patients’ invg  relationship extensive coll

Belgium, for winvolvement 

8 

Page | 44 

the  work. other MM realised  in s is that it 

ompanies, review of 

arter. The als in Rare ses and at he Charter d a patient 

inical trial 

n order to 

n Multiple 

website  on 

e,  further ult  of  the attractive, oreover,  it ure  strong with  the y  and  the 

volvement based on laboration 

writing the in the “No 

 

http://ww

 PATIENT 

MR ERIC 

was invand the

diseases. 

A PATIEN

I will presof HIV anPeople  Lisome PLW

EVOLUTIOThere wa

a

A

d

COMMUN

Several lothe Europactivists fOne of itsGood Clinrepresentindepend

TIBOTEC Tibotec wworked s

Around twith the c

CONCRET

I

ww.emp‐mye

ENGAGEMEN

 PELKMANS, 

vited to shareeir organisatio

NT IN A CLINICParticipating cRole of patien

sent the casend the evolutioiving With HIWHA have stu

ON OF THE Has an evolution

Denial of the o High

wereo Pre‐e

In the 90s, whactivists” talkPandemic: gloAs effective  tdeadly diseas

NITY STRUCTU

ocal/national pean Aids Trefrom 31 Europs activities is tnical Practice,ts and defenddent scientific 

APPROACH was  founded ince the begin

he time its fircompany rese

TE AREAS OF 

loma.eu/Port

NT IN RESEAR

TIBOTEC  

e with you theons in researc

CAL TRIAL can save livesnt is not ‘patie

 of HIV/AIDS on as a pandeIV/AIDS  (PLWudied medicine

IV/AIDS COMn of the PLWH

disease in thely educated  ce even definedexisting socialhen Internet bing to each otobal issue, evetreatments bee to a chronic

URE groups providatment Grouppean countriethe European  standard of cds patient’s intcommittees (

in 1994  in Benning on princ

rst compoundearchers.  

INVOLVEMEN

als/1/Sympos

CH: ACTIVE I

e efforts Tiboth & developm

 ent’ 

as a very speemic are an illuWHA) have  a  se or other dis

MMUNITY OV

HA community

e 80’s has led community:  td, and before  networks became largether within seeryone feels inecame availabc disease 

de support, edp (EATG) was es. Community Acare and accesterests in clin(e.g. Data & S

elgium and  fociples of partn

 entered hum

NT 

sium/Final%20

NVOLVEMENT

tec is making ment projects 

ecific disease‐eustrative examstrong  and  inciplines to be

VER THE YEARS

y: 

to strong prothe  communitcompanies st

ly available, teconds nvolved ble at  least  in

ducation and founded in 19

Advisory Boarss. The ECAB ical trials... ItsSafety Monito

ocuses on  thenering, dialog

man research, 

0report%20Sy

T FOR THE FU

to involve actin virology an

environment.mple of this enfluential  comtter understa

S 

test, includingty  started  to tarted their re

his made the

n Western co

prevention pr991 as a co‐op

d (ECAB) thatreviews clinics members caring Boards (D

e discovery ofue and transp

patient comm

ymposium.pdf

UTURE HEALT

tive patients nd infectious 

The history nvironment. 

mmunity  and nd their disea

g street demoact before  thesearch on the

ir networks ve

untries,  the d

rogrammes. Aperative struct

promotes theal trial design n also participDSMB)). 

f medicines  inparency.   

munity initiall

f  

H OF PATIENT

ase.  

onstration he  terms HIV e disease 

ery efficient w

disease evolve

At the Europeature of treatm

e harmonisati at planning spate in trial‐

n  infectious d

y requested t

Page | 45 

TS 

and AIDS 

with “AIDS 

ed  from a 

an level, ment 

ion of tage, 

iseases.  It 

to interact 

 

Since this

For Tibot

ic

A

INTERNATo organThis serve

T T O

t

Communis shared 

WORKING

Y C C C

CONCLUSActive invbuilt to eboth on feedbackensured. 

DEBATE Question

s first meeting

Protocol desigInformed ConDrug Safety MInvestigator M

ec this input w

Urgency to inincreased  thecompanies onEarly Access PInsisting on a Reinforcing thAdvisory BoarReceive impo

L PROCEDUREise such an aced as an activ

To involve comTo reflect upoOn  the conditimelines is ke

ity feedback must be kept

G PRINCIPLESInitial contactYearly contracPatient commCompletion oCollation of coResponse to cConfidentialitBi‐yearly mee

SION volvement of ensure trust athe  companyk;  if mutual ac

1: when pati

g, patient invo

gn and reviewnsent Form (ICMonitoring BoMeeting partic

was largely po

nclude other ieir  chances  tn this. Programs (EAPglobal perspehe need for rerd participatiortant new info

E ctive involveme trigger with

mmunity in thon appropriatetion of no  intey. 

is looked at ot confidential 

S t through Comcts for reviewmunity to appoof review withomments in 1community thty etings with com

patients’ orgnd confidency  side  and oncceptation ex

ients review p

olvement in cl

w CF) review ard (DSMB) incipation 

ositive and we

nvestigationato  build  a  r

P), Compassioective (not a cesponsible pricon with interaormation on d

ment from extin the compa

he review of peness of otheterference wi

on cross‐proje(confidentiali

mmunity Affairws oint reviewersin agreed upo1 feedback dochrough Comm

mmunity: disc

ganisations in e; if strong orn  the patientsxists of  limits 

protocols, coul

inical trials ha

nvolvement 

ent beyond th

l agents in cliobust  treatm

onate Use couple of councing from a paaction with othdrugs in devel

ternal stakehony: 

protocols & Iner community ith company 

ect basis. As sty agreement

rs 

s independenton timeframecument unity Affairs

cussions inclu

clinical trials rganisational s’ organisatioto what  can 

ld you give us

as progressed

he trials: 

inical trials soment  regimen

ntries but as matient perspecher stakeholdlopment 

olders require

formed Conseinvolvementtimelines. Mu

ensitive infort signed). 

tly 

de but are no

is possible anstructures exn  side;  if patbe achieved;

concrete exam

through: 

 that patientsn.  Tibotec  co

many as possibctive ers 

es internal stru

ent Forms (ICF

utual underst

mation is disc

ot limited to tr

nd positive, if ist (Standard ient  literacy ; and  if  strict

mples of comm

s with no morollaborated  w

ble) 

ucture in the 

F) 

tanding of eac

cussed, every

rials. 

f a long‐term Operating Pris  ensured  tot  confidentiali

ments they m

Page | 46 

re options with  other 

company. 

ch other’s 

ything that 

relation is rocedures) o optimise ity  can be 

make?

 

Responseabout thewith mulwas difficacceptedwere plansome  of radiation

Question pre‐existi

Responseour rare the respounderstaanalysingdivorced this aspec

Question be funded

Responsethey  neecentres, measure,patients questionn

Question self‐confi

Responseinitially odecided tthe  resouempowerhappenin

Commensense, jus

 

e  1:  an  exame need to attetiple myelomcult. We propo. Another exanned, with hithe  X‐rays  w. Travel expen

2: Behcet’s Sing or did you

e 2:  We, in codiseases. Theonses back. Rnd  them, or g the results wdue to their ct. 

3: how do yod and achieve

e 3: for the med  for multi‐done  lead  cli, we have a bwill  come  innaire, and rep

4: many patiidence and co

e 4: the first pon young kids they had nothurces  and  suprment.  Patienng to them; of

t: many  trialsst wanted to j

ple  from  theend the hospi

ma are often eosed to combample from angh global radwere  replacednses to clinica

Society used a develop your

onsultation wiey developed esults have ninterpret  thewe were surpgenital ulcers

ou ensure thaed, and how w

moment patiendisciplinary  canician  shouldaseline healthn  for  their  firpeat this at reg

ients are suffeurage. How d

point is to main their 20s w

hing to lose topport.  Peer‐snts  in  their  often on the co

s  raise  high  ejoin the trial. W

 

latest  protocital twice a wexhausted anbine these testnother protociation levels: d  by magnetil site were re

a form for thr own? Who e

th a quality ofa questionnaot yet been pm, and  so weprised by  the s  (70% of resp

t these centrewill you measu

nts are treateare.  Co‐ordinad  co‐ordinateh status with rst  visit,  we gular intervals

fering in their do we start?

ke each persowho were dyin start acting tupport  providorganisations ontrary it is a v

expectations We have an im

col  EMP had eek for bloodd  suffer  fromts in the samecol where mawe looked foic  resonance imbursed by t

he quality of lvaluated the r

f life survey eaire based on published bute  learnt a  lothigh proportipondents). Th

es for Behcet’ure success?

ed in as many ation  is  not  oe  all  visits  anthe questionnwill  ask  thems to see progr

daily lives. To

on not feel alng of HIV/AIDthe way they dded  by  patienare  not  the

very stimulati

in  the  patienmportant role

to  commentd tests. As patm  severe pain,e visit and thisny skeleton Xor alternativesimaging,  witthe sponsor.

life: was this results?

expert, discussour  input, an

t we  looked at on how  to dion of responhis triggered t

’s disease will

different hosoptimum. Witnd  consultationaire we usedm  to  respondresses, or not.

o work on clin

one. In HIV, tDS with often did. By groupints’  organisatere  to  be  comng environme

nts’  communite here to truly

t was ients ,  this s was ‐rays s and h  no 

form

FIGURE 222 co‐cha

sed a more spnd we the Bet the answersdevelop  such dents who sathe need for 

actually

spitals as th  these ons.  For d, and as d  to  the . 

Fs

nical trials as

he situation tno more thanng and joiningtions  play  an mplaining  aboent for ideas a

ty  and  some  inform the po

21: Erik Tambuyair 

pecific questiohcet’s Societys. We could n questionnairaid  they wereadditional qu

FIGURE  22:  Alasession 22 co‐cha

you describe

that was descn two years tog together yoimportant  roout  everythinand actions. 

may  lose  theotential partic

Page | 47 

yzer,  session 

onnaire for y received not always res. When e single or uestions  in 

astair  Kent, air 

d requires

cribed was o live, and ou can find ole  in  this ng  that  is 

eir  critical cipants. 

 

W

 

A activists, 4Acute LymAcute Promadvanced Alstrom, 4AnthrazykAustria, 9 availability

B Behcet, 39Belgium, 4Benefit‐ris

C Canada, 9,CAT, 32, 3centralisedCharter fo

OrganisCHMP, 21,Chronic EoChronic IroChronic Mchronicallyclinical guiCommissioCommitteCOMP, 25,compassioconditionaCOSTS, 10Council Re

D data proteDermatofiDG EnterpDG HealthDG ResearcDG Sanco,diagnosis, 

WHER

45 mphoblastic Leumyelocitic Leuktherapies, 32, 340 klin extravasatio

y, 31 

9, 40, 47 41, 44, 45 sk evaluation, 2

, 26 3, 36 d procedure, 29or Collaborationsations for Clini, 23, 27, 29, 30,osinophilic Leukon Overload, 12

Myeloid Leukaemy debilitating, 5idelines, 22 on Communicate for Advanced, 26, 27, 28, 34,onate use, 17, 2al reimburseme ecommendation

ection, 30, 31 ibrosarcoma prprise, 28 h and Consumerch, 26, 36 , 26, 27 5, 16, 17, 39 

RE DO 

ukaemia, 12 kaemia, 12 33, 34, 35, 36 

on, 12 

23 

9, 30 n between Sponcal Trials in Rar, 31, 33 kaemia, 12 2 mia, 12 5, 26 

tion, 16 d Therapies, 32 , 35 20, 38 ent, 11, 15, 28 

ns, 16 

rotuberans, 12 

r Protection, 3 

THEY

nsors and Patiere Diseases, 44

TALK

nt 

diDr

EGenEPEUEuEuEuEuEuex

FiFiFrFr

GageGegeGe

HeHeHeHIHy

IceIdINinininIta

ABOU

scrimination, 2rug Safety Mon

E GAN, 33 nzyme replacemPPOSI, 16, 18, 2UnetHTA, 9, 10,uropean Commuropean Medicuropean Myelouropean Parliamuropean Public xcess of profits,

F nancial relationnland, 17 ramework Progrance, 17, 34 

G astro‐Intestinalene therapy, 11enethon, 34 enetic testing, 4ermany, 17, 34

H ealth Programmealth Technologepato‐cellular cIV/AIDS, 45, 47ypereosinophili

I eland, 21 iopathic Throm

NAHTA, 10 centives, 5, 8, 1formed consennovation attritialy, 17, 34 

UT MY 

8 itoring Board, 4

ment therapy, 820 , 21 unity Advisory ines Agency, 9, ma Network, 4ment, 8 Assessment Re 12 

nships, 38 

ramme, 36 

 Stroma Tumor1, 35, 36 

40 

me, 3 gy Assessment,carcinoma, 12 

ic syndrome, 12

mbocytemia, 12 

13, 17, 25, 26, 3nt form, 38 ion, 14 

DISEAIN

45 

8, 11 

Board, 45  18, 20, 21, 25,

43 

eport, 21, 30 

r, 12 

, 9, 10, 18, 27 

2 

 

30, 34, 35, 36 

Page | 48 

ASE? NDEX

 28, 29, 44 

 

K Kidney car

L Liechtenstlife‐threatliteracy, 41lysosomal 

M market exmarketing

30, 31, MEDEV, 21Multiple MMyelodyspMyeloma Myeloma 

N NetherlanNocturnal Norway, 1

O observatioOECD, 19 opportuniOrphan Drorphan drOrphan Druorphan me

P Paediatric patient repPatientParPatients’ aPDCO, 27,  

 

rcinoma, 12 

tein, 21, 25 ening, 5, 22, 341, 42, 43, 46 storage diseas

clusivity, 5, 15,g authorisation,33, 35 1 Myeloma, 12, 14plasic/MyeloprEuronet, 43 UK, 43 

ds, 5, 8, 9, 34, 3Paroxystic Hae

10, 21, 25 

onal studies, 22

ty cost, 17 rug, 5, 8, 13, 25ug approval, 8 ugs, 9, 12, 17, 2edicines, 27, 30

Investigation Ppresentatives, 3rtner, 43 and Consumers28, 30, 31, 33 

4, 35 

es, 26 

 23, 31, 36  5, 6, 7, 11, 13, 

4, 41, 43, 44 oliferative synd

36, 41 emoglobinuria, 

2 

5, 26, 27 

20, 25, 28 0, 31 

Plan, 27, 28, 31 33, 39, 41, 42, 4

s’ Working Party

22, 25, 27, 29, 

drome, 12 

12 

43 

y, 30 

pePoprprPr

quQ

rareReRe

scsmsmSpSuSususuSwsy

tisTu

UnunUS

vo

ersonalised meoland, 4, 17 revention, 5, 45ricing and reimbricing and Reim

Q uality of life, 14uality of Life, 14

R ndomised cliniegistries, 15, 27egulation on Orelative efficacy,

S cientific advice, mall and mediumall and mediupain, 17 ummary of Prodummer School, urrogate markeurrogate markeweden, 17 ynthetic entities

T ssue engineereurkey, 39 

U nited Kingdom,nmet medical nSA, 5 

V olunteers, 37, 3

dicine, 23 

5 bursement, 18 bursement, 27 

, 21, 23, 38, 404, 23 

cal trials, 18 

rphan Medicina, 22, 23 

5, 7, 21, 25, 27m sized enterpm‐sized enterp

duct Characteri43 r, 13 rs, 13, 23 

s, 5, 7, 8 

d, 32, 34 

 17, 34, 39 eeds, 28 

9, 41 

7 

0, 42, 47 

al Products, 5, 6

7 rises (SMEs), 7 prises, 25, 34 

istics, 30 

Page | 49 

6, 8 

ACKnoWLEDGEMEnTs, CrEDiTs AnD MAin funDErsthe organisers particularly wish to thank the following persons/organisations/companies for their role:

thE JAGELLIONIAN UNIVERSItY IN KRAKOW

EUROPEAN COMMISSION, PUBLIC hEALth PROGRAMME, DG hEALth AND CONSUMER PROtECtIONProgramme of Community action in the field of public health

EXECUtIVE AGENCY FOR hEALth AND CONSUMERSThe responsibility of the content and programme of the 5th European Conference on Rare Diseases lies with the speakers and programme committee. The Executive Agency is not responsible for any use that may be made

of the information contained therein.

This conference was also supported by:

CSL Behring

Novartis

Sigma tau

This publication was coordinated by françois Houÿez, Director of Health policy, Eurordis.

All articles were written by françois Houÿez and shane Lynam, except those written by the speakers (Cristina rusu, pohla Gubo, stein Are Aknes, Annet van Betuw, Harald Hemstra, Kate Bushby, Bruno Dallipicolla, francesc palau, Greetje Goossens, Krystyna Chrzanowska, Marek Twardowski, Anil Mehta, steffen suchert, Elisabeth Hernberg, and Gabor pogany) to whom we are very grateful.

Contact:Eurordisplateforme Maladies rares96 rue Didot, 75014 Paris - FrancePhone + 331 56 53 52 10Fax: + 331 56 53 52 15www.eurordis.org© Eurordis and partners