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CDCN 2014 Annual Report | 1

2015–2016 Community Update

CDCN 2015-2016 Community Update Spanish Translation

Title: Actualización a la comunidad 2015 – 2016

Footer: Reporte Anual 2016

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Estimada comunidad de Enfermedad de Castleman,

Estoy gratamente sorprendido por la dedicación y pasión de nuestra comunidad internacional de médicos, investigadores, pacientes y familiares unidos para llegar a una solución para esta enfermedad día a día, y les agradezco por todo su esfuerzo. Estamos en un punto clave en este viaje, y este progreso nos da a mí y a miles de pacientes esperanza para nuestro futuro.

Como muchos de ustedes, tengo una conexión personal con esta enfermedad: ésta casi me mata. Durante mi tercer año en la escuela de medicina, lo que inició como fiebre y sudoración nocturna, se desarrolló en falla renal, hepática y de médula ósea. Después de tres meses de estar hospitalizado en condición crítica, y de haber recibido mis últimos sacramentos, finalmente recibí el diagnóstico de la Enfermedad de Castleman. El tratamiento comenzó de inmediato, pero necesité de quimioterapia multiagente para recuperarme – por un corto tiempo.

Regresé a la escuela de medicina con una misión. Publiqué en el diario científico, Blood, lo que inició un cambio de paradigma en el modelo de la enfermedad y estableció un nuevo sistema de clasificación para la misma. Trabajé junto con el Dr. Frits van Rhee para fundar la Red Colaborativa para la Enfermedad de Castleman (CDCN, Castleman Disease Collaborative Network) para acelerar la investigación y descubrimientos internacionales para encontrar tratamientos innovadores para la enfermedad. En la CDCN hemos priorizado los proyectos clave necesarios para mejorar el proceso de diagnóstico y tratamiento de la enfermedad a máxima velocidad.

Para tener éxito, necesitamos que una comunidad conformada por pacientes, familiares y amigos, médicos investigadores e individuos altruistas se una. Durante la Cumbre de Pacientes y sus Seres Queridos en el 2014, nuestra comunidad decidió que “la Enfermedad de Castleman se metió con la gente equivocada”, ¡porque vamos a contraatacar, y vamos a ganar!

En los últimos tres años, la CDCN ha dado grandes pasos, incluyendo los siguientes:

• Conectamos a la comunidad global de más de 200 médicos e investigadores a través de las tres más grandes reuniones de investigación para la Enfermedad de Castleman,

• Reunimos un “Consejo Científico Asesor” de 28 expertos de ocho países, • Aprovechamos a la comunidad científica para priorizar una “Agenda Internacional de

Investigación”, que está ahora en función, • Desarrollamos una asociación colaborativa con Janssen Pharmaceuticals, y • Reunido la comunidad global de pacientes a través de las cumbres de pacientes, el foro de

discusión en línea, recomendaciones médicas y materiales educativos.

Si quiere ser parte de una red innovadora de investigación con un mapa para la cura, lo queremos en nuestra comunidad. He tenido varias recaídas graves desde el 2010, pero con la comunidad global activa a través de la CDCN; me siento más confiado que nunca de que nuestro trabajo extenderá mi vida, y la vida de miles de otros pacientes. Únasenos para saber más sobre como su inversión en esta causa hará una diferencia.

Sinceramente,

David Fajgenbaum, MD, MBA, MSc Co-fundador y Director ejecutivo, CDCN Profesor de medicina e Investigador, Universidad de Pensilvania ______________________________________________________________________


NUESTRA ÚNICA MISIÓN: EXTENDER LAS VIDAS DE LOS PACIENTES DE CASTLEMAN

La CDCN es una iniciativa global dedicada a acelerar la investigación y tratamiento de la Enfermedad de Castleman (CD). Para lograr estos objetivos trabajamos facilitando la colaboración entre la comunidad internacional, invirtiendo estratégicamente en investigación de alto impacto, y apoyando a pacientes y sus seres queridos.

CD describe un grupo de desórdenes inflamatorios que varían desde un único nódulo linfático inflamado a una potencialmente mortal falla de múltiples órganos. Aproximadamente de 6,500 a 7,700 nuevos pacientes son diagnosticados con CD cada año sólo en los Estados Unidos.

La CD necesitaba progreso

En el 2012, el cofundador de la CDCN Dr. David Fajgenbaum regresó a la escuela de medicina después de 12 meses de batalla con la CD. Su primer paso fue echar un vistazo a la situación actual de la investigación sobre la CD y pudo observar grandes brechas en el conocimiento de la misma y algunos problemas que estaban entorpeciendo el proceso:

• Los médicos e investigadores estaban utilizando diferentes sistemas de sub-clasificación y rara vez colaboraban entre ellos.

• Había una gran cantidad de información incorrecta. Por ejemplo, una fuente médica informativa declaraba que solo existían cuatro casos reportados de Enfermedad de Castleman Multicéntrico con HHV-8-negativo y solo un paciente permanecía vivo. Una nueva revisión realizada por la CDCN encontró más de 600 casos reportados de esta variación de la enfermedad.

• No existía consenso en los criterios para diagnosticar la Enfermedad de Castleman. • Finalmente, el detonador, los tipos celulares problema, el rol de la genética, y las vías activadas

por la enfermedad no eran bien conocidas y la enfermedad no hacía sentido.

Un nuevo enfoque era necesario para que la investigación avanzara

El Dr. Fajgenbaum estudió la extraña enfermedad junto con el Dr. Athur Rubenstein en la Universidad de Pensilvania y encontró problemas sistémicos dentro del modelo clásico de investigación biomédica, que estaban alentando el progreso de investigación para la CD. El modelo tradicional, que generalmente involucra a organizaciones de investigación recaudando fondos e invitando a investigadores individuales para aplicar para el uso de éstos como a ellos les parezca mejor, no estaba funcionando – tenía que haber una mejor manera. Los Doctores Fajgenbaum y Rubenstein identificaron los siguientes problemas dentro del modelo tradicional:

• La investigación no se hacía tomando en cuenta una estrategia general. • Los proyectos no se apoyaban en otros proyectos necesariamente. • La competencia por fondos limitados prevenía la colaboración. • Existían pocas herramientas de comunicación para que los investigadores se conectaran entre

ellos. • Los pacientes generalmente no estaban incluidos en las discusiones para la investigación.

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La Enfermedad de Castleman describe un grupo de desórdenes inflamatorios que varían desde un único nódulo linfático inflamado a una potencialmente mortal falla de múltiples órganos. Aproximadamente de 6,500 a 7,700 nuevos pacientes son diagnosticados con EC cada año sólo en los Estados Unidos.


En el 2012 el Dr. Fajgenbaum se unió al Dr. Frits van Rhee de la Universidad de Arkansas para Ciencias Médicas para fundar la CDCN y tomar un enfoque innovador y sistemático para avanzar en la investigación. Un corto tiempo después, la CDCN se alió con Greg Pacheco y el Esfuerzo para la investigación y creación de conciencia para la Enfermedad de Castleman (CARE, Castleman’s Awareness & Research Effort) para hacer la CDCN la división de investigación de CARE.

Nuestros logros

La CDCN/CARE (de ahora en adelante nos referiremos a esta alianza como CDCN) ha hecho contribuciones significativas al modo en el que los médicos e investigadores piensan fundamentalmente sobre la Enfermedad de Castleman. Durante los últimos tres años, hemos emprendido tres fases para transformar la investigación de CD:

Fase 1 – Construir la comunidad – COMPLETA

• Conectamos a la comunidad global de más de 200 médicos e investigadores a través de las tres más grandes reuniones de investigación para la Enfermedad de Castleman,

• Reunimos un “Consejo Científico Asesor” de 28 expertos de ocho países, e • Incluimos a pacientes en nuestro Consejo Científico Asesor, nuestro Equipo de Liderazgo, y todas

las reuniones de investigación. También están involucrados mediante las cumbres de pacientes, discusiones online, recomendaciones de médicos y la creación de material educativo.

Fase 2 – Establecer el estado actual de la investigación y priorizar la investigación a futuro – COMPLETA

• Establecimos el estado actual del conocimiento médico de la Enfermedad de Castleman mediante un artículo publicado en el diario de hematología, Blood.

• Trabajamos con la comunidad científica para determinar los proyectos de alta prioridad para la Agenda Internacional de Investigación (IRA, International Research Agenda).

Fase 3 – Fundar & Ejecutar Investigación – EN PROCESO

• Involucramos a pacientes y sus seres queridos a luchar contra la Enfermedad de Castleman al reunir fondos y crear conciencia para la investigación a través del programa de Guerreros de Castleman.

• Construimos un registro global de pacientes con la Enfermedad de Castleman a través de una asociación colaborativa.

• Incluimos a expertos para conducir proyectos clave de la IRA.

Más investigación es necesaria. Todos juegan un rol importante, y necesitamos todas las manos disponibles para ayudar. La CDCN está aquí para encontrar respuestas mientras trabajamos para apoyar a los pacientes y sus seres queridos afectados por la Enfermedad de Castleman.

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En el 2014, los Drs. Fajgenbaum, van Rhee, and Chris Nabel publicaron un artículo en uno de los más importantes diarios de hematología, Blood, que sintetiza lo que se conocía sobre la patogénesis de la Enfermedad de Castleman multicéntrico idiopático (imCD), presentando un nuevo sistema de clasificación, e iniciando un cambio de paradigma en el modelo para describir la patogénesis de la imCD.


¿Qué es la Enfermedad de Castleman?

Muchos pacientes y médicos tienen preguntas sobre la Enfermedad de Castleman. Estamos aquí para ayudar a compartir lo que se sabe sobre la enfermedad y empujar hacia a delante la investigación para encontrar las respuestas que aún faltan por responder.

El sistema inmunológico se activa y ataca órganos vitales

CD describe un grupo de tres desórdenes inflamatorios heterogéneos que ocurre en personas de diversas edades. Los tres sub-tipos comparten una apariencia similar de los nódulos linfáticos bajo el microscopio.

Un sistema inmunológico sano comprende una compleja e interconectada red de células y de proteínas inflamatorias llamadas citocinas, las cuales le indican al sistema inmunológico cuando debe activarse. Se puede decir que los nódulos linfáticos son las casas de las células inmunológicas.

En los pacientes de CD, estas células inflamatorias se activan y producen un exceso de citosinas, particularmente Interleucina-6 (IL-6). El exceso de citocinas lleva a síntomas similares a la gripe (fatiga, sudoración nocturna, náusea, pérdida de peso), inflamación de los nódulos linfáticos, y el fallo de órganos vitales incluyendo el hígado, los riñones y la médula ósea (acumulación de fluido, confusión, hematomas, sangrado).

Una enfermedad de amplio rango y difícil diagnóstico

CD es diagnosticada cuando algunas características de la enfermedad son observadas en una biopsia de un nódulo linfático, Estas características pueden ocurrir en una región simple de nódulos inflamados (Enfermedad de Castleman Unicéntrica, UCD) o en múltiples regiones de nódulos inflamados (Enfermedad de Castleman Multicéntrica, MCD). MCD está dividido en Enfermedad de Castleman asociado al Virus de Herpes Humano-8 (HHV-8) y el HHV-8 negativo o Enfermedad de Castleman idiopático (iMCD). Los pacientes de MCD asociado al HHV-8 comúnmente están infectados con VIH o inmunocomprometidos por alguna otra razón, y el virus es responsable de la activación del sistema inmunológico. En iMCD la causa es desconocida. Es importante distinguir entre los tipos de MCD ya que todos requieren diferentes enfoques terapéuticos.

Actualmente no hay un criterio oficial para el diagnóstico de la CD. El diagnóstico se vuelve más retador, porque las características observadas en los nódulos linfáticos de personas con esta enfermedad, también se pueden observar en los de pacientes con otras enfermedades, incluyendo diferentes tipos de cáncer y de enfermedades autoinmunes (Linfoma de Hodgkin, Lupus sistémico eritematoso, Artritis reumatoide). Por estas razones, estas enfermedades deben ser descartadas antes de realizar el diagnóstico de CD. La CDCN está trabajando actualmente para establecer un criterio internacional de diagnóstico para asistir con el diagnóstico de la CD.

MCD es tan mortal como el cáncer

Los pacientes son comúnmente diagnosticados de manera errónea con otras enfermedades antes de ser diagnosticados correctamente con CD. Muchos pacientes se sienten aliviados al saber que no tienen cáncer, pero MCD tiene una tasa de mortalidad de 5 años en aproximadamente el 35%, lo que es casi idéntico al cáncer de colon y es peor que el cáncer de próstata, de mama y linfoma no-Hodgkin. UCD es mucho menos mortal con una tasa de mortalidad de 5 años menor al 10%, pero UCD puede tener consecuencias severas si e nódulo linfático no puede ser extraído o si se desarrolla en pénfigo paraneoplásico.

No tan raro, es tan común como ALS


Estimados recientes sugieren que la incidencia de CD (UCD, MCD asociado a HHV-8 e iMCD) es de aproximadamente 6,500 a 7,700 nuevos casos por año en los Estados Unidos1. Se estima que MCD del 30-50% de los casos de CD.

Aunque no atrae la misma atención que la enfermedad de Lou Gehrig (ALS), más estadounidenses son diagnosticados con CD que con ALS, ya que éste tiene una incidencia de 5,600 casos por año en los Estados Unidos2.

Nuevos casos de Enfermedad de Castleman y ALS por año en los Estados Unidos

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Síntomas y señales de la Enfermedad de Castleman

CD es difícil de diagnosticar. Los pacientes tienen una amplia gama de síntomas que son inicialmente diagnosticados incorrectamente como otras enfermedades.


Síntomas similares a la gripe

Fiebre, sudoración nocturna, fatiga y pérdida de peso.

Nódulo linfático

Inflamación de nódulos linfáticos en una región, visto en UCD

Nódulo linfático

Inflamación de nódulos linfáticos en regiones múltiples, visto en MCD

Disfunción Renal

Acumulación de fluidos

Niveles de albúmina bajos causan edema, efusiones pleurales y ascitis (fluido en el abdomen)

Disfunción hepática

Otros síntomas

• Niveles de proteína C-reactiva elevada (el mejor marcador de esta enfermedad) niveles de sedimentación de eritrocitos elevada, y niveles altos de fibrinógeno.

• Anemia • Plaquetas muy bajas o muy

altas • Hipergammaglobulinemia

Tasademortalidadde5años

CDmulticéntrico:35%.LinfomaNo-Hodgkin30%.LinfomadeHodgkin14%.Cáncerdemama11%.Cáncerdepróstata1%


Sobre la Enfermedad de Castleman

Enfermedad de Castleman Unicéntrica (UCD)

Enfermedad de Castleman Multicéntrica asociada a HHV-8 (HHV-8+MCD)

Enfermedad de Castleman Multicéntrica Idiopática (iMCD)

% de casos 50% 25% 25% Regiones afectadas

Nódulos linfáticos inflamados en una región

Múltiples regiones con nódulos linfáticos inflamados

Múltiples regiones con nódulos linfáticos inflamados

Edad de diagnóstico promedio

Mayormente niños y adultos jóvenes, pero puede ocurrir a cualquier edad

Mayormente adultos de 40-60 años, pero puede ocurrir a cualquier edad

Mayormente adultos de 40-60 años, pero puede ocurrir a cualquier edad

Género Ligeramente más común en mujeres Más común en hombres Ligeramente más común en

hombres

Síntomas

Usualmente asintomático, pero puede haber molestia asociada a la inflamación de los nódulos linfáticos y ocasionalmente ocurren síntomas “estilo MCD”

Amplio rango, desde similar a la gripe, a episodios severos de falla de múltiples órganos similar a la sepsis, y muerte

Amplio rango, desde similar a la gripe, a episodios severos de falla de múltiples órganos similar a la sepsis, y muerte

Causas Desconocida

HHV-8 causa la enfermedad, y los pacientes comúnmente ya están inmunocomprometidos (por VIH o trasplante de órganos)

Desconocida

Tratamiento

Cirugía, los pacientes con UCD con Pénfigo Paraneoplásico necesitan tratamiento adicional

Puede ser controlada con la eliminación de las células B con una terapia de rituximab, pero a veces también quimioterapia citotóxica es necesaria

Comúnmente se usa una terapia anti-IL-6 (siltuximab, aprobada en EU, UE y Canadá; tocilizumab, aprobada en Japón), con o sin quimioterapia (ciclofosfamida, etópsida, rituximab)

Posibilidad de recaída Poco común Con buen seguimiento,

menor que iMCD

Común pero varía dependiendo del tratamiento usado

Cura

Con remoción quirúrgica desaparecen la mayoría de los síntomas, no hay casos reportados de UCD transformándose en MCD

Aún ninguna. ¡Necesitamos su ayuda para encontrarla!

Aún ninguna. ¡Necesitamos su ayuda para encontrarla!

Tasa de supervivencia de 5 años

95%3 - 1 de cada 20 pacientes muere. La mayoría de las muertes por UCD son en pacientes que también son diagnosticados con Pénfigo Paraneoplásico o cáncer en la sangre

65%4- 1 de cada 3 pacientes con MCD morirá dentro de los 5 años siguientes a su diagnóstico (el estudio no separa HHV-8 positivo de negativo), pero nuevos datos sugieren que existe una tasa de supervivencia a 5 años de 90% para los pacientes de MCD HHV-8 positivos tratados con rituximab

65%5-1 de cada 3 pacientes con MCD morirá dentro de los 5 años siguientes a su diagnóstico (el estudio no separa HHV-8 positivo de negativo)


Investigación global

Más de 250 médicos e investigadores expertos en CD forman parte de nuestra red global, presente en 39 países. Queremos aumentar ese número.

Programas de la CDCN centrados en el paciente

INVESTIGACIÓN

• Ejecución de la Agenda internacional de Investigación (IRA) al fundar y dar soporte a

estudios de investigación. • Establecimiento de un Banco Biológico y un

Registro de siguiente generación para obtener la historia natural del paciente.

• Conducción y publicación de la investigación sobre CD, incluyendo el conceso internacional

de criterios para el diagnóstico de la Enfermedad de Castleman.

INCLUSIÓN DE MÉDICOS, INVESTIGADORES E INDUSTRIA

• Facilitamos las conexiones entre los médicos y los investigadores para avanzar en la

investigación. • Incluimos compañías farmacéuticas para dar

apoyo a los pacientes con CD y avanzar en la investigación.

INCLUSIÓN DE PACIENTES

• Conectamos y damos soporte a los pacientes y a sus seres queridos personalmente mediante una

cumbre y tenemos un foro online. • Recomendamos pacientes a médicos expertos

en CD alrededor del mundo.

CREACIÓN DE CONCIENCIA Y RECAUDACIÓN DE FONDOS

• Fuimos anfitriones de eventos y campañas para recaudar fondos y crear conciencia para la

investigación que tanto necesitamos. • Apoyamos a los Guerreros de Castleman en sus

esfuerzos para recaudar fondos y crear conciencia.


Estamos trabajando para sacarnos del negocio

En los próximos tres años, la CDCN planea invertir fondos suficientes en investigación de alto impacto, estudios y proyectos para descubrir cómo funciona esta enfermedad e identificar tratamientos efectivos para cada sub-tipo de CD. ¡Estamos trabajando para sacar a nuestra división de investigación del negocio! Cuando ese día llegue, nos enfocaremos en apoyar a los pacientes y sus seres queridos, y en compartir nuestras bases para acelerar la investigación de otras enfermedades raras.

Pero no podemos descubrir cómo funciona CD y desarrollar nuevos tratamientos nosotros solos. Necesitamos ayuda.

• ¿Qué inicia la respuesta inmune en UCD e iMCD? • ¿Qué tipo celular es el problema, o la “célula de Castleman” donde inicia la enfermedad? • ¿Qué cascadas de señalización son activadas? • ¿Cuáles son todas las proteínas inflamatorias que son secretadas por estas células activadas? • ¿Cuál es el rol de la genética en CD?

Con expertos alrededor del mundo trabajando y con una comunidad de pacientes luchando juntos, podremos responder estar preguntas y finalmente ponerle un alto a esta enfermedad.

Estrategia de investigación

La CDCN en el 2012 tenía como objetivo identificar y construir una comunidad de investigación global para lograr establecer lo que se sabía sobre la enfermedad, priorizar estudios e investigación de alto impacto y alentar a científicos prominentes a realizar investigación sobre CD.

Del 2012 al 2014, trabajamos con expertos alrededor del mundo para desarrollar la Agenda Internacional de Investigación (IRA) que enlista y prioriza los proyectos de investigación. Nuestros cuatro principales proyectos incluyen:

• Medir los niveles de 1,129 proteínas y mensajeros inflamatorios en la sangre de los pacientes. • Buscar patógenos que puedan desatar CD. • Identificar las células y/o cascadas intracelulares que puedan ser la causa del desarrollo de la

enfermedad. • Entender el rol de la genética en CD.

En el 2015, fundaremos por lo menos tres de estos estudios (dependiendo del éxito en nuestra recaudación de fondos) en colaboración con más de 12 universidades alrededor del mundo. Estos estudios impactaran directamente al cuidado de los pacientes y ayudará a los médicos a dar el tratamiento correcto a sus pacientes.

Registro de pacientes

La comunidad médica y de investigación tiene mucho que aprender sobre las características clínicas de esta enfermedad. La CDCN está finalizando los detalles del primer registro global de pacientes y de historia natural de CD, llamado ACCELERATE. Con la colaboración directa de una compañía farmacéutica y un centro médico y académico de gran importancia, ACCELERATE será un registro observacional y virtual que combinará datos de médicos y pacientes alrededor del mundo para entender mejor esta mortal enfermedad y facilitar su investigación a futuro.

El registro utilizará un novedoso diseño creado por nuestro Consejo Científico Asesor y proveerá nueva información sobre el diagnóstico, tratamiento y resultados. El Dr. Fajgenbaum será el Investigador Principal, para el proyecto ACCELERATE que iniciará su reclutamiento de pacientes en el 2016.


Katie de 3 años, nuestra Guerrera de Castleman más joven, ha estado luchando UCD desde que tenía un año. ¡Necesitamos una cura para Katie!

Su apoyo mueve montañas

Ahora que la CDCN ha conectado a la comunidad científica y creó las bases para resolver esta enfermedad, sabemos exactamente qué proyectos necesitan fondos. Con su apoyo, podemos hacer grandes avances para resolver esta enfermedad.

Oportunidades para pacientes y seres queridos

A pesar de que ya hemos realizado un gran progreso, necesitamos en sobremanera investigación para mejorar el cuidado de los pacientes. Si usted es un paciente, o el ser querido de uno, o simplemente alguien interesado en el avance de tratamientos, tenemos las siguientes opciones para que pueda contribuir a esta causa:

• Donar fondos para investigación de alto impacto, • Convertirse en un Guerrero de Castleman para recaudar fondos, crear conciencia y apoyar a otros

pacientes y seres queridos, • Ser el anfitrión de un evento en su comunidad (tenemos un equipo en la CDCN para ayudarlo), • Conectar con otros pacientes y seres queridos a través de nuestra comunidad online, • Los Pacientes se pueden integrar a nuestro Registro y contribuir con tejidos (biopsias antiguas,

muestras de sangre) para la investigación, o • Unirse al Equipo de Liderazgo de la CDCN como voluntario (podrá ayudar a la creación de material

educativo para ayudar a pacientes, o refinando nuestra estrategia mediática para crear conciencia, etc.)

Oportunidades para investigadores

CD se encuentra en el punto medio entre la hematología, oncología, virología, reumatología e inmunología. Igualmente, está posicionada en la frontera de la medicina, ya que la patogénesis y etiología de la mayoría de los casos de CD es desconocida. En los últimos dos años, miembros de la CDCN han modificado completamente el modelo previo de la patogénesis de CD a través de una investigación publicada en el diario de hematología, Blood.

La CDCN busca fundar más investigación para encontrar las respuestas a las más difíciles preguntas de esta enfermedad. Al concentrarse en CD, investigadores tienen la oportunidad de descubrir aspectos de la etiología y patogénesis que sin duda alguna serán publicados en diarios de alto impacto y renombre. Si tiene una idea prometedora para un estudio, está interesado en realizar investigación y/o en colaborar, lo ayudaremos con la adquisición de muestras y el lanzamiento de los estudios.

Por favor considere comunicarse a [email protected] o visite CDCN.org para más información de nuestra siguiente ronda de asignación de fondos para investigación.

Los Guerreros de Castleman


El programa de Guerreros de Castleman es una campaña internacional que le da a los pacientes y a sus seres queridos la oportunidad de luchar contra la CD mediante la recaudación de fondos para crear conciencia y hacer investigación.

En los primeros dos meses del programa, nueve Guerreros se unieron a la lucha y juntaron más de $40,000 USD, lo que inmediatamente se invirtió en el estudio de más alta prioridad.

¡Necesitamos que más pacientes y seres queridos se unan a la lucha y se conviertan en Guerreros de Castleman! Si usted es un paciente, un ser querido o alguien con interés en salvar vidas, y está interesado en convertirse en un guerrero de Castleman, déjenoslo saber. Inscríbase a www.cdcn.org/get-involved/castleman-warriors. A los Guerreros se les brinda su propia página de recaudación en nuestro sitio web, apoyo por parte de nuestro equipo en la CDCN para realizar eventos en su comunidad y oportunidades para conectar con otros pacientes.

Después de ver nuestro Guerrero de Castleman durante una sesión de pacientes online de la CDCN, uno de nuestros pacientes decidió tatuarse el Hombre del castillo en su hombro. ¡Si esto no es compromiso, no sabemos qué es!

Nuestros proyectos prioritarios

Proyectos con necesidad de fondos

Descripción Costo en USD

Estudio Piloto de la Proteómica de Suero

Estudio piloto para comparar las muestras de sangre de pacientes en con CD activo y en remisión para entender la red de citocinas

$30,000

Estudio de las Cascadas Inflamatorias Intracelulares

Para identificar las células patológicas y las cascadas inflamatorias intracelulares activas

$20,000

Proyecto para el Descubrimiento del Patógeno

Secuenciación de 20 nódulos linfáticos de CD para buscar el agente etiológico responsable por la enfermedad

$57,000


Establecimiento de un Banco Biológico + sus gastos anuales

Necesitamos un Banco Biológico para tener rápido acceso a muestras de tejido, ya que obtener muestras para investigación ha sido uno de nuestros mayores cuellos de botella

$40,000

Piloto de Secuenciación del Exoma Completo

Secuenciación del genoma de 20 pacientes

$63,000

Estudio Completo de la Proteómica de Suero

Estudio completo de muestras de sangre de pacientes con CD activo y en remisión para identificar marcadores de diagnóstico y prognosis, y nuevos blancos terapéuticos

$300,000

Tota de Fondos Necesarios $510,000

Presupuesto planeado para el 2015

Presupuesto de Ingresos

Contribuciones Individuales

Programa de Guerreros de Castleman $40,000

Otras aportaciones individuales/Contribuciones online $40,000

Total $80,000

Contribuciones en Eventos y Campañas

Paso en bicicleta de la Universidad de Pensilvania $25,000

Campaña en Wharton, clase 2015 $40,000

Otros $70,000

Total $135,000

Contribuciones de Fundaciones y Corporativas

Acarreado de fondos para investigación del 2014* $80,100

Patrocinadores Corporativos para Cumbre ASH $80,000

Otros $10,000

Total $170,100

Total $385,100

Gastos Planeados

Gastos para la Programación de la Estrategia Médica

Cumbre ASH anual $65,000

Junta de investigación en UPenn $17,000

Cumbre(s) de pacientes $30,000

Juntas de estrategia de CDCN $3,000


Total $115,000

Fundación de Investigación

Subvención para investigación estratégicamente dirigida

Estudio Piloto de Proteómica de Suero* $25,000

Estudio para el Descubrimiento del Patógeno* $57,000

Secuenciación Genómica $25,000

Investigación de CD en UPenn $65,000

No Presupuestado: Estudio Completo de Proteómica de suero $300,000

Subvención para investigación iniciada por el investigador (RFP) $20,000

Total $192,000

Operaciones y Administración $22,000

Creación de conciencia y Recaudación de fondos

Material Educativo para Pacientes $6,000

Diario informativo electrónico $600

Mejora y Hosting de Sitio web $3,000

Costos de Eventos de Recaudación de fondos $46,500

Total $56,100

Total $385,100

*Los fondos para el Estudio Piloto de Proteómica de Suero y Descubrimiento del Patógeno fueron recaudados en el 2014 y acarreados para su distribución en 2015.

Estudios existentes y en desarrollo

La CDCN trabajó en conjunto con expertos de todo el mundo para desarrollar la Agenda Internacional de Investigación (IRA) que asigna la prioridad de los proyectos de investigación. Abajo ilustramos el modelo actual de como pensamos que funciona la enfermedad (es sistema inmune se activa, proteínas inflamatorias o “citocinas” son liberadas e inicia el malfuncionamiento de órganos) y enlistamos todos los estudios que estamos realizando (verde) o planeamos realizar (azul) para descubrir cómo funciona realmente esta enfermedad.


Preguntas que necesitan respuesta:

• ¿Qué causa la liberación de las proteínas inflamatorias? • ¿Qué células liberal las proteínas inflamatorias? • ¿Qué cascadas de señalización celular son responsables de la liberación de proteínas inflamatorias? • ¿Qué tratamientos aprobados o nuevos pueden ayudar al tratamiento o cura de esta enfermedad?

Equipo de la CDCN

Junta de directivos

Desde el 2007, CARE ha sido liderada por una dedicada Mesa Directiva, que tomó el liderazgo de la CDCN en el 2012, cuando las dos organizaciones se unieron:

Greg Pacheco, Co-fundador y Presidente de la Mesa Directiva; Vice-Presidente de Operaciones en BH & TF Inc. Greg es un sobreviviente de CD.

JC Diefenderfer, Vice-Presidente de la Mesa Directiva; Enólogo en Hope Family Wines; JC es un amigo cercano de la familia de Greg Pacheco y fue uno de los miembros fundadores de la Mesa Directiva.

Charlyn Pacheco, Co-fundadora & Secretaria de la Mesa Directiva; Charlyn es la esposa de Greg Pacheco y ha ayudado a liderar varios eventos para la recaudación de fondos en Paso Robles, CA.

Michael Stief, Tesorero de la Mesa Directiva: Gerente de Operaciones de Black’s Hatchery & Turkey Farm; Michael es un amigo cercano a la familia de Greg Pacheco.

Posiblescausasdelaactivacióndelsistemainmunológico

6)BuscandocélulasMalignasenelnódulolinfático

C)HipótesisVirus-dirigida

B)HipótesisdelSíndromeParaneoplásico

A)Hipótesisdelaenfermedadinflamatoriasistémica

1)Medicióndeproteínasinflamatoriasen8pacientes

3)Identificandocascadasinflamatoriasactivadasycélulasclave

2)BuscandounpatógenoquepuedaactivarCD

4)SecuenciaciónGenómica

5)Medicióndeproteínasinflamatoriasen75pacientes

Totaldefondosnecesarios

PROTEÍNASINFLAMATORIASLIBERADAS

SÍNTOMASSIMILARESALAGRIPE

DISFUNCIÓNHEPÁTICA

BancoBiológico

Célulasneoplásicasbenignas

DISFUNCIÓNDEMÉDULAÓSEA

DISFUNCIÓNRENAL

NÓDULOSLINFÁTICOSCARACTERPISTICOSDECD

RegistrodePacientes


Kim Driscoll, Miembro de la Mesa Directiva & Fundadora del evento ELYSESTRONG Roar for a Cure; Kim es la madre de Elyse Driscoll, quien lamentablemente falleció luchando contra CD a los 13 años.

David Fajgenbaum, MD, MBA, MSc; Miembro de la Mesa Directiva; Co-fundador & Director Ejecutivo de la CDCN; Profesor Investigador de Medicina en la División de Hematología & Oncología de la Universidad de Pensilvania; David es un sobreviviente de CD.

Bette Jacobs, PhD; Miembro de la Mesa Directiva; Profesora de Administración de Sistemas de Salud de la Universidad de Georgetown; Académica distinguido y Co-fundadora del Instituto O’Neill para las Leyes de la Salud Nacional y Mundial; Profesora en Campion Hall en la Universidad de Oxford.

Joseph Jacobs, MD, MBA; Miembro de la Mesa Directiva; Directo Emérito de la Oficina de Medicina Alternativa, en la Institución Nacional de la Salud; Director Médico Asociado en Abott Molecular.

Consejo Científico Asesor

La primera prioridad de la CDCN fue reunir a los expertos de CD alrededor del mundo en un Consejo Científico Asesor que da la dirección general de los pasos de la CDCN y asigna la prioridad a los proyectos de investigación. Actualmente la CDCN cuenta con 18 miembros representando ocho países incluyendo los Estados Unidos, Reino Unido, Brasil, Noruega, Japón, Francia, Nueva Zelanda y China.

Mark Bower, MBBChir, PhD, MRCP, FRCP, MRCPath, FRCPath; Oncólogo en el Hospital Chelsea & Westminster; Profesor en el Colegio Imperial (Reino Unido) se especializa en el tratamiento de enfermedades relacionadas al SIDA.

Corey Casper, MD, MPH; Profesor de Medicina y Salud Global en la Universidad de Washington.

Amy Chadburn, MD, FCAP; Profesor de Patología y Director Médico del Laboratorio de Inmunohistoquímica en la Universidad de Cornell.

Shanmuganathan Chandrakasan, MD; Médico en el Children’s Hospital de Cincinnati.

Gisele Colleoni, MD, PhD; Miembro facultativa de la Universidad de Federal de São Paulo en São Paulo, Brasil.

Angela Dispenzieri, MD; Profesor del Laboratorio de Medicina y Patología en la Clínica Mayo.

Dirk Dittmer, PhD; Profesor de Microbiología e Inmunología en la Escuela de Medicina de la UNC.

Ahmet Dogan, MD, PhD; Profesor de Patología y Jefe de Hematopatología en el Centro para el Cáncer Memorial Sloan Kettering.

David Fajgenbaum, MD, MSc; Profesor de Medicina en la Universidad de Pensilvania; Director Ejecutivo de la CDCN.

Alexander Fossa, MD, PhD; Consultor Senior del Departamento de Oncología en el Hospital Noruego Radium en Oslo y en el Hospital de la Universidad de Oslo.

Elaine Jaffe, MD; Jefe de la Sección de Hematopatología en el Centro Nacional para el Cáncer, Institutos Nacionales de Salud.

Makota Ide, MD, PhD; Vice-Director en el Departamento de Hematología en el Hospital de la Cruz Roja Tamakatsu en Japón.

Dermot Kelleher, MD, FRCPI, FRCP, FMedSci, FTCD; Decano de la Facultad de Medicina y Vice-Presidente del Colegio Imperial de Salud en Londres.

Vera P. Krymskaya, PhD, MBA; Profesor de Medicina en la División de Cuidado Crítico Pulmonar y de Alergias en la Escuela Perelman de Medicina en la Universidad de Pensilvania.


Razelle Kurzrock, MD; Suplente Senior del Director para las Ciencias Clínicas en el Centro para el Cáncer Moore en UC San Diego.

Mary Jo Lechowicz, MD; Profesor de Hematología y Oncología en la Universidad Emory.

Eric Oksenhendler, MD; Profesor en el Departamento de Inmunología Clínica en el Hospital Saint-Louis en Paris, Francia.

Jean-Francois Rossi, MD, PhD; Profesor y Jefe del Departamento de Hematología en la Universidad- hospital Saint-Eloi en Montpellier, Francia.

Arthur Rubenstein, MBBcH; Profesor de Medicina en la Universidad de Pensilvania en la División de Endocrinología, Diabetes y Metabolismo; Decano Emérito y Vice-Presidente de la Escuela de Medicina de la Universidad de Pensilvania.

Jason Ruth, PhD; Director de Investigación Traslacional de la CDCN; Investigador Post-Doctoral en el Instituto para el Cáncer Dana-Farber y el Instituto Broad en MIT y Harvard.

David Simpson, BHB, MBChB, FRACP, FRCPA; Consultor Hematológico en el Hospital de North Shore en Auckland, Nueva Zelanda.

Gordan Srkalovic, MD, PhD; Director en la Oficina de Pruebas Clínicas en el Centro Regional para el Cáncer Sparrow; Profesor Clínico de Medicina en la Universidad Michigan State.

Tom Uldrick, MD, MS; Staff Clínico en el Instituto de la Salud para el VIH y SIDA; Investigador Clínico en el campo de MCD asociado con KHSV, linfoma de efusión primaria, y síndrome inflamatorio de citocinas asociado a KSHV/HHV8.

Peter Voorhees, MD; Profesor de Hematología-Oncología e Investigación Clínica en el Centro Comprensivo para el Cáncer en UNC.

Frits van Rhee, MD, PhD, MRCP (UK), FRCPath; Profesor de Medicina y Director de Investigación Clínica en el Instituto del Mieloma para la Investigación y Terapia de la Universidad de Arkansas; Co-fundador de la CDCN.

Raymond Wong, MBChB, MD, MRCP(UK), FHKCP, FHKAM(Medicina); Consultor del Departamento de Medicina & Terapia, en el Hospital Prince of Wales, Hong Kong; Profesor Honorario de la Universidad China de Hong Kong.

David Wu, MD, PhD; Profesor de la Universidad de Washington; Director Asociado de Hematopatología en la Universidad de Washington.

Kazuyuki Yoshizaki, MD, PhD; Profesor del Departamento de Ciencias Inmuno-Medico en la Universidad de Osaka, Japón.

Equipo de liderazgo

La CDCN ha dado grandes pasos con la guía de un equipo de liderazgo, compuesto por más de 35 pacientes, seres queridos, estudiantes de medicina, recién graduados de la escuela de medicina, estudiantes de doctorado y recién graduados, y estudiantes de MBA y recién graduados.

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